Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Walidacja pomiaru tlenu nanosensorowego

13 lutego 2026 zaktualizowane przez: Children's Hospital of Philadelphia

Walidacja minimalnie inwazyjnej technologii nanosensor tlenu w celu kwantyfikacji funkcji mitochondriów w ludzkich mięśniach

Wcześniejsze badania leczenia chorób mitochondrialnych nie powiodły się w określaniu skuteczności leczenia, a głównym czynnikiem był brak zatwierdzonych biomarkerów w miopatii mitochondrialnej (MM). Obecnie rośnie liczba potencjalnych nowych metod leczenia, które należy testować w ramach badań interwencji klinicznej MM, które stworzyły pilne zapotrzebowanie na ilościowe biomarkery, które niezawodnie odzwierciedlają ciężkość choroby MM, postęp i odpowiedź terapeutyczną. Celem badania jest zmierzenie skuteczności elektrochemicznego nanosensora tlenu w celu pomiaru funkcji mitochondriów in vivo w ludzkiej tkance mięśniowej oraz jego zdolności do rozróżniania pacjentów z MM od zdrowych ochotników. Dane i wyniki tego badania nanosensor mogą przyczynić się do obecnych i przyszłych badań, w tym ulepszonych podejść diagnostycznych i terapeutycznych u pacjentów z chorobą mitochondrialną.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie kliniczne urządzenia badawczego. Przypadki miopatii mitochondrialnej (MM) i zdrowotni wolontariusze przejdą pomiar tlenu w mięśniach nanosensorowych w ćwiczących (dominujących) mięśniach przedramienia podczas ćwiczeń ręcznych.

Po umieszczeniu nanosensora w przedramieniu w znieczuleniu miejscowym pierwotną miarą wyniku jest poziomy tlenu w mięśniach nanosensorowych. Wtórną miarą wyniku jest ocena bólu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

96

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria włączenia:

  • Kryteria włączenia do zdrowych kontroli

    1. Mężczyźni i kobiety, w wieku od 18 do 65 lat, włącznie
    2. Wyrażać świadomą zgodę na udział w badaniu; w stanie zrozumieć i wypełnić protokół
    3. W stanie ambulować niezależnie
    4. W stanie wykonać ergometrię rowerową

Kryteria włączenia przypadków miopatii mitochondrialnej (MM)

  1. Mężczyźni i kobiety, w wieku od 18 do 65 lat, włącznie
  2. Wyrażać świadomą zgodę na udział w badaniu; w stanie zrozumieć i wypełnić protokół
  3. MM potwierdzone genetycznie określone przez diagnozę pierwotnej choroby mitochondrialnej (PMD) z dominującymi objawami miopatii wyrażonymi przez nietolerancję wysiłkową oraz osłabienie i zmęczenie mięśni.
  4. Wcześniej zapisane (lub zapisane) do szpitala dziecięcego w Philadelphia (ChOR) Institutional Review Board (IRB) #08-006177 (Falk, PI) lub Chop IRB #16-013364 (Zolkipli, PI)
  5. W stanie ambulować niezależnie
  6. W stanie wykonać ergometrię rowerową

Kryteria wykluczenia:

Badania zostaną wykluczeni, jeśli którekolwiek z poniższych zastosowań:

  1. Nie można dostarczyć świadomej zgody i wypełnienia wszystkich procedur badawczych, w tym ergometrii
  2. Nie-ambulatory
  3. W ciąży
  4. W ciągu 1 miesiąca od niedawnego przyjęcia szpitala z powodu ostrej choroby
  5. Mieć ciężką chorobę serca zdefiniowaną przez frakcję wyrzutową mniejszą niż 35% i nowojorski stowarzyszenie serca klasyfikacja klasyfikacji III; lub ciężka choroba płuc, zgodnie z potrzebą uzupełniającej terapii O2 lub wsparcia wentylacyjnego w ciągu dnia
  6. Mieć tracheostomię
  7. Mają znane zaburzenie krwawienia i/lub historię rodziny (krewne pierwszego stopnia) ze znanym zaburzeniem krwawienia
  8. Codzienne spożycie aspiryny lub innej terapii przeciwplateletowej, której nie można tymczasowo przerwać z powodów medycznych
  9. a) znał lub podejrzewał wrodzony lub nabyty niedobór immunologiczny; b) jednoczesne stosowanie leków immunosupresyjnych, w tym kortykosteroidów; c) przeszła historia nawracającego (ponad 6 razy w roku) ciężkie (wymagane hospitalizację) zakażenia skóry lub tkanki miękkiej; d) historia zakażenia lub opóźnionego gojenia się ran po operacji lub biopsji; e) Znana historia neutropenii z bezwzględną liczbą neutrofili mniejszych niż 500/mm3
  10. Poddaj się przewlekłym leczeniu steroidami określonym przez codzienne spożycie doustne (przez ponad 1 miesiąc) lub mają istniejące nietraktowane endokrynopatie, takie jak niedoczynność tarczycy, która spowodowała nabycie miopatii
  11. Podatne na przerostowe blizny i keloidy
  12. Mają jakieś inne znane odziedziczoną miopatię, takie jak dystrofia mięśni Duchenne lub wrodzona miopatia
  13. Znana alergia na lidokainę
  14. Mieć upośledzenie poznawcze, które może uniemożliwić zdolność do ukończenia procedur badania
  15. Niezdolne do spełnienia wymagań protokołu badania i/lub nieodpowiednich dla badania z jakiegokolwiek powodu, w opinii głównego badacza
  16. Osoby z wrażliwych populacji (np. Więźniowie/zatrzymani)
  17. Uczestnicy, którzy nie są w stanie mówić i/lub czytać po angielsku (ponieważ uczestnicy będą musieli być biegli do ukończenia procedur badania)
  18. Zatrudniony przez Departament Obrony USA, w tym personel wojskowy USA

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Diagnostyczny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dotknięte przypadki miopatii mitochondrialnej (MM)
Kluczowe kryteria kwalifikowalności dla przypadków miopatii mitochondrialnej (MM) obejmują osoby dorosłe zdolne do fizycznie (mężczyzn i kobiety, w wieku od 18 do 65 lat, włącznie) z genetycznie potwierdzonym MM z dominującymi objawami miopatii wyrażonymi przez wysiłek oraz osłabienie mięśni i zmęczenie.
Urządzenie: Nanosensor
Celem badania jest przetestowanie urządzenia zwanego „nanosensorem”, które mierzy poziomy tlenu (proxy funkcji mitochondrialnej) w mięśniu. Nanosensor nie został testowany na ludziach ani nie został zatwierdzony przez FDA. Badanie nanosensor mierzy 1,8 mm szerokość x 6 mm długości x 0,3 mm głębokość. Umieszczenie sterylizowanego nanosensora obejmuje niewielkie nacięcie do ręcznego umieszczenia nanosensora w tkance przedramienia mięśni.
Aktywny komparator: Zdrowe kontrole
Dorośli zdrowi wolontariusze zostaną indywidualnie dopasowani do odpowiednich przypadków miopatii mitochondrialnej w oparciu o wiek, płeć biologiczną i wskaźnik masy ciała.
Urządzenie: Nanosensor
Celem badania jest przetestowanie urządzenia zwanego „nanosensorem”, które mierzy poziomy tlenu (proxy funkcji mitochondrialnej) w mięśniu. Nanosensor nie został testowany na ludziach ani nie został zatwierdzony przez FDA. Badanie nanosensor mierzy 1,8 mm szerokość x 6 mm długości x 0,3 mm głębokość. Umieszczenie sterylizowanego nanosensora obejmuje niewielkie nacięcie do ręcznego umieszczenia nanosensora w tkance przedramienia mięśni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziomy tlenu nanosensor-mięśnia (TorR) podczas ćwiczeń ręcznych
Ramy czasowe: przed, w trakcie i po uruchomieniu do 4 godzin lub do 40 dni po wizycie przesiewowej
Poziomy tlenu nanosensorowo-mięśniowego (TorR) będą mierzyć (dominujący) mięsień przedramienia podczas ćwiczeń ręcznych i skorelowany ze standardową miarą poziomów utleniania żylnej (VO2) przy użyciu standardowej klinicznej kalorymetrii pośredniej jako miary zużycia tlenu tkanki. Dane te będą zgłaszane jako wartość Torr w każdym punkcie czasowym podczas pomiaru.
przed, w trakcie i po uruchomieniu do 4 godzin lub do 40 dni po wizycie przesiewowej
Poziom tlenu w mięśniach (Torr) mierzony nanosensorami po teście wysiłkowym kardiopulmonologicznym (CPET)
Ramy czasowe: Po teście CPET do 1 godziny
Poziom tlenu w mięśniach mierzony za pomocą nanosensorów (Torr) przed testem wysiłkowym kardiopulmonologicznym (CPET) będzie mierzony w mięśniu (dominującego) przedramienia poprzez porównanie poziomów tlenu w ćwiczonych mięśniach z poziomami tlenu żylnego (VO2max) zarejestrowanymi podczas ćwiczeń CPET. Dane te będą raportowane jako wartość Torr w każdym punkcie czasowym podczas pomiaru.
Po teście CPET do 1 godziny

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zgłoszona ocena poziomu bólu
Ramy czasowe: do 40 dni po wizycie w zakresie pokazu
Po zabiegu ćwiczeń uczestnicy zgłaszają poziom bólu/dyskomfortu z zatwierdzonym Wong-Bakerem w obliczu skali oceny bólu i skali oceny liczbowej. Wong-Baker staje w obliczu skali oceny bólu jest narzędziem stosowanym do oceny poziomu bólu u małych dzieci poprzez prezentowanie kombinacji twarzy, liczb i słów, aby pomóc uczestnikowi skutecznie przekazać ciężkość bólu fizycznego. Skala obejmuje szczęśliwą twarz wskazującą 0 = „bez zranienia” do płaczącej twarzy oznaczającej 10 = „boli najgorsze”. NRS jest narzędziem badań przesiewowych, powszechnie stosowanego do oceny nasilenia bólu w tym momencie przy użyciu skali 0-10, z zerowym znaczeniem „bez bólu”, a 10 oznacza „najgorszy ból, jaki można się wyobrażać”. Wszyscy pacjenci odpowiedzą na oba ankiety.
do 40 dni po wizycie w zakresie pokazu
Zadowolenie pacjenta
Ramy czasowe: Po zakończeniu procedur badania (około 40)
Zadowolenie pacjenta będzie mierzone przez uczestników wypełniających badanie satysfakcji pacjentów pooperacyjnych. Ankieta składa się z jednego pytania, aby ocenić własny wgląd w ich ogólne doświadczenie. Odpowiedzi zauważają, że doświadczenie było „przyjemne”, „ani przyjemne, ani nieprzyjemne”, „nieco niewygodne”, „nieprzyjemne” lub „traumatyczne”.
Po zakończeniu procedur badania (około 40)
Zmęczenie zgłaszane przez siebie
Ramy czasowe: Po zakończeniu procedur badania (około 40)
Po okresie ćwiczeń uczestnicy zgłoszą się do poziomu zmęczenia jako miary obciążenia chorobowego przy użyciu zmodyfikowanej skali uderzenia zmęczenia (MFI). Ta skala zawiera 9 pytań dotyczących objawów zmęczenia pacjenta i tego, jak wpływa na ich życie. Odpowiedzi wahają się od „zdecydowanie zgadzają się” do „zdecydowanie nie zgadzam się” z 7 opcjami odpowiedzi na każde pytanie.
Po zakończeniu procedur badania (około 40)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Współpracownicy

United States Department of Defense

Śledczy

  • Główny śledczy: Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP, Children's Hospital of Philadelphia

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 stycznia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 lutego 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 lutego 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 lutego 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 22-019820
  • W81XWH2210590 (Inny numer grantu/finansowania: Department of Defense)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba mitochondrialna

Badania kliniczne na Nanosensor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Morocco

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj