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Validação da medição de oxigênio nanossensor

13 de fevereiro de 2026 atualizado por: Children's Hospital of Philadelphia

A validação da tecnologia de nanossensores de oxigênio minimamente invasiva para quantificar a função mitocondrial no músculo humano

Os estudos de tratamento de doenças mitocondriais anteriores não tiveram êxito na determinação da eficácia do tratamento, e um fator importante tem sido a falta de biomarcadores validados na miopatia mitocondrial (mm). Atualmente, existe um número crescente de novos tratamentos em potencial a serem testados por meio de ensaios de intervenção clínica da MM, que criaram uma necessidade premente de biomarcadores quantitativos que refletem de maneira confiável a gravidade da doença, progressão e resposta terapêutica da MM. O objetivo do estudo é medir a eficácia de um nanossensor eletroquímico de oxigênio para medir a função mitocondrial in vivo no tecido muscular humano e sua capacidade de discriminar pacientes com MM de voluntários saudáveis. Os dados e os resultados deste estudo de nanossensores podem contribuir para pesquisas atuais e futuras, incluindo abordagens diagnósticas e terapêuticas aprimoradas para pacientes com doença mitocondrial.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um ensaio clínico de dispositivo de investigação. Os casos de miopatia mitocondrial (MM) e voluntários saudáveis ​​passarão por medição de oxigênio do músculo nanossensor no músculo antebraço exercido (dominante) durante o exercício de alcance.

Após a colocação do nanossensor no antebraço sob anestesia local, a medida de desfecho primário são os níveis de oxigênio do músculo nanossensor. A medida de desfecho secundário é uma avaliação da dor.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

96

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Critérios de inclusão para controles saudáveis

    1. Homens e mulheres, entre 18 e 65 anos, inclusive
    2. Fornecer consentimento informado para a participação do estudo; capaz de entender e completar o protocolo
    3. Capaz de ambular independentemente
    4. Capaz de realizar a ergometria de bicicleta

Critérios de inclusão para casos de miopatia mitocondrial (MM)

  1. Homens e mulheres, entre 18 e 65 anos, inclusive
  2. Fornecer consentimento informado para a participação do estudo; capaz de entender e completar o protocolo
  3. MM geneticamente confirmado, conforme definido por um diagnóstico de doença mitocondrial primária (PM) com sintomas predominantes de miopatia, expressos pela intolerância ao exercício e fraqueza e fadiga muscular.
  4. Anteriormente inscrito (ou se inscreverá) no Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP) Conselho de Revisão Institucional (IRB) Estudo nº 08-006177 (Falk, PI) ou Chop IRB #16-013364 (Zolkipli, PI)
  5. Capaz de ambular independentemente
  6. Capaz de realizar a ergometria de bicicleta

Critérios de exclusão:

Os sujeitos serão excluídos se algum dos seguintes se aplicar:

  1. Incapaz de fornecer consentimento informado e completar todos os procedimentos de estudo, incluindo ergometria
  2. Não ambulatório ou incapaz de ambular independentemente
  3. Grávida
  4. Dentro de 1 mês após uma recente admissão hospitalar devido a doenças agudas
  5. Têm doença cardíaca grave, conforme definido por uma fração de ejeção inferior a 35% e pela Classificação Funcional da Associação do Coração de Nova York Classe III; ou doença pulmonar grave, conforme definido pela necessidade de terapia suplementar de O2 ou suporte ventilatório diurno
  6. Tem uma traqueostomia
  7. Ter um transtorno de sangramento conhecido e/ou histórico familiar (parente em primeiro grau) com um distúrbio de sangramento conhecido
  8. Ingestão diária de aspirina ou qualquer outra terapia anti-plaquetária que não pode ser interrompida temporariamente por razões médicas
  9. a) teram deficiência imunológica congênita ou adquirida suspeita; b) uso concomitante de medicamentos imunossupressores, incluindo corticosteróides; c) História passada de infecções recorrentes (mais de 6 vezes por ano) grave (hospitalização necessária) ou infecções de tecidos moles; d) História de infecção ou cicatrização atrasada da ferida após cirurgia ou biópsia; e) História conhecida de neutropenia com contagem absoluta de neutrófilos inferiores a 500/mm3
  10. Sofrem tratamento de esteróides crônicos, conforme definido pela ingestão oral diária (por mais de 1 mês) ou com endocrinopatias não tratadas existentes, como o hipotireoidismo que causou miopatia adquirida
  11. Propenso a cicatrizes e quelóides hipertróficos
  12. Tem qualquer outra miopatia herdada conhecida, como a distrofia muscular de Duchenne ou miopatia congênita
  13. Alergia conhecida à lidocaína
  14. Ter um comprometimento cognitivo que possa impedir a capacidade de concluir os procedimentos de estudo
  15. Incapaz de cumprir os requisitos do protocolo de estudo e/ou inadequados para o estudo por qualquer motivo, na opinião do investigador principal
  16. Indivíduos de populações vulneráveis ​​(por exemplo, prisioneiros/detidos)
  17. Os participantes que não conseguem falar e/ou ler inglês (como os participantes deverão ser proficientes para concluir os procedimentos de estudo)
  18. Empregado pelo Departamento de Defesa dos EUA, incluindo o pessoal militar dos EUA

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Diagnóstico
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Casos de miopatia mitocondrial afetada (MM)
Os principais critérios de elegibilidade para os casos de miopatia mitocondrial (MM) incluem adultos fisicamente com capacidade (homens e mulheres, de 18 a 65 anos, inclusive) com MM geneticamente confirmado com sintomas predominantes de miopatia, conforme expresso pela intolerância ao exercício e pela fraqueza muscular e fraqueza.
Dispositivo: Nanossensor
O objetivo do estudo é testar um dispositivo chamado "nanossensor", que mede os níveis de oxigênio (um proxy da função mitocondrial) no músculo. O nanossensor não foi testado em humanos nem foi aprovado pelo FDA. O nanossensor do estudo mede 1,8 mm de largura x 6 mm de comprimento x 0,3 mm de profundidade. A colocação do nanossensor esterilizado envolve uma pequena incisão para a colocação manual do nanossensor no tecido do antebraço muscular.
Comparador Ativo: Controles saudáveis
Os voluntários saudáveis ​​para adultos serão comparados individualmente aos correspondentes casos de miopatia mitocondrial baseados em idade, sexo biológico e índice de massa corporal.
Dispositivo: Nanossensor
O objetivo do estudo é testar um dispositivo chamado "nanossensor", que mede os níveis de oxigênio (um proxy da função mitocondrial) no músculo. O nanossensor não foi testado em humanos nem foi aprovado pelo FDA. O nanossensor do estudo mede 1,8 mm de largura x 6 mm de comprimento x 0,3 mm de profundidade. A colocação do nanossensor esterilizado envolve uma pequena incisão para a colocação manual do nanossensor no tecido do antebraço muscular.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Níveis de oxigênio de nanossensor-muscular (TORR) durante exercícios de pendura manual
Prazo: Antes, durante e após o exercício de alcance até 4 horas ou até 40 dias após a visita de triagem
Os níveis de oxigênio nanossensor-muscular (TORR) serão medidos no músculo (dominante) do antebraço durante os exercícios de pendura manual e correlacionados com a medida padrão dos níveis de oxigenação venosa (VO2) usando calorimetria indireta clínica padrão como uma medida do consumo de oxigênio do tecido. Esses dados serão relatados como o valor Torr em cada momento durante a medição.
Antes, durante e após o exercício de alcance até 4 horas ou até 40 dias após a visita de triagem
Níveis de oxigénio muscular (Torr) por nanosensor após Teste de Esforço Cardiopulmonar (CPET)
Prazo: Após exercício CPET até 1 hora
Os níveis de oxigénio muscular (Torr) do nanosensor antes do teste de exercício cardiopulmonar (CPET) serão medidos no músculo do antebraço (dominante) através da comparação dos níveis de oxigénio muscular exercitados com os níveis de oxigénio venoso (VO2max) registados durante o exercício do CPET. Estes dados serão reportados como o valor de Torr em cada momento durante a medição.
Após exercício CPET até 1 hora

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação do nível de dor autorreferida
Prazo: Até 40 dias após a visita de exibição
Após o procedimento de exercício, os participantes se auto-relatarão o nível de dor/desconforto com a escala validada de classificação de dor de Wong-Baker enfrenta e escala de classificação numérica. A escala de classificação de dor de Wong-Baker é uma ferramenta usada para avaliar os níveis de dor em crianças pequenas, apresentando-se usando uma combinação de rostos, números e palavras para ajudar o participante a comunicar efetivamente a gravidade de sua dor física. A escala inclui um rosto feliz indicando 0 = "sem ferida" para uma face chorando que significa 10 = "dói pior". O NRS é uma ferramenta de triagem de dor, comumente usada para avaliar a gravidade da dor naquele momento usando uma escala de 0 a 10, com zero significa "sem dor" e 10 que significa "a pior dor que se possa imaginar". Todos os sujeitos responderão a ambas as pesquisas.
Até 40 dias após a visita de exibição
Satisfação do paciente
Prazo: Após a conclusão dos procedimentos de estudo (aproximadamente o dia 40)
A satisfação do paciente será medida pelos participantes que completam a pesquisa de satisfação do paciente pós-operatória. A pesquisa consiste em uma pergunta para avaliar uma visão autorreferida sobre sua experiência geral. As respostas observam que a experiência foi "agradável", "nem agradável nem desagradável", "um pouco desconfortável", "desagradável" ou "traumática".
Após a conclusão dos procedimentos de estudo (aproximadamente o dia 40)
Fadiga autorreferida
Prazo: Após a conclusão dos procedimentos de estudo (aproximadamente o dia 40)
Após o período de exercício, os participantes relatarão o nível de fadiga como uma medida da carga de doenças usando a Escala de Impacto de Fadiga Modificada (IMFs). Essa escala inclui 9 perguntas sobre os sintomas de fadiga do sujeito e como isso afeta sua vida. As respostas variam de "concordo fortemente" a "discordam fortemente" de 7 opções de resposta para cada pergunta.
Após a conclusão dos procedimentos de estudo (aproximadamente o dia 40)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Children's Hospital of Philadelphia

Colaboradores

United States Department of Defense

Investigadores

  • Investigador principal: Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP, Children's Hospital of Philadelphia

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de janeiro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de setembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de fevereiro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de fevereiro de 2025

Primeira postagem (Real)

11 de fevereiro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 22-019820
  • W81XWH2210590 (Número de outro subsídio/financiamento: Department of Defense)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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