Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Validatie van zuurstofmeting van nanosensor

13 februari 2026 bijgewerkt door: Children's Hospital of Philadelphia

De validatie van minimaal invasieve zuurstof nanosensor -technologie om de mitochondriale functie in de menselijke spieren te kwantificeren

In eerdere behandeling van mitochondriale ziekten zijn niet succesvol geweest bij het bepalen van de effectiviteit van de behandeling en een belangrijke factor is het ontbreken van gevalideerde biomarkers in mitochondriale myopathie (MM). Er is momenteel een groeiend aantal potentiële nieuwe behandelingen die moeten worden getest via MM klinische interventieproeven, die een dringende behoefte hebben gecreëerd aan kwantitatieve biomarkers die de ernst, progressie en therapeutische respons van MM -ziekten betrouwbaar weerspiegelen. Het doel van de studie is om de werkzaamheid van een elektrochemische zuurstofnanosensor te meten om in vivo mitochondriale functie in menselijk spierweefsel te meten, en het vermogen ervan om MM -patiënten van gezonde vrijwilligers te onderscheiden. De gegevens en resultaten van deze nanosensorstudie kunnen bijdragen aan huidig ​​en toekomstig onderzoek, waaronder verbeterde diagnostische en therapeutische benaderingen voor patiënten met mitochondriale ziekte.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een klinische onderzoek van het onderzoeksapparaat. Mitochondriale myopathie (mm) gevallen en gezonde vrijwilligers zullen nanosensor spierzuurstofmeting ondergaan in uitgeoefende (dominante) onderarmspier tijdens handgripoefening.

Na plaatsing van de nanosensor in de onderarm onder lokale anesthesie, is de primaire uitkomstmaat nanosensor-muscle zuurstofniveaus. De secundaire uitkomstmaat is een beoordeling van pijn.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

96

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Inclusiecriteria voor gezonde controles

    1. Mannetjes en vrouwen, tussen de 18 en 65 jaar, inclusief,
    2. Geïnformeerde toestemming geven voor deelname van de studie; in staat om het protocol te begrijpen en te voltooien
    3. In staat om onafhankelijk te ambuleren
    4. In staat om fiets ergometrie uit te voeren

Inclusiecriteria voor gevallen van mitochondriale myopathie (mm)

  1. Mannetjes en vrouwen, tussen de 18 en 65 jaar, inclusief,
  2. Geïnformeerde toestemming geven voor deelname van de studie; in staat om het protocol te begrijpen en te voltooien
  3. Genetisch bevestigde MM zoals gedefinieerd door een diagnose van primaire mitochondriale ziekte (PMD) met overheersende symptomen van myopathie zoals uitgedrukt door lichaamsintolerantie en spierzwakte en vermoeidheid.
  4. Eerder ingeschreven (of zal zich inschrijven) in Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) Institutional Review Board (IRB) Studie #08-006177 (Falk, PI) of CHOP IRB #16-013364 (Zolkipli, PI)
  5. In staat om onafhankelijk te ambuleren
  6. In staat om fiets ergometrie uit te voeren

Uitsluitingscriteria:

Onderwerpen worden uitgesloten als een van de volgende van toepassing is:

  1. Niet in staat om geïnformeerde toestemming te geven en alle onderzoeksprocedures te voltooien, inclusief ergometrie
  2. Niet-ambulant of niet in staat om onafhankelijk te ambuleren
  3. Zwanger
  4. Binnen 1 maand na een recente ziekenhuisopname vanwege acute ziekte
  5. Hebben ernstige hartziekte zoals gedefinieerd door een ejectiefractie van minder dan 35% en de New York Heart Association functionele classificatieklasse III; of ernstige longziekte zoals gedefinieerd door de noodzaak van aanvullende O2 -therapie of ventilatorende ondersteuning overdag
  6. Een tracheostomie hebben
  7. Een bekende bloedingsstoornis en/of familiegeschiedenis (eerstegraads familielid) hebben met een bekende bloedingsstoornis
  8. Dagelijkse inname van aspirine of enige andere anti-platelettherapie die om medische redenen niet tijdelijk kan worden stopgezet
  9. a) hebben geweten of vermoedelijk aangeboren of verworven immuungebrek hebben; b) gelijktijdig gebruik van immunosuppressieve geneesmiddelen, inclusief corticosteroïden; c) verleden geschiedenis van terugkerende (meer dan 6 keer per jaar) ernstige (vereiste ziekenhuisopname) huid of zacht weefselinfecties; d) geschiedenis van infectie of vertraagde wondgenezing na operatie of biopsie; e) Bekende geschiedenis van neutropenie met absoluut neutrofielen tellen minder dan 500/mm3
  10. Ondergaan chronische steroïde behandeling zoals gedefinieerd door dagelijkse orale inname (gedurende meer dan 1 maand) of hebben bestaande onbehandelde endocrinopathieën, zoals hypothyreoïdie die verworven myopathie veroorzaakte
  11. Vatbaar voor hypertrofische littekens en keloïden
  12. Een andere bekende erfelijke myopathie hebben, zoals Duchenne spierdystrofie of aangeboren myopathie
  13. Bekende allergie voor lidocaïne
  14. Een cognitieve stoornis hebben die kan voorkomen dat het vermogen om onderzoeksprocedures te voltooien
  15. Niet in staat om te voldoen aan de vereisten van het studieprotocol en/of ongeschikt voor de studie om welke reden dan ook, naar de hoofdonderzoeker
  16. Individuen uit kwetsbare bevolkingsgroepen (bijv. Gevangenen/gedetineerden)
  17. Deelnemers die niet in staat zijn om Engels te spreken en/of te lezen (aangezien deelnemers bedreven moeten zijn om onderzoeksprocedures te voltooien)
  18. In dienst van het Amerikaanse ministerie van Defensie, inclusief Amerikaanse militairen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Diagnostisch
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Aangetaste mitochondriale myopathie (mm) gevallen
Belangrijkste criteria voor criteria voor mitochondriale myopathie (MM) -zaken omvatten fysiek compatibele volwassenen (mannelijke en vrouwtjes, van 18 tot 65 jaar, inclusief), met genetisch bevestigde MM met overheersende symptomen van myopathie zoals uitgedrukt door inspanningsintrichting en spierzwakte en vermoeidheid.
Apparaat: Nanosensor
Het doel van de studie is om een ​​apparaat te testen dat een "nanosensor" wordt genoemd, dat zuurstofniveaus (een proxy van mitochondriale functie) in spier meet. De nanosensor is niet bij mensen getest, noch is deze goedgekeurd door de FDA. De studie nanosensor meet 1,8 mm breedte x 6 mm lengte x 0,3 mm diepte. Plaatsing van de gesteriliseerde nanosensor omvat een kleine incisie voor handmatige plaatsing van de nanosensor in spier onderarmweefsel.
Actieve vergelijker: Gezonde controles
Volwassen gezonde vrijwilligers zullen individueel worden geëvenaard met overeenkomstige mitochondriale myopathie -gevallen op basis van leeftijd, biologische seks en body mass index.
Apparaat: Nanosensor
Het doel van de studie is om een ​​apparaat te testen dat een "nanosensor" wordt genoemd, dat zuurstofniveaus (een proxy van mitochondriale functie) in spier meet. De nanosensor is niet bij mensen getest, noch is deze goedgekeurd door de FDA. De studie nanosensor meet 1,8 mm breedte x 6 mm lengte x 0,3 mm diepte. Plaatsing van de gesteriliseerde nanosensor omvat een kleine incisie voor handmatige plaatsing van de nanosensor in spier onderarmweefsel.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Nanosensor-spierige zuurstof (TORR) niveaus tijdens handgripoefeningen
Tijdsspanne: Vóór, tijdens en na handgripoefening tot 4 uur of tot 40 dagen na het screeningbezoek
Nanosensor-spierige zuurstof (TORR) niveaus zullen worden gemeten in de (dominante) onderarmspier tijdens handgripoefeningen en gecorreleerd met de standaardmaat van veneuze oxygenatie (VO2) niveaus met behulp van standaard klinische indirecte calorimetrie als een maat voor weefselzuurstofverbruik. Deze gegevens worden gerapporteerd als de TORR -waarde op elk tijdstip tijdens de meting.
Vóór, tijdens en na handgripoefening tot 4 uur of tot 40 dagen na het screeningbezoek
Nanosensor-spierzuurstof (Torr) niveaus na Cardiopulmonale Inspanningsproef (CPET)
Tijdsspanne: Na CPET-oefening tot 1 uur
Nanosensor-spierzuurstof (Torr) niveaus vóór cardiopulmonale inspanningstest (CPET) zullen worden gemeten in de (dominante) onderarmspier door de zuurstofniveaus in de belaste spier te vergelijken met de veneuze zuurstof (VO2max) niveaus die tijdens de CPET-inspanning zijn vastgelegd. Deze gegevens zullen worden gerapporteerd als de Torr-waarde op elk tijdstip tijdens de meting.
Na CPET-oefening tot 1 uur

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Zelfgerapporteerde beoordeling van pijnniveau
Tijdsspanne: tot 40 dagen na het screeningbezoek
Na de trainingsprocedure zullen de deelnemers het niveau van pijn/ongemak zelf melden met de gevalideerde Wong-Baker geconfronteerd met pijnstilleringsschaal en numerieke beoordelingsschaal. De Wong-Baker wordt geconfronteerd met pijnstilleringsschaal een hulpmiddel dat wordt gebruikt om pijnniveaus bij jonge kinderen te beoordelen door een combinatie van gezichten, cijfers en woorden te presenteren om de deelnemer te helpen de ernst van hun fysieke pijn effectief te communiceren. De schaal omvat een gelukkig gezicht dat 0 = "geen pijn" aan een huilend gezicht aangeeft dat 10 = "het ergst doet." De NRS is een hulpmiddel voor het screening van pijn, vaak gebruikt om de ernst van de pijn op dat moment in de tijd te beoordelen met behulp van een schaal van 0-10, met nul betekent "geen pijn" en 10 wat betekent "de ergste pijn die je je kunt voorstellen". Alle onderwerpen zullen op beide enquêtes reageren.
tot 40 dagen na het screeningbezoek
Tevredenheid van de patiënt
Tijdsspanne: Nadat de studieprocedures zijn voltooid (ongeveer dag 40)
Patiënttevredenheid zal worden gemeten door deelnemers die de post-operatieve patiënttevredenheidsonderzoek invullen. De enquête bestaat uit één vraag om zelfgerapporteerd inzicht in hun algehele ervaring te peilen. Reacties merken op dat de ervaring "aangenaam" was, "noch aangenaam noch onaangenaam", "enigszins ongemakkelijk", "onaangenaam" of "traumatisch".
Nadat de studieprocedures zijn voltooid (ongeveer dag 40)
Zelfgerapporteerde vermoeidheid
Tijdsspanne: Nadat de studieprocedures zijn voltooid (ongeveer dag 40)
Na de trainingsperiode zullen de deelnemers het niveau van vermoeidheid zelf melden als een maat voor ziektelast met behulp van de gemodificeerde vermoeidheidsimpactschaal (MFI's). Deze schaal bevat 9 vragen over de vermoeidheidssymptomen van het onderwerp en hoe dit hun leven beïnvloedt. Antwoorden variëren van "zeer mee eens" tot "zeer oneens" met 7 antwoordkeuzes voor elke vraag.
Nadat de studieprocedures zijn voltooid (ongeveer dag 40)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Medewerkers

United States Department of Defense

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP, Children's Hospital of Philadelphia

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 januari 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 februari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 februari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 februari 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 22-019820
  • W81XWH2210590 (Ander subsidie-/financieringsnummer: Department of Defense)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren