Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Validering av nanosensor syremätning

13 februari 2026 uppdaterad av: Children's Hospital of Philadelphia

Valideringen av minimalt invasiv syre -nanosensorteknologi för att kvantifiera mitokondriell funktion i mänsklig muskel

Tidigare behandlingsstudier av mitokondriell sjukdom har inte lyckats med att bestämma behandlingseffektiviteten, och en viktig faktor har varit bristen på validerade biomarkörer i mitokondriell myopati (MM). Det finns för närvarande ett växande antal potentiella nya behandlingar som ska testas genom MM -kliniska interventionsförsök, vilket har skapat ett pressande behov av kvantitativa biomarkörer som pålitligt återspeglar MM -sjukdomens svårighetsgrad, progression och terapeutiskt svar. Syftet med studien är att mäta effekten av en elektrokemisk syre -nanosensor för att mäta in vivo mitokondriell funktion i mänsklig muskelvävnad och dess förmåga att diskriminera MM -patienter från friska frivilliga. Uppgifterna och resultaten från denna nanosensorstudie kan bidra till aktuell och framtida forskning, inklusive förbättrade diagnostiska och terapeutiska metoder för patienter med mitokondriell sjukdom.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en klinisk undersökning av undersökningsanordningar. Mitokondrial myopati (MM) fall och friska frivilliga kommer att genomgå nanosensormuskel syre mätning i utövad (dominerande) underarmsmuskel under handgreppövningen.

Efter placering av nanosensorn i underarmen under lokalbedövning är det primära resultatmåttet nanosensor-muskel syrenivåer. Det sekundära resultatmåttet är en bedömning av smärta.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

96

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Ja

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

  • Inkluderingskriterier för friska kontroller

    1. Män och kvinnor, mellan 18 och 65 år, inklusive
    2. Ge informerat samtycke för deltagande av studier; kunna förstå och slutföra protokollet
    3. Kunna ambulera oberoende
    4. Kunna utföra cykel ergometri

Inkluderingskriterier för fall av mitokondriell myopati (MM)

  1. Män och kvinnor, mellan 18 och 65 år, inklusive
  2. Ge informerat samtycke för deltagande av studier; kunna förstå och slutföra protokollet
  3. Genetiskt bekräftade MM såsom definieras av en diagnos av primär mitokondriell sjukdom (PMD) med dominerande symtom på myopati, uttryckt genom träningsintolerans och muskelsvaghet och trötthet.
  4. Tidigare inskrivna (eller kommer att anmäla sig) i Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) Institutional Review Board (IRB) Studie #08-006177 (Falk, PI) eller CHOP IRB #16-013364 (Zolkipli, PI)
  5. Kunna ambulera oberoende
  6. Kunna utföra cykel ergometri

Uteslutningskriterier:

Ämnen kommer att uteslutas om något av följande gäller:

  1. Det går inte att ge informerat samtycke och slutföra alla studieprocedurer, inklusive ergometri
  2. Icke-ambulerande eller oförmögen att ambulera oberoende
  3. Gravid
  4. Inom en månad efter en ny sjukhusinläggning på grund av akut sjukdom
  5. Har allvarlig hjärtsjukdom enligt definitionen av en utkastningsfraktion på mindre än 35% och New York Heart Association Functional Classification Class III; eller svår lungsjukdom enligt definitionen av behovet av kompletterande O2 -terapi eller ventilationsstöd på dagtid
  6. Ha en trakeostomi
  7. Ha en känd blödningsstörning och/eller familjehistoria (första grads släkting) med en känd blödningsstörning
  8. Dagligt intag av aspirin eller någon annan anti-platelet-terapi som inte kan avbrytas tillfälligt av medicinska skäl
  9. a) har känt eller misstänkt medfödd eller förvärvat immunbrist; b) samtidig användning av immunsuppressiva läkemedel, inklusive kortikosteroider; c) tidigare historia av återkommande (mer än 6 gånger per år) allvarlig (obligatorisk sjukhusvistelse) hud- eller mjukvävnadsinfektioner; d) infektionshistoria eller försenad sårläkning efter operation eller biopsi; e) Känd historia av neutropeni med absolut neutrofil räkning mindre än 500/mm3
  10. Genomgå kronisk steroidbehandling enligt definitionen av dagligt oralt intag (i mer än 1 månad) eller har befintliga obehandlade endokrinopatier, såsom hypotyreos som orsakade förvärvad myopati
  11. Benägna till hypertrofiska ärr och keloider
  12. Har någon annan känd ärftlig myopati, såsom Duchenne muskeldystrofi eller medfödd myopati
  13. Känd allergi mot lidokain
  14. Har en kognitiv försämring som kan förhindra förmågan att slutföra studieprocedurer
  15. Det går inte att uppfylla kraven i studieprotokollet och/eller olämpligt för studien av någon anledning, enligt den huvudsakliga utredaren
  16. Individer från utsatta befolkningar (t.ex. fångar/fångar)
  17. Deltagare som inte kan tala och/eller läsa engelska (eftersom deltagarna kommer att behöva vara skickliga för att slutföra studieprocedurer)
  18. Anställd av det amerikanska försvarsdepartementet, inklusive amerikansk militärpersonal

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Diagnostisk
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Påverkade fall av mitokondriell myopati (MM)
Viktiga behörighetskriterier för fall av mitokondriell myopati (MM) inkluderar fysiskt kapabla vuxna (manliga och kvinnor, åldrarna 18 till 65 år, inklusive) med genetiskt bekräftade MM med dominerande symtom på myopati uttryckt genom träningsintolerans och muskelsvaghet och trötthet.
Enhet: Nanosensor
Syftet med studien är att testa en anordning som kallas en "nanosensor", som mäter syrenivåer (en proxy av mitokondriell funktion) i muskler. Nanosensorn har inte testats hos människor och har inte heller godkänts av FDA. Studien nanosensor mäter 1,8 mm bredd x 6 mm längd x 0,3 mm djup. Placering av den steriliserade nanosensorn involverar ett litet snitt för manuell placering av nanosensorn i muskel underarmvävnad.
Aktiv komparator: Friska kontroller
Vuxna friska frivilliga kommer att matchas individuellt med motsvarande mitokondriella myopatifall baserat på ålder, biologiskt kön och kroppsmassaindex.
Enhet: Nanosensor
Syftet med studien är att testa en anordning som kallas en "nanosensor", som mäter syrenivåer (en proxy av mitokondriell funktion) i muskler. Nanosensorn har inte testats hos människor och har inte heller godkänts av FDA. Studien nanosensor mäter 1,8 mm bredd x 6 mm längd x 0,3 mm djup. Placering av den steriliserade nanosensorn involverar ett litet snitt för manuell placering av nanosensorn i muskel underarmvävnad.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Nanosensor-muskel syre (Torr) nivåer under handgripövningar
Tidsram: Före, under och efter handgrip träning upp till 4 timmar eller upp till 40 dagar efter screeningbesöket
Nanosensor-muskel syre (Torr) -nivåerna kommer att mätas i (dominerande) underarmsmuskeln under handgripövningar och korrelerade med standardmåttet på venös syresättning (VO2) med hjälp av standardklinisk indirekt kalorimetri som ett mått på vävnadssyrakonsumtion. Dessa data kommer att rapporteras som TORR -värdet vid varje tidpunkt under mätningen.
Före, under och efter handgrip träning upp till 4 timmar eller upp till 40 dagar efter screeningbesöket
Nanosensor-muskelsyrenivåer (Torr) efter kardiopulmonell belastningsprovning (CPET)
Tidsram: Efter CPET-träning upp till 1 timme
Nanosensor-muskelsyrenivåer (Torr) före kardiopulmonell belastningsundersökning (CPET) kommer att mätas i (dominanta) underarmsmuskeln genom att jämföra muskelns syrenivåer under belastning med de venösa syrenivåerna (VO2max) som registreras under CPET-övningen. Denna data kommer att rapporteras som Torr-värdet vid varje tidpunkt under mätningen.
Efter CPET-träning upp till 1 timme

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Självrapporterad smärtnivåbedömning
Tidsram: upp till 40 dagar efter screeningbesöket
Efter träningsproceduren kommer deltagarna att rapportera själv nivån på smärta/obehag med den validerade Wong-Baker-möter smärtvärdesskalan och numerisk betygsskala. Wong-Baker Faces Pain Rating Scale är ett verktyg som används för att bedöma smärtnivåer hos små barn genom att presentera en kombination av ansikten, siffror och ord för att hjälpa deltagaren effektivt att kommunicera svårighetsgraden av deras fysiska smärta. Skalan innehåller ett lyckligt ansikte som indikerar 0 = "ingen skada" till ett gråtande ansikte som betyder 10 = "gör ont värst." NRS är ett smärtskärmningsverktyg, som vanligtvis används för att bedöma smärtgraden vid det ögonblicket i tid med en skala på 0-10, med noll som betyder "ingen smärta" och 10 som betyder "den värsta smärtan som kan tänkas." Alla ämnen kommer att svara på båda undersökningarna.
upp till 40 dagar efter screeningbesöket
Patienttillfredsställelse
Tidsram: Efter att studieprocedurerna har slutförts (ungefär dag 40)
Patienttillfredsställelse kommer att mätas av deltagare som slutför undersökningen efter operationen efter operationen. Undersökningen består av en fråga för att mäta självrapporterad insikt om deras totala upplevelse. Svaren noterar att upplevelsen var "behaglig", "varken trevlig eller obehaglig", "något obekväm", "obehaglig" eller "traumatisk".
Efter att studieprocedurerna har slutförts (ungefär dag 40)
Självrapporterad trötthet
Tidsram: Efter att studieprocedurerna har slutförts (ungefär dag 40)
Efter träningsperioden kommer deltagarna att rapportera själv på trötthetsnivån som ett mått på sjukdomsbördan med hjälp av den modifierade trötthet Impact Scale (MFI). Denna skala innehåller nio frågor om ämnes trötthetssymtom och hur det påverkar deras liv. Svaren sträcker sig från "starkt överens" med "Håller du starkt med" med 7 svarsval för varje fråga.
Efter att studieprocedurerna har slutförts (ungefär dag 40)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Samarbetspartners

United States Department of Defense

Utredare

  • Huvudutredare: Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP, Children's Hospital of Philadelphia

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 januari 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 september 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 september 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 februari 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 februari 2025

Första postat (Faktisk)

11 februari 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 februari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 februari 2026

Senast verifierad

1 februari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 22-019820
  • W81XWH2210590 (Annat bidrag/finansieringsnummer: Department of Defense)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Ja

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera