Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A nanoszenzor oxigénmérés validálása

2026. február 13. frissítette: Children's Hospital of Philadelphia

A minimálisan invazív oxigén nanoszenzor technológia validálása a mitokondriális funkciók számszerűsítésére az emberi izomban

A korábbi mitokondriális betegségkezelési vizsgálatok sikertelenek voltak a kezelés hatékonyságának meghatározásában, és egyik fő tényező a validált biomarkerek hiánya a mitokondriális myopathiában (MM). Jelenleg egyre több potenciális új kezelést kell megvizsgálni az MM klinikai intervenciós vizsgálatok során, amelyek sürgető szükségességet teremtettek olyan kvantitatív biomarkerekre, amelyek megbízhatóan tükrözik az MM betegség súlyosságát, progresszióját és terápiás választ. A tanulmány célja az elektrokémiai oxigén nanoszenzor hatékonyságának mérése az in vivo mitokondriális funkció mérésére az emberi izomszövetben, valamint az MM betegek megkülönböztetésére az egészséges önkéntesektől. A nanoszenzoros vizsgálat adatai és eredményei hozzájárulhatnak a jelenlegi és jövőbeli kutatásokhoz, ideértve a mitokondriális betegségben szenvedő betegek jobb diagnosztikai és terápiás megközelítését.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy vizsgálati eszköz klinikai vizsgálat. A mitokondriális myopathia (MM) esetek és az egészséges önkéntesek nanoszenzor izom -oxigénmérésen mennek keresztül a testmozgás során gyakorolt ​​(domináns) alkar izomban.

Miután a nanoszenzorot az alkarba helyezte a helyi érzéstelenítés alatt, az elsődleges eredménymérés a nanoszenzor-izom-oxigénszint. A másodlagos eredménymérés a fájdalom értékelése.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

96

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Toborzás
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Leírás

Befogadási kritériumok:

  • Az egészséges kontrollok beillesztési kritériumai

    1. Férfiak és nőstények, 18 és 65 év közötti, beleértve
    2. Tájékoztatott hozzájárulást nyújt a tanulmányi részvételhez; képes megérteni és kitölteni a protokollt
    3. Képes önállóan ambulálni
    4. Képes végrehajtani a kerékpár ergometriáját

A mitokondriális myopathia (MM) esetek befogadási kritériumai

  1. Férfiak és nőstények, 18 és 65 év közötti, beleértve
  2. Tájékoztatott hozzájárulást nyújt a tanulmányi részvételhez; képes megérteni és kitölteni a protokollt
  3. A genetikailag megerősített mm-t, amelyet a primer mitokondriális betegség (PMD) diagnosztizálása határoz meg, a myopathia domináns tüneteivel, a testmozgás intoleranciája, az izomgyengeség és a fáradtság által kifejezve.
  4. Korábban beiratkozott (vagy beiratkozik) a Philadelphiai Gyermekkórházba (CHOP) Intézményi Felülvizsgálati Testület (IRB) tanulmány #08-006177 (FAK, PI) vagy a CHOP IRB #16-013364 (Zolkipli, PI)
  5. Képes önállóan ambulálni
  6. Képes végrehajtani a kerékpár ergometriáját

Kizárási kritériumok:

Az alanyokat kizárják, ha az alábbiak bármelyike ​​vonatkozik:

  1. Nem tudott tájékozott beleegyezést biztosítani és elvégezni az összes vizsgálati eljárást, beleértve az ergometriát is
  2. Nem ambuliós vagy nem képes önállóan felidézni
  3. Terhes
  4. Az akut betegség miatti nemrégiben bekövetkezett kórházi belépéstől számított 1 hónapon belül
  5. Súlyos szívbetegséggel rendelkezik, amelyet kevesebb, mint 35% -os kilökődés és a New York Heart Association III. Osztály határoz meg; vagy súlyos pulmonális betegség, amelyet a kiegészítő O2 -kezelés vagy a nappali szellőztetési támogatás szükségessége határoz meg
  6. Van egy tracheostómiája
  7. Ismert vérzési rendellenessége és/vagy családtörténete (első fokú relatív) ismert vérzési rendellenességgel
  8. Napi aszpirin vagy bármilyen más tompamás-kezelés-bevitel, amelyet orvosi okokból nem lehet ideiglenesen abbahagyni
  9. a) ismert vagy gyanúval veleszületett vagy megszerzett immunhiányt; b) immunszuppresszív gyógyszerek, beleértve a kortikoszteroidokat is; c) a visszatérő (évente több mint 6 -szor) súlyos (szükséges kórházi) bőr- vagy lágyszöveti fertőzések története; d) a fertőzés vagy a sebgyógyulás kórtörténete műtét vagy biopszia után; e) A neutropenia ismert története, amelynek abszolút neutrofilszáma kevesebb, mint 500/mm3
  10. Krónikus szteroidkezelésen átmegyünk, a napi orális bevitel által meghatározottak szerint (több mint 1 hónapig), vagy léteznek kezeletlen endokrinopátiák, például a hypothyreosis, amely megszerezte a myopathiát.
  11. Hipertrofikus hegekre és keloidokra hajlamos
  12. Van más ismert örökölt myopathiája, például a Duchenne izomdisztrófiája vagy a veleszületett myopathia
  13. A lidokain ismert allergiája
  14. Van egy kognitív károsodás, amely megakadályozhatja a tanulmányi eljárások befejezésének képességét
  15. Nem tudta betartani a vizsgálati protokoll követelményeit és/vagy bármilyen okból alkalmatlan a vizsgálatra, a fő kutató véleménye szerint
  16. A sebezhető populációk (például foglyok/foglyok) személyei
  17. Azok a résztvevők, akik nem tudnak beszélni és/vagy angolul olvasni (mivel a résztvevőknek jártasnak kell lenniük a tanulmányi eljárások befejezéséhez)
  18. Az Egyesült Államok Védelmi Minisztériumának alkalmazottja, beleértve az Egyesült Államok katonai személyzetét is

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Diagnosztikai
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Érintett mitokondriális myopathia (MM) esetek
A mitokondriális myopathia (MM) esetekben a legfontosabb jogosultsági kritériumok magukban foglalják a fizikailag képes felnőtteket (férfiak és nőstények, 18–65 év, beleértve) genetikailag megerősített MM-vel, a myopathia domináns tüneteivel, a testmozgás intoleranciával és az izomgyengeséggel és a fáradtsággal.
Eszköz: Nanoszenzor
A tanulmány célja egy "nanoszenzor" nevű eszköz tesztelése, amely méri az oxigénszintet (a mitokondriális funkció proxyja) az izomban. A nanoszenzort az emberekben nem tesztelték, és az FDA nem hagyta jóvá. A tanulmány nanoszenzor 1,8 mm szélességet mutat x 6 mm hosszúság x 0,3 mm mélység. A sterilizált nanoszenzor elhelyezése egy kis bemetszést foglal magában a nanoszenzor kézi elhelyezésére az izom alkarszövetében.
Aktív összehasonlító: Egészséges kontrollok
A felnőtt egészséges önkénteseket külön -külön egyeztetik a megfelelő mitokondriális myopathia esetekkel az életkor, a biológiai nem és a testtömeg -index alapján.
Eszköz: Nanoszenzor
A tanulmány célja egy "nanoszenzor" nevű eszköz tesztelése, amely méri az oxigénszintet (a mitokondriális funkció proxyja) az izomban. A nanoszenzort az emberekben nem tesztelték, és az FDA nem hagyta jóvá. A tanulmány nanoszenzor 1,8 mm szélességet mutat x 6 mm hosszúság x 0,3 mm mélység. A sterilizált nanoszenzor elhelyezése egy kis bemetszést foglal magában a nanoszenzor kézi elhelyezésére az izom alkarszövetében.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nanoszenzor-izom-oxigén (TORR) szintek kézi gyakorlatok során
Időkeret: A kézműves gyakorlat előtt, alatt és után, akár 4 óráig, vagy akár 40 nappal a szűrési látogatás után
A nanoszenzor-izom oxigén (TORR) szintjeit a (domináns) alkar-izomban mérik a kézi kivitelű gyakorlatok során, és összefüggésben áll a vénás oxigénellátás (VO2) szint standard mérésével, a szokásos klinikai indirekt kalorimetriával, a szöveti oxigénfogyasztás méréseként. Ezeket az adatokat TORR -értékként kell megjelölni a mérés során minden időpontban.
A kézműves gyakorlat előtt, alatt és után, akár 4 óráig, vagy akár 40 nappal a szűrési látogatás után
Nanoszenzor-izom oxigén (Torr) szintjei Kardiopulmonális Terheléses Vizsgálat (CPET) után
Időkeret: A CPET gyakorlat után akár 1 óráig
A nanoszenzor-izom oxigén (Torr) szintjét a kardiopulmonális terheléses vizsgálat (CPET) előtt a (domináns) alkarizomban mérik, összehasonlítva az edzett izom oxigénszintjét a CPET terhelés során rögzített vénás oxigén (VO2max) szintekkel. Ezeket az adatokat a mérés során minden időpontban Torr értékként jelentik.
A CPET gyakorlat után akár 1 óráig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Önmagában bejelentett fájdalomszintes értékelés
Időkeret: legfeljebb 40 nappal a szűrő látogatás után
A testmozgási eljárás után a résztvevők önjelentést jelentenek a fájdalom/kellemetlenség szintjén, amikor a validált Wong-Baker a fájdalom besorolási skála és a numerikus besorolási skála. A Wong-Baker Face Face Faan Besoring Scale egy olyan eszköz, amelyet a kisgyermekek fájdalomszintjének felmérésére használnak az arcok, számok és szavak kombinációjának felhasználásával, hogy segítsék a résztvevőt hatékonyan kommunikálni fizikai fájdalom súlyosságának. A skála magában foglal egy boldog arcot, amely jelzi, hogy 0 = "nem fáj" egy síró arcra, jelezve 10 = "a legrosszabbat". Az NRS egy fájdalomszűrő eszköz, amelyet általában a fájdalom súlyosságának felmérésére használnak abban a pillanatban, ha 0-10 skálán vannak, nulla jelentése "nincs fájdalom" és 10 jelentése: "a legrosszabb fájdalom elképzelhető". Minden alany válaszol mindkét felmérésre.
legfeljebb 40 nappal a szűrő látogatás után
Beteg -elégedettség
Időkeret: A vizsgálati eljárások befejezése után (körülbelül 40. nap)
A betegek elégedettségét a résztvevők mérik a műtét utáni beteg-elégedettségi felmérés elvégzésével. A felmérés egy kérdésből áll, hogy felmérje az önmagában bejelentett betekintést általános tapasztalataikra. A válaszok megjegyzik, hogy a tapasztalat "kellemes", "sem kellemes, sem kellemetlen", "kissé kényelmetlen", "nem érthető" vagy "traumatikus" volt.
A vizsgálati eljárások befejezése után (körülbelül 40. nap)
Önmagában bejelentett fáradtság
Időkeret: A vizsgálati eljárások befejezése után (körülbelül 40. nap)
A gyakorlási időszak után a résztvevők önmagukban jelentik a fáradtság szintjét, mint a betegségterhelés mértékét a módosított fáradtság-ütközési skála (MFI-k) felhasználásával. Ez a skála 9 kérdést tartalmaz az alany fáradtsági tüneteivel és az életük befolyásolásával kapcsolatban. A válaszok az "erősen egyetértés" -től az "erősen nem értenek meg" -ig az egyes kérdések 7 válaszválasztásával.
A vizsgálati eljárások befejezése után (körülbelül 40. nap)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital of Philadelphia

Együttműködők

United States Department of Defense

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP, Children's Hospital of Philadelphia

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. január 2.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. február 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. február 10.

Első közzététel (Tényleges)

2025. február 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. február 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 13.

Utolsó ellenőrzés

2026. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 22-019820
  • W81XWH2210590 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: Department of Defense)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Igen

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel