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Validación de la medición de oxígeno de nanosensor

13 de febrero de 2026 actualizado por: Children's Hospital of Philadelphia

La validación de la tecnología de nanosensor de oxígeno mínimamente invasiva para cuantificar la función mitocondrial en el músculo humano

Los estudios de tratamiento de enfermedad mitocondrial pasada no han tenido éxito en la determinación de la eficacia del tratamiento, y un factor importante ha sido la falta de biomarcadores validados en la miopatía mitocondrial (MM). Actualmente hay un número creciente de nuevos tratamientos potenciales que se evaluarán a través de ensayos de intervención clínica MM, lo que ha creado una necesidad apremiante de biomarcadores cuantitativos que reflejan de manera confiable la gravedad de la enfermedad MM, la progresión y la respuesta terapéutica. El propósito del estudio es medir la eficacia de un nanosensor electroquímico de oxígeno para medir la función mitocondrial in vivo en el tejido muscular humano y su capacidad para discriminar a los pacientes con MM de voluntarios sanos. Los datos y los resultados de este estudio de nanosensores pueden contribuir a la investigación actual y futura, incluidos los enfoques de diagnóstico y terapéuticos mejorados para pacientes con enfermedad mitocondrial.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un ensayo clínico de dispositivos de investigación. Los casos de miopatía mitocondrial (MM) y voluntarios sanos se someterán a una medición del oxígeno del músculo nanosensor en el músculo del antebrazo ejercido (dominante) durante el ejercicio de empuje.

Después de la colocación del nanosensor en el antebrazo bajo anestesia local, la medida de resultado primaria son los niveles de oxígeno-músculo nanosensor. La medida de resultado secundaria es una evaluación del dolor.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

96

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Criterios de inclusión para controles saludables

    1. Machos y mujeres, entre las edades de 18 y 65 años, inclusive
    2. Proporcionar consentimiento informado para la participación del estudio; capaz de entender y completar el protocolo
    3. Capaz de ambular de forma independiente
    4. Capaz de realizar la ergometría de bicicletas

Criterios de inclusión para casos de miopatía mitocondrial (MM)

  1. Machos y mujeres, entre las edades de 18 y 65 años, inclusive
  2. Proporcionar consentimiento informado para la participación del estudio; capaz de entender y completar el protocolo
  3. MM confirmado genéticamente como se define por un diagnóstico de enfermedad mitocondrial primaria (PMD) con síntomas predominantes de miopatía expresados ​​por la intolerancia al ejercicio y la debilidad muscular y la fatiga.
  4. Anteriormente inscrito (o se inscribirá) en el estudio de revisión institucional del Hospital de Niños de Filadelfia (CHOP) (IRB) #08-006177 (Falk, PI) o CHOP IRB #16-013364 (Zolkipli, PI)
  5. Capaz de ambular de forma independiente
  6. Capaz de realizar la ergometría de bicicletas

Criterios de exclusión:

Los sujetos serán excluidos si se aplica alguno de los siguientes:

  1. No se puede proporcionar consentimiento informado y completar todos los procedimientos de estudio, incluida la ergometría
  2. No ambulatorio o no puede ambularse de forma independiente
  3. Embarazada
  4. Dentro de 1 mes de un reciente ingreso hospitalario debido a una enfermedad aguda
  5. Tener una enfermedad cardíaca grave según lo definido por una fracción de eyección de menos del 35% y la clasificación funcional de la Asociación Corazón de Nueva York Clase III; o enfermedad pulmonar grave según lo definido por la necesidad de terapia suplementaria de O2 o apoyo ventilatorio diurno
  6. Tener una traqueotomía
  7. Tener un trastorno hemorrágico conocido y/o antecedentes familiares (pariente de primer grado) con un trastorno hemorrágico conocido
  8. La ingesta diaria de aspirina o cualquier otra terapia antigplateletaria que no se pueda suspender temporalmente por razones médicas
  9. a) haber conocido o sospechoso de deficiencia congénita o adquirida; b) uso concurrente de fármacos inmunosupresores, incluidos los corticosteroides; c) antecedentes pasados ​​de infecciones recurrentes (más de 6 veces al año) severas (hospitalización requerida) o infecciones de tejidos blandos; d) antecedentes de infección o curación de heridas retrasadas después de la cirugía o biopsia; e) Historia conocida de neutropenia con un recuento absoluto de neutrófilos inferiores a 500/mm3
  10. Superar tratamiento con esteroides crónicos según lo definido por la ingesta oral diaria (durante más de 1 mes) o tener endocrinopatías no tratadas existentes, como el hipotiroidismo que causó miopatía adquirida
  11. Propenso a cicatrices y queloides hipertróficos
  12. Tener cualquier otra miopatía heredada conocida, como la distrofia muscular de Duchenne o la miopatía congénita
  13. Alergia conocida a la lidocaína
  14. Tener un deterioro cognitivo que pueda evitar la capacidad de completar los procedimientos de estudio
  15. No se puede cumplir con los requisitos del protocolo de estudio y/o no adecuado para el estudio por cualquier motivo, en opinión del investigador principal
  16. Individuos de poblaciones vulnerables (por ejemplo, prisioneros/detenidos)
  17. Los participantes que no pueden hablar y/o leer inglés (ya que los participantes deberán ser competentes para completar los procedimientos de estudio)
  18. Empleado por el Departamento de Defensa de los Estados Unidos, incluido el personal militar de los EE. UU.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Diagnóstico
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Casos de miopatía mitocondrial afectada (MM)
Los criterios de elegibilidad clave para los casos de miopatía mitocondrial (MM) incluyen adultos con capacidad física (hombres y mujeres, edades de 18 a 65 años, inclusive) con MM genéticamente confirmado con síntomas predominantes de miopatía tal como se expresan por intolerancia al ejercicio y debilidad muscular y fatiga.
Dispositivo: Nanosensor
El propósito del estudio es probar un dispositivo llamado "nanosensor", que mide los niveles de oxígeno (un proxy de la función mitocondrial) en el músculo. El nanosensor no ha sido probado en humanos ni ha sido aprobado por la FDA. El nanosensor de estudio mide 1.8 mm de ancho x 6 mm de longitud x 0.3 mm de profundidad. La colocación del nanosensor esterilizado implica una pequeña incisión para la colocación manual del nanosensor en el tejido del antebrazo muscular.
Comparador activo: Controles sanos
Los voluntarios sanos para adultos se combinarán individualmente con los casos de miopatía mitocondrial correspondientes basados ​​en la edad, el sexo biológico y el índice de masa corporal.
Dispositivo: Nanosensor
El propósito del estudio es probar un dispositivo llamado "nanosensor", que mide los niveles de oxígeno (un proxy de la función mitocondrial) en el músculo. El nanosensor no ha sido probado en humanos ni ha sido aprobado por la FDA. El nanosensor de estudio mide 1.8 mm de ancho x 6 mm de longitud x 0.3 mm de profundidad. La colocación del nanosensor esterilizado implica una pequeña incisión para la colocación manual del nanosensor en el tejido del antebrazo muscular.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Niveles de oxígeno-oxígeno-músculo nanosensor (Torr) durante los ejercicios de empuñadura
Periodo de tiempo: Antes, durante y después del ejercicio de empuñadura hasta 4 horas o hasta 40 días después de la visita de detección
Los niveles de oxígeno-músculo nanosensor (Torr) se medirán en el músculo del antebrazo (dominante) durante los ejercicios de empuñadura y se correlacionan con la medida estándar de los niveles de oxigenación venosa (VO2) utilizando calorimetría indirecta clínica estándar como una medida del consumo de oxígeno de tejido. Estos datos se informarán como el valor Torr en cada punto de tiempo durante la medición.
Antes, durante y después del ejercicio de empuñadura hasta 4 horas o hasta 40 días después de la visita de detección
Niveles de oxígeno muscular (Torr) con nanosensor tras la prueba de esfuerzo cardiopulmonar (CPET)
Periodo de tiempo: Después del ejercicio CPET hasta 1 hora
Los niveles de oxígeno muscular (Torr) mediante nanosensor antes de la prueba de esfuerzo cardiopulmonar (CPET) se medirán en el músculo del antebrazo (dominante) comparando los niveles de oxígeno muscular durante el ejercicio con los niveles de oxígeno venoso (VO2máx) registrados durante el ejercicio de la CPET. Estos datos se informarán como el valor de Torr en cada punto temporal durante la medición.
Después del ejercicio CPET hasta 1 hora

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación de nivel de dolor autoinformado
Periodo de tiempo: Hasta 40 días después de la visita de proyección
Después del procedimiento de ejercicio, los participantes autoinformarán el nivel de dolor/incomodidad con la escala validada de calificación de dolor y la escala de calificación numérica. La escala de calificación de dolor de Wong-Baker Faces es una herramienta utilizada para evaluar los niveles de dolor en niños pequeños al presentar el uso de una combinación de caras, números y palabras para ayudar al participante a comunicar efectivamente la gravedad de su dolor físico. La escala incluye una cara feliz que indica 0 = "sin dolor" a una cara de llanto que significa 10 = "duele lo peor". El NRS es una herramienta de detección de dolor, comúnmente utilizada para evaluar la gravedad del dolor en ese momento usando una escala de 0-10, con cero que significa "sin dolor" y 10 que significa "el peor dolor imaginable". Todos los sujetos responderán a ambas encuestas.
Hasta 40 días después de la visita de proyección
Satisfacción del paciente
Periodo de tiempo: Después de que se completen los procedimientos de estudio (aproximadamente el día 40)
Los participantes medirán la satisfacción del paciente que completen la encuesta postoperatoria de satisfacción del paciente. La encuesta consta de una pregunta para medir la visión autoinformada de su experiencia general. Las respuestas señalan que la experiencia fue "agradable", "ni agradable ni desagradable", "ligeramente incómoda", "desagradable" o "traumática".
Después de que se completen los procedimientos de estudio (aproximadamente el día 40)
Fatiga autoinformada
Periodo de tiempo: Después de que se completen los procedimientos de estudio (aproximadamente el día 40)
Después del período de ejercicio, los participantes autoinformarán el nivel de fatiga como una medida de la carga de la enfermedad utilizando la Escala de impacto de fatiga modificada (IMF). Esta escala incluye 9 preguntas sobre los síntomas de fatiga del sujeto y cómo afecta su vida. Las respuestas van desde "totalmente de acuerdo" hasta "totalmente en desacuerdo" con 7 opciones de respuestas para cada pregunta.
Después de que se completen los procedimientos de estudio (aproximadamente el día 40)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Children's Hospital of Philadelphia

Colaboradores

United States Department of Defense

Investigadores

  • Investigador principal: Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP, Children's Hospital of Philadelphia

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de enero de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de septiembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de febrero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de febrero de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

11 de febrero de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 22-019820
  • W81XWH2210590 (Otro número de subvención/financiamiento: Department of Defense)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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