Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Validering af nanosensor -iltmåling

13. februar 2026 opdateret af: Children's Hospital of Philadelphia

Valideringen af ​​minimalt invasiv ilt nanosensorteknologi til kvantificering af mitokondrisk funktion i menneskelig muskel

Tidligere mitokondriske sygdomsbehandlingsundersøgelser har været succesrige med at bestemme behandlingseffektiviteten, og en vigtig faktor har været manglen på validerede biomarkører i mitokondrial myopati (MM). Der er i øjeblikket et voksende antal potentielle nye behandlinger, der skal testes gennem MM kliniske interventionsforsøg, som har skabt et presserende behov for kvantitative biomarkører, der pålideligt afspejler MM -sygdoms sværhedsgrad, progression og terapeutisk respons. Formålet med undersøgelsen er at måle effektiviteten af ​​en elektrokemisk ilt nanosensor til måling in vivo mitokondrial funktion i humant muskelvæv og dets evne til at skelne MM -patienter fra raske frivillige. Dataene og resultaterne fra denne nanosensorundersøgelse kan bidrage til nuværende og fremtidig forskning, herunder forbedret diagnostiske og terapeutiske tilgange til patienter med mitokondrisk sygdom.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et klinisk forsøg på undersøgelsesenheder. Mitochondrial myopati (MM) tilfælde og raske frivillige vil gennemgå nanosensor -muskeloxygenmåling i udøvet (dominerende) underarmsmuskel under håndgrebøvelse.

Efter placering af nanosensoren i underarmen under lokalbedøvelse er det primære resultatmål nanosensor-muskel-iltniveauer. Det sekundære resultatmål er en vurdering af smerter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

96

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Inkluderingskriterier for sunde kontroller

    1. Mænd og kvinder, mellem 18 og 65 år.
    2. Give informeret samtykke til undersøgelsesdeltagelse; i stand til at forstå og gennemføre protokollen
    3. I stand til at ambulere uafhængigt
    4. I stand til at udføre cykel ergometri

Inkluderingskriterier for mitokondrial myopati (MM) tilfælde

  1. Mænd og kvinder, mellem 18 og 65 år.
  2. Give informeret samtykke til undersøgelsesdeltagelse; i stand til at forstå og gennemføre protokollen
  3. Genetisk-bekræftet MM som defineret ved en diagnose af primær mitokondrisk sygdom (PMD) med dominerende symptomer på myopati som udtrykt ved træningsintolerance og muskelsvaghed og træthed.
  4. Tidligere tilmeldt (eller tilmelder) på børnehospitalet i Philadelphia (CHOP) Institutional Review Board (IRB) undersøgelse #08-006177 (Falk, PI) eller Chop IRB #16-013364 (Zolkipli, PI)
  5. I stand til at ambulere uafhængigt
  6. I stand til at udføre cykel ergometri

Ekskluderingskriterier:

Personer vil blive udelukket, hvis nogen af ​​følgende gælder:

  1. Kan ikke give informeret samtykke og gennemføre alle undersøgelsesprocedurer, herunder ergometri
  2. Ikke-ambulant eller ikke i stand til at ambulere uafhængigt
  3. Gravid
  4. Inden for 1 måned efter en nylig optagelse på hospitalet på grund af akut sygdom
  5. Har svær hjertesygdom som defineret af en ejektionsfraktion på mindre end 35% og New York Heart Association funktionel klassificering klasse III; eller alvorlig lungesygdom som defineret af behovet for supplerende O2 -terapi eller ventilationsstøtte om dagen
  6. Har en tracheostomi
  7. Har en kendt blødningsforstyrrelse og/eller familiehistorie (førstegangslig relativ) med en kendt blødningsforstyrrelse
  8. Dagligt indtag af aspirin eller enhver anden anti-plateletterapi, som ikke midlertidigt afbrydes af medicinske grunde
  9. a) har kendt eller mistænkt medfødt eller erhvervet immunmangel; b) samtidig brug af immunsuppressive lægemidler, herunder kortikosteroider; c) tidligere historie med tilbagevendende (mere end 6 gange om året) alvorlig (krævet hospitalisering) hud eller blødt vævsinfektioner; d) infektionshistorie eller forsinket sårheling efter operation eller biopsi; e) Kendt neutropeni historie med absolut neutrofil tæller mindre end 500/mm3
  10. Gennemgå kronisk steroidbehandling som defineret ved daglig oral indtagelse (i mere end 1 måned) eller har eksisterende ubehandlede endokrinopatier, såsom hypothyreoidisme, der forårsagede erhvervet myopati
  11. Tilbøjelig til hypertrofiske ar og keloider
  12. Har nogen anden kendt arvelig myopati, såsom Duchenne muskeldystrofi eller medfødt myopati
  13. Kendt allergi mod lidocaine
  14. Har en kognitiv svækkelse, der kan forhindre evnen til at gennemføre undersøgelsesprocedurer
  15. Kan ikke overholde kravene i undersøgelsesprotokollen og/eller uegnet til undersøgelsen af ​​en eller anden grund, efter den vigtigste efterforskeres mening
  16. Enkeltpersoner fra sårbare befolkninger (f.eks. Fanger/fanger)
  17. Deltagere, der ikke er i stand til at tale og/eller læse engelsk (som deltagere skal være dygtige til at gennemføre undersøgelsesprocedurer)
  18. Ansat af det amerikanske forsvarsdepartement, herunder amerikansk militært personale

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Berørte mitokondrial myopati (MM) tilfælde
De vigtigste støtteberettigelseskriterier for mitokondrial myopati (MM) tilfælde inkluderer fysisk vigtige voksne (mandlige og kvinder, i alderen 18 til 65 år, inklusive) med genetisk bekræftet MM med fremherskende symptomer på myopati som udtrykt af træningsintolerance og muskelsvaghed og træthed.
Enhed: Nanosensor
Formålet med undersøgelsen er at teste en enhed kaldet en "nanosensor", der måler iltniveauer (en proxy af mitokondrisk funktion) i muskler. Nanosensoren er ikke testet hos mennesker, og den er heller ikke godkendt af FDA. Undersøgelsen nanosensor måler 1,8 mm bredde x 6 mm længde x 0,3 mm dybde. Placering af den steriliserede nanosensor involverer et lille snit til manuel placering af nanosensoren i muskel underarmvæv.
Aktiv komparator: Sunde kontroller
Voksne sunde frivillige vil blive matchet individuelt med tilsvarende mitokondrielle myopati -tilfælde baseret på alder, biologisk køn og kropsmasseindeks.
Enhed: Nanosensor
Formålet med undersøgelsen er at teste en enhed kaldet en "nanosensor", der måler iltniveauer (en proxy af mitokondrisk funktion) i muskler. Nanosensoren er ikke testet hos mennesker, og den er heller ikke godkendt af FDA. Undersøgelsen nanosensor måler 1,8 mm bredde x 6 mm længde x 0,3 mm dybde. Placering af den steriliserede nanosensor involverer et lille snit til manuel placering af nanosensoren i muskel underarmvæv.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Nanosensor-muskel-ilt (Torr) niveauer under håndgripøvelser
Tidsramme: Før, under og efter håndgrebøvelse op til 4 timer eller op til 40 dage efter screeningsbesøget
Nanosensor-muskel-ilt (Torr) -niveauer vil være mål i (dominerende) underarmsmuskel under håndgrebøvelser og korreleret med standardmålet for venøs oxygenation (VO2) niveauer ved anvendelse af standard klinisk indirekte kalorimetri som et mål for vævets iltforbrug. Disse data rapporteres som Torr -værdien på hvert tidspunkt under måling.
Før, under og efter håndgrebøvelse op til 4 timer eller op til 40 dage efter screeningsbesøget
Nanosensor-muskelilt (Torr) niveauer efter kardiopulmonal træningstest (CPET)
Tidsramme: Efter CPET-øvelse op til 1 time
Nanosensor-muskelilt (Torr)-niveauer før kardiopulmonal belastningsundersøgelse (CPET) vil blive målt i (dominerende) underarmsmuskel ved at sammenligne trænede muskeliltniveauer med de veneøse iltniveauer (VO2max) registreret under CPET-øvelsen. Disse data vil blive rapporteret som Torr-værdien på hvert tidspunkt under målingen.
Efter CPET-øvelse op til 1 time

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Selvrapporteret smerteniveauvurdering
Tidsramme: Op til 40 dage efter screeningsbesøget
Efter træningsproceduren vil deltagerne selvrapportere niveauet for smerte/ubehag med den validerede Wong-Baker ansigter smerter i smertestillingen og numerisk vurderingsskala. Wong-Baker står over for smerter i smertestillingen er et værktøj, der bruges til at vurdere smerteniveauer hos små børn ved at præsentere ved hjælp af en kombination af ansigter, tal og ord for at hjælpe deltageren effektivt med at kommunikere sværhedsgraden af ​​deres fysiske smerte. Skalaen inkluderer et lykkeligt ansigt, der angiver 0 = "ingen sår" for et grædende ansigt, der betyder 10 = "gør ondt." NRS er et smerterescreeningsværktøj, der ofte bruges til at vurdere smerternes sværhedsgrad på det tidspunkt ved hjælp af en 0-10 skala, med nul, der betyder "ingen smerte" og 10, der betyder "den værste, man kan forestille sig." Alle forsøgspersoner vil svare på begge undersøgelser.
Op til 40 dage efter screeningsbesøget
Patienttilfredshed
Tidsramme: Efter undersøgelsesprocedurer er afsluttet (ca. dag 40)
Patienttilfredshed måles af deltagere, der gennemfører undersøgelsen efter operation af patienttilfredshed. Undersøgelsen består af et spørgsmål til at måle selvrapporteret indsigt i deres samlede oplevelse. Svarene Bemærk, at oplevelsen var "behagelig", "hverken behagelig eller ubehagelig", "lidt ubehagelig", "uenig" eller "traumatisk".
Efter undersøgelsesprocedurer er afsluttet (ca. dag 40)
Selvrapporteret træthed
Tidsramme: Efter undersøgelsesprocedurer er afsluttet (ca. dag 40)
Efter træningsperioden vil deltagerne selvrapportere niveauet for træthed som et mål for sygdomsbelastning ved hjælp af den modificerede træthedseffektskala (MFI'er). Denne skala inkluderer 9 spørgsmål vedrørende individets træthedssymptomer og hvordan det påvirker deres liv. Svarene spænder fra "stærkt enig" til "stærkt uenig" med 7 svarvalg for hvert spørgsmål.
Efter undersøgelsesprocedurer er afsluttet (ca. dag 40)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Samarbejdspartnere

United States Department of Defense

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP, Children's Hospital of Philadelphia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. januar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. februar 2025

Først opslået (Faktiske)

11. februar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 22-019820
  • W81XWH2210590 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Department of Defense)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mitokondriel sygdom

Kliniske forsøg med Nanosensor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner