Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Validace měření kyslíku nanosenzoru

13. února 2026 aktualizováno: Children's Hospital of Philadelphia

Validace minimálně invazivní technologie kyslíku nanosenzoru pro kvantifikaci mitochondriální funkce v lidském svalu

Určité studie léčby mitochondriálních onemocnění byly při určování účinnosti léčby neúspěšné a hlavním faktorem byl nedostatek validovaných biomarkerů v mitochondriální myopatii (MM). V současné době roste počet potenciálních nových léčebných postupů, které mají být testovány prostřednictvím MM klinických intervenčních studií, což vytvořilo naléhavou potřebu kvantitativních biomarkerů, které spolehlivě odrážejí závažnost, progresi a terapeutickou odpověď MM. Účelem studie je měřit účinnost elektrochemického kyslíkového nanosenzoru pro měření in vivo mitochondriální funkce v lidské svalové tkáni a jeho schopnost diskriminovat pacienty s MM od zdravých dobrovolníků. Data a výsledky této studie nanosensoru mohou přispět k současnému a budoucímu výzkumu, včetně zlepšených diagnostických a terapeutických přístupů pro pacienty s mitochondriálním onemocněním.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je klinická hodnocení vyšetřovacího zařízení. Případy mitochondriální myopatie (MM) a zdraví dobrovolníci podstoupí měření kyslíku nanosenzoru při cvičení (dominantní) předloktí během cvičení.

Po umístění nanosenzoru do předloktí v lokální anestézii je primárním výsledkem měřítkem hladiny kyslíku nanosenzorů. Sekundárním výsledkem je hodnocení bolesti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

96

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Kritéria pro zařazení pro zdravé kontroly

    1. Muži a ženy, ve věku 18 až 65 let, včetně
    2. Poskytnout informovaný souhlas s účastí studie; schopen porozumět a dokončit protokol
    3. Schopen samostatně ambulovat
    4. Schopen provádět ergometrii na kole

Kritéria pro zařazení pro případy mitochondriální myopatie (MM)

  1. Muži a ženy, ve věku 18 až 65 let, včetně
  2. Poskytnout informovaný souhlas s účastí studie; schopen porozumět a dokončit protokol
  3. Geneticky potvrzený MM, jak je definováno diagnózou primárního mitochondriálního onemocnění (PMD) s převládajícími příznaky myopatie, jak je vyjádřeno intolerancí cvičení a slabostí a únavou svalů.
  4. Dříve zapsaná (nebo se přihlásí) do studie pro institucionální revizní komisi pro dětskou nemocnici ve Philadelphii (CHOP) (IRB) #08-006177 (Falk, PI) nebo Chop IRB #16-013364 (Zolkipli, PI)
  5. Schopen samostatně ambulovat
  6. Schopen provádět ergometrii na kole

Kritéria pro vyloučení:

Subjekty budou vyloučeny, pokud se platí některá z následujících:

  1. Nelze poskytnout informovaný souhlas a dokončit všechny postupy studia, včetně ergometrie
  2. Ne ambulační nebo neschopný samostatně ambulovat
  3. Těhotná
  4. Do 1 měsíce od nedávného přijetí do nemocnice kvůli akutní nemoci
  5. Mají závažné srdeční onemocnění, jak je definováno ejekční frakcí menší než 35% a funkční klasifikační klasifikační třída III v New York Heart Association; nebo závažné plicní onemocnění, jak je definováno potřebou doplňkové terapie O2 nebo podporou denní větrání
  6. Mít tracheostomii
  7. Mít známou poruchu krvácení a/nebo rodinné anamnézy (příbuzný prvního stupně) se známou poruchou krvácení
  8. Denní příjem aspirinu nebo jakékoli jiné anti-destinové terapie, kterou nelze dočasně ukončit z lékařských důvodů
  9. a) znát nebo podezřelý vrozený nebo získaný imunitní nedostatek; b) souběžné užívání imunosupresivních léků, včetně kortikosteroidů; c) minulá historie opakujících se (více než 6krát ročně) závažné (požadované hospitalizační) infekce kůže nebo měkkých tkání; d) historie infekce nebo zpožděného hojení ran po operaci nebo biopsii; e) Známá historie neutropenie s absolutním počtem neutrofilů menší než 500/mm3
  10. Podléhat chronické léčbě steroidů, jak je definováno denním příjmem ústní dutiny (po dobu delší než 1 měsíce) nebo má existující neošetřené endokrinopatie, jako je hypotyreóza, která způsobila získanou myopatii
  11. Náchylný k hypertrofickým jizvám a keloidům
  12. Mít jinou známou zděděnou myopatii, jako je Duchenneova svalová dystrofie nebo vrozená myopatie
  13. Známá alergie na lidokain
  14. Mít kognitivní poškození, které může zabránit schopnosti dokončit studijní postupy
  15. Nelze dodržovat požadavky protokolu studie a/nebo nevhodné pro studii z jakéhokoli důvodu, podle názoru hlavního vyšetřovatele
  16. Jednotlivci z zranitelných populací (např. Vězni/zadržení)
  17. Účastníci, kteří nejsou schopni mluvit a/nebo číst angličtinu (protože účastníci budou povinni být zdatní k dokončení studijních postupů)
  18. Zaměstnáno americkým ministerstvem obrany, včetně amerického vojenského personálu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Diagnostický
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ovlivněné případy mitochondriální myopatie (MM)
Klíčová kritéria způsobilosti pro případy mitochondriální myopatie (MM) zahrnují fyzicky schopné dospělé (mužské a ženy, ve věku 18 až 65 let, včetně) s geneticky potvrzenou MM s převládajícími symptomy myopatie, jak je vyjádřeno intolerancí cvičení a slabostí a útesou svalů.
Přístroj: Nanosenzor
Účelem studie je testovat zařízení zvané „nanosenzor“, které měří hladinu kyslíku (proxy mitochondriální funkce) ve svalu. Nanosenzor nebyl testován u lidí ani nebyl schválen FDA. Studijní nanosenzor měří šířku 1,8 mm x 6 mm délka x 0,3 mm hloubka. Umístění sterilizovaného nanosenzoru zahrnuje malý řez pro manuální umístění nanosenzoru do tkáně svalové předloktí.
Aktivní komparátor: Zdravé kontroly
Zdraví dobrovolníci dospělých budou individuálně spojeni s odpovídajícími případy mitochondriální myopatie založené na věku, biologickém pohlaví a indexu tělesné hmotnosti.
Přístroj: Nanosenzor
Účelem studie je testovat zařízení zvané „nanosenzor“, které měří hladinu kyslíku (proxy mitochondriální funkce) ve svalu. Nanosenzor nebyl testován u lidí ani nebyl schválen FDA. Studijní nanosenzor měří šířku 1,8 mm x 6 mm délka x 0,3 mm hloubka. Umístění sterilizovaného nanosenzoru zahrnuje malý řez pro manuální umístění nanosenzoru do tkáně svalové předloktí.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hladiny kyslíku na nanosensor (TORR) během cvičení
Časové okno: Před, během a po cvičení rukojeti až 4 hodiny nebo až 40 dní po promítání
Hladiny kyslíku nanosenzoru (TORR) budou měřící v (dominantním) svalu předloktí během cvičení po ruce a korelovány se standardní mírou hladin žilní oxygenace (VO2) pomocí standardní klinické nepřímé kalorimetrie jako měřítka spotřeby tkáňového kyslíku. Tato data budou vykazována jako hodnota TORR v každém časovém bodě během měření.
Před, během a po cvičení rukojeti až 4 hodiny nebo až 40 dní po promítání
Úrovně kyslíku ve svalech měřené nanosenzorem (Torr) po kardiopulmonálním zátěžovém testu (CPET)
Časové okno: Po CPET cvičení až 1 hodinu
Hladiny kyslíku (Torr) v dominantním svalu předloktí budou měřeny pomocí nanosensoru před kardiopulmonálním zátěžovým testem (CPET) porovnáním hladin kyslíku v zatíženém svalu s hladinami žilního kyslíku (VO2max) zaznamenanými během cvičení CPET. Tyto údaje budou uvedeny jako hodnota Torr v každém časovém bodě během měření.
Po CPET cvičení až 1 hodinu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posouzení úrovně bolesti nahlášené samostatně hlášeno
Časové okno: Až 40 dní po návštěvě promítání
Po postupu cvičení budou účastníci sami ověřit úroveň bolesti/nepohodlí s validovaným Wong-Baker čelí stupnici hodnocení bolesti a numerické stupnici hodnocení. Měřítko hodnocení bolesti Wong-Baker je nástroj používaný k hodnocení úrovně bolesti u malých dětí tím, že prezentuje kombinaci obličejů, čísel a slov, aby pomohl účastníkovi účinně komunikovat závažnost jejich fyzické bolesti. Měřítko zahrnuje šťastnou tvář označující 0 = „bez zranění“ na pláč, který označuje 10 = "bolí nejhorší." NRS je nástroj pro screening bolesti, běžně používaný k posouzení závažnosti bolesti v tomto okamžiku v čase pomocí stupnice 0-10, s nulovým významem „žádná bolest“ a 10 znamená „nejhorší bolest představitelná“. Všechny subjekty budou reagovat na obě průzkumy.
Až 40 dní po návštěvě promítání
Spokojenost pacienta
Časové okno: Po dokončení studijních postupů (přibližně 40 den)
Spokojenost pacienta bude měřena účastníky, kteří dokončí průzkum po operační spokojenosti pacientů. Průzkum se skládá z jedné otázky, která má posoudit vhled na jejich celkovou zkušenost. Reakce si všimnou, že zkušenost byla „příjemná“, „ani příjemná ani nepříjemná“, „trochu nepříjemná“, „nepříjemná“ nebo „traumatická“.
Po dokončení studijních postupů (přibližně 40 den)
Únava, která byla hlášena
Časové okno: Po dokončení studijních postupů (přibližně 40 den)
Po období cvičení budou účastníci sami ohlásit úroveň únavy jako míru zátěže onemocnění pomocí měřítka modifikované únavy (MFI). Tato stupnice zahrnuje 9 otázek týkajících se příznaků únavy subjektu a toho, jak to ovlivňuje jejich život. Odpovědi sahají od „silně souhlasit“ až po „silně nesouhlasím“ se 7 volbami odpovědí pro každou otázku.
Po dokončení studijních postupů (přibližně 40 den)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital of Philadelphia

Spolupracovníci

United States Department of Defense

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP, Children's Hospital of Philadelphia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. ledna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

11. února 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 22-019820
  • W81XWH2210590 (Jiné číslo grantu/financování: Department of Defense)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit