带有多层玫瑰花结的胚胎肿瘤 (PNOC031)
2026年6月26日 更新者：University of California, San Francisco
PNOC031：具有多层玫瑰花结（ETMR）的胚胎肿瘤方案
这是评估诱导化疗，高剂量化学疗法和局灶性放射治疗的开放标签，全面的迭代研究，用于新诊断的具有多层玫瑰花结（ETMR）的胚胎肿瘤的儿童。
研究概览
地位
招聘中
详细说明
主要目标I.确定新诊断，总切除的，非转移性ETMR的参与者的六个月无进展生存率（PFS6），使用诱导化疗和早期局灶性放射疗法治疗（队列1）
次要目标I.确定具有新诊断的，总体切除的，非转移性ETMR的参与者的两年无进展生存期（PFS）和总生存（OS）（COLOT 1）。
ii。 确定具有新诊断的，总部切除的，非转移性ETMR的参与者的两年无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）（队列2）。
iii。 确定具有新诊断，未完全切除和/或转移性ETMR的参与者的两年无进展生存率（PFS），总生存率（OS）和客观响应率（队列3A和3B）
探索性目标：
I.验证液体miRNA生物标志物在血液和脑脊髓液（CSF）中的效用，作为参与者疾病状况的相关标记。
ii。 更好地定义ETMR的基因组景观。
大纲：
新诊断为ETMR的参与者将在入学前获得总总或次数切除手术。 手术后，参与者将被分配到4个可能的队列中的1个：
队列1和2：具有新诊断，总部切除的，非转移性ETMR的参与者。
队列3A和3B：新诊断，未完全切除和/或转移性ETMR的参与者。
将对参与者的生存结果进行评估长达2年。 后续程序应在PNOC COMP协议下捕获。 参与者将根据小儿神经肿瘤联盟（PNOC）COMP协议进行遵循，直到死亡或退出研究。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
70
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：PNOC Operations Office
- 电话号码：415-502-1600
- 邮箱：PNOC031@ucsf.edu
学习地点
-
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- 招聘中
- University of Alabama at Birmingham
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接触：
- Girish Dhall, MD
- 电话号码：205-638-6194
- 邮箱：gdhall@uabmc.edu
-
接触：
- Laura K Metrock, MD
- 电话号码：205-638-9285
- 邮箱：kmetrock@peds.uab.edu
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California
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San Francisco、California、美国、94143
- 招聘中
- University of California, San Francisco
-
首席研究员：
- Sabine Mueller, MD, PhD, MAS
-
接触：
- 电话号码：877-827-3222
- 邮箱：cancertrials@ucsf.edu
-
接触：
- PNOC Operations Office
- 电话号码：415-502-1600
- 邮箱：PNOC031@ucsf.edu
-
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- 招聘中
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
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接触：
- Brian Weiss, MD
- 电话号码：317-944-8784
- 邮箱：weissbd@iu.edu
-
接触：
- Alex Lion, DO
- 电话号码：317-944-8784
- 邮箱：alion@iu.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21218
- 招聘中
- Johns Hopkins University
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接触：
- Kenneth Cohen, MD, MBA
- 电话号码：410-614-5055
- 邮箱：kcohen@jhmi.edu
-
接触：
- Robyn Gartrell, MD, MS
- 电话号码：410-955-2548
- 邮箱：rgartre1@jh.edu
-
-
Missouri
-
St Louis、Missouri、美国、63130
- 招聘中
- Washington University in St. Louis
-
接触：
- Michael Angelo Huang, MD
- 电话号码：314-362-4563
- 邮箱：huangm@wustl.edu
-
接触：
- Mohamed AbdelBaki, MD
- 电话号码：(314) 454-6018
- 邮箱：Mohameda@wustl.edu
-
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New Jersey
-
Hackensack、New Jersey、美国、07601
- 招聘中
- Hackensack University Medical Center
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接触：
- Derek Hanson, MD
- 电话号码：551-996-5437
- 邮箱：Derek.Hanson@HMHN.org
-
接触：
- Katharine Offer, MD
- 电话号码：551-996-5437
- 邮箱：Katharine.Offer@HMHN.org
-
-
Tennessee
-
Memphis、Tennessee、美国、38105
- 招聘中
- St. Jude Children's Research Hospital
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接触：
- Amar Gajjar, MD
- 电话号码：901-595-2615
- 邮箱：amar.gajjar@stjude.org
-
接触：
- Emily Hanzlik, MD
- 电话号码：901-595-2615
- 邮箱：emily.hanzlik@stjude.org
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84113
- 招聘中
- University of Utah
-
接触：
- Nicholas Whipple, MD, MPH
- 电话号码：801-662-4700
- 邮箱：nicholas.whipple@hsc.utah.edu
-
接触：
- Priya Chan, MD
- 电话号码：801-662-4700
- 邮箱：priya.chan@hsc.utah.edu
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
下面列出的资格标准是从字面上解释的，不能放弃。
纳入标准：
- 参与者必须具有多层玫瑰花结的分子或组织学确认的胚胎肿瘤。
- 为了注册，需要确认至少10-20个未染色的福尔马林固定石蜡（FFPE）载玻片或1个块（15-20 mg），肿瘤含量为40％或更高。 在入学之前，学习椅必须讨论和批准任何少的内容。
事先治疗：
- 队列1参与者除了手术切除外，不得接受任何以前的肿瘤指导治疗。
- 队列2和3参与者可能会在入学前接受肿瘤定向的治疗。 在入学之前，必须用学习椅讨论这些参与者。
- 参与者必须先事先接受治疗肿瘤的辐射。
- 任何年龄的参与者都有资格。
- 参与者应在最新确定的手术程序后的28天内开始诱导化疗。 参加手术后28天以上的参与者将需要与学习椅讨论。
队列特定资格
- 队列1：总体切除术，有资格进行早期放疗（请参阅下面的年龄标准），没有转移性疾病的证据。
- 队列2：总体切除术，高剂量化疗（请参阅下面的年龄标准），也没有转移性疾病的证据。
- 队列3A：转移性或残留疾病，以及早期放疗。
- 队列3B：转移性或残留疾病，以及高剂量化疗。
- 放射疗法年龄标准（在计划辐射时）：炎症肿瘤的参与者> 12个月大或> 15个月大的参与者。 对于接受放射治疗的武器治疗的参与者，合法的父母/监护人或患者，医生必须愿意允许使用放射治疗进行治疗。
- 性能得分：Karnofsky> = 50岁的参与者> 16岁，兰斯基> = 50参与者<= 16岁。 由于瘫痪而无法走路但坐在轮椅上的参与者将被认为是出于评估性能得分的目的而被视为卧床。
器官功能要求：
- 外围绝对中性粒细胞（ANC）> 75,000/mm3
- 血小板计数> 75,000/mm3（独立输血，定义为在入学前至少72小时内未接受血小板输血）。
足够的肾功能定义为：
一个。基于年龄和性别的血清肌酐<1.5 x上极限（ULN）。
足够的肝功能定义为：
- 年龄的总胆红素<1.5 x正常（ULN）的上限；在吉尔伯特综合症的存在下，总胆红素<3 x ULN或直接胆红素<1.5 x ULN，
- 丙氨酸氨基转移酶（ALT）<3 x ULN，
- 天冬氨酸氨基转移酶（AST）<3 x ULN，
足够的神经功能定义为：
一个。如果受到良好的控制，可能会招募癫痫发作障碍的参与者。 诱导抗惊厥药的酶的参与者可能被排除在与研究药物的持续相互作用之前。
- 由于该试验中使用的化学治疗剂是致死性的，因此具有育儿潜力的男女必须同意在研究入学之前使用足够的避孕（荷尔蒙或屏障方法；节制的荷尔蒙或障碍方法），在研究参与期间和完成研究疗法后4个月。 如果妇女在参加这项研究时怀孕或怀疑自己在她或她的伴侣参加这项研究时怀孕，则应立即通知她的医生。
- 如果PNOC COMP在入学机构中启用PNOC COMP，则必须在入学PNOC031之前参加PNOC COMP。
- 合法的父母/监护人或患者必须能够理解并愿意签署书面知情同意书和同意文件。
排除标准
- 只有1：除手术干预以外的其他肿瘤指导治疗的参与者
- 接受任何其他肿瘤指示研究剂的参与者。
- 过敏反应的史归因于与研究中使用的药物相似的化学或生物学成分的化合物。
- 不受控制的间流疾病。
- 有生育潜力的妇女不得怀孕或母乳喂养。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：队列1：总体切除术，非转移性，早期放疗
参与者将在入学到该队列之前对肿瘤进行总切除术。
标准剂量诱导化疗和6周的早期局灶性放射疗法，其次是第二次标准剂量诱导化疗，总共进行了12周的化疗；共18周的治疗。
参与者将被遵循长达2年。
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进行RT
其他名称：
手术后的研究入学人数可以由医师（医师的选择）分配以下一项或多项，可以分配：细胞蛋白滨，卡铂，顺铂，硫酸盐硫酸盐注射（vincristine PFS）阿霉素盐酸盐。
并非所有参与者都会接受所有可能的药物方案。
其他名称：
作为计划护理的一部分，在研究入学之前直接接受手术。
其他名称：
分配给或接收可选的RT的参与者将获得并发的Temozolomide
其他名称：
将收集肿瘤组织进行相关研究
其他名称：
将收集血液样本进行相关研究
其他名称：
CSF样品将用于相关研究
其他名称：
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实验性的：队列2：总体切除术，非转移性，高剂量化学疗法
参与者将在入学到该队列之前对肿瘤进行总切除术。
参与者将接受6周的诱导化疗和3周的高剂量化学疗法（大约4周）进行干细胞营救，并可以选择在完成治疗时接受放疗，总计18-24周。
参与者将被遵循长达2年。
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进行RT
其他名称：
手术后的研究入学人数可以由医师（医师的选择）分配以下一项或多项，可以分配：细胞蛋白滨，卡铂，顺铂，硫酸盐硫酸盐注射（vincristine PFS）阿霉素盐酸盐。
并非所有参与者都会接受所有可能的药物方案。
其他名称：
作为计划护理的一部分，在研究入学之前直接接受手术。
其他名称：
分配给或接收可选的RT的参与者将获得并发的Temozolomide
其他名称：
将收集肿瘤组织进行相关研究
其他名称：
将收集血液样本进行相关研究
其他名称：
CSF样品将用于相关研究
其他名称：
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实验性的：队列3A：转移性或残留疾病，早期放疗
参与者的转移性疾病或残留疾病在入选该队列前的初始手术干预后，将接受标准剂量诱导化疗和6周的早期局灶性放射疗法，然后接受第二次标准剂量诱导化学疗法，总共进行12周的化学疗法；共18周的治疗。
参与者最多将遵循5年。
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进行RT
其他名称：
手术后的研究入学人数可以由医师（医师的选择）分配以下一项或多项，可以分配：细胞蛋白滨，卡铂，顺铂，硫酸盐硫酸盐注射（vincristine PFS）阿霉素盐酸盐。
并非所有参与者都会接受所有可能的药物方案。
其他名称：
作为计划护理的一部分，在研究入学之前直接接受手术。
其他名称：
分配给或接收可选的RT的参与者将获得并发的Temozolomide
其他名称：
将收集肿瘤组织进行相关研究
其他名称：
将收集血液样本进行相关研究
其他名称：
CSF样品将用于相关研究
其他名称：
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实验性的：队列3B：转移或残留疾病，高剂量化疗
参与者的转移性疾病或残留疾病在入学前进行初始手术干预后，在入学前进行了该队列。
参与者将接受6周的诱导化疗和3周的高剂量化学疗法（大约4周）进行干细胞营救，并可以选择在完成治疗时接受放疗，总计18-24周。
参与者最多将遵循5年。
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进行RT
其他名称：
手术后的研究入学人数可以由医师（医师的选择）分配以下一项或多项，可以分配：细胞蛋白滨，卡铂，顺铂，硫酸盐硫酸盐注射（vincristine PFS）阿霉素盐酸盐。
并非所有参与者都会接受所有可能的药物方案。
其他名称：
作为计划护理的一部分，在研究入学之前直接接受手术。
其他名称：
分配给或接收可选的RT的参与者将获得并发的Temozolomide
其他名称：
将收集肿瘤组织进行相关研究
其他名称：
将收集血液样本进行相关研究
其他名称：
CSF样品将用于相关研究
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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6个月时中位无进展生存期（PFS6）（队列1）
大体时间：长达6个月
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PFS6中位数定义为1个队列中的参与者的中位数数月，这些参与者从初始手术切除之日至6个月一直没有进展。
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长达6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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2年无进展生存期（PFS）的中值无进展生存期
大体时间：长达2年
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PFS6的中位数定义为队列的参与者的中位数数月，从初始手术切除之日起一直没有进展到手术后两年。
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长达2年
|
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2年（OS）的总体生存中位数
大体时间：长达2年
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中位OS定义为参与者的中位数数月的中位数，他们从初始手术切除之日起还活着到手术后两年。
|
长达2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Sabine Mueller, MD, PhD, MAS、University of California, San Francisco
- 学习椅：Derek Hanson, MD、Hackensack Meridian Health
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年3月6日
初级完成 (估计的)
2030年9月30日
研究完成 (估计的)
2032年3月31日
研究注册日期
首次提交
2025年2月28日
首先提交符合 QC 标准的
2025年2月28日
首次发布 (实际的)
2025年3月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月26日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 240830
- NCI-2025-01764 (注册表标识符：NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
可以与研究合作者共享识别数据
IPD 共享时间框架
直到学习结束
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
是的
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