Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Tumor embrionario con rosetas multicapa (PNOC031)

26 de junio de 2026 actualizado por: University of California, San Francisco

PNOC031: Protocolo para tumor embrionario con rosetas multicapa (ETMR)

Esta es una investigación abierta, integral e iterativa de evaluar el uso de quimioterapia de inducción, quimioterapia altas en dosis y radioterapia focal en niños con tumor embrionario recién diagnosticado con rosetas múltiples (ETMR).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Objetivos principales I. Determinar la supervivencia libre de progresión de seis meses (PFS6) de los participantes con ETMR no metastásico recién diagnosticado, bruto-total y no metastásico, tratado utilizando un régimen de quimioterapia de inducción y radioterapia focal temprana (cohorte 1)

Objetivos secundarios I. Determinar la supervivencia libre de progresión de dos años (PFS) y la supervivencia general (OS) de los participantes con ETMR no metastásico y recién diagnosticado, resecado, sintérico, no metastásico (Cohorte 1).

II. Para determinar la supervivencia libre de progresión de dos años (PFS) y la supervivencia general (OS) de los participantes con ETMR no metastásico recién diagnosticado, bruto-total y no metastásico (Cohort 2).

Iii. Para determinar la supervivencia libre de progresión de dos años (PFS), la supervivencia general (SG) y la tasa de respuesta objetiva de los participantes con ETMR recién diagnosticados, resecados y/o metastásicos recién diagnosticados (Cohort 3A y 3B)

Objetivos exploratorios:

I. Para validar la utilidad de un biomarcador de miARN líquido en la sangre y el líquido espinal cerebral (LCR) como un marcador correlativo del estado de la enfermedad de un participante.

II. Para definir mejor el paisaje genómico de ETMR.

DESCRIBIR:

Los participantes con ETMR recién diagnosticado obtendrán una cirugía de resección total o subtotal antes de la inscripción. Después de la cirugía, los participantes serán asignados a 1 de 4 cohortes posibles:

Cohortes 1 y 2: Participantes con ETMR no diagnosticados, entregados, no mettastásicos recién diagnosticados.

Cohorts 3A y 3B: Participantes con ETMR recién diagnosticados, resecados y/o metastásicos.

Los participantes serán evaluados para obtener resultados de supervivencia por hasta 2 años. Los procedimientos de seguimiento deben ser capturados bajo el protocolo PNOC Comp. Los participantes serán seguidos bajo el protocolo de COST del Consorcio de Neuro-Oncología Pediátrica (PNOC) hasta la muerte o la retirada del estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

70

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: PNOC Operations Office
  • Número de teléfono: 415-502-1600
  • Correo electrónico: PNOC031@ucsf.edu

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Reclutamiento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contacto:
          • Girish Dhall, MD
          • Número de teléfono: 205-638-6194
          • Correo electrónico: gdhall@uabmc.edu
        • Contacto:
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Reclutamiento
        • University of California, San Francisco
        • Investigador principal:
          • Sabine Mueller, MD, PhD, MAS
        • Contacto:
        • Contacto:
          • PNOC Operations Office
          • Número de teléfono: 415-502-1600
          • Correo electrónico: PNOC031@ucsf.edu
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Reclutamiento
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
        • Contacto:
          • Brian Weiss, MD
          • Número de teléfono: 317-944-8784
          • Correo electrónico: weissbd@iu.edu
        • Contacto:
          • Alex Lion, DO
          • Número de teléfono: 317-944-8784
          • Correo electrónico: alion@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
        • Reclutamiento
        • Johns Hopkins University
        • Contacto:
          • Kenneth Cohen, MD, MBA
          • Número de teléfono: 410-614-5055
          • Correo electrónico: kcohen@jhmi.edu
        • Contacto:
          • Robyn Gartrell, MD, MS
          • Número de teléfono: 410-955-2548
          • Correo electrónico: rgartre1@jh.edu
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
        • Reclutamiento
        • Washington University in St. Louis
        • Contacto:
          • Michael Angelo Huang, MD
          • Número de teléfono: 314-362-4563
          • Correo electrónico: huangm@wustl.edu
        • Contacto:
          • Mohamed AbdelBaki, MD
          • Número de teléfono: (314) 454-6018
          • Correo electrónico: Mohameda@wustl.edu
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Reclutamiento
        • Hackensack University Medical Center
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Reclutamiento
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Reclutamiento
        • University of Utah
        • Contacto:
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Los criterios de elegibilidad enumerados a continuación se interpretan literalmente y no se pueden renunciar.

Criterios de inclusión:

  1. Los participantes deben tener un tumor embrionario confirmado molecular o histológicamente con rosetas multicapa.
  2. Para la inscripción, se requiere una confirmación de un mínimo de 10-20 portaobjetos de parafina fijados con formalina (FFPE) sin tinte con un contenido tumoral de 40% o más. Cualquier cosa menos debe ser discutido y aprobado por los presidentes de estudio antes de la inscripción.

  3. Terapia previa:

    1. Los participantes de la cohorte 1 no deben haber recibido ninguna terapia previa dirigida por tumor que no sea la resección quirúrgica.
    2. La cohorte 2 y 3 participantes pueden recibir terapia dirigida por tumores antes de la inscripción. Estos participantes deben ser discutidos con presidentes de estudio antes de la inscripción.
  4. Los participantes no deben haber recibido radiación previa para el tratamiento del tumor.
  5. Los participantes de cualquier edad son elegibles.
  6. Los participantes deben comenzar la quimioterapia de inducción dentro de los 28 días del procedimiento quirúrgico definitivo más reciente. Los participantes que comienzan la terapia más allá de los 28 días de la cirugía, deberán discutir con los presidentes de estudio.

  7. Elegibilidad específica de cohorte

    1. Cohorte 1: Resección bruta-total, elegible para la radioterapia temprana (consulte los criterios de edad a continuación) y sin evidencia de enfermedad metastásica.
    2. Cohorte 2: Resección bruta-total, quimioterapia de dosis altas (consulte los criterios de edad a continuación) y sin evidencia de enfermedad metastásica.
    3. Cohorte 3A: enfermedad metastásica o residual, y radioterapia temprana.
    4. Cohorte 3B: enfermedad metastásica o residual, y quimioterapia de dosis alta.
    5. Criterios de edad de radioterapia (en el momento de la radiación planificada):> 12 meses de edad para los participantes con tumor infratentorial o> 15 meses de edad para los participantes con tumor supratentorial. Para los participantes tratados en armas que contienen radioterapia, el padre/tutor legal o el paciente y el médico deben estar dispuestos a permitir el uso de radioterapia para el tratamiento.
  8. Puntuación de rendimiento: Karnofsky> = 50 para participantes> 16 años de edad y Lansky> = 50 para los participantes <= 16 años de edad. Los participantes que no pueden caminar debido a la parálisis, pero que están en una silla de ruedas, se considerarán ambulatorios con el fin de evaluar la puntuación de rendimiento.

  9. Requisitos de la función del órgano:

    1. Recuento periférico absoluto de neutrófilos (ANC)> 75,000/mm3
    2. Conteo de plaquetas> 75,000/mm3 (independiente de la transfusión, definida como no recibir transfusiones de plaquetas durante al menos 72 horas antes de la inscripción).

  10. Función renal adecuada definida como:

    a. Creatinina sérica <1.5 x Límite superior Normal (ULN) basado en la edad y el género.

  11. Función hepática adecuada definida como:

    1. Bilirrubina total <1.5 x límite superior de normal (ULN) para la edad; En presencia del síndrome de Gilbert, bilirrubina total <3 x Uln o bilirrubina directa <1.5 x Uln,
    2. Alanina aminotransferasa (Alt) <3 x Uln,
    3. aspartato aminotransferasa (AST) <3 x Uln,

  12. Función neurológica adecuada definida como:

    a. Los participantes con trastorno de convulsiones pueden inscribirse si están bien controlados. Los participantes en enzimas inductores de anticonvulsivos pueden excluirse la interacción pendiente (s) con fármacos de estudio.

  13. Como se sabe que los agentes quimioterapéuticos utilizados en este ensayo son teratogénicos, las mujeres y los hombres del potencial de soporte infantil deben aceptar usar la anticoncepción adecuada (método hormonal o de barrera de control de la natalidad; abstinencia) antes de la entrada al estudio, durante la duración de la participación del estudio y 4 meses después de la finalización de la terapia del estudio. Si una mujer queda embarazada o sospecha que está embarazada mientras ella o su pareja participan en este estudio, debe informar a su médico tratante de inmediato.
  14. Los participantes deben inscribirse en PNOC Comp antes de la inscripción en PNOC031 si PNOC Comp está abierto a la acumulación en la institución de inscripción.
  15. Un padre/tutor legal o paciente debe poder comprender y estar dispuesto a firmar, un documento de consentimiento informado por escrito y un documento de asentimiento, según corresponda.

Criterios de exclusión

  1. Solo cohorte 1: participantes que han recibido cualquier terapia previa dirigida por tumores que no sea la intervención quirúrgica
  2. Participantes que reciben cualquier otro agente de investigación dirigido por tumor.
  3. Historia de reacciones alérgicas atribuidas a compuestos de composición química o biológica similar a los agentes utilizados en el estudio.
  4. Enfermedad intercurrente no controlada.
  5. Las mujeres con potencial de maternidad no deben estar embarazadas ni amamantando.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1: Resección bruta-total, radioterapia temprana no metastásica
Los participantes se someterán a una resección total bruta del tumor antes de la inscripción en esta cohorte. Quimioterapia de inducción de dosis estándar y 6 semanas de radioterapia focal temprana, seguido de una segunda quimioterapia de inducción de dosis estándar para un total de 12 semanas de quimioterapia; 18 semanas de tratamientos en todos. Los participantes serán seguidos por hasta 2 años.
Radiación: Radioterapia (RT)
Sufrir RT
Otros nombres:
  • Radioterapia
  • Radioterapia focal
Droga: Medicamento de quimioterapia, Cáncer - Elección del médico
One or more of the following may be assigned by the physician (physician's choice) per standard of care guidelines upon study enrollment following surgery: Cytarabine, Carboplatin, Cisplatin, Vincristine Sulfate injection (Vincristine PFS), Topotecan Hydrochloride, Dactinomycin, Thiotepa, Filgrastim, Cyclophosphamide, or Doxorubicin Clorhidrato. No todos los participantes recibirán todos los regímenes de drogas posibles.
Otros nombres:
  • Estándar de atención, quimioterapia con dosis alta
Procedimiento: Resección quirúrgica no investigadora
Someterse a una cirugía directamente antes de la inscripción al estudio como parte de la atención planificada.
Otros nombres:
  • Resección quirúrgica estándar de atención
  • Estándar de la resección quirúrgica del tumor
Droga: Temozolomida
Los participantes asignados o que reciben RT opcional recibirán temozolomida concurrente
Otros nombres:
  • Temodar
Procedimiento: Muestra de tejido tumoral
El tejido tumoral se recolectará para estudios correlativos
Otros nombres:
  • Espécimen tumoral
Procedimiento: Muestra de sangre
Se recolectarán muestras de sangre para estudios correlativos
Otros nombres:
  • Muestra de sangre
Procedimiento: Muestra de líquido cefalorraquídeo (LCR)
Se recolectarán muestras de CSF para estudios correlativos
Otros nombres:
  • Espécimen CSF
Experimental: Cohorte 2: Resección bruta-total, quimioterapia no metastásica, dosis alta
Los participantes se someterán a una resección total bruta del tumor antes de la inscripción en esta cohorte. Los participantes recibirán 6 semanas de quimioterapia de inducción y 3 ciclos (aproximadamente 4 semanas cada uno) de quimioterapia de dosis altas con rescate de células madre y tendrán la opción de recibir radioterapia al finalizar la terapia, durante un total de 18-24 semanas. Los participantes serán seguidos por hasta 2 años.
Radiación: Radioterapia (RT)
Sufrir RT
Otros nombres:
  • Radioterapia
  • Radioterapia focal
Droga: Medicamento de quimioterapia, Cáncer - Elección del médico
One or more of the following may be assigned by the physician (physician's choice) per standard of care guidelines upon study enrollment following surgery: Cytarabine, Carboplatin, Cisplatin, Vincristine Sulfate injection (Vincristine PFS), Topotecan Hydrochloride, Dactinomycin, Thiotepa, Filgrastim, Cyclophosphamide, or Doxorubicin Clorhidrato. No todos los participantes recibirán todos los regímenes de drogas posibles.
Otros nombres:
  • Estándar de atención, quimioterapia con dosis alta
Procedimiento: Resección quirúrgica no investigadora
Someterse a una cirugía directamente antes de la inscripción al estudio como parte de la atención planificada.
Otros nombres:
  • Resección quirúrgica estándar de atención
  • Estándar de la resección quirúrgica del tumor
Droga: Temozolomida
Los participantes asignados o que reciben RT opcional recibirán temozolomida concurrente
Otros nombres:
  • Temodar
Procedimiento: Muestra de tejido tumoral
El tejido tumoral se recolectará para estudios correlativos
Otros nombres:
  • Espécimen tumoral
Procedimiento: Muestra de sangre
Se recolectarán muestras de sangre para estudios correlativos
Otros nombres:
  • Muestra de sangre
Procedimiento: Muestra de líquido cefalorraquídeo (LCR)
Se recolectarán muestras de CSF para estudios correlativos
Otros nombres:
  • Espécimen CSF
Experimental: Cohorte 3A: enfermedad metastásica o residual, radioterapia temprana
La enfermedad metastásica de los participantes o la enfermedad residual después de sus intervenciones quirúrgicas iniciales antes de la inscripción en esta cohorte recibirá quimioterapia de inducción de dosis estándar y 6 semanas de radioterapia focal temprana, seguido de una segunda quimioterapia de inducción de dosis estándar durante un total de 12 semanas de quimioterapia; 18 semanas de tratamientos en todos. Los participantes serán seguidos por hasta 5 años.
Radiación: Radioterapia (RT)
Sufrir RT
Otros nombres:
  • Radioterapia
  • Radioterapia focal
Droga: Medicamento de quimioterapia, Cáncer - Elección del médico
One or more of the following may be assigned by the physician (physician's choice) per standard of care guidelines upon study enrollment following surgery: Cytarabine, Carboplatin, Cisplatin, Vincristine Sulfate injection (Vincristine PFS), Topotecan Hydrochloride, Dactinomycin, Thiotepa, Filgrastim, Cyclophosphamide, or Doxorubicin Clorhidrato. No todos los participantes recibirán todos los regímenes de drogas posibles.
Otros nombres:
  • Estándar de atención, quimioterapia con dosis alta
Procedimiento: Resección quirúrgica no investigadora
Someterse a una cirugía directamente antes de la inscripción al estudio como parte de la atención planificada.
Otros nombres:
  • Resección quirúrgica estándar de atención
  • Estándar de la resección quirúrgica del tumor
Droga: Temozolomida
Los participantes asignados o que reciben RT opcional recibirán temozolomida concurrente
Otros nombres:
  • Temodar
Procedimiento: Muestra de tejido tumoral
El tejido tumoral se recolectará para estudios correlativos
Otros nombres:
  • Espécimen tumoral
Procedimiento: Muestra de sangre
Se recolectarán muestras de sangre para estudios correlativos
Otros nombres:
  • Muestra de sangre
Procedimiento: Muestra de líquido cefalorraquídeo (LCR)
Se recolectarán muestras de CSF para estudios correlativos
Otros nombres:
  • Espécimen CSF
Experimental: Cohorte 3b: enfermedad metastásica o residual, quimioterapia con dosis altas
Enfermedad metastásica de los participantes o enfermedad residual después de sus intervenciones quirúrgicas iniciales antes de la inscripción en esta cohorte. Los participantes recibirán 6 semanas de quimioterapia de inducción y 3 ciclos (aproximadamente 4 semanas cada uno) de quimioterapia de dosis altas con rescate de células madre y tendrán la opción de recibir radioterapia al finalizar la terapia, durante un total de 18-24 semanas. Los participantes serán seguidos por hasta 5 años.
Radiación: Radioterapia (RT)
Sufrir RT
Otros nombres:
  • Radioterapia
  • Radioterapia focal
Droga: Medicamento de quimioterapia, Cáncer - Elección del médico
One or more of the following may be assigned by the physician (physician's choice) per standard of care guidelines upon study enrollment following surgery: Cytarabine, Carboplatin, Cisplatin, Vincristine Sulfate injection (Vincristine PFS), Topotecan Hydrochloride, Dactinomycin, Thiotepa, Filgrastim, Cyclophosphamide, or Doxorubicin Clorhidrato. No todos los participantes recibirán todos los regímenes de drogas posibles.
Otros nombres:
  • Estándar de atención, quimioterapia con dosis alta
Procedimiento: Resección quirúrgica no investigadora
Someterse a una cirugía directamente antes de la inscripción al estudio como parte de la atención planificada.
Otros nombres:
  • Resección quirúrgica estándar de atención
  • Estándar de la resección quirúrgica del tumor
Droga: Temozolomida
Los participantes asignados o que reciben RT opcional recibirán temozolomida concurrente
Otros nombres:
  • Temodar
Procedimiento: Muestra de tejido tumoral
El tejido tumoral se recolectará para estudios correlativos
Otros nombres:
  • Espécimen tumoral
Procedimiento: Muestra de sangre
Se recolectarán muestras de sangre para estudios correlativos
Otros nombres:
  • Muestra de sangre
Procedimiento: Muestra de líquido cefalorraquídeo (LCR)
Se recolectarán muestras de CSF para estudios correlativos
Otros nombres:
  • Espécimen CSF

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia media libre de progresión a los 6 meses (PFS6) (cohorte 1)
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
La mediana de PFS6 se define como el número medio de meses para los participantes en la cohorte 1 que han permanecido libres de progresión desde la fecha de la resección quirúrgica inicial hasta los 6 meses.
Hasta 6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia media libre de progresión a los 2 años de supervivencia libre de progresión (PFS)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
La mediana de PFS6 se define como el número medio de meses para los participantes por la cohorte que han permanecido libres de progresión desde la fecha de la resección quirúrgica inicial hasta los 2 años después de la cirugía.
Hasta 2 años
Mediana de supervivencia general a los 2 años (OS)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
La mediana del SG se define como el número medio de meses para los participantes por la cohorte que todavía están vivos desde la fecha de la resección quirúrgica inicial hasta los 2 años después de la cirugía.
Hasta 2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of California, San Francisco

Colaboradores

Solving Kids' Cancer
Pediatric Neuro-Oncology Consortium

Investigadores

  • Investigador principal: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco
  • Silla de estudio: Derek Hanson, MD, Hackensack Meridian Health

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de marzo de 2025

Finalización primaria (Estimado)

30 de septiembre de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

31 de marzo de 2032

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de febrero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de febrero de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

6 de marzo de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 240830
  • NCI-2025-01764 (Identificador de registro: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos no identificados se pueden compartir con los colaboradores de estudio

Marco de tiempo para compartir IPD

Hasta que se cierre el estudio

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir