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Tumore embrionale con rosette multistrato (PNOC031)

20 aprile 2026 aggiornato da: University of California, San Francisco

PNOC031: Protocollo per il tumore embrionale con rosette multistrato (ETMR)

Si tratta di un'indagine iterativa e completa e iterativa sulla valutazione dell'uso della chemioterapia a induzione, della chemioterapia ad alte dosi e della radioterapia focale nei bambini con tumore embrionale di nuova diagnosi con rosette multistrato (ETMR).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Obiettivi primari I. Determinare la sopravvivenza libera da progressione di sei mesi (PFS6) dei partecipanti con ETMR non diastatica, resecata lordo-rotta, trattata con un regime di chemioterapia a induzione e radioterapia focale precoce (coorte 1)

Obiettivi secondari I. per determinare la sopravvivenza libera da progressione di due anni (PFS) e la sopravvivenza globale (OS) dei partecipanti con ETMR non metallico, resecati lordo-rottate, non metallici (coorte 1).

Ii. Per determinare la sopravvivenza libera di progressione di due anni (PFS) e la sopravvivenza globale (OS) dei partecipanti con ETMR di nuova diagnosi, resecati lordo-totalmente, non metastatici (coorte 2).

Iii. Per determinare la sopravvivenza libera di progressione di due anni (PFS), la sopravvivenza globale (OS) e il tasso di risposta obiettivo dei partecipanti con ETMR di nuova diagnosi, resecati in modo incompleto e/o metastatico (coorte 3A e 3B)

Obiettivi esplorativi:

I. per convalidare l'utilità di un biomarcatore di miRNA liquido nel sangue e nel liquido spinale cerebrale (CSF) come marker correlativo dello stato della malattia di un partecipante.

Ii. Per definire meglio il panorama genomico di ETMR.

Schema:

I partecipanti con ETMR di nuova diagnosi otterranno un intervento chirurgico di resezione lordo o sub-totale prima dell'iscrizione. Dopo l'intervento chirurgico, i partecipanti verranno assegnati a 1 su 4 possibili coorti:

Coorti 1 e 2: partecipanti con ETMR non diastatico di nuova diagnosi, resecati lordo-totalmente.

Coorti 3A e 3B: partecipanti con ETMR di nuova diagnosi, resecati in modo incompleto e/o metastatico.

I partecipanti saranno valutati per i risultati di sopravvivenza per un massimo di 2 anni. Le procedure di follow-up devono essere catturate nell'ambito del protocollo comp. I partecipanti saranno seguiti dal protocollo COMP del consorzio neuro-oncologico pediatrico (PNOC) fino alla morte o al ritiro dallo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

70

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: PNOC Operations Office
  • Numero di telefono: 415-502-1600
  • Email: PNOC031@ucsf.edu

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contatto:
        • Contatto:
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • University of California, San Francisco
        • Investigatore principale:
          • Sabine Mueller, MD, PhD, MAS
        • Contatto:
        • Contatto:
          • PNOC Operations Office
          • Numero di telefono: 415-502-1600
          • Email: PNOC031@ucsf.edu
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
        • Contatto:
          • Brian Weiss, MD
          • Numero di telefono: 317-944-8784
          • Email: weissbd@iu.edu
        • Contatto:
          • Alex Lion, DO
          • Numero di telefono: 317-944-8784
          • Email: alion@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21218
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins University
        • Contatto:
          • Kenneth Cohen, MD, MBA
          • Numero di telefono: 410-614-5055
          • Email: kcohen@jhmi.edu
        • Contatto:
          • Robyn Gartrell, MD, MS
          • Numero di telefono: 410-955-2548
          • Email: rgartre1@jh.edu
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63130
        • Reclutamento
        • Washington University in St. Louis
        • Contatto:
          • Michael Angelo Huang, MD
          • Numero di telefono: 314-362-4563
          • Email: huangm@wustl.edu
        • Contatto:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Reclutamento
        • Hackensack University Medical Center
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Reclutamento
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

I criteri di ammissibilità elencati di seguito sono interpretati letteralmente e non possono essere revocati.

Criteri di inclusione:

  1. I partecipanti devono avere un tumore embrionale molecolare o istologicamente confermato con rosette multistrato.
  2. Per l'iscrizione, è necessaria una conferma di un minimo di 10-20 diapositive a paraffina (FFPE) fissate con formalina o più blocco (15-20 mg) con contenuto tumorale del 40% o superiore. Qualcosa di meno deve essere discusso e approvato dai presidenti di studio prima dell'iscrizione.

  3. Terapia precedente:

    1. I partecipanti di coorte 1 non devono aver ricevuto alcuna terapia precedentemente diretta dal tumore diversa dalla resezione chirurgica.
    2. I partecipanti di coorte 2 e 3 possono ricevere una terapia diretta dal tumore prima dell'iscrizione. Questi partecipanti devono essere discussi con i presidenti di studio prima dell'iscrizione.
  4. I partecipanti non devono aver ricevuto radiazioni precedenti per il trattamento del tumore.
  5. I partecipanti di qualsiasi età sono idonei.
  6. I partecipanti dovrebbero iniziare la chemioterapia a induzione entro 28 giorni dall'ultima procedura chirurgica definitiva. I partecipanti che iniziano la terapia oltre i 28 giorni dall'intervento, dovranno discutere con le sedie di studio.

  7. Ammissibilità specifica di coorte

    1. Coorte 1: resezione lordo-totale, ammissibile alla radioterapia precoce (consultare i criteri di età di seguito) e nessuna prova di malattia metastatica.
    2. Coorte 2: resezione lordo-totale, chemioterapia ad alta dose (consultare i criteri di età di seguito) e nessuna prova di malattia metastatica.
    3. Coorte 3A: malattia metastatica o residua e radioterapia precoce.
    4. Coorte 3B: malattia metastatica o residua e chemioterapia ad alta dose.
    5. Criteri dell'età della radioterapia (al momento delle radiazioni pianificate):> 12 mesi di età per i partecipanti con tumore infratenziale o> 15 mesi di età per i partecipanti con tumore sopratentoriale. Per i partecipanti trattati su armi contenenti radioterapia, il genitore/tutore legale o il paziente e il medico devono essere disposti a consentire l'uso della radioterapia per il trattamento.
  8. Punteggio per le prestazioni: karnofsky> = 50 per i partecipanti> 16 anni e Lansky> = 50 per i partecipanti <= 16 anni di età. I partecipanti che non sono in grado di camminare a causa della paralisi, ma che sono su una sedia a rotelle, saranno considerati ambulatoriali allo scopo di valutare il punteggio delle prestazioni.

  9. Requisiti della funzione dell'organo:

    1. Conte di neutrofili assoluti periferici (ANC)> 75.000/mm3
    2. Conteggio piastrinico> 75.000/mm3 (indipendente dalla trasfusione, definita come non ricevere trasfusioni piastriniche per almeno 72 ore prima dell'iscrizione).

  10. Adeguata funzione renale definita come:

    UN. Creatinina sierica <1,5 x limite superiore normale (ULN) in base all'età e al sesso.

  11. Funzione epatica adeguata definita come:

    1. Bilirubina totale <1,5 x limite superiore di normale (ULN) per età; In presenza della sindrome di Gilbert, bilirubina totale <3 x Uln o bilirubina diretta <1,5 x Uln,
    2. Alanina aminotransferasi (ALT) <3 X Uln,
    3. aspartato aminotransferasi (AST) <3 x Uln,

  12. Adeguata funzione neurologica definita come:

    UN. I partecipanti con disturbo convulsivo possono essere iscritti se ben controllati. I partecipanti all'enzima che inducono anticonvulsiranti possono essere esclusi in attesa di interazione con farmaci di studio.

  13. Poiché gli agenti chemioterapici usati in questo studio sono noti per essere teratogenici, le donne e gli uomini del potenziale che portano i bambini devono concordare di utilizzare un'adeguata contraccezione (metodo ormonale o barriera del controllo delle nascite; astinenza) prima dell'ingresso dello studio, per la durata della partecipazione dello studio e 4 mesi dopo il completamento della terapia dello studio. Se una donna rimane incinta o sospetta di essere incinta mentre lei o il suo partner partecipa a questo studio, dovrebbe informare immediatamente il suo medico curante.
  14. I partecipanti devono essere iscritti a PNOC Comp prima dell'iscrizione a PNOC031 se PNOC COMP è aperto all'accumulo presso l'istituzione iscritta.
  15. Un genitore/tutore legale o paziente deve essere in grado di comprendere e disposto a firmare un consenso informato scritto e un documento di consenso, a seconda dei casi.

Criteri di esclusione

  1. Solo coorte 1: partecipanti che hanno ricevuto una terapia precedentemente diretta dal tumore diverso dall'intervento chirurgico
  2. Partecipanti che ricevono qualsiasi altro tumore diretto da agenti investigativi.
  3. Storia di reazioni allergiche attribuite a composti di composizione chimica o biologica simile agli agenti utilizzati nello studio.
  4. Malattia intercarsi non controllata.
  5. Le donne di potenziale di gravidanza non devono essere incinte o all'allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1: resezione lordo-totale, radioterapia non metastatica, precoce
I partecipanti subiranno una resezione totale lordo del tumore prima dell'iscrizione a questa coorte. Chemioterapia a induzione della dose standard e 6 settimane di radioterapia focale precoce, seguita da una seconda chemioterapia a induzione dose standard per un totale di 12 settimane di chemioterapia; 18 settimane di trattamenti in tutto. I partecipanti saranno seguiti per un massimo di 2 anni.
Radiazione: Radioterapia (RT)
Sottoporsi a rt
Altri nomi:
  • Radioterapia
  • Radioterapia focale
Droga: Farmaco chemioterapia, cancro - scelta del medico
Uno o più dei seguenti possono essere assegnati dal medico (scelta del medico) secondo le linee guida standard di cure al momento dell'iscrizione allo studio a seguito di un intervento chirurgico: citarabina, carboplatino, cisplatino, iniezione di solfato di vincristina, cylophosf o doxorubic), topocloruro di topocloruro, digatinomico, thiotepa, ciclophfosf o Cloridrato. Non tutti i partecipanti riceveranno tutti i possibili regimi di droga.
Altri nomi:
  • Standard di cura, chemioterapia ad alta dose
Procedura: Resezione chirurgica non-investigativa
Sottoporsi a un intervento chirurgico direttamente prima dell'iscrizione allo studio nell'ambito delle cure pianificate.
Altri nomi:
  • Standard of Care Resection chirurgica
  • Standard of Care Resection chirurgica del tumore
Droga: Temozolomide
I partecipanti assegnati a o che ricevono RT opzionali riceveranno temozolomide simultanea
Altri nomi:
  • Temodar
Procedura: Campione di tessuto tumorale
Il tessuto tumorale verrà raccolto per studi correlativi
Altri nomi:
  • Campione tumorale
Procedura: Campione di sangue
I campioni di sangue saranno raccolti per studi correlativi
Altri nomi:
  • Campione di sangue
Procedura: Campione di liquido cerebrospinale (CSF)
I campioni di CSF saranno raccolti per studi correlativi
Altri nomi:
  • Campione CSF
Sperimentale: Coorte 2: resezione lordo-totale, chemioterapia non metastatica e ad alte dosi
I partecipanti subiranno una resezione totale lordo del tumore prima dell'iscrizione a questa coorte. I partecipanti riceveranno 6 settimane di chemioterapia a induzione e 3 cicli (circa 4 settimane ciascuno) di chemioterapia ad alte dosi con salvataggio di cellule staminali e avranno la possibilità di ricevere radioterapia al completamento della terapia, per un totale di 18-24 settimane. I partecipanti saranno seguiti per un massimo di 2 anni.
Radiazione: Radioterapia (RT)
Sottoporsi a rt
Altri nomi:
  • Radioterapia
  • Radioterapia focale
Droga: Farmaco chemioterapia, cancro - scelta del medico
Uno o più dei seguenti possono essere assegnati dal medico (scelta del medico) secondo le linee guida standard di cure al momento dell'iscrizione allo studio a seguito di un intervento chirurgico: citarabina, carboplatino, cisplatino, iniezione di solfato di vincristina, cylophosf o doxorubic), topocloruro di topocloruro, digatinomico, thiotepa, ciclophfosf o Cloridrato. Non tutti i partecipanti riceveranno tutti i possibili regimi di droga.
Altri nomi:
  • Standard di cura, chemioterapia ad alta dose
Procedura: Resezione chirurgica non-investigativa
Sottoporsi a un intervento chirurgico direttamente prima dell'iscrizione allo studio nell'ambito delle cure pianificate.
Altri nomi:
  • Standard of Care Resection chirurgica
  • Standard of Care Resection chirurgica del tumore
Droga: Temozolomide
I partecipanti assegnati a o che ricevono RT opzionali riceveranno temozolomide simultanea
Altri nomi:
  • Temodar
Procedura: Campione di tessuto tumorale
Il tessuto tumorale verrà raccolto per studi correlativi
Altri nomi:
  • Campione tumorale
Procedura: Campione di sangue
I campioni di sangue saranno raccolti per studi correlativi
Altri nomi:
  • Campione di sangue
Procedura: Campione di liquido cerebrospinale (CSF)
I campioni di CSF saranno raccolti per studi correlativi
Altri nomi:
  • Campione CSF
Sperimentale: Coorte 3A: malattia metastatica o residua, radioterapia precoce
La malattia metastatica dei partecipanti o la malattia residua a seguito dei loro interventi chirurgici iniziali prima dell'iscrizione a questa coorte riceveranno la chemioterapia a induzione a dose standard e 6 settimane di radioterapia focale precoce, seguite da una seconda chemioterapia a induzione a dose standard per un totale di 12 settimane di chemioterapia; 18 settimane di trattamenti in tutto. I partecipanti saranno seguiti per un massimo di 5 anni.
Radiazione: Radioterapia (RT)
Sottoporsi a rt
Altri nomi:
  • Radioterapia
  • Radioterapia focale
Droga: Farmaco chemioterapia, cancro - scelta del medico
Uno o più dei seguenti possono essere assegnati dal medico (scelta del medico) secondo le linee guida standard di cure al momento dell'iscrizione allo studio a seguito di un intervento chirurgico: citarabina, carboplatino, cisplatino, iniezione di solfato di vincristina, cylophosf o doxorubic), topocloruro di topocloruro, digatinomico, thiotepa, ciclophfosf o Cloridrato. Non tutti i partecipanti riceveranno tutti i possibili regimi di droga.
Altri nomi:
  • Standard di cura, chemioterapia ad alta dose
Procedura: Resezione chirurgica non-investigativa
Sottoporsi a un intervento chirurgico direttamente prima dell'iscrizione allo studio nell'ambito delle cure pianificate.
Altri nomi:
  • Standard of Care Resection chirurgica
  • Standard of Care Resection chirurgica del tumore
Droga: Temozolomide
I partecipanti assegnati a o che ricevono RT opzionali riceveranno temozolomide simultanea
Altri nomi:
  • Temodar
Procedura: Campione di tessuto tumorale
Il tessuto tumorale verrà raccolto per studi correlativi
Altri nomi:
  • Campione tumorale
Procedura: Campione di sangue
I campioni di sangue saranno raccolti per studi correlativi
Altri nomi:
  • Campione di sangue
Procedura: Campione di liquido cerebrospinale (CSF)
I campioni di CSF saranno raccolti per studi correlativi
Altri nomi:
  • Campione CSF
Sperimentale: Coorte 3B: malattia metastatica o residua, chemioterapia ad alte dosi
La malattia metastatica dei partecipanti o la malattia residua a seguito dei loro interventi chirurgici iniziali prima dell'iscrizione a questa coorte. I partecipanti riceveranno 6 settimane di chemioterapia a induzione e 3 cicli (circa 4 settimane ciascuno) di chemioterapia ad alte dosi con salvataggio di cellule staminali e avranno la possibilità di ricevere radioterapia al completamento della terapia, per un totale di 18-24 settimane. I partecipanti saranno seguiti per un massimo di 5 anni.
Radiazione: Radioterapia (RT)
Sottoporsi a rt
Altri nomi:
  • Radioterapia
  • Radioterapia focale
Droga: Farmaco chemioterapia, cancro - scelta del medico
Uno o più dei seguenti possono essere assegnati dal medico (scelta del medico) secondo le linee guida standard di cure al momento dell'iscrizione allo studio a seguito di un intervento chirurgico: citarabina, carboplatino, cisplatino, iniezione di solfato di vincristina, cylophosf o doxorubic), topocloruro di topocloruro, digatinomico, thiotepa, ciclophfosf o Cloridrato. Non tutti i partecipanti riceveranno tutti i possibili regimi di droga.
Altri nomi:
  • Standard di cura, chemioterapia ad alta dose
Procedura: Resezione chirurgica non-investigativa
Sottoporsi a un intervento chirurgico direttamente prima dell'iscrizione allo studio nell'ambito delle cure pianificate.
Altri nomi:
  • Standard of Care Resection chirurgica
  • Standard of Care Resection chirurgica del tumore
Droga: Temozolomide
I partecipanti assegnati a o che ricevono RT opzionali riceveranno temozolomide simultanea
Altri nomi:
  • Temodar
Procedura: Campione di tessuto tumorale
Il tessuto tumorale verrà raccolto per studi correlativi
Altri nomi:
  • Campione tumorale
Procedura: Campione di sangue
I campioni di sangue saranno raccolti per studi correlativi
Altri nomi:
  • Campione di sangue
Procedura: Campione di liquido cerebrospinale (CSF)
I campioni di CSF saranno raccolti per studi correlativi
Altri nomi:
  • Campione CSF

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da progressione mediana a 6 mesi (PFS6) (coorte 1)
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
La PFS6 mediana è definita come il numero mediano di mesi per i partecipanti alla coorte 1 che sono rimasti liberi dalla data della resezione chirurgica iniziale fino a 6 mesi.
Fino a 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da progressione mediana a 2 anni di sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
La PFS6 mediana è definita come il numero mediano di mesi per i partecipanti da coorte che sono rimasti senza progressione dalla data della resezione chirurgica iniziale fino a 2 anni dopo l'intervento chirurgico.
Fino a 2 anni
Sopravvivenza globale mediana a 2 anni (OS)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Il sistema operativo mediano è definito come il numero mediano di mesi per i partecipanti da una coorte che sono ancora vivi dalla data della resezione chirurgica iniziale fino a 2 anni dopo l'intervento chirurgico.
Fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of California, San Francisco

Collaboratori

Solving Kids' Cancer
Pediatric Neuro-Oncology Consortium

Investigatori

  • Investigatore principale: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco
  • Cattedra di studio: Derek Hanson, MD, Hackensack Meridian Health

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 marzo 2025

Completamento primario (Stimato)

30 settembre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

31 marzo 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 febbraio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

6 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 240830
  • NCI-2025-01764 (Identificatore di registro: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati de-identificati possono essere condivisi con collaboratori di studio

Periodo di condivisione IPD

Fino a quando lo studio si chiude

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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