Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Embryonale tumor met meerlagige rozetten (PNOC031)

26 juni 2026 bijgewerkt door: University of California, San Francisco

PNOC031: Protocol voor embryonale tumor met meerlagige rozetten (ETMR)

Dit is een open-label, uitgebreid, iteratief onderzoek van het evalueren van het gebruik van inductiechemotherapie, hoge dosis chemotherapie en focale radiotherapie bij kinderen met nieuw gediagnosticeerde embryonale tumor met meerlagige rozetten (ETMR).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Primaire doelstellingen I. Om de zes maanden durende progressievrije overleving (PFS6) van deelnemers te bepalen met nieuw gediagnosticeerde, grove totale geresecteerde, niet-metastatische ETMR, behandeld met behulp van een regime van inductiechemotherapie en vroege focale radiotherapie (cohort 1)

Secundaire doelstellingen I. om de tweejarige progressievrije overleving (PFS) en algehele overleving (OS) van deelnemers te bepalen met nieuw gediagnosticeerde, grove totale gereseceerde, niet-gemetastatische ETMR (cohort 1).

II. Om de tweejarige progressievrije overleving (PFS) en de algehele overleving (OS) van deelnemers met nieuw gediagnosticeerde, grove totale gereseceerde, niet-metastatische ETMR (cohort 2) te bepalen (cohort 2).

Iii. Om de tweejarige progressievrije overleving (PFS) te bepalen, algehele overleving (OS) en objectieve responspercentage van deelnemers met nieuw gediagnosticeerde, onvolledig geresecteerd en/of metastatische ETMR (cohort 3A en 3B)

Verkennende doelstellingen:

I. om het nut van een vloeibare miRNA -biomarker in bloed en cerebrale spinale vloeistof (CSF) te valideren als een correlatieve marker van de ziektestatus van een deelnemer.

II. Om het genomische landschap van ETMR beter te definiëren.

Overzicht:

Deelnemers met nieuw gediagnosticeerde ETMR zullen voorafgaand aan de inschrijving een bruto totaal of sub-totale resectiechirurgie verkrijgen. Na de operatie worden deelnemers toegewezen aan 1 van de 4 mogelijke cohorten:

Cohorten 1 en 2: Deelnemers met nieuw gediagnosticeerde, grove totale gereseceerde, niet-metastatische ETMR.

Cohorten 3A en 3B: deelnemers met nieuw gediagnosticeerde, onvolledig geresecteerde en/of gemetastaseerde ETMR.

Deelnemers worden gedurende maximaal 2 jaar beoordeeld op overlevingsresultaten. Vervolgprocedures moeten worden vastgelegd onder het PNOC COMP-protocol. Deelnemers worden gevolgd onder het Pediatric Neuro-oncology Consortium (PNOC) COMP-protocol tot de dood of terugtrekking uit studie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

70

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: PNOC Operations Office
  • Telefoonnummer: 415-502-1600
  • E-mail: PNOC031@ucsf.edu

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Werving
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contact:
        • Contact:
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Werving
        • University of California, San Francisco
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sabine Mueller, MD, PhD, MAS
        • Contact:
        • Contact:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Werving
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
        • Contact:
        • Contact:
          • Alex Lion, DO
          • Telefoonnummer: 317-944-8784
          • E-mail: alion@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21218
        • Werving
        • Johns Hopkins University
        • Contact:
          • Kenneth Cohen, MD, MBA
          • Telefoonnummer: 410-614-5055
          • E-mail: kcohen@jhmi.edu
        • Contact:
          • Robyn Gartrell, MD, MS
          • Telefoonnummer: 410-955-2548
          • E-mail: rgartre1@jh.edu
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63130
        • Werving
        • Washington University in St. Louis
        • Contact:
          • Michael Angelo Huang, MD
          • Telefoonnummer: 314-362-4563
          • E-mail: huangm@wustl.edu
        • Contact:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

De hieronder genoemde subsidiabiliteitscriteria worden letterlijk geïnterpreteerd en kunnen niet worden afgezien.

Inclusiecriteria:

  1. Deelnemers moeten een moleculair of histologisch bevestigde embryonale tumor hebben met meerlagige rozetten.
  2. Voor inschrijving is een bevestiging van een minimum van 10-20 niet-gekleurde formaline-gefixeerde paraffine ingebed (FFPE) dia's of 1 blok (15-20 mg) met tumorgehalte van 40% of meer vereist. Alles wat minder moet worden besproken en goedgekeurd door de studiestoelen voorafgaand aan de inschrijving.

  3. Eerdere therapie:

    1. Cohort 1-deelnemers mogen geen eerdere tumorgerichte therapie hebben ontvangen, behalve chirurgische resectie.
    2. Cohort 2 en 3 deelnemers kunnen voorafgaand aan de inschrijving tumorgerichte therapie ontvangen. Deze deelnemers moeten voorafgaand aan de inschrijving worden besproken met studiestoelen.
  4. Deelnemers mogen geen eerdere straling hebben ontvangen voor de behandeling van tumor.
  5. Deelnemers van elke leeftijd komen in aanmerking.
  6. Deelnemers moeten beginnen met inductiechemotherapie binnen 28 dagen na de meest recente definitieve chirurgische procedure. Deelnemers beginnend met therapie na 28 dagen na de operatie, moeten met studiestoelen bespreken.

  7. Cohortspecifieke geschiktheid

    1. Cohort 1: grove-totale resectie, in aanmerking komen voor vroege radiotherapie (zie onderstaande leeftijdscriteria) en geen bewijs van metastatische ziekte.
    2. Cohort 2: grove-totale resectie, hoge dosis chemotherapie (zie onderstaande leeftijdscriteria) en geen bewijs van metastatische ziekte.
    3. Cohort 3A: gemetastaseerde of resterende ziekte en vroege radiotherapie.
    4. Cohort 3B: gemetastaseerde of resterende ziekten en hoge dosis chemotherapie.
    5. Radiotherapie -leeftijdscriteria (op het moment van geplande straling):> 12 maanden oud voor deelnemers met infratentorische tumor of> 15 maanden oud voor deelnemers met supratentoriële tumor. Voor deelnemers die worden behandeld op radiotherapie-bevattende armen, moeten de juridische ouder/voogd of patiënt en de arts bereid zijn het gebruik van radiotherapie voor behandeling toe te staan.
  8. Prestatiesscore: Karnofsky> = 50 voor deelnemers> 16 jaar oud en Lansky> = 50 voor deelnemers <= 16 jaar oud. Deelnemers die niet in staat zijn om te lopen vanwege verlamming, maar die in een rolstoel staan, zullen als ambulant worden beschouwd om de prestatiescore te beoordelen.

  9. Orgelfunctie -vereisten:

    1. Perifere absolute neutrofielentelling (ANC)> 75.000/mm3
    2. Ploedplaatjestelling> 75.000/mm3 (transfusie -onafhankelijke, gedefinieerd als geen bloedplaatjestransfusies gedurende ten minste 72 uur voorafgaand aan de inschrijving).

  10. Adequate nierfunctie gedefinieerd als:

    A. Serumcreatinine <1,5 x bovengrens normaal (ULN) op basis van leeftijd en geslacht.

  11. Adequate leverfunctie gedefinieerd als:

    1. Totaal bilirubine <1,5 x bovengrens van normaal (uln) voor leeftijd; In aanwezigheid van het syndroom van Gilbert, totale bilirubine <3 x uln of directe bilirubine <1,5 x uln,
    2. Alanine Aminotransferase (ALT) <3 x Uln,
    3. aspartaat aminotransferase (ast) <3 x uln,

  12. Adequate neurologische functie gedefinieerd als:

    A. Deelnemers met aanvalstoornis kunnen worden ingeschreven als ze goed worden gecontroleerd. Deelnemers aan enzym dat anticonvulsiva induceert, kunnen worden uitgesloten in afwachting van interactie (en) met studiemiddelen.

  13. Aangezien chemotherapeutische middelen die in deze studie worden gebruikt, als teratogeen zijn, moeten vrouwen en mannen met een kinderdragend potentieel ermee instemmen om voldoende anticonceptie te gebruiken (hormonale of barrièresmethode voor anticonceptie; onthouding) voorafgaand aan de studie, voor de duur van de deelname van de studie en 4 maanden na voltooiing van studietherapie. Als een vrouw zwanger wordt of vermoedt dat ze zwanger is terwijl zij of haar partner aan deze studie deelneemt, moet ze haar onmiddellijk de behandeling van arts informeren.
  14. Deelnemers moeten worden ingeschreven op PNOC COMP voorafgaand aan de inschrijving op PNOC031 als PNOC COMP openstaat voor opbouw bij de inschrijvende instelling.
  15. Een legale ouder/voogd of patiënt moet in staat zijn om een ​​schriftelijk geïnformeerde toestemming en instemming te ondertekenen en te ondertekenen, indien van toepassing.

Uitsluitingscriteria

  1. Alleen cohort 1: deelnemers die andere tumorgerichte therapie hebben ontvangen, behalve chirurgische interventie
  2. Deelnemers die een andere tumor -gerichte onderzoeksagenten ontvangen.
  3. Geschiedenis van allergische reacties toegeschreven aan verbindingen van vergelijkbare chemische of biologische samenstelling aan de in studie die in de studie worden gebruikt.
  4. Ongecontroleerde intercurrent -ziekte.
  5. Vrouwen met een vruchtbaar potentieel mogen niet zwanger zijn of borstvoeding geven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1: grove-totale resectie, niet-metastatische, vroege radiotherapie
Deelnemers zullen een bruto totale resectie van de tumor ondergaan voorafgaand aan de inschrijving voor dit cohort. Standaard dosis inductie chemotherapie en 6 weken van vroege focale radiotherapie, gevolgd door en een tweede standaard dosis inductie chemotherapie voor een totaal van 12 weken chemotherapie; 18 weken van behandelingen in totaal. Deelnemers worden tot 2 jaar gevolgd.
Straling: Radiotherapie (RT)
Ondergaan RT
Andere namen:
  • Bestralingstherapie
  • Focale radiotherapie
Geneesmiddel: Chemotherapie -medicijn, kanker - Keuze van artsen
One or more of the following may be assigned by the physician (physician's choice) per standard of care guidelines upon study enrollment following surgery: Cytarabine, Carboplatin, Cisplatin, Vincristine Sulfate injection (Vincristine PFS), Topotecan Hydrochloride, Dactinomycin, Thiotepa, Filgrastim, Cyclophosphamide, or Doxorubicin Hydrochloride. Niet alle deelnemers ontvangen alle mogelijke medicijnregimes.
Andere namen:
  • Zorgstandaard, hoge dosis chemotherapie
Procedure: Niet-onderzoeks chirurgische resectie
Ondergaan een operatie direct vóór de inschrijving van de studie als onderdeel van geplande zorg.
Andere namen:
  • Care van zorg chirurgische resectie
  • Standaard van zorg chirurgische resectie van tumor
Geneesmiddel: Temozolomide
Deelnemers die zijn toegewezen aan of die optionele RT ontvangen, ontvangen gelijktijdige temozolomide
Andere namen:
  • Temodar
Procedure: Tumorweefselmonster
Tumorweefsel zal worden verzameld voor correlatieve studies
Andere namen:
  • Tumorspecimen
Procedure: Bloedmonster
Bloedmonsters zullen worden verzameld voor correlatieve studies
Andere namen:
  • Bloedmonster
Procedure: Cerebrospinale vloeistof (CSF) monster
CSF -monsters worden verzameld voor correlatieve studies
Andere namen:
  • CSF -monster
Experimenteel: Cohort 2: grove-totale resectie, niet-gemetastatische, hoge dosis chemotherapie
Deelnemers zullen een bruto totale resectie van de tumor ondergaan voorafgaand aan de inschrijving voor dit cohort. Deelnemers ontvangen 6 weken inductiechemotherapie en 3 cycli (elk ongeveer 4 weken) van hoge dosis chemotherapie met stamcelredding en hebben de optie om radiotherapie te ontvangen bij de voltooiing van de therapie, in totaal 18-24 weken. Deelnemers worden tot 2 jaar gevolgd.
Straling: Radiotherapie (RT)
Ondergaan RT
Andere namen:
  • Bestralingstherapie
  • Focale radiotherapie
Geneesmiddel: Chemotherapie -medicijn, kanker - Keuze van artsen
One or more of the following may be assigned by the physician (physician's choice) per standard of care guidelines upon study enrollment following surgery: Cytarabine, Carboplatin, Cisplatin, Vincristine Sulfate injection (Vincristine PFS), Topotecan Hydrochloride, Dactinomycin, Thiotepa, Filgrastim, Cyclophosphamide, or Doxorubicin Hydrochloride. Niet alle deelnemers ontvangen alle mogelijke medicijnregimes.
Andere namen:
  • Zorgstandaard, hoge dosis chemotherapie
Procedure: Niet-onderzoeks chirurgische resectie
Ondergaan een operatie direct vóór de inschrijving van de studie als onderdeel van geplande zorg.
Andere namen:
  • Care van zorg chirurgische resectie
  • Standaard van zorg chirurgische resectie van tumor
Geneesmiddel: Temozolomide
Deelnemers die zijn toegewezen aan of die optionele RT ontvangen, ontvangen gelijktijdige temozolomide
Andere namen:
  • Temodar
Procedure: Tumorweefselmonster
Tumorweefsel zal worden verzameld voor correlatieve studies
Andere namen:
  • Tumorspecimen
Procedure: Bloedmonster
Bloedmonsters zullen worden verzameld voor correlatieve studies
Andere namen:
  • Bloedmonster
Procedure: Cerebrospinale vloeistof (CSF) monster
CSF -monsters worden verzameld voor correlatieve studies
Andere namen:
  • CSF -monster
Experimenteel: Cohort 3A: gemetastaseerde of resterende ziekte, vroege radiotherapie
Deelnemers metastatische ziekte of resterende ziekten na hun initiële chirurgische interventies voorafgaand aan de inschrijving voor dit cohort ontvangt standaarddosis-inductiechemotherapie en 6 weken van vroege focale radiotherapie, gevolgd door en een tweede standaard dosis inductie chemotherapie voor een totaal van 12 weken chemotherapie; 18 weken van behandelingen in totaal. Deelnemers worden tot 5 jaar gevolgd.
Straling: Radiotherapie (RT)
Ondergaan RT
Andere namen:
  • Bestralingstherapie
  • Focale radiotherapie
Geneesmiddel: Chemotherapie -medicijn, kanker - Keuze van artsen
One or more of the following may be assigned by the physician (physician's choice) per standard of care guidelines upon study enrollment following surgery: Cytarabine, Carboplatin, Cisplatin, Vincristine Sulfate injection (Vincristine PFS), Topotecan Hydrochloride, Dactinomycin, Thiotepa, Filgrastim, Cyclophosphamide, or Doxorubicin Hydrochloride. Niet alle deelnemers ontvangen alle mogelijke medicijnregimes.
Andere namen:
  • Zorgstandaard, hoge dosis chemotherapie
Procedure: Niet-onderzoeks chirurgische resectie
Ondergaan een operatie direct vóór de inschrijving van de studie als onderdeel van geplande zorg.
Andere namen:
  • Care van zorg chirurgische resectie
  • Standaard van zorg chirurgische resectie van tumor
Geneesmiddel: Temozolomide
Deelnemers die zijn toegewezen aan of die optionele RT ontvangen, ontvangen gelijktijdige temozolomide
Andere namen:
  • Temodar
Procedure: Tumorweefselmonster
Tumorweefsel zal worden verzameld voor correlatieve studies
Andere namen:
  • Tumorspecimen
Procedure: Bloedmonster
Bloedmonsters zullen worden verzameld voor correlatieve studies
Andere namen:
  • Bloedmonster
Procedure: Cerebrospinale vloeistof (CSF) monster
CSF -monsters worden verzameld voor correlatieve studies
Andere namen:
  • CSF -monster
Experimenteel: Cohort 3B: Metastatische of resterende ziekte, hoge dosis chemotherapie
Deelnemers metastatische ziekte of resterende ziekten na hun initiële chirurgische interventies voorafgaand aan de inschrijving voor dit cohort. Deelnemers ontvangen 6 weken inductiechemotherapie en 3 cycli (elk ongeveer 4 weken) van hoge dosis chemotherapie met stamcelredding en hebben de optie om radiotherapie te ontvangen bij de voltooiing van de therapie, in totaal 18-24 weken. Deelnemers worden tot 5 jaar gevolgd.
Straling: Radiotherapie (RT)
Ondergaan RT
Andere namen:
  • Bestralingstherapie
  • Focale radiotherapie
Geneesmiddel: Chemotherapie -medicijn, kanker - Keuze van artsen
One or more of the following may be assigned by the physician (physician's choice) per standard of care guidelines upon study enrollment following surgery: Cytarabine, Carboplatin, Cisplatin, Vincristine Sulfate injection (Vincristine PFS), Topotecan Hydrochloride, Dactinomycin, Thiotepa, Filgrastim, Cyclophosphamide, or Doxorubicin Hydrochloride. Niet alle deelnemers ontvangen alle mogelijke medicijnregimes.
Andere namen:
  • Zorgstandaard, hoge dosis chemotherapie
Procedure: Niet-onderzoeks chirurgische resectie
Ondergaan een operatie direct vóór de inschrijving van de studie als onderdeel van geplande zorg.
Andere namen:
  • Care van zorg chirurgische resectie
  • Standaard van zorg chirurgische resectie van tumor
Geneesmiddel: Temozolomide
Deelnemers die zijn toegewezen aan of die optionele RT ontvangen, ontvangen gelijktijdige temozolomide
Andere namen:
  • Temodar
Procedure: Tumorweefselmonster
Tumorweefsel zal worden verzameld voor correlatieve studies
Andere namen:
  • Tumorspecimen
Procedure: Bloedmonster
Bloedmonsters zullen worden verzameld voor correlatieve studies
Andere namen:
  • Bloedmonster
Procedure: Cerebrospinale vloeistof (CSF) monster
CSF -monsters worden verzameld voor correlatieve studies
Andere namen:
  • CSF -monster

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Mediane progressievrije overleving na 6 maanden (PFS6) (cohort 1)
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
De mediane PFS6 wordt gedefinieerd als het mediane aantal maanden voor deelnemers in cohort 1 die progressievrij zijn gebleven vanaf de datum van initiële chirurgische resectie tot 6 maanden.
Tot 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Mediane progressievrije overleving bij 2 jaar progressievrije overleving (PFS)
Tijdsspanne: Maximaal 2 jaar
De mediane PFS6 wordt gedefinieerd als het mediane aantal maanden voor deelnemers per cohort die progressievrij zijn gebleven vanaf de datum van initiële chirurgische resectie tot 2 jaar na de operatie.
Maximaal 2 jaar
Mediane algehele overleving op 2 jaar (OS)
Tijdsspanne: Maximaal 2 jaar
Het mediane besturingssysteem wordt gedefinieerd als het mediane aantal maanden voor deelnemers door cohort die nog in leven zijn vanaf de datum van initiële chirurgische resectie tot 2 jaar na de operatie.
Maximaal 2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of California, San Francisco

Medewerkers

Solving Kids' Cancer
Pediatric Neuro-Oncology Consortium

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco
  • Studie stoel: Derek Hanson, MD, Hackensack Meridian Health

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 maart 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

30 september 2030

Studie voltooiing (Geschat)

31 maart 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 februari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 februari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 maart 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 240830
  • NCI-2025-01764 (Register-ID: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Geïdentificeerde gegevens kunnen worden gedeeld met onderzoeksmedewerkers

IPD-tijdsbestek voor delen

Tot de studie van dichtbij

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren