Эмбриональная опухоль с многослойными розетками (PNOC031)
26 июня 2026 г. обновлено: University of California, San Francisco
PNOC031: протокол эмбриональной опухоли с многослойными розетками (ETMR)
Это открытое, комплексное, итеративное исследование оценки использования индукционной химиотерапии, химиотерапии высокой дозы и фокальной лучевой терапии у детей с недавно диагностированной эмбриональной опухолью с многослойными розетками (ETMR).
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Подробное описание
Первичные цели I. Определить шестимесячную выживаемость без прогрессирования (PFS6) участников с недавно диагностированным, неметастатическим ETMR с грубыми вырезоми, обработанными с использованием схемы индукционной химиотерапии и ранней фокальной лучевой терапии (когорта 1)
Вторичные цели I. Определить двухлетнюю выживаемость без прогрессирования (PFS) и общую выживаемость (OS) участников с недавно диагностированным, грузопочтителем, неметастатическим ETMR (когорта 1).
II Чтобы определить двухлетнюю выживаемость без прогрессирования (PFS) и общую выживаемость (OS) участников с недавно диагностированными, неметастатическими ETMR с грубыми, неметастатическими ETMR (когорта 2).
Iii. Чтобы определить двухлетнюю выживаемость без прогрессирования (PFS), общую выживаемость (OS) и показатель ответов участников с недавно диагностированными, не полностью резецированными и/или метастатическими ETMR (когорта 3A и 3B)
Исследовательские цели:
I. Чтобы подтвердить полезность жидкого биомаркера miRNA в крови и мозговой позвоночнике (CSF) в качестве корреляционного маркера статуса болезни участника.
II Чтобы лучше определить геномный ландшафт ETMR.
КОНТУР:
Участники с недавно диагностированным ETMR получат либо общее общее количество, либо субтолярное операцию резекции до зачисления. После операции участники будут назначены на 1 из 4 возможных когорт:
Когорты 1 и 2: участники с недавно диагностированными, грубыми резецированными, неметастатическими ETMR.
Когорты 3A и 3B: участники с недавно диагностированными, не полностью резецированными и/или метастатическими ETMR.
Участники будут оцениваться для результатов выживания до 2 лет. Последующие процедуры должны быть захвачены в соответствии с протоколом PNOC COMP. Участники будут следовать по протоколу COMP педиатрического консорциума нейро-инкологического консорциума (PNOC) до смерти или отказа от исследования.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
70
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: PNOC Operations Office
- Номер телефона: 415-502-1600
- Электронная почта: PNOC031@ucsf.edu
Места учебы
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- Рекрутинг
- University of Alabama at Birmingham
-
Контакт:
- Girish Dhall, MD
- Номер телефона: 205-638-6194
- Электронная почта: gdhall@uabmc.edu
-
Контакт:
- Laura K Metrock, MD
- Номер телефона: 205-638-9285
- Электронная почта: kmetrock@peds.uab.edu
-
-
California
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- Рекрутинг
- University of California, San Francisco
-
Главный следователь:
- Sabine Mueller, MD, PhD, MAS
-
Контакт:
- Номер телефона: 877-827-3222
- Электронная почта: cancertrials@ucsf.edu
-
Контакт:
- PNOC Operations Office
- Номер телефона: 415-502-1600
- Электронная почта: PNOC031@ucsf.edu
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Рекрутинг
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
Контакт:
- Brian Weiss, MD
- Номер телефона: 317-944-8784
- Электронная почта: weissbd@iu.edu
-
Контакт:
- Alex Lion, DO
- Номер телефона: 317-944-8784
- Электронная почта: alion@iu.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21218
- Рекрутинг
- Johns Hopkins University
-
Контакт:
- Kenneth Cohen, MD, MBA
- Номер телефона: 410-614-5055
- Электронная почта: kcohen@jhmi.edu
-
Контакт:
- Robyn Gartrell, MD, MS
- Номер телефона: 410-955-2548
- Электронная почта: rgartre1@jh.edu
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63130
- Рекрутинг
- Washington University in St. Louis
-
Контакт:
- Michael Angelo Huang, MD
- Номер телефона: 314-362-4563
- Электронная почта: huangm@wustl.edu
-
Контакт:
- Mohamed AbdelBaki, MD
- Номер телефона: (314) 454-6018
- Электронная почта: Mohameda@wustl.edu
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
- Рекрутинг
- Hackensack University Medical Center
-
Контакт:
- Derek Hanson, MD
- Номер телефона: 551-996-5437
- Электронная почта: Derek.Hanson@HMHN.org
-
Контакт:
- Katharine Offer, MD
- Номер телефона: 551-996-5437
- Электронная почта: Katharine.Offer@HMHN.org
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
- Рекрутинг
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Контакт:
- Amar Gajjar, MD
- Номер телефона: 901-595-2615
- Электронная почта: amar.gajjar@stjude.org
-
Контакт:
- Emily Hanzlik, MD
- Номер телефона: 901-595-2615
- Электронная почта: emily.hanzlik@stjude.org
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
- Рекрутинг
- University of Utah
-
Контакт:
- Nicholas Whipple, MD, MPH
- Номер телефона: 801-662-4700
- Электронная почта: nicholas.whipple@hsc.utah.edu
-
Контакт:
- Priya Chan, MD
- Номер телефона: 801-662-4700
- Электронная почта: priya.chan@hsc.utah.edu
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии приемлемости, перечисленные ниже, интерпретируются буквально и не могут быть отменены.
Критерии включения:
- Участники должны иметь либо молекулярно, либо гистологически подтвержденную эмбриональную опухоль с многослойными розетками.
- Для зачисления требуется подтверждение минимум из 10-20 нео) неокрашенных в формалиновые слайды с фиксированным формалином (FFPE) или 1 блок (15-20 мг) с содержанием опухоли 40% или более. Все меньше должно быть обсуждено и одобрено исследовательскими стульями до зачисления.
Предварительная терапия:
- Когорта 1 участники не должны были получать предварительную терапию, направленную на опухоль, кроме хирургической резекции.
- Когорта 2 и 3 участники могут получить терапию, направленную на опухоль, до зачисления. Эти участники должны обсуждаться с учебными стульями до зачисления.
- Участники не должны были получать предварительную радиацию для лечения опухоли.
- Участники любого возраста имеют право.
- Участники должны начать индукционную химиотерапию в течение 28 дней с момента последней окончательной хирургической процедуры. Участники, начинающие терапию после 28 дней после операции, должны будут обсуждаться с учебными стульями.
Когортное конкретное право
- Когорта 1: резекция грубого тотала, право на раннюю лучевую терапию (пожалуйста, см. Критерии возраста ниже), и нет признаков метастатического заболевания.
- Когорта 2: резекция грубого тотала, химиотерапия высокой дозы (см. Критерии возраста ниже), и нет признаков метастатического заболевания.
- Когорта 3A: метастатическое или остаточное заболевание, а также ранняя лучевая терапия.
- Когорта 3b: метастатическое или остаточное заболевание, а также химиотерапия высокой дозой.
- Критерии возраста лучевой терапии (на момент запланированного облучения):> 12 месяцев для участников с инфратенториальной опухолью или в возрасте 15 месяцев для участников с супратенториальной опухолью. Для участников, получавших лечение, содержащее лучевую терапию, юридический родитель/опекун или пациент, а также врач должен быть готов разрешить использование лучевой терапии для лечения.
- Оценка производительности: Карнофски> = 50 для участников> 16 лет и Лански> = 50 для участников <= 16 лет. Участники, которые не могут ходить из -за паралича, но которые находятся в инвалидной коляске, будут считаться амбулаторными с целью оценки оценки производительности.
Требования к функции органа:
- Периферическое абсолютное количество нейтрофилов (АНК)> 75 000/мм3
- Количество тромбоцитов> 75 000/мм3 (независимое от переливания, определяемое как не получение переливания тромбоцитов в течение не менее 72 часов до зачисления).
Адекватная функция почек, определенная как:
а Сывороточный креатинин <1,5 х верхний предел нормальный (ULN) на основе возраста и пола.
Адекватная функция печени, определенную как:
- Общий билирубин <1,5 х верхнего предела нормального (ULN) для возраста; При наличии синдрома Гилберта, общего билирубина <3 x uln или прямой билирубин <1,5 x uln,
- аланин аминотрансфераза (Alt) <3 x uln,
- аспартат -аминотрансфераза (AST) <3 x uln,
Адекватная неврологическая функция, определенная как:
а Участники с судорожным расстройством могут быть зарегистрированы, если они хорошо контролируются. Участники по ферментам, индуцирующим противосудорожные, могут быть исключены в ожидании взаимодействия (и) с учебными препаратами.
- Как известно, химиотерапевтические агенты, используемые в этом исследовании, являются тератогенными, женщины и мужчины с детским потенциалом должны согласиться с использованием адекватной контрацепции (гормонального или барьера контроля над рождаемостью; воздержание) до начала исследования, для продолжительности участия в исследовании и 4 месяца после завершения учебной терапии. Если женщина забеременеет или подозревает, что она беременна, пока она или ее партнер участвуют в этом исследовании, она должна немедленно сообщить врачу.
- Участники должны быть зачислены на PNOC COMP до зачисления в PNOC031, если PNOC Comp открыт для начисления в зачисленном учреждении.
- Законодательный родитель/опекун или пациент должен быть в состоянии понять и желать подписать документ письменного информированного согласия и согласия, в зависимости от необходимости.
Критерии исключения
- Только когорта 1: участники, получившие любую предварительную терапию, ориентированную на опухоль, кроме хирургического вмешательства
- Участники, которые получают любые другие направленные на опухоль, исследуемые агенты.
- История аллергических реакций, связанных с соединениями сходной химической или биологической композиции с агентами, используемыми в исследовании.
- Неконтролируемая межклетная болезнь.
- Женщины детородного потенциала не должны быть беременными или кормить грудью.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта 1: резекция грубого тотала, неметастатическая, ранняя лучевая терапия
Участники пройдут общую общую резекцию опухоли до зачисления в эту когорту.
Стандартная доза индукционная химиотерапия и 6 недель ранней очаговой лучевой терапии с последующей и второй стандартной индукционной химиотерапией дозы в общей сложности в течение 12 недель химиотерапии; 18 недель лечения во всем.
Участники будут следить до 2 лет.
|
Пройти Rt
Другие имена:
One or more of the following may be assigned by the physician (physician's choice) per standard of care guidelines upon study enrollment following surgery: Cytarabine, Carboplatin, Cisplatin, Vincristine Sulfate injection (Vincristine PFS), Topotecan Hydrochloride, Dactinomycin, Thiotepa, Filgrastim, Cyclophosphamide, or Doxorubicin Гидрохлорид.
Не все участники получат все возможные схемы лекарств.
Другие имена:
Проведите операцию непосредственно перед тем, как участвовать в зачислении в рамках запланированного ухода.
Другие имена:
Участники, назначенные или которые получат необязательный RT, получит параллельный темозоломид
Другие имена:
Опухолевая ткань будет собираться для корреляционных исследований
Другие имена:
Образцы крови будут собраны для корреляционных исследований
Другие имена:
Образцы CSF будут собраны для корреляционных исследований
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Когорта 2: резекция грубого тотала, неметастатическая химиотерапия высокой дозы
Участники пройдут общую общую резекцию опухоли до зачисления в эту когорту.
Участники получат 6 недель индукционной химиотерапии и 3 цикла (приблизительно 4 недели каждая) химиотерапии с высокими дозами с помощью спасения стволовых клеток и будут иметь возможность получить лучевую терапию по завершению терапии в общей сложности 18-24 недель.
Участники будут следить до 2 лет.
|
Пройти Rt
Другие имена:
One or more of the following may be assigned by the physician (physician's choice) per standard of care guidelines upon study enrollment following surgery: Cytarabine, Carboplatin, Cisplatin, Vincristine Sulfate injection (Vincristine PFS), Topotecan Hydrochloride, Dactinomycin, Thiotepa, Filgrastim, Cyclophosphamide, or Doxorubicin Гидрохлорид.
Не все участники получат все возможные схемы лекарств.
Другие имена:
Проведите операцию непосредственно перед тем, как участвовать в зачислении в рамках запланированного ухода.
Другие имена:
Участники, назначенные или которые получат необязательный RT, получит параллельный темозоломид
Другие имена:
Опухолевая ткань будет собираться для корреляционных исследований
Другие имена:
Образцы крови будут собраны для корреляционных исследований
Другие имена:
Образцы CSF будут собраны для корреляционных исследований
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Когорта 3A: метастатическое или остаточное заболевание, ранняя лучевая терапия
Участники Метастатическое заболевание или остаточное заболевание после их первоначальных хирургических вмешательств перед регистрацией в эту когорту получат стандартную индукционную химиотерапию дозы и 6 недель ранней очаговой лучевой терапии, а затем и вторая стандартная индукционная химиотерапия дозы в общей сложности 12 недель химиотерапии; 18 недель лечения во всем.
Участники будут следить до 5 лет.
|
Пройти Rt
Другие имена:
One or more of the following may be assigned by the physician (physician's choice) per standard of care guidelines upon study enrollment following surgery: Cytarabine, Carboplatin, Cisplatin, Vincristine Sulfate injection (Vincristine PFS), Topotecan Hydrochloride, Dactinomycin, Thiotepa, Filgrastim, Cyclophosphamide, or Doxorubicin Гидрохлорид.
Не все участники получат все возможные схемы лекарств.
Другие имена:
Проведите операцию непосредственно перед тем, как участвовать в зачислении в рамках запланированного ухода.
Другие имена:
Участники, назначенные или которые получат необязательный RT, получит параллельный темозоломид
Другие имена:
Опухолевая ткань будет собираться для корреляционных исследований
Другие имена:
Образцы крови будут собраны для корреляционных исследований
Другие имена:
Образцы CSF будут собраны для корреляционных исследований
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Когорта 3b: метастатическое или остаточное заболевание, химиотерапия высокой дозы
Участники Метастатическое заболевание или остаточное заболевание после их первоначальных хирургических вмешательств до зачисления в эту когорту.
Участники получат 6 недель индукционной химиотерапии и 3 цикла (приблизительно 4 недели каждая) химиотерапии с высокими дозами с помощью спасения стволовых клеток и будут иметь возможность получить лучевую терапию по завершению терапии в общей сложности 18-24 недель.
Участники будут следить до 5 лет.
|
Пройти Rt
Другие имена:
One or more of the following may be assigned by the physician (physician's choice) per standard of care guidelines upon study enrollment following surgery: Cytarabine, Carboplatin, Cisplatin, Vincristine Sulfate injection (Vincristine PFS), Topotecan Hydrochloride, Dactinomycin, Thiotepa, Filgrastim, Cyclophosphamide, or Doxorubicin Гидрохлорид.
Не все участники получат все возможные схемы лекарств.
Другие имена:
Проведите операцию непосредственно перед тем, как участвовать в зачислении в рамках запланированного ухода.
Другие имена:
Участники, назначенные или которые получат необязательный RT, получит параллельный темозоломид
Другие имена:
Опухолевая ткань будет собираться для корреляционных исследований
Другие имена:
Образцы крови будут собраны для корреляционных исследований
Другие имена:
Образцы CSF будут собраны для корреляционных исследований
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Средняя выживаемость без прогрессирования через 6 месяцев (PFS6) (когорта 1)
Временное ограничение: До 6 месяцев
|
Медиана PFS6 определяется как среднее количество месяцев для участников когорты 1, которые остались без прогрессирования с даты первоначальной хирургической резекции до 6 месяцев.
|
До 6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Средняя выживаемость без прогрессирования в 2 года выживаемости без прогрессирования (PFS)
Временное ограничение: До 2 лет
|
Медиана PFS6 определяется как среднее количество месяцев для участников от когорты, которые остались без прогрессирования с даты первоначальной хирургической резекции до 2 лет после операции.
|
До 2 лет
|
|
Средняя общая выживаемость через 2 года (ОС)
Временное ограничение: До 2 лет
|
Медиана ОС определяется как среднее количество месяцев для участников от когорты, которые все еще живы с даты первоначальной хирургической резекции до 2 лет после операции.
|
До 2 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco
- Учебный стул: Derek Hanson, MD, Hackensack Meridian Health
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
6 марта 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 сентября 2030 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 марта 2032 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 февраля 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
28 февраля 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
6 марта 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Новообразования
- Новообразования по гистологическому типу
- Заболевания пищеварительной системы
- Желудочно-кишечные заболевания
- Заболевания желудка
- Новообразования железистые и эпителиальные
- Новообразования, нейроэпителиальные
- Нейроэктодермальные опухоли
- Новообразования, зародышевые клетки и эмбриональные
- Новообразования, нервная ткань
- Пилоростеноз
- Обструкция выходного отдела желудка
- Нейроэктодермальные опухоли, примитивные
- Пилоростеноз, гипертрофический
- Администрация медицинских услуг
- Качество, доступ и оценка здравоохранения
- Органические химические вещества
- Гетероциклические соединения, 1-кольцо
- Гетероциклические соединения
- Следственные методы
- Терапия
- Обработка образца
- Клинические лабораторные методы
- Диагностические методы и процедуры
- Диагноз
- Проколы
- Хирургические процедуры, оперативные
- Азолы
- Качество здравоохранения
- Дакарбазин
- Триазены
- Имидазолы
- Индикаторы качества, здравоохранение
- Темозоломид
- Лучевая терапия
- Стандарт ухода
- Лекарственная терапия
- Сбор образцов крови
Другие идентификационные номера исследования
- 240830
- NCI-2025-01764 (Идентификатор реестра: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Де-идентифицированные данные могут быть переданы сотрудникам исследования
Сроки обмена IPD
Пока обучение не близко
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .