Embryonal svulst med flerlags rosetter (PNOC031)
26. juni 2026 oppdatert av: University of California, San Francisco
PNOC031: Protokoll for embryonal tumor med multilayered rosetter (ETMR)
Dette er en åpen, omfattende, iterativ undersøkelse av evaluering av bruk av induksjon cellegift, høydose cellegift og fokal strålebehandling hos barn med nylig diagnostisert embryonal svulst med flerlags rosetter (ETMR).
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Detaljert beskrivelse
Primære mål I. Å bestemme den seks måneders progresjonsfrie overlevelsen (PFS6) av deltakere med nylig diagnostiserte, grovt-resekterte, ikke-metastatisk ETMR, behandlet ved bruk av et regime av induksjonskjemoterapi og tidlig fokal strålebehandling (kohort 1)
Sekundære mål I. Å bestemme den to år lange progresjonsfrie overlevelsen (PFS) og total overlevelse (OS) av deltakere med nylig diagnostisert, grovt resektert, ikke-metastatisk ETMR (kohort 1).
Ii. For å bestemme den to år lange progresjonsfrie overlevelsen (PFS) og total overlevelse (OS) av deltakere med nylig diagnostiserte, grovt-resekterte, ikke-metastatisk ETMR (kohort 2).
Iii. For å bestemme den to år lange progresjonsfrie overlevelsen (PFS), overlevelse (OS) og objektiv responsrate hos deltakere med nylig diagnostisert, ufullstendig resektert og/eller metastatisk ETMR (kohort 3A og 3B)
Utforskende mål:
I. For å validere bruken av en flytende miRNA -biomarkør i blod og cerebral ryggvæske (CSF) som en korrelativ markør for en deltakers sykdomsstatus.
Ii. For bedre å definere det genomiske landskapet til ETMR.
Oversikt:
Deltakere med nylig diagnostisert ETMR vil oppnå enten brutto total eller sub-total reseksjonskirurgi før påmelding. Etter operasjonen vil deltakerne bli tildelt 1 av 4 mulige årskull:
Kohorter 1 og 2: Deltakere med nylig diagnostisert, grovt resektert, ikke-metastatisk ETMR.
Kohorter 3A og 3B: Deltakere med nylig diagnostisert, ufullstendig resektert og/eller metastatisk ETMR.
Deltakerne vil bli vurdert for overlevelsesresultater i opptil 2 år. Oppfølgingsprosedyrer skal fanges opp under PNOC Comp-protokollen. Deltakerne vil bli fulgt under Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC) Comp-protokollen inntil død eller tilbaketrekning fra studien.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
70
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: PNOC Operations Office
- Telefonnummer: 415-502-1600
- E-post: PNOC031@ucsf.edu
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- Rekruttering
- University of Alabama at Birmingham
-
Ta kontakt med:
- Girish Dhall, MD
- Telefonnummer: 205-638-6194
- E-post: gdhall@uabmc.edu
-
Ta kontakt med:
- Laura K Metrock, MD
- Telefonnummer: 205-638-9285
- E-post: kmetrock@peds.uab.edu
-
-
California
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- Rekruttering
- University of California, San Francisco
-
Hovedetterforsker:
- Sabine Mueller, MD, PhD, MAS
-
Ta kontakt med:
- Telefonnummer: 877-827-3222
- E-post: cancertrials@ucsf.edu
-
Ta kontakt med:
- PNOC Operations Office
- Telefonnummer: 415-502-1600
- E-post: PNOC031@ucsf.edu
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Rekruttering
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
Ta kontakt med:
- Brian Weiss, MD
- Telefonnummer: 317-944-8784
- E-post: weissbd@iu.edu
-
Ta kontakt med:
- Alex Lion, DO
- Telefonnummer: 317-944-8784
- E-post: alion@iu.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21218
- Rekruttering
- Johns Hopkins University
-
Ta kontakt med:
- Kenneth Cohen, MD, MBA
- Telefonnummer: 410-614-5055
- E-post: kcohen@jhmi.edu
-
Ta kontakt med:
- Robyn Gartrell, MD, MS
- Telefonnummer: 410-955-2548
- E-post: rgartre1@jh.edu
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63130
- Rekruttering
- Washington University in St. Louis
-
Ta kontakt med:
- Michael Angelo Huang, MD
- Telefonnummer: 314-362-4563
- E-post: huangm@wustl.edu
-
Ta kontakt med:
- Mohamed AbdelBaki, MD
- Telefonnummer: (314) 454-6018
- E-post: Mohameda@wustl.edu
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
- Rekruttering
- Hackensack University Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Derek Hanson, MD
- Telefonnummer: 551-996-5437
- E-post: Derek.Hanson@HMHN.org
-
Ta kontakt med:
- Katharine Offer, MD
- Telefonnummer: 551-996-5437
- E-post: Katharine.Offer@HMHN.org
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
- Rekruttering
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Ta kontakt med:
- Amar Gajjar, MD
- Telefonnummer: 901-595-2615
- E-post: amar.gajjar@stjude.org
-
Ta kontakt med:
- Emily Hanzlik, MD
- Telefonnummer: 901-595-2615
- E-post: emily.hanzlik@stjude.org
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
- Rekruttering
- University of Utah
-
Ta kontakt med:
- Nicholas Whipple, MD, MPH
- Telefonnummer: 801-662-4700
- E-post: nicholas.whipple@hsc.utah.edu
-
Ta kontakt med:
- Priya Chan, MD
- Telefonnummer: 801-662-4700
- E-post: priya.chan@hsc.utah.edu
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Kvalifiseringskriteriene listet nedenfor tolkes bokstavelig talt og kan ikke fravikes.
Inkluderingskriterier:
- Deltakerne må ha enten et molekylært eller histologisk bekreftet embryonal tumor med flerlags rosetter.
- For påmelding er en bekreftelse av minimum 10-20 ufarget formalinfikserte parafininnlagte (FFPE) lysbilder eller 1 blokk (15-20 mg) med tumorinnhold på 40% eller høyere. Noe mindre må diskuteres og godkjennes av studiestolene før påmelding.
Tidligere terapi:
- Kohort 1 Deltakere må ikke ha mottatt noen tidligere tumorrettet terapi annet enn kirurgisk reseksjon.
- Kohort 2 og 3 deltakere kan motta tumorrettet terapi før påmelding. Disse deltakerne må diskuteres med studiestoler før påmelding.
- Deltakerne må ikke ha mottatt tidligere stråling for behandling av tumor.
- Deltakere i alle aldre er kvalifiserte.
- Deltakerne bør begynne å indusere cellegift innen 28 dager etter den siste definitive kirurgiske prosedyren. Deltakere som begynner terapi utover 28 dager fra operasjonen, vil trenge å diskutere med studier.
Kohort spesifikk kvalifisering
- Kohort 1: Gross-total reseksjon, kvalifisert for tidlig strålebehandling (se alderskriterier nedenfor), og ingen bevis for metastatisk sykdom.
- Kohort 2: Gross-total reseksjon, høy dose cellegift (se alderskriterier nedenfor), og ingen bevis for metastatisk sykdom.
- Kohort 3A: metastatisk eller gjenværende sykdom, og tidlig strålebehandling.
- Kohort 3B: Metastatisk eller gjenværende sykdom og cellegift med høy dose.
- Strålebehandlingsalderkriterier (på tidspunktet for planlagt stråling):> 12 måneders alder for deltakere med infratentorial tumor eller> 15 måneders alder for deltakere med supratentorial tumor. For deltakere som blir behandlet på strålebeholdere, må den juridiske forelderen/foresatte eller pasient og legen være villig til å tillate bruk av strålebehandling til behandling.
- Resultatpoeng: Karnofsky> = 50 for deltakere> 16 år og Lansky> = 50 for deltakere <= 16 år. Deltakere som ikke er i stand til å gå på grunn av lammelse, men som er oppe i rullestol, vil bli betraktet som ambulerende med det formål å vurdere ytelsesscore.
Organfunksjonskrav:
- Perifert absolutt nøytrofiltelling (ANC)> 75 000/mm3
- Blodplateantall> 75 000/mm3 (transfusjonsuavhengig, definert som ikke mottok blodplatetransfusjoner i minst 72 timer før påmelding).
Tilstrekkelig nyrefunksjon definert som:
en. Serumkreatinin <1,5 x øvre grense normal (ULN) basert på alder og kjønn.
Tilstrekkelig leverfunksjon definert som:
- Totalt bilirubin <1,5 x øvre grense for normal (ULN) for alder; I nærvær av Gilberts syndrom, total bilirubin <3 x uln eller direkte bilirubin <1,5 x uln,
- Alanine aminotransferase (alt) <3 x uln,
- aspartataminotransferase (AST) <3 x uln,
Tilstrekkelig nevrologisk funksjon definert som:
en. Deltakere med anfallsforstyrrelse kan bli registrert hvis de er godt kontrollert. Deltakere på enzym som induserer antikonvulsiva kan utelukkes i påvente av interaksjoner (er) med studiemedisiner.
- Ettersom kjemoterapeutiske midler som ble brukt i denne studien, er kjent for å være teratogene, må kvinner og menn med barnehovedpotensial gå med på å bruke tilstrekkelig prevensjon (hormonell eller barriere metode for prevensjon; avholdenhet) før studien er inntreden, for varigheten av studiedeltakelsen og 4 måneder etter fullført studieterapi. Skulle en kvinne bli gravid eller mistenke at hun er gravid mens hun eller partneren hennes deltar i denne studien, bør hun informere henne om å behandle lege umiddelbart.
- Deltakerne må være påmeldt PNOC COMP før påmelding på PNOC031 hvis PNOC COMP er åpen for periodisering ved den påmeldende institusjonen.
- En lovlig forelder/verge eller pasient må kunne forstå og villig til å signere et skriftlig informert samtykke og samtykke dokument, etter behov.
Eksklusjonskriterier
- KUHORT 1 KUN: Deltakere som har mottatt noen tidligere tumorrettet terapi annet enn kirurgisk inngrep
- Deltakere som mottar andre tumorstyrte undersøkelsesmidler.
- Historie med allergiske reaksjoner tilskrevet forbindelser med lignende kjemisk eller biologisk sammensetning som midlene som ble brukt i studien.
- Ukontrollert interstrøm sykdom.
- Kvinner med fødselspotensial må ikke være gravide eller ammes.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1: Gross-total reseksjon, ikke-metastatisk, tidlig strålebehandling
Deltakerne vil gjennomgå grov total reseksjon av svulsten før påmelding til denne årskullet.
Standard dose induksjon cellegift og 6 uker med tidlig fokal strålebehandling, etterfulgt av og en annen standard dose induksjon cellegift i totalt 12 ukers cellegift; 18 ukers behandlinger i alt.
Deltakerne vil bli fulgt i opptil 2 år.
|
Gjennomgå Rt
Andre navn:
En eller flere av følgende kan tilordnes av legen (legens valg) per retningslinjer for omsorgsstandard ved studiepåmelding etter operasjon: cytarabin, karboplatin, cisplatin, vincristin sulfatinjeksjon ( Doxorubicin hydroklorid.
Ikke alle deltakere vil motta alle mulige medikamentregimer.
Andre navn:
Gjennomgå kirurgi rett før studieinnmelding som en del av planlagt omsorg.
Andre navn:
Deltakere tildelt eller hvem som mottar valgfri RT, vil motta samtidig temozolomid
Andre navn:
Tumorvev vil bli samlet for korrelative studier
Andre navn:
Blodprøver vil bli samlet for korrelative studier
Andre navn:
CSF -prøver vil bli samlet for korrelative studier
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort 2: Gross-total reseksjon, ikke-metastatisk, høydose cellegift
Deltakerne vil gjennomgå grov total reseksjon av svulsten før påmelding til denne årskullet.
Deltakerne vil motta 6 ukers induksjon cellegift og 3 sykluser (ca. 4 uker hver) av høydose cellegift med stamcelle redning og vil ha muligheten til å få strålebehandling ved fullføring av terapi, i totalt 18-24 uker.
Deltakerne vil bli fulgt i opptil 2 år.
|
Gjennomgå Rt
Andre navn:
En eller flere av følgende kan tilordnes av legen (legens valg) per retningslinjer for omsorgsstandard ved studiepåmelding etter operasjon: cytarabin, karboplatin, cisplatin, vincristin sulfatinjeksjon ( Doxorubicin hydroklorid.
Ikke alle deltakere vil motta alle mulige medikamentregimer.
Andre navn:
Gjennomgå kirurgi rett før studieinnmelding som en del av planlagt omsorg.
Andre navn:
Deltakere tildelt eller hvem som mottar valgfri RT, vil motta samtidig temozolomid
Andre navn:
Tumorvev vil bli samlet for korrelative studier
Andre navn:
Blodprøver vil bli samlet for korrelative studier
Andre navn:
CSF -prøver vil bli samlet for korrelative studier
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort 3A: Metastatisk eller gjenværende sykdom, tidlig strålebehandling
Deltakerne metastatisk sykdom eller gjenværende sykdom etter de første kirurgiske inngrepene før påmelding til denne kohorten vil motta standard doseinduksjonskjemoterapi og 6 uker med tidlig fokal strålebehandling, etterfulgt av og en annen standard dose induksjon cellegift i totalt 12 uker med cellegift; 18 ukers behandlinger i alt.
Deltakerne vil bli fulgt i opptil 5 år.
|
Gjennomgå Rt
Andre navn:
En eller flere av følgende kan tilordnes av legen (legens valg) per retningslinjer for omsorgsstandard ved studiepåmelding etter operasjon: cytarabin, karboplatin, cisplatin, vincristin sulfatinjeksjon ( Doxorubicin hydroklorid.
Ikke alle deltakere vil motta alle mulige medikamentregimer.
Andre navn:
Gjennomgå kirurgi rett før studieinnmelding som en del av planlagt omsorg.
Andre navn:
Deltakere tildelt eller hvem som mottar valgfri RT, vil motta samtidig temozolomid
Andre navn:
Tumorvev vil bli samlet for korrelative studier
Andre navn:
Blodprøver vil bli samlet for korrelative studier
Andre navn:
CSF -prøver vil bli samlet for korrelative studier
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort 3B: Metastatisk eller gjenværende sykdom, høydose cellegift
Deltakerne metastatisk sykdom eller gjenværende sykdom etter de første kirurgiske inngrepene før påmelding til denne kohorten.
Deltakerne vil motta 6 ukers induksjon cellegift og 3 sykluser (ca. 4 uker hver) av høydose cellegift med stamcelle redning og vil ha muligheten til å få strålebehandling ved fullføring av terapi, i totalt 18-24 uker.
Deltakerne vil bli fulgt i opptil 5 år.
|
Gjennomgå Rt
Andre navn:
En eller flere av følgende kan tilordnes av legen (legens valg) per retningslinjer for omsorgsstandard ved studiepåmelding etter operasjon: cytarabin, karboplatin, cisplatin, vincristin sulfatinjeksjon ( Doxorubicin hydroklorid.
Ikke alle deltakere vil motta alle mulige medikamentregimer.
Andre navn:
Gjennomgå kirurgi rett før studieinnmelding som en del av planlagt omsorg.
Andre navn:
Deltakere tildelt eller hvem som mottar valgfri RT, vil motta samtidig temozolomid
Andre navn:
Tumorvev vil bli samlet for korrelative studier
Andre navn:
Blodprøver vil bli samlet for korrelative studier
Andre navn:
CSF -prøver vil bli samlet for korrelative studier
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Median progresjonsfri overlevelse etter 6 måneder (PFS6) (Kohort 1)
Tidsramme: Opptil 6 måneder
|
Median PFS6 er definert som median antall måneder for deltakere i kohort 1 som har forblitt progresjonsfri fra datoen for den første kirurgiske reseksjonen til 6 måneder.
|
Opptil 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Median progresjonsfri overlevelse ved 2 års progresjonsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Median PFS6 er definert som median antall måneder for deltakere av kohort som har forblitt progresjonsfri fra datoen for innledende kirurgisk reseksjon til 2 år etter operasjonen.
|
Opptil 2 år
|
|
Median totaloverlevelse etter 2 år (OS)
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Median OS er definert som median antall måneder for deltakere av Cohort som fremdeles er i live fra datoen for den første kirurgiske reseksjonen til 2 år etter operasjonen.
|
Opptil 2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco
- Studiestol: Derek Hanson, MD, Hackensack Meridian Health
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
6. mars 2025
Primær fullføring (Antatt)
30. september 2030
Studiet fullført (Antatt)
31. mars 2032
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. februar 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
28. februar 2025
Først lagt ut (Faktiske)
6. mars 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
29. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Neoplasmer
- Neoplasmer etter histologisk type
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Gastrointestinale sykdommer
- Magesykdommer
- Neoplasmer, kjertel og epitel
- Neoplasmer, Neuroepithelial
- Nevroektodermale svulster
- Neoplasmer, kjønnsceller og embryonale
- Neoplasmer, nervevev
- Pylorisk stenose
- Mageutløpsobstruksjon
- Neuroektodermale svulster, primitive
- Pylorisk stenose, hypertrofisk
- Health Services Administration
- Helsevesenets kvalitet, tilgang og evaluering
- Organiske kjemikalier
- Heterocykliske forbindelser, 1-ring
- Heterocykliske forbindelser
- Undersøkelsesteknikker
- Terapeutikk
- Prøvehåndtering
- Kliniske laboratorieteknikker
- Diagnostiske teknikker og prosedyrer
- Diagnose
- Punkteringer
- Kirurgiske prosedyrer, operativ
- Azoler
- Kvalitet på helsehjelpen
- Dacarbazine
- Triazener
- Imidazoles
- Kvalitetsindikatorer, helsehjelp
- Temozolomid
- Strålebehandling
- Standard for omsorg
- Medikamentell terapi
- Blodprøveinnsamling
Andre studie-ID-numre
- 240830
- NCI-2025-01764 (Registeridentifikator: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
De-identifiserte data kan deles med studiesamarbeidspartnere
IPD-delingstidsramme
Inntil studien nærmer seg
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .