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Tumeur embryonnaire avec des rosettes multicouches (PNOC031)

26 juin 2026 mis à jour par: University of California, San Francisco

PNOC031: Protocole pour la tumeur embryonnaire avec des rosettes multicouches (ETMR)

Il s'agit d'une étude ouverte, complète et itérative de l'évaluation de l'utilisation de la chimiothérapie d'induction, de la chimiothérapie à haute dose et de la radiothérapie focale chez les enfants atteints de tumeur embryonnaire nouvellement diagnostiquée avec des rosettes multicouches (ETMR).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Objectifs primaires I. Déterminer la survie sans progression de six mois (PFS6) des participants atteints d'ETMR nouvellement diagnostiqués, réséqués brutal et non métastatiques, traités en utilisant un régime de chimiothérapie d'induction et de radiothérapie focale précoce (cohorte 1)

Objectifs secondaires I. Déterminer la survie sans progression de deux ans (PFS) et la survie globale (OS) des participants atteints d'ETMR non diagnostiqués, non diagnostiqués et non métastatiques (cohorte 1).

Ii Pour déterminer la survie sans progression de deux ans (PFS) et la survie globale (OS) des participants avec ETMR non diagnostiquée, réséqué brutal et non métastatique (Cohorte 2).

Iii. Pour déterminer la survie sans progression de deux ans (PFS), la survie globale (OS) et le taux de réponse objective des participants avec un ETMR nouvellement diagnostiqué, incomplètement réséqué et / ou métastatique (cohorte 3a et 3b)

Objectifs exploratoires:

I. pour valider l'utilité d'un biomarqueur de miARN liquide dans le sang et le liquide de la colonne vertébrale cérébrale (LCR) comme marqueur corrélatif de l'état de la maladie d'un participant.

Ii Pour mieux définir le paysage génomique de l'ETMR.

CONTOUR:

Les participants atteints d'ETMR nouvellement diagnostiqués obtiendront soit un total brut, soit une chirurgie de résection sous-totale avant l'inscription. Après la chirurgie, les participants seront affectés à 1 des 4 cohortes possibles:

Cohorts 1 et 2: Participants avec un ETMR non métastatique nouvellement diagnostiqué, réséqué brutal et non métastatique.

Cohorts 3a et 3b: participants avec un ETMR nouvellement diagnostiqué, incomplètement réséqué et / ou métastatique.

Les participants seront évalués pour les résultats de survie jusqu'à 2 ans. Les procédures de suivi doivent être capturées sous le protocole PNOC Comp. Les participants seront suivis sous le protocole PCOCO de neuro-oncologie pédiatrique (PNOC) jusqu'à la mort ou le retrait de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

70

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: PNOC Operations Office
  • Numéro de téléphone: 415-502-1600
  • E-mail: PNOC031@ucsf.edu

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Recrutement
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contact:
          • Girish Dhall, MD
          • Numéro de téléphone: 205-638-6194
          • E-mail: gdhall@uabmc.edu
        • Contact:
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • Recrutement
        • University of California, San Francisco
        • Chercheur principal:
          • Sabine Mueller, MD, PhD, MAS
        • Contact:
        • Contact:
          • PNOC Operations Office
          • Numéro de téléphone: 415-502-1600
          • E-mail: PNOC031@ucsf.edu
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Recrutement
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
        • Contact:
          • Brian Weiss, MD
          • Numéro de téléphone: 317-944-8784
          • E-mail: weissbd@iu.edu
        • Contact:
          • Alex Lion, DO
          • Numéro de téléphone: 317-944-8784
          • E-mail: alion@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21218
        • Recrutement
        • Johns Hopkins University
        • Contact:
          • Kenneth Cohen, MD, MBA
          • Numéro de téléphone: 410-614-5055
          • E-mail: kcohen@jhmi.edu
        • Contact:
          • Robyn Gartrell, MD, MS
          • Numéro de téléphone: 410-955-2548
          • E-mail: rgartre1@jh.edu
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63130
        • Recrutement
        • Washington University in St. Louis
        • Contact:
          • Michael Angelo Huang, MD
          • Numéro de téléphone: 314-362-4563
          • E-mail: huangm@wustl.edu
        • Contact:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Recrutement
        • Hackensack University Medical Center
        • Contact:
        • Contact:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • Recrutement
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Contact:
        • Contact:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Les critères d'éligibilité énumérés ci-dessous sont interprétés littéralement et ne peuvent pas être levés.

Critères d'inclusion:

  1. Les participants doivent avoir une tumeur embryonale confirmée moléculaire ou histologiquement avec des rosettes multicouches.
  2. Pour l'inscription, une confirmation d'un minimum de 10-20 diapositives non colorées de paraffine axées sur le formol (FFPE) ou 1 bloc (15-20 mg) avec une teneur en tumeurs de 40% ou plus est nécessaire. Rien de moins doit être discuté et approuvé par les chaises d'étude avant l'inscription.

  3. Thérapie antérieure:

    1. Les participants de la cohorte 1 ne doivent pas avoir reçu de thérapie antérieure dirigée par une tumeur autre que la résection chirurgicale.
    2. Les participants à la cohorte 2 et 3 peuvent recevoir une thérapie dirigée par une tumeur avant l'inscription. Ces participants doivent être discutés avec des présidents d'étude avant l'inscription.
  4. Les participants ne doivent pas avoir reçu de rayonnement antérieur pour le traitement de la tumeur.
  5. Les participants de tout âge sont éligibles.
  6. Les participants doivent commencer la chimiothérapie d'induction dans les 28 jours suivant la plus récente procédure chirurgicale définitive. Les participants ont commencé la thérapie au-delà de 28 jours de la chirurgie, devront discuter avec des chaises d'étude.

  7. Cohorte d'éligibilité spécifique

    1. Cohorte 1: résection totale totale, éligible à la radiothérapie précoce (veuillez consulter les critères d'âge ci-dessous), et aucune preuve de maladie métastatique.
    2. Cohorte 2: Résection brute totale, chimiothérapie à forte dose (veuillez consulter les critères d'âge ci-dessous) et aucune preuve de maladie métastatique.
    3. Cohorte 3A: maladie métastatique ou résiduelle et radiothérapie précoce.
    4. Cohorte 3B: maladie métastatique ou résiduelle et chimiothérapie à forte dose.
    5. Critères de l'âge de la radiothérapie (au moment de la radiation planifiée):> 12 mois pour les participants atteints de tumeur infratentorielle ou> 15 mois pour les participants atteints de tumeur supratentorielle. Pour les participants traités sur des armes contenant de la radiothérapie, le parent / tuteur légal ou le patient et le médecin doivent être disposés à permettre l'utilisation de la radiothérapie pour le traitement.
  8. Score de performance: Karnofsky> = 50 pour les participants> 16 ans et Lansky> = 50 pour les participants <= 16 ans. Les participants qui ne peuvent pas marcher à cause de la paralysie, mais qui sont en fauteuil roulant, seront considérés comme ambulatoires dans le but d'évaluer le score de performance.

  9. Exigences de la fonction d'organe:

    1. Nombre de neutrophiles absolu périphériques (ANC)> 75 000 / mm3
    2. Nombre de plaquettes> 75 000 / mm3 (transfusion indépendante, définie comme ne recevant pas de transfusions plaquettaires pendant au moins 72 heures avant l'inscription).

  10. Fonction rénale adéquate définie comme:

    un. Créatinine sérique <1,5 x limite supérieure normale (ULN) basée sur l'âge et le sexe.

  11. Fonction hépatique adéquate définie comme:

    1. Bilirubine totale <1,5 x Limite supérieure de la normale (ULN) pour l'âge; En présence du syndrome de Gilbert, de la bilirubine totale <3 x uln ou de la bilirubine directe <1,5 x uln,
    2. alanine aminotransférase (alt) <3 x uln,
    3. aspartate aminotransférase (AST) <3 x uln,

  12. Fonction neurologique adéquate définie comme:

    un. Les participants atteints de trouble de crise peuvent être inscrits s'ils sont bien contrôlés. Les participants sur des anticonvulsivants induisant des enzymes peuvent être exclus en attendant les interactions avec les médicaments d'étude.

  13. Comme les agents chimiothérapeutiques utilisés dans cet essai sont connus pour être tératogènes, les femmes et les hommes de potentiel de procréation doivent accepter d'utiliser une contraception adéquate (méthode hormonale ou barrière de contrôle des naissances; abstinence) avant l'entrée de l'étude, pendant la durée de la participation à l'étude et 4 mois après l'achèvement du traitement de l'étude. Si une femme tombe enceinte ou soupçonne qu'elle est enceinte pendant qu'elle ou son partenaire participe à cette étude, elle devrait l'informer immédiatement de son médecin.
  14. Les participants doivent être inscrits à PNOC COM avant l'inscription sur PNOC031 si PNOC Comp est ouvert à l'exercice à l'institution d'inscription.
  15. Un parent juridique / tuteur ou patient doit être en mesure de comprendre et disposé à signer, un document écrit et consentement éclairé, selon le cas.

Critères d'exclusion

  1. Cohorte 1 uniquement: les participants qui ont reçu une thérapie antérieure dirigée par une tumeur autre que l'intervention chirurgicale
  2. Les participants qui reçoivent toute autre tumeur ont dirigé des agents d'enquête.
  3. Antécédents de réactions allergiques attribuées à des composés de composition chimique ou biologique similaire aux agents utilisés dans l'étude.
  4. Maladie intercurrente non contrôlée.
  5. Les femmes de potentiel de procréation ne doivent pas être enceintes ou allaiter.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1: résection totale totale, non-métastatique, radiothérapie précoce
Les participants subiront une résection totale brute de la tumeur avant l'inscription à cette cohorte. La chimiothérapie à induction de dose standard et 6 semaines de radiothérapie focale précoce, suivie de la chimiothérapie à induction de dose et du deuxième standard pour un total de 12 semaines de chimiothérapie; 18 semaines de traitements en tout. Les participants seront suivis jusqu'à 2 ans.
Radiation: Radiothérapie (RT)
Subir RT
Autres noms:
  • Radiothérapie
  • Radiothérapie focale
Médicament: Médicothérapie, cancer - Choix du médecin
Un ou plusieurs des éléments suivants peuvent être attribués par le médecin (choix du médecin) conformément aux directives des normes de soins lors de l'inscription à l'étude après la chirurgie: cytarabine, carboplatine, cisplatine, injection de sulfate de vincristique (vincristine PFS), Hydrochlorure de topotécan, cyclophosphamide, ou doxitubic, fil Chlorhydrate. Tous les participants ne recevront pas tous les schémas thérapeutiques possibles.
Autres noms:
  • Norme de soins, chimiothérapie à haute dose
Procédure: Résection chirurgicale non invitation
Suivez directement une intervention chirurgicale avant l'étude des inscriptions dans le cadre des soins prévus.
Autres noms:
  • Norme de résection chirurgicale de soins
  • Norme de résection chirurgicale de la tumeur
Médicament: Témozolomide
Les participants affectés à ou qui reçoivent une RT en option recevront un témozolomide simultané
Autres noms:
  • Témodar
Procédure: Échantillon de tissu tumoral
Le tissu tumoral sera collecté pour des études corrélatives
Autres noms:
  • Spécimen de tumeur
Procédure: Échantillon de sang
Des échantillons de sang seront prélevés pour des études corrélatives
Autres noms:
  • Échantillon de sang
Procédure: Échantillon de liquide céphalorachidien (CSF)
Des échantillons de LCR seront prélevés pour des études corrélatives
Autres noms:
  • Spécimen de CSF
Expérimental: Cohorte 2: résection totale-totale, chimiothérapie non métastatique et à forte dose
Les participants subiront une résection totale brute de la tumeur avant l'inscription à cette cohorte. Les participants recevront 6 semaines de chimiothérapie d'induction et 3 cycles (environ 4 semaines chacun) de chimiothérapie à forte dose avec sauvetage des cellules souches et auront la possibilité de recevoir une radiothérapie à la fin du traitement, pendant un total de 18 à 24 semaines. Les participants seront suivis jusqu'à 2 ans.
Radiation: Radiothérapie (RT)
Subir RT
Autres noms:
  • Radiothérapie
  • Radiothérapie focale
Médicament: Médicothérapie, cancer - Choix du médecin
Un ou plusieurs des éléments suivants peuvent être attribués par le médecin (choix du médecin) conformément aux directives des normes de soins lors de l'inscription à l'étude après la chirurgie: cytarabine, carboplatine, cisplatine, injection de sulfate de vincristique (vincristine PFS), Hydrochlorure de topotécan, cyclophosphamide, ou doxitubic, fil Chlorhydrate. Tous les participants ne recevront pas tous les schémas thérapeutiques possibles.
Autres noms:
  • Norme de soins, chimiothérapie à haute dose
Procédure: Résection chirurgicale non invitation
Suivez directement une intervention chirurgicale avant l'étude des inscriptions dans le cadre des soins prévus.
Autres noms:
  • Norme de résection chirurgicale de soins
  • Norme de résection chirurgicale de la tumeur
Médicament: Témozolomide
Les participants affectés à ou qui reçoivent une RT en option recevront un témozolomide simultané
Autres noms:
  • Témodar
Procédure: Échantillon de tissu tumoral
Le tissu tumoral sera collecté pour des études corrélatives
Autres noms:
  • Spécimen de tumeur
Procédure: Échantillon de sang
Des échantillons de sang seront prélevés pour des études corrélatives
Autres noms:
  • Échantillon de sang
Procédure: Échantillon de liquide céphalorachidien (CSF)
Des échantillons de LCR seront prélevés pour des études corrélatives
Autres noms:
  • Spécimen de CSF
Expérimental: Cohorte 3A: maladie métastatique ou résiduelle, radiothérapie précoce
Les participants maladie métastatique ou maladie résiduelle après leurs premières interventions chirurgicales avant l'inscription dans cette cohorte recevront une chimiothérapie d'induction de dose standard et 6 semaines de radiothérapie focale précoce, suivie et une deuxième chimiothérapie d'induction de dose standard pour un total de 12 semaines de chimiothérapie; 18 semaines de traitements en tout. Les participants seront suivis jusqu'à 5 ans.
Radiation: Radiothérapie (RT)
Subir RT
Autres noms:
  • Radiothérapie
  • Radiothérapie focale
Médicament: Médicothérapie, cancer - Choix du médecin
Un ou plusieurs des éléments suivants peuvent être attribués par le médecin (choix du médecin) conformément aux directives des normes de soins lors de l'inscription à l'étude après la chirurgie: cytarabine, carboplatine, cisplatine, injection de sulfate de vincristique (vincristine PFS), Hydrochlorure de topotécan, cyclophosphamide, ou doxitubic, fil Chlorhydrate. Tous les participants ne recevront pas tous les schémas thérapeutiques possibles.
Autres noms:
  • Norme de soins, chimiothérapie à haute dose
Procédure: Résection chirurgicale non invitation
Suivez directement une intervention chirurgicale avant l'étude des inscriptions dans le cadre des soins prévus.
Autres noms:
  • Norme de résection chirurgicale de soins
  • Norme de résection chirurgicale de la tumeur
Médicament: Témozolomide
Les participants affectés à ou qui reçoivent une RT en option recevront un témozolomide simultané
Autres noms:
  • Témodar
Procédure: Échantillon de tissu tumoral
Le tissu tumoral sera collecté pour des études corrélatives
Autres noms:
  • Spécimen de tumeur
Procédure: Échantillon de sang
Des échantillons de sang seront prélevés pour des études corrélatives
Autres noms:
  • Échantillon de sang
Procédure: Échantillon de liquide céphalorachidien (CSF)
Des échantillons de LCR seront prélevés pour des études corrélatives
Autres noms:
  • Spécimen de CSF
Expérimental: Cohorte 3b: maladie métastatique ou résiduelle, chimiothérapie à forte dose
Les participants maladie métastatique ou maladie résiduelle après leurs interventions chirurgicales initiales avant l'inscription dans cette cohorte. Les participants recevront 6 semaines de chimiothérapie d'induction et 3 cycles (environ 4 semaines chacun) de chimiothérapie à forte dose avec sauvetage des cellules souches et auront la possibilité de recevoir une radiothérapie à la fin du traitement, pendant un total de 18 à 24 semaines. Les participants seront suivis jusqu'à 5 ans.
Radiation: Radiothérapie (RT)
Subir RT
Autres noms:
  • Radiothérapie
  • Radiothérapie focale
Médicament: Médicothérapie, cancer - Choix du médecin
Un ou plusieurs des éléments suivants peuvent être attribués par le médecin (choix du médecin) conformément aux directives des normes de soins lors de l'inscription à l'étude après la chirurgie: cytarabine, carboplatine, cisplatine, injection de sulfate de vincristique (vincristine PFS), Hydrochlorure de topotécan, cyclophosphamide, ou doxitubic, fil Chlorhydrate. Tous les participants ne recevront pas tous les schémas thérapeutiques possibles.
Autres noms:
  • Norme de soins, chimiothérapie à haute dose
Procédure: Résection chirurgicale non invitation
Suivez directement une intervention chirurgicale avant l'étude des inscriptions dans le cadre des soins prévus.
Autres noms:
  • Norme de résection chirurgicale de soins
  • Norme de résection chirurgicale de la tumeur
Médicament: Témozolomide
Les participants affectés à ou qui reçoivent une RT en option recevront un témozolomide simultané
Autres noms:
  • Témodar
Procédure: Échantillon de tissu tumoral
Le tissu tumoral sera collecté pour des études corrélatives
Autres noms:
  • Spécimen de tumeur
Procédure: Échantillon de sang
Des échantillons de sang seront prélevés pour des études corrélatives
Autres noms:
  • Échantillon de sang
Procédure: Échantillon de liquide céphalorachidien (CSF)
Des échantillons de LCR seront prélevés pour des études corrélatives
Autres noms:
  • Spécimen de CSF

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans progression médiane à 6 mois (PFS6) (cohorte 1)
Délai: Jusqu'à 6 mois
Le PFS6 médian est défini comme le nombre médian de mois pour les participants de la cohorte 1 qui sont restés sans progression à partir de la date de résection chirurgicale initiale jusqu'à 6 mois.
Jusqu'à 6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans progression médiane à 2 ans survie sans progression (PFS)
Délai: Jusqu'à 2 ans
Le PFS6 médian est défini comme le nombre médian de mois pour les participants par cohorte qui sont restés sans progression à partir de la date de résection chirurgicale initiale jusqu'à 2 ans après la chirurgie.
Jusqu'à 2 ans
Survie globale médiane à 2 ans (OS)
Délai: Jusqu'à 2 ans
Le système d'exploitation médian est défini comme le nombre médian de mois pour les participants par cohorte qui sont toujours en vie à la date de la résection chirurgicale initiale jusqu'à 2 ans après la chirurgie.
Jusqu'à 2 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of California, San Francisco

Collaborateurs

Solving Kids' Cancer
Pediatric Neuro-Oncology Consortium

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco
  • Chaise d'étude: Derek Hanson, MD, Hackensack Meridian Health

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 mars 2025

Achèvement primaire (Estimé)

30 septembre 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mars 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 février 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 février 2025

Première publication (Réel)

6 mars 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 240830
  • NCI-2025-01764 (Identificateur de registre: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données désintéressées peuvent être partagées avec les collaborateurs de l'étude

Délai de partage IPD

Jusqu'à la fermeture des études

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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