Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Embryonal tumor med flerlags rosetter (PNOC031)

20. april 2026 opdateret af: University of California, San Francisco

PNOC031: Protokol til embryonal tumor med flerlags rosetter (ETMR)

Dette er en åben mærket, omfattende, iterativ undersøgelse af evaluering af brugen af ​​induktionskemoterapi, højdosis kemoterapi og fokal strålebehandling hos børn med nyligt diagnosticeret embryonal tumor med flerlags rosetter (ETMR).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Primære mål I. At bestemme den seks-måneders progressionsfri overlevelse (PFS6) af deltagere med nyligt diagnosticeret, brutto-totalt resekteret, ikke-metastatisk ETMR, behandlet ved hjælp af et regime af induktionskemoterapi og tidlig fokal strålebehandling (kohort 1)

Sekundære mål I. At bestemme den to-årige progressionsfri overlevelse (PFS) og den samlede overlevelse (OS) af deltagere med nyligt diagnosticeret, brutto-totalt resekteret, ikke-metastatisk ETMR (kohort 1).

Ii. At bestemme den to-årige progressionsfri overlevelse (PFS) og den samlede overlevelse (OS) af deltagere med nyligt diagnosticeret, brutto-totalt resekteret, ikke-metastatisk ETMR (kohort 2).

III. For at bestemme den to-årige progressionsfri overlevelse (PFS), samlet overlevelse (OS) og objektiv responsrate for deltagere med nyligt diagnosticeret, ufuldstændigt resekteret og/eller metastatisk ETMR (kohort 3A og 3B)

Udforskende mål:

I. At validere anvendeligheden af ​​en flydende miRNA -biomarkør i blod og cerebral spinalvæske (CSF) som en korrelativ markør for en deltagers sygdomsstatus.

Ii. For bedre at definere det genomiske landskab af ETMR.

Oversigt:

Deltagere med nyligt diagnosticeret ETMR vil opnå enten brutto samlet eller sub-total resektionskirurgi inden tilmelding. Efter operation vil deltagerne blive tildelt 1 ud af 4 mulige kohorter:

Kohorter 1 og 2: Deltagere med nyligt diagnosticeret, brutto-totalt resekteret, ikke-metastatisk ETMR.

Kohorter 3A og 3B: Deltagere med nyligt diagnosticeret, ufuldstændigt resekteret og/eller metastatisk ETMR.

Deltagerne vurderes for overlevelsesresultater i op til 2 år. Opfølgningsprocedurer skal indfanges under PNOC Comp-protokollen. Deltagerne vil blive fulgt under Pediatric Neuro-oncology Consortium (PNOC) COMP-protokol indtil død eller tilbagetrækning fra studiet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

70

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: PNOC Operations Office
  • Telefonnummer: 415-502-1600
  • E-mail: PNOC031@ucsf.edu

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Rekruttering
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California, San Francisco
        • Ledende efterforsker:
          • Sabine Mueller, MD, PhD, MAS
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Alex Lion, DO
          • Telefonnummer: 317-944-8784
          • E-mail: alion@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21218
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University
        • Kontakt:
          • Kenneth Cohen, MD, MBA
          • Telefonnummer: 410-614-5055
          • E-mail: kcohen@jhmi.edu
        • Kontakt:
          • Robyn Gartrell, MD, MS
          • Telefonnummer: 410-955-2548
          • E-mail: rgartre1@jh.edu
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63130
        • Rekruttering
        • Washington University in St. Louis
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Rekruttering
        • Hackensack University Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Kriterierne, der er anført nedenfor, fortolkes bogstaveligt og kan ikke frafaldes.

Inkluderingskriterier:

  1. Deltagerne skal enten have en molekylært eller histologisk bekræftet embryonal tumor med flerlags rosetter.
  2. Til tilmelding kræves en bekræftelse af mindst 10-20 ustained formalin-fixed paraffinindlejret (FFPE) objektglas eller 1 blok (15-20 mg) med tumorindhold på 40% eller større. Noget mindre skal diskuteres og godkendes af undersøgelsestole inden tilmelding.

  3. Forudgående terapi:

    1. Kohort 1-deltagere må ikke have modtaget nogen tidligere tumorstyret terapi bortset fra kirurgisk resektion.
    2. Kohort 2 og 3 deltagere kan modtage tumorstyret terapi inden tilmelding. Disse deltagere skal diskuteres med studieformænd inden tilmeldingen.
  4. Deltagerne må ikke have modtaget forudgående stråling til behandling af tumor.
  5. Deltagere i alle aldre er berettigede.
  6. Deltagerne skal begynde induktionskemoterapi inden for 28 dage efter den seneste definitive kirurgiske procedure. Deltagerne, der begynder terapi ud over 28 dage efter operation, bliver nødt til at diskutere med studieformænd.

  7. Kohortspecifik støtteberettigelse

    1. Kohort 1: Brutto-total resektion, der er berettiget til tidlig strålebehandling (se venligst alderskriterier nedenfor) og ingen bevis for metastatisk sygdom.
    2. Kohort 2: Brutto-total resektion, kemoterapi med høj dosis (se venligst alderskriterier nedenfor) og ingen bevis for metastatisk sygdom.
    3. Kohort 3A: metastatisk eller resterende sygdom og tidlig strålebehandling.
    4. Kohort 3B: Metastatisk eller restsygdom og kemoterapi med høj dosis.
    5. Radioterapi alderskriterier (på tidspunktet for planlagt stråling):> 12 måneders alder for deltagere med infratentorial tumor eller> 15 måneders alder for deltagere med supratentorial tumor. For deltagere, der behandles på strålebehandlingsholdige arme, skal den juridiske forælder/værge eller patient og lægen være villig til at tillade brug af strålebehandling til behandling.
  8. Performance score: Karnofsky> = 50 for deltagere> 16 år gammel og Lansky> = 50 for deltagere <= 16 år. Deltagere, der ikke er i stand til at gå på grund af lammelse, men som er oppe i en kørestol, vil blive betragtet som ambulant med det formål at vurdere præstationsresultatet.

  9. Krav til organfunktion:

    1. Perifer Absolute Neutrophil Count (ANC)> 75.000/mm3
    2. Blodpladetælling> 75.000/mm3 (transfusionsuafhængig, defineret som ikke at modtage blodpladeoverførsler i mindst 72 timer før tilmeldingen).

  10. Tilstrækkelig nyrefunktion defineret som:

    en. Serumkreatinin <1,5 x øvre grænse normal (ULN) baseret på alder og køn.

  11. Tilstrækkelig leverfunktion defineret som:

    1. Samlet bilirubin <1,5 x øvre grænse for normal (ULN) for alder; I nærvær af Gilberts syndrom, total bilirubin <3 x uln eller direkte bilirubin <1,5 x uln,
    2. alanin aminotransferase (alt) <3 x uln,
    3. aspartat aminotransferase (AST) <3 x uln,

  12. Tilstrækkelig neurologisk funktion defineret som:

    en. Deltagere med anfaldsforstyrrelse kan tilmeldes, hvis det er godt kontrolleret. Deltagere på enzyminducerende antikonvulsiva kan udelukkes i afventning af interaktion (er) med undersøgelsesmedicin.

  13. Som kemoterapeutiske midler, der bruges i dette forsøg, vides at være teratogene, skal kvinder og mænd med børnebærende potentiale enige om at bruge tilstrækkelig prævention (hormonel eller barriere metode til fødselsbekæmpelse; afholdenhed) før studieindgangen, for varigheden af ​​undersøgelsesdeltagelsen og 4 måneder efter afslutningen af ​​undersøgelsesbehandlingen. Skulle en kvinde blive gravid eller mistanke om, at hun er gravid, mens hun eller hendes partner deltager i denne undersøgelse, skal hun straks informere sin behandlende læge.
  14. Deltagerne skal tilmeldes PNOC Comp inden tilmelding til PNOC031, hvis PNOC Comp er åben for periodisering på tilmeldingsinstitutionen.
  15. En juridisk forælder/værge eller patient skal være i stand til at forstå og villig til at underskrive et skriftligt informeret samtykke- og samtykke -dokument, hvor det er relevant.

Ekskluderingskriterier

  1. Kun kohort 1: Deltagere, der har modtaget nogen tidligere tumorstyret terapi bortset fra kirurgisk indgriben
  2. Deltagere, der modtager enhver anden tumorrettet undersøgelsesagenter.
  3. Historie om allergiske reaktioner, der tilskrives forbindelser med lignende kemisk eller biologisk sammensætning som de midler, der blev anvendt i undersøgelsen.
  4. Ukontrolleret samurt sygdom.
  5. Kvinder af fødedygtige potentiale må ikke være gravide eller amme.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohort 1: Brutto-total resektion, ikke-metastatisk, tidlig strålebehandling
Deltagerne vil gennemgå en total resektion af tumoren inden tilmelding til denne kohort. Standarddosisinduktionskemoterapi og 6-ugers tidlig fokal strålebehandling, efterfulgt af og en anden standarddosisinduktionskemoterapi i alt 12 ugers kemoterapi; 18 ugers behandlinger i alt. Deltagerne vil blive fulgt i op til 2 år.
Stråling: Strålebehandling (RT)
Gennemgå RT
Andre navne:
  • Stråleterapi
  • Fokal strålebehandling
Medicin: Kemoterapi -lægemiddel, kræft - Lægevalg
En eller flere af følgende kan tildeles af lægen (lægens valg) pr. Standard for pleje retningslinjer ved undersøgelsesregistrering efter operation: cytarabin, carboplatin, cisplatin, vincristin sulfatinjektion (Vincristine PFS), topotecan hydrochlorid, Dactinomycin, thiotepa, filgrastim, cyclophosphamid, ordrochlorid, Dactinomycin, thiotepa, filgrastim, cyclophosphamid, ordrochlorid, Dactinomycin, thiotepa, filgrastim, cyclophosphamid, ordrochlorid, dactinomycin, thiotepa Hydrochlorid. Ikke alle deltagere vil modtage alle mulige lægemiddelregimer.
Andre navne:
  • Standard for pleje, høj dosis kemoterapi
Procedure: Ikke-undersøgende kirurgisk resektion
Gennemgå operation direkte før tilmelding til studier som en del af planlagt pleje.
Andre navne:
  • Standard for kirurgisk resektion
  • Standard for plejekirurgisk resektion af tumor
Medicin: Temozolomid
Deltagere, der er tildelt eller som modtager valgfri RT, vil modtage samtidig temozolomid
Andre navne:
  • Temodar
Procedure: Tumorvævsprøve
Tumorvæv indsamles til korrelative undersøgelser
Andre navne:
  • Tumorprøve
Procedure: Blodprøve
Blodprøver indsamles til korrelative undersøgelser
Andre navne:
  • Blodprøve
Procedure: Cerebrospinalvæske (CSF) prøve
CSF -prøver indsamles til korrelative undersøgelser
Andre navne:
  • CSF -prøve
Eksperimentel: Kohort 2: Brutto-total resektion, ikke-metastatisk, højdosis kemoterapi
Deltagerne vil gennemgå en total resektion af tumoren inden tilmelding til denne kohort. Deltagerne vil modtage 6 ugers induktionskemoterapi og 3 cyklusser (ca. 4 uger hver) af højdosis kemoterapi med stamcelle-redning og vil have mulighed for at modtage strålebehandling ved afslutningen af ​​terapien i alt 18-24 uger. Deltagerne vil blive fulgt i op til 2 år.
Stråling: Strålebehandling (RT)
Gennemgå RT
Andre navne:
  • Stråleterapi
  • Fokal strålebehandling
Medicin: Kemoterapi -lægemiddel, kræft - Lægevalg
En eller flere af følgende kan tildeles af lægen (lægens valg) pr. Standard for pleje retningslinjer ved undersøgelsesregistrering efter operation: cytarabin, carboplatin, cisplatin, vincristin sulfatinjektion (Vincristine PFS), topotecan hydrochlorid, Dactinomycin, thiotepa, filgrastim, cyclophosphamid, ordrochlorid, Dactinomycin, thiotepa, filgrastim, cyclophosphamid, ordrochlorid, Dactinomycin, thiotepa, filgrastim, cyclophosphamid, ordrochlorid, dactinomycin, thiotepa Hydrochlorid. Ikke alle deltagere vil modtage alle mulige lægemiddelregimer.
Andre navne:
  • Standard for pleje, høj dosis kemoterapi
Procedure: Ikke-undersøgende kirurgisk resektion
Gennemgå operation direkte før tilmelding til studier som en del af planlagt pleje.
Andre navne:
  • Standard for kirurgisk resektion
  • Standard for plejekirurgisk resektion af tumor
Medicin: Temozolomid
Deltagere, der er tildelt eller som modtager valgfri RT, vil modtage samtidig temozolomid
Andre navne:
  • Temodar
Procedure: Tumorvævsprøve
Tumorvæv indsamles til korrelative undersøgelser
Andre navne:
  • Tumorprøve
Procedure: Blodprøve
Blodprøver indsamles til korrelative undersøgelser
Andre navne:
  • Blodprøve
Procedure: Cerebrospinalvæske (CSF) prøve
CSF -prøver indsamles til korrelative undersøgelser
Andre navne:
  • CSF -prøve
Eksperimentel: Kohort 3A: Metastatisk eller resterende sygdom, tidlig strålebehandling
Deltagerne metastatisk sygdom eller restsygdom efter deres indledende kirurgiske interventioner inden tilmelding til denne kohort vil modtage standarddosisinduktionskemoterapi og 6-ugers tidlig fokal strålebehandling, efterfulgt af og en anden standarddosisinduktionskemoterapi i i alt 12 ugers kemoterapi; 18 ugers behandlinger i alt. Deltagerne vil blive fulgt i op til 5 år.
Stråling: Strålebehandling (RT)
Gennemgå RT
Andre navne:
  • Stråleterapi
  • Fokal strålebehandling
Medicin: Kemoterapi -lægemiddel, kræft - Lægevalg
En eller flere af følgende kan tildeles af lægen (lægens valg) pr. Standard for pleje retningslinjer ved undersøgelsesregistrering efter operation: cytarabin, carboplatin, cisplatin, vincristin sulfatinjektion (Vincristine PFS), topotecan hydrochlorid, Dactinomycin, thiotepa, filgrastim, cyclophosphamid, ordrochlorid, Dactinomycin, thiotepa, filgrastim, cyclophosphamid, ordrochlorid, Dactinomycin, thiotepa, filgrastim, cyclophosphamid, ordrochlorid, dactinomycin, thiotepa Hydrochlorid. Ikke alle deltagere vil modtage alle mulige lægemiddelregimer.
Andre navne:
  • Standard for pleje, høj dosis kemoterapi
Procedure: Ikke-undersøgende kirurgisk resektion
Gennemgå operation direkte før tilmelding til studier som en del af planlagt pleje.
Andre navne:
  • Standard for kirurgisk resektion
  • Standard for plejekirurgisk resektion af tumor
Medicin: Temozolomid
Deltagere, der er tildelt eller som modtager valgfri RT, vil modtage samtidig temozolomid
Andre navne:
  • Temodar
Procedure: Tumorvævsprøve
Tumorvæv indsamles til korrelative undersøgelser
Andre navne:
  • Tumorprøve
Procedure: Blodprøve
Blodprøver indsamles til korrelative undersøgelser
Andre navne:
  • Blodprøve
Procedure: Cerebrospinalvæske (CSF) prøve
CSF -prøver indsamles til korrelative undersøgelser
Andre navne:
  • CSF -prøve
Eksperimentel: Kohort 3B: Metastatisk eller resterende sygdom, højdosis kemoterapi
Deltagerne metastatisk sygdom eller restsygdom efter deres oprindelige kirurgiske interventioner inden tilmelding til denne kohort. Deltagerne vil modtage 6 ugers induktionskemoterapi og 3 cyklusser (ca. 4 uger hver) af højdosis kemoterapi med stamcelle-redning og vil have mulighed for at modtage strålebehandling ved afslutningen af ​​terapien i alt 18-24 uger. Deltagerne vil blive fulgt i op til 5 år.
Stråling: Strålebehandling (RT)
Gennemgå RT
Andre navne:
  • Stråleterapi
  • Fokal strålebehandling
Medicin: Kemoterapi -lægemiddel, kræft - Lægevalg
En eller flere af følgende kan tildeles af lægen (lægens valg) pr. Standard for pleje retningslinjer ved undersøgelsesregistrering efter operation: cytarabin, carboplatin, cisplatin, vincristin sulfatinjektion (Vincristine PFS), topotecan hydrochlorid, Dactinomycin, thiotepa, filgrastim, cyclophosphamid, ordrochlorid, Dactinomycin, thiotepa, filgrastim, cyclophosphamid, ordrochlorid, Dactinomycin, thiotepa, filgrastim, cyclophosphamid, ordrochlorid, dactinomycin, thiotepa Hydrochlorid. Ikke alle deltagere vil modtage alle mulige lægemiddelregimer.
Andre navne:
  • Standard for pleje, høj dosis kemoterapi
Procedure: Ikke-undersøgende kirurgisk resektion
Gennemgå operation direkte før tilmelding til studier som en del af planlagt pleje.
Andre navne:
  • Standard for kirurgisk resektion
  • Standard for plejekirurgisk resektion af tumor
Medicin: Temozolomid
Deltagere, der er tildelt eller som modtager valgfri RT, vil modtage samtidig temozolomid
Andre navne:
  • Temodar
Procedure: Tumorvævsprøve
Tumorvæv indsamles til korrelative undersøgelser
Andre navne:
  • Tumorprøve
Procedure: Blodprøve
Blodprøver indsamles til korrelative undersøgelser
Andre navne:
  • Blodprøve
Procedure: Cerebrospinalvæske (CSF) prøve
CSF -prøver indsamles til korrelative undersøgelser
Andre navne:
  • CSF -prøve

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Median progression-fri overlevelse efter 6 måneder (PFS6) (kohort 1)
Tidsramme: Op til 6 måneder
Median PFS6 er defineret som det median antal måneder for deltagere i kohort 1, der har forblevet progressionsfri fra datoen for den første kirurgiske resektion indtil 6 måneder.
Op til 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Median progression-fri overlevelse efter 2 års progression-fri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Op til 2 år
Median PFS6 er defineret som det median antal måneder for deltagere af kohort, der har været progressionsfri fra datoen for den første kirurgiske resektion indtil 2 år efter operationen.
Op til 2 år
Median samlet overlevelse efter 2 år (OS)
Tidsramme: Op til 2 år
Median OS er defineret som det median antal måneder for deltagere af kohort, der stadig lever fra datoen for den indledende kirurgiske resektion indtil 2 år efter operationen.
Op til 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of California, San Francisco

Samarbejdspartnere

Solving Kids' Cancer
Pediatric Neuro-Oncology Consortium

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco
  • Studiestol: Derek Hanson, MD, Hackensack Meridian Health

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. marts 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. september 2030

Studieafslutning (Anslået)

31. marts 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. februar 2025

Først opslået (Faktiske)

6. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 240830
  • NCI-2025-01764 (Registry Identifier: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

De-identificerede data kan deles med studiekaboratorer

IPD-delingstidsramme

Indtil studier lukker ud

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Embryonal tumor med flerlags rosetter

Kliniske forsøg med Strålebehandling (RT)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner