Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Embryonální nádor s vícevrstvými rozety (PNOC031)

20. dubna 2026 aktualizováno: University of California, San Francisco

PNOC031: Protokol pro embryonální nádor s vícevrstvými rozety (ETMR)

Jedná se o otevřený, komplexní, iterativní zkoumání hodnocení používání indukční chemoterapie, chemoterapie s vysokou dávkou a fokální radiační terapii u dětí s nově diagnostikovaným embryonálním nádorem s vícevrstvými rosuty (ETMR).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primární cíle I. K určení šestiměsíčního přežití bez progrese (PFS6) účastníků s nově diagnostikovanou, hrubě resekovaným, nemetastatickým ETMR, léčeným režimem indukční chemoterapie a časné fokální radioterapie (Cohort 1)

Sekundární cíle I. K určení dvouletého přežití bez progrese (PFS) a celkového přežití (OS) účastníků s nově diagnostikovaným, hrubě stoprocesovaným, nemetastatickým ETMR (kohorta 1).

Ii. Pro stanovení dvouletého přežití bez progrese (PFS) a celkového přežití (OS) účastníků s nově diagnostikovaným, hrubě totivně resekovaným, nemetastatickým ETMR (kohorta 2).

Iii. Pro stanovení dvouletého přežití bez progrese (PFS), celkového přežití (OS) a míry objektivní odezvy účastníků s nově diagnostikovaným, neúplně resekovaným a/nebo metastatickým ETMR (kohorta 3a a 3b)

Průzkumné cíle:

I. K ověření užitečnosti biomarkeru kapalné miRNA v krvi a mozkové míchy (CSF) jako korelační markeru stavu choroby účastníka.

Ii. Lépe definovat genomickou krajinu ETMR.

OBRYS:

Účastníci s nově diagnostikovanou ETMR získají před zápisem buď hrubou celkovou operaci resekce. Po operaci budou účastníci přiřazeni 1 ze 4 možných kohorty:

Kohorty 1 a 2: Účastníci s nově diagnostikovaným, hrubě resekovaným, nemetastatickým ETMR.

Kohorty 3a a 3b: Účastníci s nově diagnostikovanou, neúplně resekovanými a/nebo metastatickými ETMR.

Účastníci budou hodnoceni z hlediska přežití po dobu až 2 let. Následné postupy mají být zachyceny pod protokolem PNOC Comp. Účastníci budou dodržováni v rámci protokolu dětského neuro-onkologického konsorcia (PNOC) do smrti nebo odstoupení od studia.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

70

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: PNOC Operations Office
  • Telefonní číslo: 415-502-1600
  • E-mail: PNOC031@ucsf.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Nábor
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Nábor
        • University of California, San Francisco
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sabine Mueller, MD, PhD, MAS
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • PNOC Operations Office
          • Telefonní číslo: 415-502-1600
          • E-mail: PNOC031@ucsf.edu
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Nábor
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
        • Kontakt:
          • Brian Weiss, MD
          • Telefonní číslo: 317-944-8784
          • E-mail: weissbd@iu.edu
        • Kontakt:
          • Alex Lion, DO
          • Telefonní číslo: 317-944-8784
          • E-mail: alion@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21218
        • Nábor
        • Johns Hopkins University
        • Kontakt:
          • Kenneth Cohen, MD, MBA
          • Telefonní číslo: 410-614-5055
          • E-mail: kcohen@jhmi.edu
        • Kontakt:
          • Robyn Gartrell, MD, MS
          • Telefonní číslo: 410-955-2548
          • E-mail: rgartre1@jh.edu
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63130
        • Nábor
        • Washington University in St. Louis
        • Kontakt:
          • Michael Angelo Huang, MD
          • Telefonní číslo: 314-362-4563
          • E-mail: huangm@wustl.edu
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Nábor
        • Hackensack University Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Níže uvedená kritéria způsobilosti jsou interpretována doslova a nelze se upustit.

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci musí mít molekulárně nebo histologicky potvrzený embryonální nádor s vícevrstvými rozety.
  2. Pro registraci je vyžadováno potvrzení minimálně 10-20 nestaivených formalinových paraffinových (FFPE) snímků (FFPE) nebo 1 bloku (15-20 mg) s obsahem nádoru 40% nebo vyšší. Před zápisem musí být studijní židle projednáno a schváleno studijními židlemi.

  3. Předchozí terapie:

    1. Účastníci kohorty 1 nesměli dostávat žádnou předchozí nádorovou terapii jinou než chirurgickou resekci.
    2. Účastníci kohorty 2 a 3 mohou před zápisem dostávat terapii zaměřenou na nádoru. Tito účastníci musí být před zápisem diskutováni se studijními židlemi.
  4. Účastníci nesměli dostávat předchozí záření za léčbu nádoru.
  5. Účastníci jakéhokoli věku jsou způsobilí.
  6. Účastníci by měli zahájit indukční chemoterapii do 28 dnů od posledního definitivního chirurgického zákroku. Účastníci začínající terapii po 28 dnech od chirurgického zákroku budou muset diskutovat se studijními židlemi.

  7. Způsobilost specifické pro kohortu

    1. Kohorta 1: Hrobé účetní resekce, způsobilé pro včasnou radioterapii (viz věková kritéria níže) a žádný důkaz metastatického onemocnění.
    2. Kohorta 2: Resekce s hrubou cenou, chemoterapie s vysokou dávkou (viz věková kritéria níže) a žádný důkaz metastatického onemocnění.
    3. Kohorta 3a: metastatické nebo zbytkové onemocnění a časná radioterapie.
    4. Kohorta 3b: metastatické nebo zbytkové onemocnění a chemoterapie s vysokou dávkou.
    5. Kritéria věku radioterapie (v době plánovaného záření):> 12 měsíců věku pro účastníky s infratentoriálním nádorem nebo> 15 měsíců věku pro účastníky s supratentoriálním nádorem. Pro účastníky léčených na radioterapii obsahujících ramena musí být právní rodič/opatrovník nebo pacient a lékař ochoten povolit použití radioterapie pro léčbu.
  8. Skóre výkonu: Karnofsky> = 50 pro účastníky> 16 let a Lansky> = 50 pro účastníky <= 16 let věku. Účastníci, kteří nejsou schopni chodit kvůli ochrnutí, ale kteří jsou na vozíku, budou považováni za ambulantní za účelem posouzení skóre výkonu.

  9. Požadavky na funkci orgánů:

    1. Počet periferních absolutních neutrofilů (ANC)> 75 000/mm3
    2. Počet krevních destiček> 75 000/mm3 (nezávislá transfúze, definována jako nepřijímání transfuzí destiček po dobu nejméně 72 hodin před zapsáním).

  10. Přiměřená funkce ledvin definovaná jako:

    A. Sérový kreatinin <1,5 x horní limit normální (ULN) založený na věku a pohlaví.

  11. Přiměřená funkce jater definovaná jako:

    1. Celkový bilirubin <1,5 x horní hranice normálního (ULN) pro věk; V přítomnosti Gilbertova syndromu celkový bilirubin <3 x uln nebo přímý bilirubin <1,5 x uln,
    2. Alanine aminotransferáza (alt) <3 x uln,
    3. Aspartát aminotransferáza (AST) <3 x uln,

  12. Přiměřená neurologická funkce definovaná jako:

    A. Účastníci s poruchou záchvaty mohou být zapsáni, pokud jsou dobře kontrolovaní. Účastníci enzymu vyvolávajících antikonvulzivy mohou být vyloučeni čekající interakcí (interakce) se studijními léky.

  13. Vzhledem k tomu, že chemoterapeutická činidla používaná v této studii jsou známá jako teratogenní, musí ženy a muži s potenciálem nesoucímu dítěti souhlasit s použitím přiměřené antikoncepce (hormonální nebo bariérová metoda kontroly antikoncepce; abstinence) před vstupem do studie, po dobu trvání účasti studie a 4 měsíce po dokončení studijní terapie. Pokud žena otěhotní nebo má podezření, že je těhotná, zatímco ona nebo její partner se účastní této studie, měla by okamžitě informovat svého ošetřujícího lékaře.
  14. Účastníci musí být před zápisem do PNOC031 zapsáni na PNOC Comp, pokud je PNOC Comp otevřen na akruální instituci.
  15. Právní rodič/zákonný zástupce nebo pacienta musí být schopen porozumět a ochotný podepsat, podle potřeby písemný informovaný souhlas a souhlas.

Kritéria vyloučení

  1. Pouze kohorta 1: Účastníci, kteří obdrželi jakoukoli předchozí nádorovou terapii jinou než chirurgický zásah
  2. Účastníci, kteří dostávají jakékoli jiné vyšetřovací činitele zaměřené na nádor.
  3. Historie alergických reakcí připisovaných sloučeninám podobného chemického nebo biologického složení jako látky používaná ve studii.
  4. Nekontrolovaná interkulární nemoc.
  5. Ženy porodu potenciálu nesmí být těhotné nebo kojení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1: hrubá kontová resekce, nemetastatická, časná radioterapie
Účastníci podstoupí hrubé celkové resekce nádoru před zápisem do této kohorty. Standardní indukční chemoterapie dávky a 6 týdnů časné fokální radioterapie, následovaná a druhá standardní chemoterapie indukce dávky po dobu celkem 12 týdnů chemoterapie; Ve všech 18 týdnech léčby. Účastníci budou sledováni až 2 roky.
Záření: Radioterapie (RT)
Podléhat Rt
Ostatní jména:
  • Radiační terapie
  • Fokální radioterapie
Lék: Chemoterapie léčiva, rakovina - volba lékaře
Jeden nebo více z následujících může být přidělen lékařem (volba lékaře) podle pokynů pro standard péče při zápisu do studie po chirurgickém zákroku: cytarabin, karboplatina, cisplatina, injekce vincristin sulgrastin (vincristin pfs), or -flochlorid, orbochlorid, orbochlorid, or -coxlorin, oor oor oor oor oor oor oor oorxlorid, oor oor oor oorxlorid, oor oor -chlophin, oor oor oorxlorid. Hydrochlorid. Ne všichni účastníci obdrží všechny možné drogové režimy.
Ostatní jména:
  • Standard péče, chemoterapie s vysokou dávkou
Postup: Neinvestigační chirurgická resekce
Podstoupí chirurgii přímo před zápisem do studia v rámci plánované péče.
Ostatní jména:
  • Standard péče chirurgická resekce
  • Standard péče chirurgická resekce nádoru
Lék: Temozolomid
Účastníci přidělení nebo koho obdrží volitelný RT obdrží souběžný temozolomid
Ostatní jména:
  • Temodar
Postup: Vzorek nádorové tkáně
Pro korelační studie bude shromážděna nádorová tkáň
Ostatní jména:
  • Vzorek nádoru
Postup: Vzorek krve
Pro korelační studie budou odebrány vzorky krve
Ostatní jména:
  • Vzorek krve
Postup: Vzorek mozkomíšní tekutiny (CSF)
Vzorky CSF budou odebrány pro korelační studie
Ostatní jména:
  • Vzorek CSF
Experimentální: Kohorta 2: Hrobé účetní resekce, nemetastatická chemoterapie s vysokou dávkou
Účastníci podstoupí hrubé celkové resekce nádoru před zápisem do této kohorty. Účastníci obdrží 6 týdnů indukční chemoterapie a 3 cykly (přibližně 4 týdny) vysokodávkové chemoterapie s záchranou kmenových buněk a budou mít možnost dostávat radioterapii po dokončení terapie celkem 18–24 týdnů. Účastníci budou sledováni až 2 roky.
Záření: Radioterapie (RT)
Podléhat Rt
Ostatní jména:
  • Radiační terapie
  • Fokální radioterapie
Lék: Chemoterapie léčiva, rakovina - volba lékaře
Jeden nebo více z následujících může být přidělen lékařem (volba lékaře) podle pokynů pro standard péče při zápisu do studie po chirurgickém zákroku: cytarabin, karboplatina, cisplatina, injekce vincristin sulgrastin (vincristin pfs), or -flochlorid, orbochlorid, orbochlorid, or -coxlorin, oor oor oor oor oor oor oor oorxlorid, oor oor oor oorxlorid, oor oor -chlophin, oor oor oorxlorid. Hydrochlorid. Ne všichni účastníci obdrží všechny možné drogové režimy.
Ostatní jména:
  • Standard péče, chemoterapie s vysokou dávkou
Postup: Neinvestigační chirurgická resekce
Podstoupí chirurgii přímo před zápisem do studia v rámci plánované péče.
Ostatní jména:
  • Standard péče chirurgická resekce
  • Standard péče chirurgická resekce nádoru
Lék: Temozolomid
Účastníci přidělení nebo koho obdrží volitelný RT obdrží souběžný temozolomid
Ostatní jména:
  • Temodar
Postup: Vzorek nádorové tkáně
Pro korelační studie bude shromážděna nádorová tkáň
Ostatní jména:
  • Vzorek nádoru
Postup: Vzorek krve
Pro korelační studie budou odebrány vzorky krve
Ostatní jména:
  • Vzorek krve
Postup: Vzorek mozkomíšní tekutiny (CSF)
Vzorky CSF budou odebrány pro korelační studie
Ostatní jména:
  • Vzorek CSF
Experimentální: Kohorta 3a: metastatické nebo zbytkové onemocnění, časná radioterapie
Účastníci metastatické onemocnění nebo zbytkové onemocnění po jejich počátečních chirurgických intervencích před zápisem do této kohorty obdrží standardní chemoterapii indukce dávky a 6 týdnů včasné fokální radioterapie, následované a druhou standardní indukční chemoterapií pro indukci dávky pro celkem 12 týdnů chemoterapie; Ve všech 18 týdnech léčby. Účastníci budou sledováni až 5 let.
Záření: Radioterapie (RT)
Podléhat Rt
Ostatní jména:
  • Radiační terapie
  • Fokální radioterapie
Lék: Chemoterapie léčiva, rakovina - volba lékaře
Jeden nebo více z následujících může být přidělen lékařem (volba lékaře) podle pokynů pro standard péče při zápisu do studie po chirurgickém zákroku: cytarabin, karboplatina, cisplatina, injekce vincristin sulgrastin (vincristin pfs), or -flochlorid, orbochlorid, orbochlorid, or -coxlorin, oor oor oor oor oor oor oor oorxlorid, oor oor oor oorxlorid, oor oor -chlophin, oor oor oorxlorid. Hydrochlorid. Ne všichni účastníci obdrží všechny možné drogové režimy.
Ostatní jména:
  • Standard péče, chemoterapie s vysokou dávkou
Postup: Neinvestigační chirurgická resekce
Podstoupí chirurgii přímo před zápisem do studia v rámci plánované péče.
Ostatní jména:
  • Standard péče chirurgická resekce
  • Standard péče chirurgická resekce nádoru
Lék: Temozolomid
Účastníci přidělení nebo koho obdrží volitelný RT obdrží souběžný temozolomid
Ostatní jména:
  • Temodar
Postup: Vzorek nádorové tkáně
Pro korelační studie bude shromážděna nádorová tkáň
Ostatní jména:
  • Vzorek nádoru
Postup: Vzorek krve
Pro korelační studie budou odebrány vzorky krve
Ostatní jména:
  • Vzorek krve
Postup: Vzorek mozkomíšní tekutiny (CSF)
Vzorky CSF budou odebrány pro korelační studie
Ostatní jména:
  • Vzorek CSF
Experimentální: Kohorta 3b: metastatické nebo zbytkové onemocnění, vysokodávková chemoterapie
Účastníci metastatické onemocnění nebo zbytkové onemocnění po jejich počátečních chirurgických intervencích před zapsáním do této kohorty. Účastníci obdrží 6 týdnů indukční chemoterapie a 3 cykly (přibližně 4 týdny) vysokodávkové chemoterapie s záchranou kmenových buněk a budou mít možnost dostávat radioterapii po dokončení terapie celkem 18–24 týdnů. Účastníci budou sledováni až 5 let.
Záření: Radioterapie (RT)
Podléhat Rt
Ostatní jména:
  • Radiační terapie
  • Fokální radioterapie
Lék: Chemoterapie léčiva, rakovina - volba lékaře
Jeden nebo více z následujících může být přidělen lékařem (volba lékaře) podle pokynů pro standard péče při zápisu do studie po chirurgickém zákroku: cytarabin, karboplatina, cisplatina, injekce vincristin sulgrastin (vincristin pfs), or -flochlorid, orbochlorid, orbochlorid, or -coxlorin, oor oor oor oor oor oor oor oorxlorid, oor oor oor oorxlorid, oor oor -chlophin, oor oor oorxlorid. Hydrochlorid. Ne všichni účastníci obdrží všechny možné drogové režimy.
Ostatní jména:
  • Standard péče, chemoterapie s vysokou dávkou
Postup: Neinvestigační chirurgická resekce
Podstoupí chirurgii přímo před zápisem do studia v rámci plánované péče.
Ostatní jména:
  • Standard péče chirurgická resekce
  • Standard péče chirurgická resekce nádoru
Lék: Temozolomid
Účastníci přidělení nebo koho obdrží volitelný RT obdrží souběžný temozolomid
Ostatní jména:
  • Temodar
Postup: Vzorek nádorové tkáně
Pro korelační studie bude shromážděna nádorová tkáň
Ostatní jména:
  • Vzorek nádoru
Postup: Vzorek krve
Pro korelační studie budou odebrány vzorky krve
Ostatní jména:
  • Vzorek krve
Postup: Vzorek mozkomíšní tekutiny (CSF)
Vzorky CSF budou odebrány pro korelační studie
Ostatní jména:
  • Vzorek CSF

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Střední přežití bez progrese po 6 měsících (PFS6) (kohorta 1)
Časové okno: Až 6 měsíců
Střední PFS6 je definován jako střední počet měsíců u účastníků kohorty 1, kteří zůstali bez progrese od data počáteční chirurgické resekce do 6 měsíců.
Až 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Střední přežití bez progrese po 2 letech přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: Až 2 roky
Střední PFS6 je definován jako střední počet měsíců pro účastníky kohortou, kteří zůstali bez progrese od data počáteční chirurgické resekce do 2 let po operaci.
Až 2 roky
Střední celkové přežití po 2 letech (OS)
Časové okno: Až 2 roky
Střední OS je definován jako střední počet měsíců pro účastníky společností kohorta, kteří jsou stále naživu od data počáteční chirurgické resekce do 2 let po operaci.
Až 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of California, San Francisco

Spolupracovníci

Solving Kids' Cancer
Pediatric Neuro-Oncology Consortium

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco
  • Studijní židle: Derek Hanson, MD, Hackensack Meridian Health

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. března 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. září 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. března 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

6. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 240830
  • NCI-2025-01764 (Identifikátor registru: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

De-identifikovaná data mohou být sdílena se studijními spolupracovníky

Časový rámec sdílení IPD

Dokud se studium uzavře

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Radioterapie (RT)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Montenegro

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit