Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Guz zarodkowy z wielowarstwowymi rozetami (PNOC031)

20 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: University of California, San Francisco

PNOC031: Protokół guza zarodkowego z wielowarstwowymi rozetami (ETMR)

Jest to otwarte, kompleksowe, iteracyjne badanie oceny chemioterapii indukcyjnej, chemioterapii w wysokim dawce i radioterapii ogniskowej u dzieci z nowo zdiagnozowanym guzem zarodkowym z wielowarstwowymi rozetami (ETMR).

Przegląd badań

Szczegółowy opis

Główne cele I. Określenie sześciomiesięcznego przeżycia bez progresji (PFS6) uczestników z nowo zdiagnozowanymi, wyciętych rażących, nietastatycznych ETMR, leczonych za pomocą schematu chemioterapii indukcyjnej i wczesnej radioterapii ogniskowej (kohorta 1)

Cele wtórne I. Określenie dwuletniego przeżycia wolnego od progresji (PFS) i całkowitego przeżycia (OS) uczestników z nowo zdiagnozowanymi, wyciętymi brutto, nie-metastatycznymi ETMR (kohorta 1).

Ii. Aby określić dwuletnie przeżycie wolne od progresji (PFS) i całkowitą przeżycie (OS) uczestników z nowo zdiagnozowanym, wyciętym rażącym, nie-metastatycznym ETMR (kohorta 2).

Iii. Aby określić dwuletnie przeżycie wolne od progresji (PFS), całkowite przeżycie (OS) i obiektywny wskaźnik odpowiedzi uczestników z nowo zdiagnozowanym, niekompletnie wyciętym i/lub przerzutowym ETMR (kohort 3A i 3B)

Cele eksploracyjne:

I. Aby potwierdzić użyteczność płynnego biomarkera miRNA w krwi i mózgu płynu kręgosłupa (CSF) jako korelacyjny marker stanu choroby uczestnika.

Ii. Aby lepiej zdefiniować genomowy krajobraz ETMR.

ZARYS:

Uczestnicy z nowo zdiagnozowanym ETMR uzyskają całkowitą całkowitą lub podtotową operację resekcji przed rejestracją. Po operacji uczestnicy zostaną przydzielani do 1 z 4 możliwych kohort:

Kohorty 1 i 2: Uczestnicy z nowo zdiagnozowanymi, wyciętych rażących, nie-metastatycznych ETMR.

Kohorty 3A i 3B: Uczestnicy z nowo zdiagnozowanym, niekompletnie wyciętym i/lub przerzutowym ETMR.

Uczestnicy będą oceniani pod kątem wyników przetrwania przez okres do 2 lat. Procedury kontrolne należy przechwytywać w ramach protokołu PNOC Comp. Uczestnicy będą obserwowani na podstawie protokołu COM konsorcjum neuro-ononologii pediatrycznej (PNOC) do śmierci lub wycofania się z badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

70

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: PNOC Operations Office
  • Numer telefonu: 415-502-1600
  • E-mail: PNOC031@ucsf.edu

Lokalizacje studiów

    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Rekrutacyjny
        • University of California, San Francisco
        • Główny śledczy:
          • Sabine Mueller, MD, PhD, MAS
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Alex Lion, DO
          • Numer telefonu: 317-944-8784
          • E-mail: alion@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21218
        • Rekrutacyjny
        • Johns Hopkins University
        • Kontakt:
          • Kenneth Cohen, MD, MBA
          • Numer telefonu: 410-614-5055
          • E-mail: kcohen@jhmi.edu
        • Kontakt:
          • Robyn Gartrell, MD, MS
          • Numer telefonu: 410-955-2548
          • E-mail: rgartre1@jh.edu
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63130
        • Rekrutacyjny
        • Washington University in St. Louis
        • Kontakt:
          • Michael Angelo Huang, MD
          • Numer telefonu: 314-362-4563
          • E-mail: huangm@wustl.edu
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Rekrutacyjny
        • Hackensack University Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria kwalifikowalności wymienione poniżej są interpretowane dosłownie i nie można ich zwolnić.

Kryteria włączenia:

  1. Uczestnicy muszą mieć molekularny lub histologicznie potwierdzony guz zarodkowy z wielowarstwowymi rozetami.
  2. W celu rejestracji wymagane jest potwierdzenie minimum 10-20 nieokreślonych slajdów parafinowych (FFPE) lub 1 bloku (15-20 mg) o zawartości guza 40% lub więcej. Wszystko mniej musi zostać omówione i zatwierdzone przez przewodniczących badań przed zapisaniem się.
  3. Wcześniejsza terapia:

    1. Uczestnicy kohorty 1 nie mogą otrzymywać wcześniejszej terapii ukierunkowanej na nowotwory inną niż resekcja chirurgiczna.
    2. Kohorta 2 i 3 uczestnicy mogą otrzymać terapię ukierunkowaną na nowotwory przed zapisaniem się. Uczestnicy ci muszą zostać omówione z przewodami badawczymi przed zapisaniem się.
  4. Uczestnicy nie mogą otrzymywać wcześniejszego promieniowania w leczeniu guza.
  5. Uczestnicy w każdym wieku są uprawnieni.
  6. Uczestnicy powinni rozpocząć chemioterapię indukcyjną w ciągu 28 dni od najnowszej ostatecznej zabiegu chirurgicznego. Uczestnicy rozpoczynają terapię poza 28 dni od operacji, będą musieli omówić z krzesłem badawczym.
  7. Kohortować specyficzne kwalifikowalność

    1. Kohorta 1: Resekcja rażąca, kwalifikująca się do wczesnej radioterapii (patrz kryteria wieku poniżej) i brak dowodów na chorobę przerzutową.
    2. Kohorta 2: Resekcja rażąca, chemioterapia wysokiej dawki (patrz kryteria wieku poniżej) i brak dowodów na chorobę przerzutową.
    3. Kohorta 3A: Choroba przerzutowa lub resztkowa oraz wczesna radioterapia.
    4. Kohorta 3B: Choroba przerzutowa lub resztkowa oraz chemioterapia wysokiej dawki.
    5. Kryteria wieku radioterapii (w momencie planowanego promieniowania):> 12 miesięcy dla uczestników z guzem infratentorialnym lub> 15 miesięcy dla uczestników z guzem nadwozia. W przypadku uczestników leczonych na ramionach zawierających radioterapię legalny rodzic/opiekun lub pacjent i lekarz muszą być skłonni umożliwić stosowanie radioterapii do leczenia.
  8. Wynik: Karnofsky> = 50 dla uczestników> 16 lat i Lansky> = 50 dla uczestników <= 16 lat. Uczestnicy, którzy nie są w stanie chodzić z powodu paraliżu, ale którzy są na wózku inwalidzkim, będą uważani za ambulatoryjne w celu oceny oceny wydajności.
  9. Wymagania dotyczące funkcji narządów:

    1. Peryferyjna bezwzględna liczba neutrofili (ANC)> 75 000/mm3
    2. Liczba płytek krwi> 75 000/mm3 (niezależna od transfuzji, zdefiniowana jako nie odbierająca transfuzji płytek krwi przez co najmniej 72 godziny przed rejestracją).
  10. Odpowiednia funkcja nerek zdefiniowana jako:

    A. Surowica kreatynina <1,5 x górnej granicy normalnej (ULN) w oparciu o wiek i płeć.

  11. Odpowiednia funkcja wątroby zdefiniowana jako:

    1. Całkowita bilirubina <1,5 x górna granica normalnego (ULN) dla wieku; W obecności zespołu Gilberta, całkowitej bilirubiny <3 x ULN lub bezpośredniej bilirubiny <1,5 x ULN,
    2. Alanina aminotransferaza (ALT) <3 x ULN,
    3. asparaginian aminotransferazy (AST) <3 x ULN,
  12. Odpowiednia funkcja neurologiczna zdefiniowana jako:

    A. Uczestnicy z zaburzeniem napadu mogą zostać zapisani, jeśli są dobrze kontrolowane. Uczestnicy indukujących enzym przeciwdrgawki mogą być wykluczeni w oczekiwaniu na interakcje z badanymi lekami.

  13. Ponieważ środki chemioterapeutyczne stosowane w tym badaniu są wiadomo, że są teratogenne, kobiety i mężczyźni o potencjale noszącym dzieci muszą zgodzić się na zastosowanie odpowiedniej antykoncepcji (metoda kontroli urodzeń hormonalnych lub barierowych; abstynencja) przed wejściem na badanie, na czas uczestnictwa w badaniu i 4 miesiące po zakończeniu leczenia badawczego. Jeśli kobieta zajdzie w ciążę lub podejrzewa, że ​​jest w ciąży, gdy ona lub jej partner bierze udział w tym badaniu, powinna natychmiast poinformować lekarza.
  14. Uczestnicy muszą zostać zapisani na PNOC Comp przed zapisaniem się na PNOC031, jeśli PNOC Comp jest otwarty na memoriał w instytucji rejestracyjnej.
  15. Legalny rodzic/opiekun lub pacjent musi być w stanie zrozumieć i chętnie podpisać pisemny dokument świadomej zgody i zgody, odpowiednio.

Kryteria wykluczenia

  1. Tylko kohorta 1: Uczestnicy, którzy otrzymali wcześniejszą terapię skierowaną do nowotworu inna niż interwencja chirurgiczna
  2. Uczestnicy, którzy otrzymują jakiekolwiek inne nowotwory, kierowali się środkami badawczymi.
  3. Historia reakcji alergicznych przypisywanych związkom o podobnym składzie chemicznym lub biologicznym do czynników zastosowanych w badaniu.
  4. Niekontrolowana choroba międzykrądowa.
  5. Kobiety o potencjale dziecięcej nie mogą być w ciąży ani karmiące piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1: resekcja rażąca, nie-metastatyczna, wczesna radioterapia
Uczestnicy przejdą całkowitą resekcję guza przed zapisaniem się do tej grupy. Standardowa chemioterapia indukcyjna dawki i 6 tygodni wczesnej radioterapii ogniskowej, a następnie druga standardowa chemioterapia indukcyjna dawka w sumie 12 tygodni chemioterapii; W sumie 18 tygodni leczenia. Uczestnicy będą obserwowani przez 2 lata.
Przejdź Rt
Inne nazwy:
  • Radioterapia
  • Ogólna radioterapia
Jeden lub więcej z poniższych następujących może być przypisany przez lekarza (wybór lekarza) na standard wytycznych dotyczących opieki po zapisaniu się po operacji: cytarabina, karboplatyna, cisplatyna, iniekcja siarczanu vincristinę, cyklofamina lub doxonrubin) Chlorowodorek. Nie wszyscy uczestnicy otrzymają wszystkie możliwe schematy narkotyków.
Inne nazwy:
  • Standard opieki, chemioterapia wysokiej dawki
Przed rozpoczęciem nauki w ramach planowanej opieki.
Inne nazwy:
  • Standard opieki chirurgicznej resekcji
  • Standard opieki chirurgicznej resekcji guza
Uczestnicy przypisani lub otrzymują opcjonalne RT, otrzymają równoczesny temozolomid
Inne nazwy:
  • Temodara
Tkanka nowotworowa zostanie zebrana do badań korelacyjnych
Inne nazwy:
  • Próbka guza
Próbki krwi zostaną pobrane do badań korelacyjnych
Inne nazwy:
  • Próbka krwi
Próbki CSF zostaną pobrane do badań korelacyjnych
Inne nazwy:
  • Próbka CSF
Eksperymentalny: Kohorta 2: resekcja rażąca, chemioterapia beztastatyczna, wysokie dawki
Uczestnicy przejdą całkowitą resekcję guza przed zapisaniem się do tej grupy. Uczestnicy otrzymają 6 tygodni chemioterapii indukcyjnej i 3 cykli (około 4 tygodni każda) chemioterapii w wysokiej dawce z ratowaniem komórek macierzystych i będą mieli możliwość otrzymania radioterapii po zakończeniu terapii, przez łącznie 18–24 tygodnie. Uczestnicy będą obserwowani przez 2 lata.
Przejdź Rt
Inne nazwy:
  • Radioterapia
  • Ogólna radioterapia
Jeden lub więcej z poniższych następujących może być przypisany przez lekarza (wybór lekarza) na standard wytycznych dotyczących opieki po zapisaniu się po operacji: cytarabina, karboplatyna, cisplatyna, iniekcja siarczanu vincristinę, cyklofamina lub doxonrubin) Chlorowodorek. Nie wszyscy uczestnicy otrzymają wszystkie możliwe schematy narkotyków.
Inne nazwy:
  • Standard opieki, chemioterapia wysokiej dawki
Przed rozpoczęciem nauki w ramach planowanej opieki.
Inne nazwy:
  • Standard opieki chirurgicznej resekcji
  • Standard opieki chirurgicznej resekcji guza
Uczestnicy przypisani lub otrzymują opcjonalne RT, otrzymają równoczesny temozolomid
Inne nazwy:
  • Temodara
Tkanka nowotworowa zostanie zebrana do badań korelacyjnych
Inne nazwy:
  • Próbka guza
Próbki krwi zostaną pobrane do badań korelacyjnych
Inne nazwy:
  • Próbka krwi
Próbki CSF zostaną pobrane do badań korelacyjnych
Inne nazwy:
  • Próbka CSF
Eksperymentalny: Kohorta 3A: Choroba przerzutowa lub resztkowa, wczesna radioterapia
Uczestnicy choroby przerzutowe lub choroby resztkowe po początkowych interwencjach chirurgicznych przed włączeniem do tej grupy otrzymają standardową chemioterapię indukcyjną dawki i 6 tygodnie wczesnej radioterapii ogniskowej, a następnie i drugą standardową chemioterapię indukcyjną dawki w sumie 12 tygodni chemioterapii; W sumie 18 tygodni leczenia. Uczestnicy będą obserwowani przez okres do 5 lat.
Przejdź Rt
Inne nazwy:
  • Radioterapia
  • Ogólna radioterapia
Jeden lub więcej z poniższych następujących może być przypisany przez lekarza (wybór lekarza) na standard wytycznych dotyczących opieki po zapisaniu się po operacji: cytarabina, karboplatyna, cisplatyna, iniekcja siarczanu vincristinę, cyklofamina lub doxonrubin) Chlorowodorek. Nie wszyscy uczestnicy otrzymają wszystkie możliwe schematy narkotyków.
Inne nazwy:
  • Standard opieki, chemioterapia wysokiej dawki
Przed rozpoczęciem nauki w ramach planowanej opieki.
Inne nazwy:
  • Standard opieki chirurgicznej resekcji
  • Standard opieki chirurgicznej resekcji guza
Uczestnicy przypisani lub otrzymują opcjonalne RT, otrzymają równoczesny temozolomid
Inne nazwy:
  • Temodara
Tkanka nowotworowa zostanie zebrana do badań korelacyjnych
Inne nazwy:
  • Próbka guza
Próbki krwi zostaną pobrane do badań korelacyjnych
Inne nazwy:
  • Próbka krwi
Próbki CSF zostaną pobrane do badań korelacyjnych
Inne nazwy:
  • Próbka CSF
Eksperymentalny: Kohorta 3B: Choroba przerzutowa lub resztkowa, chemioterapia w wysokiej dawce
Uczestnicy przerzutowi choroby lub choroby resztkowe po początkowych interwencjach chirurgicznych przed zapisaniem się do tej grupy. Uczestnicy otrzymają 6 tygodni chemioterapii indukcyjnej i 3 cykli (około 4 tygodni każda) chemioterapii w wysokiej dawce z ratowaniem komórek macierzystych i będą mieli możliwość otrzymania radioterapii po zakończeniu terapii, przez łącznie 18–24 tygodnie. Uczestnicy będą obserwowani przez okres do 5 lat.
Przejdź Rt
Inne nazwy:
  • Radioterapia
  • Ogólna radioterapia
Jeden lub więcej z poniższych następujących może być przypisany przez lekarza (wybór lekarza) na standard wytycznych dotyczących opieki po zapisaniu się po operacji: cytarabina, karboplatyna, cisplatyna, iniekcja siarczanu vincristinę, cyklofamina lub doxonrubin) Chlorowodorek. Nie wszyscy uczestnicy otrzymają wszystkie możliwe schematy narkotyków.
Inne nazwy:
  • Standard opieki, chemioterapia wysokiej dawki
Przed rozpoczęciem nauki w ramach planowanej opieki.
Inne nazwy:
  • Standard opieki chirurgicznej resekcji
  • Standard opieki chirurgicznej resekcji guza
Uczestnicy przypisani lub otrzymują opcjonalne RT, otrzymają równoczesny temozolomid
Inne nazwy:
  • Temodara
Tkanka nowotworowa zostanie zebrana do badań korelacyjnych
Inne nazwy:
  • Próbka guza
Próbki krwi zostaną pobrane do badań korelacyjnych
Inne nazwy:
  • Próbka krwi
Próbki CSF zostaną pobrane do badań korelacyjnych
Inne nazwy:
  • Próbka CSF

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Mediana przeżycia wolnego od progresji po 6 miesiącach (PFS6) (kohorta 1)
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Mediana PFS6 jest zdefiniowana jako mediana liczby miesięcy dla uczestników kohorty 1, którzy pozostali wolni od progresji od daty początkowej resekcji chirurgicznej do 6 miesięcy.
Do 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Mediana przeżycia bez progresji po 2 latach przeżycia bez progresji (PFS)
Ramy czasowe: Do 2 lat
Mediana PFS6 jest zdefiniowana jako mediana liczby miesięcy dla uczestników przez kohortę, którzy pozostali wolni od progresji od daty początkowej resekcji chirurgicznej do 2 lat po operacji.
Do 2 lat
Mediana całkowitego przeżycia po 2 latach (OS)
Ramy czasowe: Do 2 lat
Mediana OS jest zdefiniowana jako mediana liczby miesięcy dla uczestników przez kohortę, którzy wciąż żyją od daty początkowej resekcji chirurgicznej do 2 lat po operacji.
Do 2 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Śledczy

  • Główny śledczy: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco
  • Krzesło do nauki: Derek Hanson, MD, Hackensack Meridian Health

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 marca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 września 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 marca 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 lutego 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 lutego 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 marca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane zidentyfikowane mogą być udostępniane współpracownikom badań

Ramy czasowe udostępniania IPD

Do czasu zamknięcia badania

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Radioterapia (RT)

Subskrybuj