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Tumor embrionário com rosetas multicamadas (PNOC031)

26 de junho de 2026 atualizado por: University of California, San Francisco

PNOC031: Protocolo para tumor embrionário com rosetas multicamadas (ETMR)

Esta é uma investigação iterativa abrangente, abrangente, abrangente da avaliação da quimioterapia de indução, quimioterapia em altas doses e terapia de radiação focal em crianças com tumor embrionário recém-diagnosticado com rosetas de várias camadas (ETMR).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Objetivos Primários I. Para determinar a sobrevida livre de progressão de seis meses (PFS6) de participantes com ETMR recém-diagnosticada e ressecada, sem metastática, tratada usando um regime de quimioterapia de indução e radioterapia focal precoce (coorte 1)

Objetivos Secundários I. Para determinar a sobrevida livre de progressão de dois anos (PFS) e a sobrevida global (OS) de participantes com ETMR não-metastático recentemente diagnosticado e ressecado bruto e não-metastático (coorte 1).

Ii. Para determinar a sobrevida livre de progressão de dois anos (PFS) e a sobrevida global (OS) de participantes com ETMR não-metastático recém-diagnosticado e ressecado bruto (coorte 2).

Iii. Para determinar a sobrevida livre de progressão de dois anos (PFS), a sobrevida global (OS) e a taxa de resposta objetiva dos participantes com ETMR recentemente diagnosticado, incompletamente ressecado e/ou metastático (coorte 3a e 3b)

Objetivos exploratórios:

I. Validar a utilidade de um biomarcador de miRNA líquido no sangue e líquido espinhal cerebral (LCR) como um marcador correlativo do status da doença de um participante.

Ii. Para definir melhor a paisagem genômica do ETMR.

CONTORNO:

Os participantes com ETMR recém-diagnosticados obterão a cirurgia total de ressecção total ou de ressecção subtotal antes da inscrição. Após a cirurgia, os participantes serão atribuídos a 1 de 4 possíveis coortes:

Coortes 1 e 2: Participantes com ETMR recém-diagnosticada, ressecada em tota, sem metastática.

Coortes 3a e 3b: participantes com ETMR recém -diagnosticado, ressecada incompleta e/ou metastática.

Os participantes serão avaliados quanto aos resultados da sobrevivência por até 2 anos. Os procedimentos de acompanhamento devem ser capturados sob o protocolo PNOC COMP. Os participantes serão seguidos sob o protocolo Pediatric Neuro-Oncologia Consórcio (PNOC) até a morte ou a retirada do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

70

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: PNOC Operations Office
  • Número de telefone: 415-502-1600
  • E-mail: PNOC031@ucsf.edu

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Recrutamento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contato:
        • Contato:
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Recrutamento
        • University of California, San Francisco
        • Investigador principal:
          • Sabine Mueller, MD, PhD, MAS
        • Contato:
        • Contato:
          • PNOC Operations Office
          • Número de telefone: 415-502-1600
          • E-mail: PNOC031@ucsf.edu
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Recrutamento
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
        • Contato:
          • Brian Weiss, MD
          • Número de telefone: 317-944-8784
          • E-mail: weissbd@iu.edu
        • Contato:
          • Alex Lion, DO
          • Número de telefone: 317-944-8784
          • E-mail: alion@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins University
        • Contato:
          • Kenneth Cohen, MD, MBA
          • Número de telefone: 410-614-5055
          • E-mail: kcohen@jhmi.edu
        • Contato:
          • Robyn Gartrell, MD, MS
          • Número de telefone: 410-955-2548
          • E-mail: rgartre1@jh.edu
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
        • Recrutamento
        • Washington University in St. Louis
        • Contato:
          • Michael Angelo Huang, MD
          • Número de telefone: 314-362-4563
          • E-mail: huangm@wustl.edu
        • Contato:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Recrutamento
        • Hackensack University Medical Center
        • Contato:
        • Contato:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Recrutamento
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Contato:
        • Contato:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Os critérios de elegibilidade listados abaixo são interpretados literalmente e não podem ser dispensados.

Critérios de inclusão:

  1. Os participantes devem ter um tumor embrionário molecular ou histologicamente confirmado com rosetas multicamadas.
  2. Para inscrição, é necessária uma confirmação de um mínimo de 10 a 20 lâminas de parafina não manchadas de formalina (FFPE) ou 1 bloco (15-20 mg) com teor de tumor de 40% ou mais. Qualquer coisa menos deve ser discutida e aprovada pelos presidentes de estudo antes da inscrição.

  3. Terapia anterior:

    1. Os participantes da coorte 1 não devem ter recebido nenhuma terapia prévia dirigida por tumores além da ressecção cirúrgica.
    2. Os participantes da coorte 2 e 3 podem receber terapia direcionada ao tumor antes da inscrição. Esses participantes devem ser discutidos com os presidentes de estudo antes da inscrição.
  4. Os participantes não devem ter recebido radiação prévia para o tratamento do tumor.
  5. Os participantes de qualquer idade são elegíveis.
  6. Os participantes devem iniciar a quimioterapia de indução dentro de 28 dias do procedimento cirúrgico definitivo mais recente. Os participantes que iniciam a terapia além de 28 dias após a cirurgia precisarão discutir com os presidentes de estudo.

  7. Elegibilidade específica da coorte

    1. Coorte 1: ressecção total-total, elegível para radioterapia precoce (consulte os critérios de idade abaixo) e nenhuma evidência de doença metastática.
    2. Coorte 2: ressecção total-total, quimioterapia com altas doses (consulte os critérios de idade abaixo) e nenhuma evidência de doença metastática.
    3. Coorte 3a: doença metastática ou residual e radioterapia precoce.
    4. Coorte 3B: doença metastática ou residual e quimioterapia em altas doses.
    5. Critérios de idade de radioterapia (no momento da radiação planejada):> 12 meses de idade para participantes com tumor infratentorial ou> 15 meses de idade para participantes com tumor supratentorial. Para os participantes que estão sendo tratados em braços contendo radioterapia, o pai/responsável legal ou paciente e o médico devem estar dispostos a permitir o uso de radioterapia para tratamento.
  8. Pontuação de desempenho: Karnofsky> = 50 para participantes> 16 anos de idade e Lansky> = 50 para participantes <= 16 anos de idade. Os participantes que não conseguem andar por causa da paralisia, mas que estão em cadeira de rodas, serão considerados ambulatoriais com o objetivo de avaliar a pontuação de desempenho.

  9. Requisitos de função de órgão:

    1. Contagem de neutrófilos absolutos periféricos (ANC)> 75.000/mm3
    2. Contagem de plaquetas> 75.000/mm3 (independente da transfusão, definida como não recebendo transfusões de plaquetas por pelo menos 72 horas antes da inscrição).

  10. Função renal adequada definida como:

    um. Creatinina sérica <1,5 x limite superior normal (ULN) com base na idade e sexo.

  11. Função hepática adequada definida como:

    1. Bilirrubina total <1,5 x limite superior do normal (ULN) para idade; Na presença da síndrome de Gilbert, a bilirrubina total <3 x uln ou bilirrubina direta <1,5 x uln,
    2. alanina aminotransferase (alt) <3 x uln,
    3. aspartato aminotransferase (ast) <3 x uln,

  12. Função neurológica adequada definida como:

    um. Os participantes com transtorno de crises podem estar inscritos se bem controlados. Os participantes do anticonvulsivantes indutores de enzimas podem ser excluídos pendentes de interação (s) com medicamentos de estudo.

  13. Como os agentes quimioterapêuticos utilizados neste estudo são conhecidos por serem teratogênicos, mulheres e homens de potencial de crianças devem concordar em usar contracepção adequada (método hormonal ou barreira de controle de natalidade; abstinência) antes da entrada do estudo, para a duração da participação no estudo e 4 meses após a conclusão do estudo terapêutico. Se uma mulher engravidar ou suspeitar que ela está grávida enquanto ela ou seu parceiro está participando deste estudo, ela deve informar seu médico imediatamente.
  14. Os participantes devem estar inscritos no PNOC COMP antes da inscrição no PNOC031 se o PNOC Comp estiver aberto ao acúmulo na instituição de inscrição.
  15. Um pai/responsável ou paciente legal deve ser capaz de entender e disposto a assinar, um documento de consentimento e consentimento informado por escrito, conforme apropriado.

Critérios de exclusão

  1. Somente coorte 1: participantes que receberam qualquer terapia prévia dirigida pelo tumor que não seja a intervenção cirúrgica
  2. Participantes que estão recebendo outros agentes de investigação dirigidos pelo tumor.
  3. História de reações alérgicas atribuídas a compostos de composição química ou biológica similares aos agentes utilizados no estudo.
  4. Doença intercurrent não controlada.
  5. Mulheres de potencial de gravidez não devem estar grávidas ou amamentando.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1: ressecção total-total, radioterapia não metastática, precoce
Os participantes passarão por ressecção total bruta do tumor antes da inscrição nesta coorte. Quimioterapia com indução de dose padrão e 6 semanas de radioterapia focal precoce, seguidas de e uma segunda quimioterapia padrão de indução de dose para um total de 12 semanas de quimioterapia; 18 semanas de tratamentos em todos. Os participantes serão seguidos por até 2 anos.
Radiação: Radioterapia (RT)
Passar pela Rt
Outros nomes:
  • Radioterapia
  • Radioterapia focal
Medicamento: Droga de quimioterapia, câncer - escolha do médico
One or more of the following may be assigned by the physician (physician's choice) per standard of care guidelines upon study enrollment following surgery: Cytarabine, Carboplatin, Cisplatin, Vincristine Sulfate injection (Vincristine PFS), Topotecan Hydrochloride, Dactinomycin, Thiotepa, Filgrastim, Cyclophosphamide, or Doxorubicin Cloridrato. Nem todos os participantes receberão todos os possíveis regimes de drogas.
Outros nomes:
  • Padrão de atendimento, quimioterapia em alta dose
Procedimento: Ressecção cirúrgica não investigacional
Submitua cirurgia diretamente antes da matrícula do estudo como parte dos cuidados planejados.
Outros nomes:
  • Padrão de ressecção cirúrgica de atendimento
  • Padrão de ressecção cirúrgica do tumor
Medicamento: Temozolomida
Os participantes designados ou a quem recebem RT opcional receberão temozolomida simultânea
Outros nomes:
  • Temodar
Procedimento: Amostra de tecido tumoral
O tecido tumoral será coletado para estudos correlativos
Outros nomes:
  • Amostra de tumor
Procedimento: Amostra de sangue
Amostras de sangue serão coletadas para estudos correlativos
Outros nomes:
  • Amostra de sangue
Procedimento: Amostra de líquido cefalorraquidiano (LCR)
As amostras do CSF ​​serão coletadas para estudos correlativos
Outros nomes:
  • Espécime do CSF
Experimental: Coorte 2: ressecção total-total, quimioterapia não metastática e alta
Os participantes passarão por ressecção total bruta do tumor antes da inscrição nesta coorte. Os participantes receberão 6 semanas de quimioterapia de indução e 3 ciclos (aproximadamente 4 semanas cada) de quimioterapia em altas doses com resgate de células-tronco e terão a opção de receber radioterapia na conclusão da terapia, por um total de 18 a 24 semanas. Os participantes serão seguidos por até 2 anos.
Radiação: Radioterapia (RT)
Passar pela Rt
Outros nomes:
  • Radioterapia
  • Radioterapia focal
Medicamento: Droga de quimioterapia, câncer - escolha do médico
One or more of the following may be assigned by the physician (physician's choice) per standard of care guidelines upon study enrollment following surgery: Cytarabine, Carboplatin, Cisplatin, Vincristine Sulfate injection (Vincristine PFS), Topotecan Hydrochloride, Dactinomycin, Thiotepa, Filgrastim, Cyclophosphamide, or Doxorubicin Cloridrato. Nem todos os participantes receberão todos os possíveis regimes de drogas.
Outros nomes:
  • Padrão de atendimento, quimioterapia em alta dose
Procedimento: Ressecção cirúrgica não investigacional
Submitua cirurgia diretamente antes da matrícula do estudo como parte dos cuidados planejados.
Outros nomes:
  • Padrão de ressecção cirúrgica de atendimento
  • Padrão de ressecção cirúrgica do tumor
Medicamento: Temozolomida
Os participantes designados ou a quem recebem RT opcional receberão temozolomida simultânea
Outros nomes:
  • Temodar
Procedimento: Amostra de tecido tumoral
O tecido tumoral será coletado para estudos correlativos
Outros nomes:
  • Amostra de tumor
Procedimento: Amostra de sangue
Amostras de sangue serão coletadas para estudos correlativos
Outros nomes:
  • Amostra de sangue
Procedimento: Amostra de líquido cefalorraquidiano (LCR)
As amostras do CSF ​​serão coletadas para estudos correlativos
Outros nomes:
  • Espécime do CSF
Experimental: Coorte 3a: Doença metastática ou residual, radioterapia precoce
Doença metastática dos participantes ou doença residual após suas intervenções cirúrgicas iniciais antes da inscrição nessa coorte receberá quimioterapia de indução de dose padrão e 6 semanas de radioterapia focal precoce, seguidas de e uma segunda quimioterapia padrão de indução de dose para um total de 12 semanas de quimioterapia; 18 semanas de tratamentos em todos. Os participantes serão seguidos por até 5 anos.
Radiação: Radioterapia (RT)
Passar pela Rt
Outros nomes:
  • Radioterapia
  • Radioterapia focal
Medicamento: Droga de quimioterapia, câncer - escolha do médico
One or more of the following may be assigned by the physician (physician's choice) per standard of care guidelines upon study enrollment following surgery: Cytarabine, Carboplatin, Cisplatin, Vincristine Sulfate injection (Vincristine PFS), Topotecan Hydrochloride, Dactinomycin, Thiotepa, Filgrastim, Cyclophosphamide, or Doxorubicin Cloridrato. Nem todos os participantes receberão todos os possíveis regimes de drogas.
Outros nomes:
  • Padrão de atendimento, quimioterapia em alta dose
Procedimento: Ressecção cirúrgica não investigacional
Submitua cirurgia diretamente antes da matrícula do estudo como parte dos cuidados planejados.
Outros nomes:
  • Padrão de ressecção cirúrgica de atendimento
  • Padrão de ressecção cirúrgica do tumor
Medicamento: Temozolomida
Os participantes designados ou a quem recebem RT opcional receberão temozolomida simultânea
Outros nomes:
  • Temodar
Procedimento: Amostra de tecido tumoral
O tecido tumoral será coletado para estudos correlativos
Outros nomes:
  • Amostra de tumor
Procedimento: Amostra de sangue
Amostras de sangue serão coletadas para estudos correlativos
Outros nomes:
  • Amostra de sangue
Procedimento: Amostra de líquido cefalorraquidiano (LCR)
As amostras do CSF ​​serão coletadas para estudos correlativos
Outros nomes:
  • Espécime do CSF
Experimental: Coorte 3B: doença metastática ou residual, quimioterapia em altas doses
Doença metastática dos participantes ou doença residual após suas intervenções cirúrgicas iniciais antes da inscrição nesta coorte. Os participantes receberão 6 semanas de quimioterapia de indução e 3 ciclos (aproximadamente 4 semanas cada) de quimioterapia em altas doses com resgate de células-tronco e terão a opção de receber radioterapia na conclusão da terapia, por um total de 18 a 24 semanas. Os participantes serão seguidos por até 5 anos.
Radiação: Radioterapia (RT)
Passar pela Rt
Outros nomes:
  • Radioterapia
  • Radioterapia focal
Medicamento: Droga de quimioterapia, câncer - escolha do médico
One or more of the following may be assigned by the physician (physician's choice) per standard of care guidelines upon study enrollment following surgery: Cytarabine, Carboplatin, Cisplatin, Vincristine Sulfate injection (Vincristine PFS), Topotecan Hydrochloride, Dactinomycin, Thiotepa, Filgrastim, Cyclophosphamide, or Doxorubicin Cloridrato. Nem todos os participantes receberão todos os possíveis regimes de drogas.
Outros nomes:
  • Padrão de atendimento, quimioterapia em alta dose
Procedimento: Ressecção cirúrgica não investigacional
Submitua cirurgia diretamente antes da matrícula do estudo como parte dos cuidados planejados.
Outros nomes:
  • Padrão de ressecção cirúrgica de atendimento
  • Padrão de ressecção cirúrgica do tumor
Medicamento: Temozolomida
Os participantes designados ou a quem recebem RT opcional receberão temozolomida simultânea
Outros nomes:
  • Temodar
Procedimento: Amostra de tecido tumoral
O tecido tumoral será coletado para estudos correlativos
Outros nomes:
  • Amostra de tumor
Procedimento: Amostra de sangue
Amostras de sangue serão coletadas para estudos correlativos
Outros nomes:
  • Amostra de sangue
Procedimento: Amostra de líquido cefalorraquidiano (LCR)
As amostras do CSF ​​serão coletadas para estudos correlativos
Outros nomes:
  • Espécime do CSF

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência mediana sem progressão aos 6 meses (PFS6) (coorte 1)
Prazo: Até 6 meses
O PFS6 mediano é definido como o número médio de meses para os participantes da coorte 1 que permaneceram livres de progressão a partir da data da ressecção cirúrgica inicial até 6 meses.
Até 6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência mediana sem progressão em 2 anos de sobrevivência livre de progressão (PFS)
Prazo: Até 2 anos
O PFS6 mediano é definido como o número médio de meses para os participantes da coorte que permaneceram livres de progressão a partir da data da ressecção cirúrgica inicial até 2 anos após a cirurgia.
Até 2 anos
Sobrevivência geral mediana em 2 anos (SO)
Prazo: Até 2 anos
O sistema operacional mediano é definido como o número médio de meses para os participantes da coorte que ainda estão vivos a partir da data da ressecção cirúrgica inicial até 2 anos após a cirurgia.
Até 2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of California, San Francisco

Colaboradores

Solving Kids' Cancer
Pediatric Neuro-Oncology Consortium

Investigadores

  • Investigador principal: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco
  • Cadeira de estudo: Derek Hanson, MD, Hackensack Meridian Health

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de março de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

30 de setembro de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de março de 2032

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de fevereiro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de fevereiro de 2025

Primeira postagem (Real)

6 de março de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 240830
  • NCI-2025-01764 (Identificador de registro: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os dados não identificados podem ser compartilhados com colaboradores de estudo

Prazo de Compartilhamento de IPD

Até o estudo fechar

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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