Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Embryonal tumör med flerskikts rosetter (PNOC031)

26 juni 2026 uppdaterad av: University of California, San Francisco

PNOC031: Protokoll för embryonal tumör med flerskikts rosetter (ETMR)

Detta är en öppen etikett, omfattande, iterativ undersökning av utvärdering av användningen av induktionskemoterapi, högdoskemoterapi och fokal strålterapi hos barn med nydiagnostiserad embryonal tumör med flerskiktiga rosetter (ETMR).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Primära mål I. Att bestämma den sexmånaders progressionsfria överlevnaden (PFS6) hos deltagare med nydiagnostiserade, grovt-Totally resekterade, icke-metastaserande ETMR, behandlade med användning av en regim av induktionskemoterapi och tidig fokal strålbehandling (kohort 1)

Sekundära mål I. För att bestämma den tvååriga progressionsfria överlevnaden (PFS) och den totala överlevnaden (OS) hos deltagare med nyligen diagnostiserade, grovt-Totally resekterade, icke-metastatiska ETMR (kohort 1).

Ii. För att bestämma den tvååriga progressionsfria överlevnaden (PFS) och den totala överlevnaden (OS) hos deltagare med nydiagnostiserade, grovt-totalt resekterade, icke-metastatiska ETMR (kohort 2).

Iii. För att bestämma den tvååriga progressionsfria överlevnaden (PFS), total överlevnad (OS) och objektiv svarsfrekvens för deltagare med nyligen diagnostiserade, ofullständigt resekterade och/eller metastatiska ETMR (kohort 3A och 3B)

Utforskningsmål:

I. För att validera användbarheten av en flytande miRNA -biomarkör i blod och cerebral ryggvätska (CSF) som en korrelativ markör för en deltagares sjukdomsstatus.

Ii. För att bättre definiera det genomiska landskapet i ETMR.

SKISSERA:

Deltagare med nyligen diagnostiserade ETMR kommer att erhålla antingen grov total eller sub-total resektionskirurgi före registrering. Efter operationen kommer deltagarna att tilldelas 1 av 4 möjliga kohorter:

Kohorter 1 och 2: Deltagare med nydiagnostiserade, grovt totally resekterade, icke-metastaserande ETMR.

Kohorter 3A och 3B: Deltagare med nyligen diagnostiserade, ofullständigt resekterade och/eller metastatiska ETMR.

Deltagarna kommer att bedömas för överlevnadsresultat i upp till 2 år. Uppföljningsförfaranden ska fångas under PNOC Comp-protokollet. Deltagarna kommer att följas under Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC) Comp-protokollet fram till dödsfall eller tillbakadragande från studien.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

70

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: PNOC Operations Office
  • Telefonnummer: 415-502-1600
  • E-post: PNOC031@ucsf.edu

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Rekrytering
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • Rekrytering
        • University of California, San Francisco
        • Huvudutredare:
          • Sabine Mueller, MD, PhD, MAS
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Rekrytering
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Alex Lion, DO
          • Telefonnummer: 317-944-8784
          • E-post: alion@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21218
        • Rekrytering
        • Johns Hopkins University
        • Kontakt:
          • Kenneth Cohen, MD, MBA
          • Telefonnummer: 410-614-5055
          • E-post: kcohen@jhmi.edu
        • Kontakt:
          • Robyn Gartrell, MD, MS
          • Telefonnummer: 410-955-2548
          • E-post: rgartre1@jh.edu
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63130
        • Rekrytering
        • Washington University in St. Louis
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

De berättigade kriterierna nedan tolkas bokstavligen och kan inte upphävas.

Inkluderingskriterier:

  1. Deltagarna måste ha antingen en molekylär eller histologiskt bekräftad embryonal tumör med flerskikts rosetter.
  2. För inskrivning krävs en bekräftelse av minst 10-20 ostadinriktade formalinfixerade paraffin-inbäddade (FFPE) objektglas eller 1 block (15-20 mg) med tumörinnehåll på 40% eller högre. Allt mindre måste diskuteras och godkännas av studieordförandena före registreringen.

  3. Tidigare terapi:

    1. Kohort 1-deltagare får inte ha fått någon tidigare tumörriktad terapi annan än kirurgisk resektion.
    2. Kohort 2 och 3 deltagare kan få tumörriktad terapi före registrering. Dessa deltagare måste diskuteras med studiestolar före registrering.
  4. Deltagarna får inte ha fått tidigare strålning för behandling av tumör.
  5. Deltagare i alla åldrar är berättigade.
  6. Deltagarna bör påbörja induktionskemoterapi inom 28 dagar efter det senaste definitiva kirurgiska ingreppet. Deltagare som börjar terapi längre än 28 dagar från operationen kommer att behöva diskutera med studiestolar.

  7. Kohortspecifik behörighet

    1. Kohort 1: Brutto-total resektion, berättigad till tidig strålbehandling (se ålderskriterier nedan) och inga bevis på metastaserande sjukdomar.
    2. Kohort 2: Brutto-total resektion, kemoterapi med hög dos (se ålderskriterier nedan) och inga bevis på metastaserande sjukdomar.
    3. Kohort 3A: Metastatisk eller restsjukdom och tidig strålbehandling.
    4. Kohort 3B: Metastaserad eller restsjukdom och kemoterapi med hög dos.
    5. Radioterapi ålderskriterier (vid tidpunkten för planerad strålning):> 12 månaders ålder för deltagare med infratentorial tumör eller> 15 månaders ålder för deltagare med supratentorial tumör. För deltagare som behandlas på radioterapiinnehållande armar måste den juridiska föräldern/vårdnadshavaren eller patienten och läkaren vara villig att tillåta användning av strålbehandling för behandling.
  8. Prestationspoäng: Karnofsky> = 50 för deltagare> 16 års ålder och Lansky> = 50 för deltagarna <= 16 års ålder. Deltagare som inte kan gå på grund av förlamning, men som är uppe i rullstol, kommer att betraktas som ambulant för att bedöma prestationspoäng.

  9. Organfunktionskrav:

    1. Perifera absolut neutrofilräkning (ANC)> 75 000/mm3
    2. Trombocytantal> 75 000/mm3 (transfusionsoberoende, definierad som att inte ta emot blodplätttransfusioner i minst 72 timmar före registrering).

  10. Tillräcklig njurfunktion definierad som:

    a. Serumkreatinin <1,5 x övre gräns normal (ULN) baserat på ålder och kön.

  11. Tillräcklig leverfunktion definierad som:

    1. Totalt bilirubin <1,5 x övre gräns för normal (ULN) för ålder; I närvaro av Gilberts syndrom, total bilirubin <3 x uln eller direkt bilirubin <1,5 x uln,
    2. alanin aminotransferas (alt) <3 x uln,
    3. aspartat aminotransferas (ast) <3 x uln,

  12. Adekvat neurologisk funktion definierad som:

    a. Deltagare med anfallsstörning kan registreras om de kontrolleras väl. Deltagare på enzyminducerande antikonvulsiva medel kan uteslutas i väntan på interaktion med studier.

  13. Eftersom kemoterapeutiska medel som används i denna studie är kända för att vara teratogena, måste kvinnor och män med barnbärande potential gå med på att använda adekvat preventivmedel (hormonell eller barriärmetod för födelsekontroll; avhållsamhet) före studieinträde, under studiens deltagande och 4 månader efter avslutad studieterapi. Om en kvinna blir gravid eller misstänker att hon är gravid medan hon eller hennes partner deltar i denna studie, bör hon informera sin behandlande läkare omedelbart.
  14. Deltagarna måste registreras på PNOC Comp före registrering på PNOC031 om PNOC Comp är öppen för periodisering vid inskrivningsinstitutionen.
  15. En juridisk förälder/vårdnadshavare eller patient måste kunna förstå och vara villig att underteckna ett skriftligt informerat samtycke och samtycke, i förekommande fall.

Uteslutningskriterier

  1. Endast kohort 1: Deltagare som har fått någon tidigare tumörriktad terapi än kirurgisk intervention
  2. Deltagare som får någon annan tumör riktad utredningsmedel.
  3. Historia av allergiska reaktioner tillskrivs föreningar med liknande kemisk eller biologisk sammansättning till de medel som används i studien.
  4. Okontrollerad intercurrent sjukdom.
  5. Kvinnor med barnfödelsepotential får inte vara gravida eller amning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1: Brutto-total resektion, icke-metastaserande, tidig strålbehandling
Deltagarna kommer att genomgå en total resektion av tumören innan de registreras i denna kohort. Standarddosinduktionskemoterapi och 6 veckor av tidig fokal strålbehandling, följt av och en andra standarddosinduktionskemoterapi under totalt 12 veckors kemoterapi; 18 veckors behandlingar i alla. Deltagarna kommer att följas i upp till 2 år.
Strålning: Strålbehandling (RT)
Genomgå RT
Andra namn:
  • Strålterapi
  • Fokal strålbehandling
Läkemedel: Kemoterapiläkemedel, cancer - Läkares val
Ett eller flera av följande kan tilldelas av läkaren (läkarens val) per standard för vårdriktlinjer vid studieregistrering efter operation: cytarabin, karboplatin, cisplatin, vincristin injektion (vincristin pfs), topotecan hydrochloride, daktinomycin, thiotepa, filgrastim, cycy med cycyficin, cyclotin, cyclotin, cyclotin, cyclotin, cycyficin Hydroklorid. Inte alla deltagare kommer att få alla möjliga läkemedelsregimer.
Andra namn:
  • Vårdstandard, hög doskemoterapi
Procedur: Icke-undersökande kirurgisk resektion
Genomgå operation direkt före studieregistrering som en del av planerad vård.
Andra namn:
  • Vårdstandard kirurgisk resektion
  • Standard för vårdkirurgisk resektion av tumör
Läkemedel: Temozolomid
Deltagare tilldelade eller vem som får valfri RT kommer att få samtidig temozolomid
Andra namn:
  • Temodar
Procedur: Tumörvävnadsprov
Tumörvävnad kommer att samlas in för korrelativa studier
Andra namn:
  • Tumörprov
Procedur: Blodprov
Blodprover kommer att samlas in för korrelativa studier
Andra namn:
  • Blodprov
Procedur: Cerebrospinalvätska (CSF)
CSF -prover kommer att samlas in för korrelativa studier
Andra namn:
  • CSF -prov
Experimentell: Kohort 2: Brutto-total resektion, icke-metastaserande, högdos kemoterapi
Deltagarna kommer att genomgå en total resektion av tumören innan de registreras i denna kohort. Deltagarna kommer att få 6 veckors induktionskemoterapi och 3 cykler (ungefär 4 veckor vardera) av högdoskemoterapi med stamcellräddning och kommer att ha möjlighet att få strålbehandling vid slutförandet av terapi, under totalt 18-24 veckor. Deltagarna kommer att följas i upp till 2 år.
Strålning: Strålbehandling (RT)
Genomgå RT
Andra namn:
  • Strålterapi
  • Fokal strålbehandling
Läkemedel: Kemoterapiläkemedel, cancer - Läkares val
Ett eller flera av följande kan tilldelas av läkaren (läkarens val) per standard för vårdriktlinjer vid studieregistrering efter operation: cytarabin, karboplatin, cisplatin, vincristin injektion (vincristin pfs), topotecan hydrochloride, daktinomycin, thiotepa, filgrastim, cycy med cycyficin, cyclotin, cyclotin, cyclotin, cyclotin, cycyficin Hydroklorid. Inte alla deltagare kommer att få alla möjliga läkemedelsregimer.
Andra namn:
  • Vårdstandard, hög doskemoterapi
Procedur: Icke-undersökande kirurgisk resektion
Genomgå operation direkt före studieregistrering som en del av planerad vård.
Andra namn:
  • Vårdstandard kirurgisk resektion
  • Standard för vårdkirurgisk resektion av tumör
Läkemedel: Temozolomid
Deltagare tilldelade eller vem som får valfri RT kommer att få samtidig temozolomid
Andra namn:
  • Temodar
Procedur: Tumörvävnadsprov
Tumörvävnad kommer att samlas in för korrelativa studier
Andra namn:
  • Tumörprov
Procedur: Blodprov
Blodprover kommer att samlas in för korrelativa studier
Andra namn:
  • Blodprov
Procedur: Cerebrospinalvätska (CSF)
CSF -prover kommer att samlas in för korrelativa studier
Andra namn:
  • CSF -prov
Experimentell: Kohort 3A: Metastatisk eller restsjukdom, tidig strålbehandling
Deltagare metastaserande sjukdom eller restsjukdom efter deras initiala kirurgiska ingrepp före registrering i denna kohort kommer att få standarddosinduktionskemoterapi och 6 veckor av tidig fokal strålbehandling, följt av och en andra standarddosinduktionskemoterapi för totalt 12 veckors kemoterapi; 18 veckors behandlingar i alla. Deltagarna följs i upp till 5 år.
Strålning: Strålbehandling (RT)
Genomgå RT
Andra namn:
  • Strålterapi
  • Fokal strålbehandling
Läkemedel: Kemoterapiläkemedel, cancer - Läkares val
Ett eller flera av följande kan tilldelas av läkaren (läkarens val) per standard för vårdriktlinjer vid studieregistrering efter operation: cytarabin, karboplatin, cisplatin, vincristin injektion (vincristin pfs), topotecan hydrochloride, daktinomycin, thiotepa, filgrastim, cycy med cycyficin, cyclotin, cyclotin, cyclotin, cyclotin, cycyficin Hydroklorid. Inte alla deltagare kommer att få alla möjliga läkemedelsregimer.
Andra namn:
  • Vårdstandard, hög doskemoterapi
Procedur: Icke-undersökande kirurgisk resektion
Genomgå operation direkt före studieregistrering som en del av planerad vård.
Andra namn:
  • Vårdstandard kirurgisk resektion
  • Standard för vårdkirurgisk resektion av tumör
Läkemedel: Temozolomid
Deltagare tilldelade eller vem som får valfri RT kommer att få samtidig temozolomid
Andra namn:
  • Temodar
Procedur: Tumörvävnadsprov
Tumörvävnad kommer att samlas in för korrelativa studier
Andra namn:
  • Tumörprov
Procedur: Blodprov
Blodprover kommer att samlas in för korrelativa studier
Andra namn:
  • Blodprov
Procedur: Cerebrospinalvätska (CSF)
CSF -prover kommer att samlas in för korrelativa studier
Andra namn:
  • CSF -prov
Experimentell: Kohort 3B: Metastatisk eller restsjukdom, högdoskemoterapi
Deltagarna metastaserande sjukdomar eller restsjukdomar efter deras initiala kirurgiska ingrepp före registrering i denna kohort. Deltagarna kommer att få 6 veckors induktionskemoterapi och 3 cykler (ungefär 4 veckor vardera) av högdoskemoterapi med stamcellräddning och kommer att ha möjlighet att få strålbehandling vid slutförandet av terapi, under totalt 18-24 veckor. Deltagarna följs i upp till 5 år.
Strålning: Strålbehandling (RT)
Genomgå RT
Andra namn:
  • Strålterapi
  • Fokal strålbehandling
Läkemedel: Kemoterapiläkemedel, cancer - Läkares val
Ett eller flera av följande kan tilldelas av läkaren (läkarens val) per standard för vårdriktlinjer vid studieregistrering efter operation: cytarabin, karboplatin, cisplatin, vincristin injektion (vincristin pfs), topotecan hydrochloride, daktinomycin, thiotepa, filgrastim, cycy med cycyficin, cyclotin, cyclotin, cyclotin, cyclotin, cycyficin Hydroklorid. Inte alla deltagare kommer att få alla möjliga läkemedelsregimer.
Andra namn:
  • Vårdstandard, hög doskemoterapi
Procedur: Icke-undersökande kirurgisk resektion
Genomgå operation direkt före studieregistrering som en del av planerad vård.
Andra namn:
  • Vårdstandard kirurgisk resektion
  • Standard för vårdkirurgisk resektion av tumör
Läkemedel: Temozolomid
Deltagare tilldelade eller vem som får valfri RT kommer att få samtidig temozolomid
Andra namn:
  • Temodar
Procedur: Tumörvävnadsprov
Tumörvävnad kommer att samlas in för korrelativa studier
Andra namn:
  • Tumörprov
Procedur: Blodprov
Blodprover kommer att samlas in för korrelativa studier
Andra namn:
  • Blodprov
Procedur: Cerebrospinalvätska (CSF)
CSF -prover kommer att samlas in för korrelativa studier
Andra namn:
  • CSF -prov

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Medianprogressionsfri överlevnad vid 6 månader (PFS6) (kohort 1)
Tidsram: Upp till 6 månader
Median PFS6 definieras som medianantalet månader för deltagare i kohort 1 som har förblivit progressionsfri från dagen för initial kirurgisk resektion fram till 6 månader.
Upp till 6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Medianprogressionsfri överlevnad vid 2 års progressionsfri överlevnad (PFS)
Tidsram: Upp till 2 år
Median PFS6 definieras som medianantalet månader för deltagare med kohort som har förblivit progressionsfri från dagen för den initiala kirurgiska resektionen till 2 år efter operationen.
Upp till 2 år
Median total överlevnad vid 2 år (OS)
Tidsram: Upp till 2 år
Median OS definieras som medianantalet månader för deltagare genom kohort som fortfarande lever från dagen för den första kirurgiska resektionen till 2 år efter operationen.
Upp till 2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of California, San Francisco

Samarbetspartners

Solving Kids' Cancer
Pediatric Neuro-Oncology Consortium

Utredare

  • Huvudutredare: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco
  • Studiestol: Derek Hanson, MD, Hackensack Meridian Health

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 mars 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

30 september 2030

Avslutad studie (Beräknad)

31 mars 2032

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 februari 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 februari 2025

Första postat (Faktisk)

6 mars 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 240830
  • NCI-2025-01764 (Registeridentifierare: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Avidentifierade data kan delas med studieprogram

Tidsram för IPD-delning

Fram till studien stänger

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera