ACT001的概念验证研究对携带STAT3高签名的经常性胶质母细胞瘤患者
2026年9月1日 更新者：National Neuroscience Institute
该试验将研究ACT001对成年患者的有效性，他们的胶质母细胞瘤在至少放射疗法的标准护理治疗后复发了STAT3高的签名。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
12
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Dr Lin Xuling
- 电话号码：+6563577171
- 邮箱：lin.xu.ling@singhealth.com.sg
学习地点
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Singapore、新加坡
- 招聘中
- National Neuroscience Institute
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接触：
- Dr Lin Xuling
- 电话号码：+6563577171
- 邮箱：lin.xu.ling@singhealth.com.sg
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 根据2021年WHO分类，组织学确认的GBM诊断
- 从确定手术或活检的GBM的肿瘤组织代表，并进行了测试至Harbor Stat3-High Signature
- 至少辐射疗法的先前治疗
- 通过诊断活检，切除或MRI在每个RANO标准后进行的21天内进行了恶性神经胶质瘤的复发。
先前的复发或治疗线数量没有限制
- 除非有：i）复发性肿瘤的组织病理学确认，否
- 在第一次剂量的STAT3抑制剂之前，上次管理任何研究剂或任何其他治疗的间隔至少4周
- 签署知情同意的当天21岁以上
- Karnofsky性能状态（KPS）为70或更高
患者具有足够的骨髓，肾功能和肝功能≤21天（步骤2）如下：
- 绝对中性粒细胞（ANC）≥1,500/mm3
- 血小板≥100,000/mm3
- 血红蛋白（HGB）≥9.0g/dL（注意：输血或其他干预措施实现HGB≥9.0g/dl是可以接受的。）
- 肾功能：通过Cockcroft-Gault公式计算的肌酐清除≥30ml/min/min
- 肝功能：总胆红素，天冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤1.5倍正常（ULN）上限1.5倍。 如果胆红素小于3倍ULN，则可能会招募吉尔伯特综合症综合症的患者。
排除标准：
- 存在颅外转移或脑膜脑脑疾病
- 使用JAK或STAT3抑制剂治疗的先前或当前治疗
- 贝伐单抗/VEGF抑制剂的先前或当前治疗
- 患者是泌乳或怀孕的女性。
- 有症状的肿瘤内出血
严重的，主动的合并症，定义如下：
- 患有临床定义的获得性免疫缺陷综合征（AIDS）疾病的患者。
- 活跃的结缔组织障碍，例如狼疮或硬皮病，研究人员认为患者的毒性高风险
- 在调查人员意见中，任何其他重大的医学疾病或精神障碍都将阻止管理或完成协议治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ACT001
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招募并已签署知情同意的患者将每天两次在ACT001 400mg上启动。
在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，治疗过程将每28天重复一次
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总体响应率
大体时间：1。5年
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ORR定义为射线照相完全反应，部分反应或稳定疾病。
如果疾病稳定24周或更长时间，患有稳定疾病的患者将被视为反应者。
如果在12名患者中至少3例中观察到上述反应，则该方案将被认为值得进一步研究。
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1。5年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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无进展生存（PFS）和总生存期（OS）
大体时间：1。5年
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6个月的无进展生存期（PFS）定义为在6个月时保持活力且无进展的患者的比例。 PFS定义为从研究入学到每个RANO标准的疾病进展或死亡的时间。 对于未被记录在分析时经历过PFS事件的患者，PFS将在最后一次对疾病进行充分评估之日进行右审查。 总体生存（OS）定义为从研究入学到任何原因的死亡时间。 对于据报道在分析时死亡的患者，OS将在最后一次记录该患者还活着时进行右审查。 |
1。5年
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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毒性评估
大体时间：1。5年
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研究团队将在整个研究中评估不良事件，实验室数据和生命体征。
对不良事件的分析将仅包括“治疗伴随”事件，即在第一次剂量的研究药物开始或之后开始或之后开始的事件。
不良事件的严重性和实验室评估变化将通过使用国家癌症研究所（NCI）的不良事件（CTCAE）4.0版的共同术语标准进行评估。
根据最新的监管活动（MEDDRA）词典中最新的医学词典（MEDDRA）词典，将通过系统和器官类中的首选术语总结不良事件。
将分析每次预定的基线后访问以及血液化学和血液学参数的最终访问，以及尿液分析和生命体征参数的最终访问。
将评估实验室值从基线NCI CTCAE等级到最高和最终基线后等级的变化。
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1。5年
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药物水平
大体时间：1。5年
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脑脊液和组织样品中的药物水平在可愿意进行Omaya分流插入，腰椎穿刺或ACT001治疗后接受进一步的外科手术切除的患者。
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1。5年
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治疗反应和抗药性
大体时间：1。5年
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可预测治疗反应和耐药性的组织和血液外泌体生物标志物。
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1。5年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年3月22日
初级完成 (估计的)
2027年5月1日
研究完成 (估计的)
2027年5月1日
研究注册日期
首次提交
2024年11月27日
首先提交符合 QC 标准的
2025年3月24日
首次发布 (实际的)
2025年3月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月1日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
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