对肌萎缩性侧索硬化症患者的Stro4的研究（ALS）
2025年12月16日 更新者：New England Cell Therapeutics, Inc.
肌萎缩性侧索硬化症参与者的STR04的开放标签研究
这项研究旨在评估肌萎缩性侧硬化症参与者静脉内给药的STR04的安全性和功效。
研究概览
详细说明
这项研究是对ALS参与者的自体骨骼衍生的间充质干细胞（STR04）的69周开放标签研究。
参与者将进行筛查，然后收集外周血和骨髓来制造STR04。 一旦成功完成制造，参与者将进行基线访问，然后进行4剂STR04，每12周一次。 参与者将在第四次剂量后12周进行最终评估。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
1
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Texas
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Austin、Texas、美国、78759
- National Neuromuscular Research Institute
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
包容：
- 根据修订后的El Escorial标准（Airlie House）的“确定”或“可能的” ALS
- 根据日本ALS严重性分类，ALS严重性1级或2级。
- 所有项目的ALSFRS-R分数为2个或更多，所有相关项目的分数为4（即呼吸困难，骨，呼吸功能不全）。
- 在ALS发病的2年内。
- FVC的％为80％或以上。
- 在知情同意时，年龄18至≤75岁。
排除：
- 当前的病毒感染（例如 HBV，HCV，HIV，HTLV-1，HPVB19，梅毒，Covid-19）。
- 当前的低血细胞计数
- 癌症的史，先天性畸形或染色体异常
- 对青霉素或链霉素的过敏病史或其他严重的过敏。
- 目前由于内分泌疾病，代谢疾病，血液疾病，精神病，神经系统疾病，心血管疾病，呼吸道疾病，胃肠道疾病，肌肉骨骼或结缔组织疾病，肾脏或肾脏疾病，肾脏疾病，肾脏疾病，肾脏疾病，肾脏疾病，肾脏或泌尿生殖疾病引起的目前病情不良。
- 头部或颈部血管的颅内病变或狭窄，解剖或严重的动脉粥样硬化疾病的病史。
- 当前的不受控制的高血压。
- 先前用细胞或基因治疗治疗。
- 目前正在参加任何其他临床试验。
- 在研究参与期间怀孕，母乳喂养或计划怀孕的妇女
- 有计划让伴侣在学习期间怀孕的男人。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：单臂，打开标签
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自体骨衍生的间充质干细胞
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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肌萎缩性侧索硬化功能评分量表评分的变化
大体时间：25周
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25周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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肌萎缩性侧索硬化功能评分量表评分的变化
大体时间：49周
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49周
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更改预测的强制生命能力（％FVC）
大体时间：从基线到25周零49周
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从基线到25周零49周
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更改手动肌肉测试（MMT）
大体时间：从基线到25周零49周
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从基线到25周零49周
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肌萎缩性侧向硬化评估问卷的变化（ALSAQ-40）
大体时间：从基线到25周零49周
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从基线到25周零49周
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更改血浆神经丝（NFL）
大体时间：从基线到25周零49周
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从基线到25周零49周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Alan Jacobs, MD, PhD、New England Cell Therapeutics, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年8月12日
初级完成 (实际的)
2025年12月16日
研究完成 (实际的)
2025年12月16日
研究注册日期
首次提交
2025年3月7日
首先提交符合 QC 标准的
2025年3月27日
首次发布 (实际的)
2025年4月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年12月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月16日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
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