En studie av STRO4 hos patienter amyotrofisk lateral skleros (ALS)
16 december 2025 uppdaterad av: New England Cell Therapeutics, Inc.
En öppen etikettstudie av STR04 hos deltagare med amyotrofisk lateral skleros
Denna studie avser att utvärdera säkerheten och effektiviteten hos STR04 som administreras intravenöst hos deltagare med amyotrofisk lateral skleros.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Denna studie är en 69 veckors öppen etikettstudie av autolog benmärg-härledda mesenkymala stamceller (STR04) hos deltagare med ALS.
Deltagarna kommer att genomgå ett screeningbesök, följt av insamling av perifert blod och benmärg för tillverkning av STR04. När tillverkningen har slutförts kommer deltagarna att ha ett basbesök följt av 4 doser Str04, en dos var 12: e vecka. Deltagarna kommer att ha en slutlig bedömning 12 veckor efter den 4: e dosen.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
1
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78759
- National Neuromuscular Research Institute
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inkludering:
- "Definitivt" eller "troligt" ALS enligt de reviderade El Escorial Criteria (Airlie House)
- ALS Svårighetsgrad 1 eller 2 enligt Japan ALS Severity Classification.
- ALSFRS-R-poäng på 2 eller mer för alla artiklar, med poäng på 4 för alla andningsrelaterade föremål (dvs dyspné, ortopné, andningsinsufficiens).
- Inom två år efter ALS -början.
- % FVC på 80% eller mer.
- Ålder 18 till ≤75 år vid tidpunkten för informerat samtycke.
Uteslutning:
- Aktuell viral infektion (t.ex. HBV, HCV, HIV, HTLV-1, HPVB19, SYFILIS, COVID-19).
- Aktuella låga blodkroppsräkningar
- Cancerhistoria, medfödda missbildningar eller kromosomavvikelser
- Historik om allergi mot penicillin eller streptomycin eller andra allvarliga allergier.
- Nuvarande dåligt medicinskt tillstånd, på grund av endokrin sjukdom, metabolisk sjukdom, immunsjukdom, blodsjukdom, psykiatriska störningar, neurologiska sjukdomar, hjärt -kärlsjukdomar, andningssjukdomar, gastrointestinala sjukdomar, muskuloskeletala eller bindande vävnadssjukdomar, njur- eller urogenala sjukdomar.
- Historia av intrakraniella lesioner, eller stenos, dissektion eller svår aterosklerotisk sjukdom i ett blodkärl i huvudet eller nacken.
- Aktuell okontrollerad hypertoni.
- Tidigare behandling med en cell- eller genterapi.
- Deltar för närvarande i någon annan klinisk prövning.
- Kvinnor som är gravida, ammar eller planerar att bli gravida under studiedeltagande
- Män med plan för sin partner att bli gravid under studiedeltagande.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övrig: Enarm, öppen etikett
|
autolog benmärgs-härledda mesenkymala stamceller
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring i amyotrofisk lateral sklerosfunktionell betygsskala poäng
Tidsram: 25 veckor
|
25 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring i amyotrofisk lateral sklerosfunktionell betygsskala poäng
Tidsram: 49 veckor
|
49 veckor
|
|
Förändring i procentförutsedd tvingad vital kapacitet (%FVC)
Tidsram: Från baslinjen till 25 veckor och 49 veckor
|
Från baslinjen till 25 veckor och 49 veckor
|
|
Förändring i manuellt muskeltest (MMT)
Tidsram: Från baslinjen till 25 veckor och 49 veckor
|
Från baslinjen till 25 veckor och 49 veckor
|
|
Förändring i amyotrofisk lateral sklerosbedömningsfrågeformulär (ALSAQ-40)
Tidsram: Från baslinjen till 25 veckor och 49 veckor
|
Från baslinjen till 25 veckor och 49 veckor
|
|
Förändring i plasma -neurofilamentljus (NFL)
Tidsram: Från baslinjen till 25 veckor och 49 veckor
|
Från baslinjen till 25 veckor och 49 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Studierektor: Alan Jacobs, MD, PhD, New England Cell Therapeutics, Inc.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
12 augusti 2025
Primärt slutförande (Faktisk)
16 december 2025
Avslutad studie (Faktisk)
16 december 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
7 mars 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
27 mars 2025
Första postat (Faktisk)
4 april 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
18 december 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
16 december 2025
Senast verifierad
1 december 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- NECT 24-03
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .