Een studie van STRO4 bij patiënten amyotrofe laterale sclerose (ALS)
16 december 2025 bijgewerkt door: New England Cell Therapeutics, Inc.
Een open labelstudie van STR04 bij deelnemers met amyotrofe laterale sclerose
Deze studie is bedoeld om de veiligheid en werkzaamheid van STR04 intraveneus te evalueren bij deelnemers met amyotrofe laterale sclerose.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie is een open labelstudie van 69 weken van autologe van autologe van been-marrow afgeleide mesenchymale stamcellen (STR04) bij deelnemers met ALS.
Deelnemers zullen een screeningbezoek ondergaan, gevolgd door het verzamelen van perifeer bloed en beenmerg voor de productie van STR04. Zodra de productie succesvol is voltooid, krijgen de deelnemers een basisbezoek gevolgd door 4 doses STR04, één dosis om de 12 weken. Deelnemers krijgen een definitieve beoordelingen 12 weken na de 4e dosis.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
1
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78759
- National Neuromuscular Research Institute
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusie:
- "Definitief" of "waarschijnlijke" ALS volgens de herziene El Escorial Criteria (Airlie House)
- ALS ernst graad 1 of 2 volgens de Japanse ALS ernstclassificatie.
- ALSFRS-R-scores van 2 of meer voor alle items, met scores van 4 voor alle ademende items (d.w.z. dyspneu, orthopneu, ademhalingsinsufficiëntie).
- Binnen 2 jaar na het begin van ALS.
- % FVC van 80% of meer.
- 18 tot ≤75 jaar op het moment van geïnformeerde toestemming.
Uitsluiting:
- Huidige virale infectie (bijv. HBV, HCV, HIV, HTLV-1, HPVB19, Syfilis, Covid- 19).
- De huidige lage bloedcellen tellingen
- Geschiedenis van kanker, aangeboren misvormingen of chromosomale afwijkingen
- Geschiedenis van allergie voor penicilline of streptomycine, of andere ernstige allergieën.
- De huidige slechte medische aandoening, vanwege endocriene ziekten, metabole ziekten, immuunaandoeningen, bloedaandoeningen, psychiatrische aandoeningen, neurologische ziekten, hart- en vaatziekten, luchtwegaandoeningen, gastro -intestinale ziekten, musculoskeletale of verbindende weefselziekten, nier- of urogenitale ziekten.
- Geschiedenis van intracraniële laesies, of stenose, dissectie of ernstige atherosclerotische ziekte van een bloedvat in het hoofd of de nek.
- Huidige ongecontroleerde hypertensie.
- Eerdere behandeling met een cel- of gentherapie.
- Momenteel deelnemen aan een andere klinische proef.
- Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden tijdens de deelname van de studie
- Mannen met plan voor hun partner om zwanger te worden tijdens de deelname van de studie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: Enkele arm, open label
|
Autoloog van been-marrow afgeleide mesenchymale stamcellen
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering in amyotrofe laterale sclerose functionele beoordelingsschaalscore
Tijdsspanne: 25 weken
|
25 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering in amyotrofe laterale sclerose functionele beoordelingsschaalscore
Tijdsspanne: 49 weken
|
49 weken
|
|
Verandering in percentage voorspelde gedwongen vitale capaciteit (%FVC)
Tijdsspanne: Van basislijn tot 25 weken en 49 weken
|
Van basislijn tot 25 weken en 49 weken
|
|
Verander in handmatige spiertest (MMT)
Tijdsspanne: Van basislijn tot 25 weken en 49 weken
|
Van basislijn tot 25 weken en 49 weken
|
|
Verandering in amyotrofe laterale sclerose-beoordelingsvragenlijst (ALSAQ-40)
Tijdsspanne: Van basislijn tot 25 weken en 49 weken
|
Van basislijn tot 25 weken en 49 weken
|
|
Verandering in plasma -neurofilamentlicht (NFL)
Tijdsspanne: Van basislijn tot 25 weken en 49 weken
|
Van basislijn tot 25 weken en 49 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Studie directeur: Alan Jacobs, MD, PhD, New England Cell Therapeutics, Inc.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
12 augustus 2025
Primaire voltooiing (Werkelijk)
16 december 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
16 december 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
7 maart 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 maart 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
4 april 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
18 december 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
16 december 2025
Laatst geverifieerd
1 december 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neuromusculaire aandoeningen
- Metabole ziekten
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekten van het ruggenmerg
- TDP-43 Proteïnopathieën
- Proteostase-tekortkomingen
- Motor Neuron Ziekte
- Voedings- en stofwisselingsziekten
- Amyotrofische laterale sclerose
Andere studie-ID-nummers
- NECT 24-03
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .