A Stro4 vizsgálata az amyotrophic laterális szklerózis (ALS) betegekben
2025. december 16. frissítette: New England Cell Therapeutics, Inc.
A STR04 nyílt címkével végzett vizsgálata az amyotrophikus laterális szklerózisban szenvedő résztvevőknél
Ez a tanulmány célja az intravénásan alkalmazott STR04 biztonságosságának és hatékonyságának értékelése az amyotrophikus laterális szklerózisban szenvedő résztvevőknél.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez a tanulmány egy 69 hetes nyílt címke-tanulmány, amely az ALS-ben szenvedő résztvevőkben autológ csontozású mesenchimális őssejtek (STR04).
A résztvevők szűrő látogatáson vesznek részt, amelyet perifériás vér és csontvelő gyűjtése követ a STR04 gyártásához. Miután a gyártás sikeresen befejeződött, a résztvevőknek kiindulási látogatása lesz, amelyet 4 dózisú STR04 követ, egy adagot 12 hetente. A résztvevők végleges értékelést kapnak a 4. hét után.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
1
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78759
- National Neuromuscular Research Institute
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Befogadás:
- "Határozott" vagy "valószínű" ALS a felülvizsgált El Escorial kritériumok szerint (Airlie House)
- Az ALS súlyosságának 1. vagy 2. fokozata a japán ALS súlyossági osztályozása szerint.
- Az ALSFRS-R pontszáma 2 vagy annál több minden elemnél, az összes légzéshez kapcsolódó elemnél (azaz a dyspnea, ortopnea, légzési elégtelenség).
- Az ALS kezdetétől számított 2 éven belül.
- % FVC legalább 80%.
- 18 és ≤75 éves korban a tájékozott beleegyezés időpontjában.
Kirekesztés:
- Jelenlegi vírusfertőzés (pl. HBV, HCV, HIV, HTLV-1, HPVB19, Syphilis, Covid-19).
- Jelenlegi alacsony vérsejtszám
- A rák, a veleszületett rendellenességek vagy a kromoszómális rendellenességek története
- A penicillin vagy sztreptomicin, vagy más súlyos allergia allergia története.
- A jelenlegi rossz egészségügyi állapot endokrin betegség, metabolikus betegség, immunbetegség, vérbetegség, pszichiátriai rendellenességek, neurológiai betegségek, szív- és érrendszeri betegségek, légzőszervi betegségek, gastrointestinalis betegségek, izom -csontrendszeri vagy kötőszövet -betegségek, vese- vagy urogenitális betegségek miatt.
- Az intrakraniális léziók, vagy stenosis, boncolás vagy súlyos atheroscleroticus betegség kórtörténete a fejben vagy a nyakban.
- Jelenlegi, ellenőrizetlen hipertónia.
- Korábbi kezelés sejt- vagy génterápiával.
- Jelenleg bármely más klinikai vizsgálatban részt vesz.
- Nők, akik terhes, szoptatnak, vagy terveznek terhessé válni a tanulmányi részvétel során
- Azok a férfiak, akiknek partnerük szerint a tanulmányi részvétel során terhes lesz.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: Egykar, nyitott címke
|
autológ csonthálózatból származó mezenchimális őssejtek
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás az amyotrophikus laterális szklerózis funkcionális besorolási skálájának pontszámában
Időkeret: 25 hét
|
25 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás az amyotrophikus laterális szklerózis funkcionális besorolási skálájának pontszámában
Időkeret: 49 hét
|
49 hét
|
|
A százalékos előrejelzett kényszerített életképesség változása (%FVC)
Időkeret: A kiindulási ponttól 25 hétig és 49 hétig
|
A kiindulási ponttól 25 hétig és 49 hétig
|
|
Változás a kézi izomtesztben (MMT)
Időkeret: A kiindulási ponttól 25 hétig és 49 hétig
|
A kiindulási ponttól 25 hétig és 49 hétig
|
|
Változás az amyotrophikus laterális szklerózis értékelési kérdőívben (ALSAQ-40)
Időkeret: A kiindulási ponttól 25 hétig és 49 hétig
|
A kiindulási ponttól 25 hétig és 49 hétig
|
|
Változás a plazma neurofil fényben (NFL)
Időkeret: A kiindulási ponttól 25 hétig és 49 hétig
|
A kiindulási ponttól 25 hétig és 49 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Alan Jacobs, MD, PhD, New England Cell Therapeutics, Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2025. augusztus 12.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. december 16.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2025. december 16.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2025. március 7.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. március 27.
Első közzététel (Tényleges)
2025. április 4.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. december 18.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. december 16.
Utolsó ellenőrzés
2025. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Anyagcsere-betegségek
- Neurodegeneratív betegségek
- Gerincvelő-betegségek
- TDP-43 proteinpátiák
- A proteosztázis hiányosságai
- Motoros neuron betegség
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Amiotróf laterális szklerózis
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NECT 24-03
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .