Studie Stro4 u pacientů amyotrofní laterální skleróza (ALS)
16. prosince 2025 aktualizováno: New England Cell Therapeutics, Inc.
Studie STR04 s otevřeným štítkem u účastníků s amyotrofní laterální sklerózou
Tato studie má v úmyslu vyhodnotit bezpečnost a účinnost STR04 podávané intravenózně u účastníků s amyotrofní laterální sklerózou.
Přehled studie
Detailní popis
Tato studie je 69týdenní studie s otevřenou značkou autologních mezenchymálních kmenových buněk odvozených od kostního masa (STR04) u účastníků s ALS.
Účastníci podstoupí screeningovou návštěvu, po které následuje sběr periferní krve a kostní dřeně pro výrobu STR04. Jakmile bude výroba úspěšně dokončena, účastníci budou mít základní návštěvu následovanou 4 dávkami STR04, jedna dávka každých 12 týdnů. Účastníci budou mít konečná hodnocení 12 týdnů po 4. dávce.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
1
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78759
- National Neuromuscular Research Institute
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Zařazení:
- „Určité“ nebo „pravděpodobné“ ALS podle revidovaných kritérií El Escorial (Airlie House)
- ALS závažnost třídy 1 nebo 2 podle klasifikace závažnosti ALS v Japonsku.
- ALSFRS-R skóre 2 nebo více pro všechny položky, se skóre 4 pro všechny položky související s dýcháním (tj. Dyspnea, Orthopnea, respirační nedostatečnost).
- Do 2 let od nástupu ALS.
- % FVC 80% nebo více.
- Ve věku 18 až 75 let v době informovaného souhlasu.
Vyloučení:
- Současná virová infekce (např. HBV, HCV, HIV, HTLV-1, HPVB19, Syfilis, Covid-19).
- Současný počet nízkých krevních buněk
- Historie rakoviny, vrozených malformací nebo chromozomálních abnormalit
- Historie alergie na penicilin nebo streptomycin nebo jiné závažné alergie.
- Současný špatný zdravotní stav, v důsledku endokrinního onemocnění, metabolického onemocnění, imunitního onemocnění, krve, psychiatrických poruch, neurologických onemocnění, kardiovaskulárních onemocnění, onemocnění dýchacích cest, gastrointestinálních onemocnění, muskuloskeletálních nebo pojivových onemocněních, lednálních nebo urogenitálních onemocněních.
- Historie intrakraniálních lézí nebo stenózy, pitvy nebo těžkého aterosklerotického onemocnění krevní cévy v hlavě nebo krku.
- Současná nekontrolovaná hypertenze.
- Předchozí léčba buněčnou nebo genovou terapií.
- V současné době se účastní jakékoli jiné klinické hodnocení.
- Ženy, které jsou těhotné, kojení nebo plánují otěhotnět během účasti studie
- Muži s plánem, aby jejich partner otěhotněl během účasti na studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Jednorázová, otevřená štítek
|
autologní mezenchymální kmenové buňky odvozené
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna skóre amyotrofní laterální sklerózy
Časové okno: 25 týdnů
|
25 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna skóre amyotrofní laterální sklerózy
Časové okno: 49 týdnů
|
49 týdnů
|
|
Změna procenta předpovězená nucená vitální kapacita (%FVC)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 25 týdnů a 49 týdnů
|
Od výchozí hodnoty do 25 týdnů a 49 týdnů
|
|
Změna manuálního svalového testu (MMT)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 25 týdnů a 49 týdnů
|
Od výchozí hodnoty do 25 týdnů a 49 týdnů
|
|
Změna dotazníku pro hodnocení amyotrofní laterální sklerózy (ALSAQ-40)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 25 týdnů a 49 týdnů
|
Od výchozí hodnoty do 25 týdnů a 49 týdnů
|
|
Změna v plazmatickém neurofilamentovém světle (NFL)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 25 týdnů a 49 týdnů
|
Od výchozí hodnoty do 25 týdnů a 49 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Alan Jacobs, MD, PhD, New England Cell Therapeutics, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. srpna 2025
Primární dokončení (Aktuální)
16. prosince 2025
Dokončení studie (Aktuální)
16. prosince 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. března 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. března 2025
První zveřejněno (Aktuální)
4. dubna 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. prosince 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. prosince 2025
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NECT 24-03
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .