GVB-2001基因治疗通过腔内注射治疗初级敞开角度瘤
2026年4月28日 更新者:IVIEW Therapeutics Inc.
基因治疗GVB-2001的概念证明通过腔内注入进行原发性敞开角度青光眼进行的临床试验
这是一项研究人员,启动了单个中心,开放标签,非随机,探索性临床研究。 目的是评估基因治疗GVB-2001(SCAAV2-DNRHOA)的安全性和初步疗效,该疗程通过腔内注射到眼前部分的前部段,以治疗主要开放角度青光眼的受试者。 至少有12例具有高眼压(IOP)的初级开头青光眼(POAG)将分为两个实验组。 每个实验组将分别给予低剂量或高剂量的基因注射治疗。 最佳剂量将根据GVB-2001未来开发的试验结果选择。
SRC安全审查委员会将设立用于研究的安全评估。 其中包括的研究受试者将为18至65岁(包含),并被诊断为主要开角青光眼(POAG)1年或更长时间。 筛选参与者并在筛选期间提供了知情同意,并将入学。
研究概览
详细说明
这项研究计划在一个临床中心招募至少12个原发性开角型(POAG)患者的眼内压力,并分为两组。
试验第1组中,六名眼内压力升高且无视力升高的原发性青光眼(POAG)患者没有任何视力。
它们将分为两个剂量组:低剂量组(n = 3)和高剂量组(n = 3)。
安全审查委员会(SRC)将确定在低剂量组的最后一个主题之后是否进入高剂量组已完成剂量有限的毒性(DLT)评估。
在第2组中,将招募6例主视力和高眼内压力的主要开角(POAG)患者。
患者将分为低剂量组(3名受试者)和高剂量组(3名受试者)。
安全审查委员会(SRC)将确定是否进入低剂量的试验组第2组,以及是否在低剂量的试验组1组中对DLT进行评估后是否进入第2组的高剂量组。
在试验第2组研究期间,安全审查委员会(SRC)将确定是否将另一个优化剂量组添加到试验组2,并确定优化的治疗剂量和优化剂量组中受试者的数量。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
6
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名:Jun Gao, MD
- 邮箱:jun.gao@iviewinc.com
研究联系人备份
- 姓名:Zuliang Yao, MD
- 电话号码:+1 609 773 8580
- 邮箱:zuliang.yao@iviewinc.com
学习地点
-
-
Jiangsu
-
Suzhou、Jiangsu、中国
- 招聘中
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
接触:
- Peirong Lu, MD
- 电话号码:+86 512 67972743
- 邮箱:lupeirong@suda.edu.cn
-
接触:
- Qiang Hu
- 邮箱:qiang.hu@iviewinc.com
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准:
- 受试者自愿参加临床研究并签署书面知情同意;
- 年龄18至65岁(包括)男人和女人;
- 诊断病史≥1岁的初级开角素(POAG);
- 由病史,体格检查和筛查实验室评估确定的良好总体健康的参与者,没有临床意义的全身性疾病。
- 为了遵守要求,愿意接受所有诊断和治疗计划,实验室测试和其他指定测试等;
- 1年后,获得了延长安全访问的同意。
试验第1组的特殊资格标准:
- 目标眼中没有视力;
- 靶眼的眼内压(IOP)≤40mmHg和21 mmHg与2个或更多降低IOP的药物合并后。
试验第2组的特殊纳入标准:
- 目标干预眼的眼内压(IOP)不超过30mmHg,IOP接受了2种或更多的降低IOP的药物后,IOP超过21 mmHg。
- 目标干预眼的Shaffer Goniososcopy评分均大于3。
- 目标干预眼的最佳校正距离视力至少为0.8(logmar4.9) 及以上。
排除标准:
- 次生青光眼;
- 任何活跃或复发的眼内感染或炎症,包括但不限于葡萄膜炎;
- 目标眼中严重的干眼或临床上显着的活性角化病;
- 在任何情况下均未进行眼内压测量;
- 对药物的过敏或用于临床研究的赋形剂;
- 目标眼接受了眼内抗糖果手术或抗青光眼激光手术。
- 筛查前的6个月内,眼部的眼部创伤,或眼科手术或筛查前3个月内的非反射激光治疗;
- 单纯疱疹或带状疱疹角膜炎的临床意义史;
- 乙型肝炎病毒(HBV)HBSAG或HBV-DNA,丙型肝炎病毒(HCV)HCAB或Epstein-Barr病毒或巨细胞病毒(CMV)的阳性测试;
- 梅毒抗体和HIV抗体呈阳性。
- 筛查时,血清抗AAV2中和抗体滴度> 1:600。
- 严重活跃的全身细菌,病毒,真菌,疟疾或寄生虫感染;
- 任何过去或现在的恶性肿瘤,骨髓增生性疾病或免疫缺陷疾病;
- May interfere with the clinical significance of this study of systemic disease (including, active hepatitis, liver cirrhosis, liver fibrosis uncontrolled hypertension, myocardial infarction and myocarditis, arrhythmia, stroke, acute or chronic renal insufficiency, uncontrolled endocrine system diseases such as diabetes, thyroid function hyperfunction, Severe pulmonary hypertension,慢性阻塞性肺疾病(COPD),间质性肺炎等);
- 任何严重的精神疾病;
- 参加了其他临床试验,并在筛查前1个月内接受了药物或医疗装置干预;
- 怀孕,母乳喂养,计划怀孕或不使用医学上可接受的节育形式的育龄妇女。 不包括在更年期或手术后3个月后1年进行育龄的育龄妇女;
- 临床研究者认为的其他受试者不符合纳入的资格。
试验第2组的特殊排除标准:
- 可能会干扰研究的视网膜疾病:未知原因的四室失明,与年龄相关的黄斑变性,视网膜静脉闭塞,细胞状黄斑水肿,黄斑孔,带有新生血管性的黄斑病和中枢性视网膜病变;
- 狭窄的前室角,先天性角闭合青光眼或房间,临床上显着的外围前室粘附或前室角手术/激光治疗会导致历史的广泛caltartarhal粘附;
- 中央角膜厚度小于480μm或大于620μm。
- 存在严重的视野障碍(例如,平均偏差小于-12 dB或平均视野缺陷大于2 dB/年,如跨部分析仪评估)
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:非随机化
- 介入模型:顺序分配
- 屏蔽:无(打开标签)
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的:第1组:没有视力的Poag患者
低剂量或高剂量GVB-2001 25将在访问2上注射一次前房间。
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GVB-2001是一种自相关的腺相关病毒载体(SCAAV)注射,可将人类DNRHOA基因递送至小梁网状细胞中的小梁网状细胞。
单剂量的高剂量GVB-2001将在目标内注射到目标介入眼中。
GVB-2001是一种自相关的腺相关病毒载体(SCAAV)注射,可将人类DNRHOA基因递送至小梁网状细胞中的小梁网状细胞。
单剂量的低剂量GVB-2001将在目标内注射到目标介入眼中。
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实验性的:第2组:视力的Poag患者
调查员在访问2中将将低剂量或高剂量GVB-2001注射一次。
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GVB-2001是一种自相关的腺相关病毒载体(SCAAV)注射,可将人类DNRHOA基因递送至小梁网状细胞中的小梁网状细胞。
单剂量的高剂量GVB-2001将在目标内注射到目标介入眼中。
GVB-2001是一种自相关的腺相关病毒载体(SCAAV)注射,可将人类DNRHOA基因递送至小梁网状细胞中的小梁网状细胞。
单剂量的低剂量GVB-2001将在目标内注射到目标介入眼中。
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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IOP≤21mmHg的受试者的数量和比例
大体时间:第28天,第60天,第90天,6个月和12个月后,GVB-2001管理。
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第28天,第60天,第90天,6个月和12个月后,GVB-2001管理。
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IOP的数量和比例从基线下降≥20%
大体时间:第28天,第60天,第90天,6个月和12个月后,GVB-2001管理。
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第28天,第60天,第90天,6个月和12个月后,GVB-2001管理。
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眼部不良事件(AES):AE的特征,包括内脑炎,眼睑水肿和角膜注射部位反应
大体时间:第1天,第3天,第7天,第14天,第28天,第60天,第90天,6个月和12-1001年之后的行政管理。
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第1天,第3天,第7天,第14天,第28天,第60天,第90天,6个月和12-1001年之后的行政管理。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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全身不良事件的类型,数字和发生率和严重的不良事件
大体时间:不良事件(AES):AES的类型,数量和发生率和严重的不良事件(SAE)将在GVB-2001给药后的12个月内进行分析。
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不良事件(AES):AES的类型,数量和发生率和严重的不良事件(SAE)将在GVB-2001给药后的12个月内进行分析。
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血液中的Rhoa蛋白浓度
大体时间:GVB-2001 Administration第7天,第28天和12个月
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GVB-2001 Administration第7天,第28天和12个月
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尿中的Rhoa蛋白浓度
大体时间:GVB-2001 Administration第7天,第28天和12个月
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GVB-2001 Administration第7天,第28天和12个月
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泪液中的Rhoa蛋白浓度
大体时间:GVB-2001 Administration第7天,第28天和12个月
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GVB-2001 Administration第7天,第28天和12个月
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AAV2病毒流血
大体时间:GVB-2001 Administration第7天,第28和第12天和第12个月
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GVB-2001 Administration第7天,第28和第12天和第12个月
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尿液中的AAV2病毒脱落
大体时间:GVB-2001 Administration第7天,第28天和12个月
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GVB-2001 Administration第7天,第28天和12个月
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AAV2病毒流泪
大体时间:GVB-2001 Administration第7天,第28天和12个月
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GVB-2001 Administration第7天,第28天和12个月
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体液免疫反应
大体时间:GVB-2001 Administration第7天,第28天和12个月
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通过全面的IgG,IgM,IgA,血液中的补充链和光链的综合判断来评估体液免疫反应。
它用于评估安全性。
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GVB-2001 Administration第7天,第28天和12个月
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细胞免疫反应
大体时间:GVB-2001 Administration第7天,第28天和12个月
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通过对血液中CD3 CD4 CD8的综合判断,评估细胞免疫反应。
它用于评估安全性。
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GVB-2001 Administration第7天,第28天和12个月
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血液中的AAV2抗体滴度水平
大体时间:GVB-2001行政管理第7天,第28和第28和12个月。
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将抗体水平与基线进行比较。
它用于评估安全性。
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GVB-2001行政管理第7天,第28和第28和12个月。
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治疗后发生了与GVB-2001注射有关的眼部恶性肿瘤的数量
大体时间:在GVB-2001后,最多5年后。
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在GVB-2001后,最多5年后。
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安全监测委员会(SRC)确定的剂量限制毒性(DLT)的发生
大体时间:GVB-2001管理后的第28天。
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GVB-2001管理后的第28天。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员:Peirong Lu, MD、The First Affiliated Hospital of Soochow University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年11月19日
初级完成 (估计的)
2027年12月30日
研究完成 (估计的)
2028年2月28日
研究注册日期
首次提交
2025年3月25日
首先提交符合 QC 标准的
2025年4月3日
首次发布 (实际的)
2025年4月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月28日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
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