GVB-2001-geeniterapia sisäisen injektion kautta primaarisen avoimen kulman glaukooman hoitoon

Sisällyttämiskriteerit:

1. Koehenkilöt osallistuivat vapaaehtoisesti kliiniseen tutkimukseen ja allekirjoittivat kirjallisen tietoisen suostumuksen;
2. 18–65 -vuotiaat (mukaan lukien), miehet ja naiset;
3. Primaarinen avoin kulma glaukooma (POAG), jonka diagnoosi on ≥ 1 vuosi;
4. Hyvän yleisen terveyden osallistujat ja heillä ei ole kliinisesti merkittävää systeemistä sairautta, kuten sairaushistoria, fyysisen tutkimuksen ja seulonnan laboratorion arviointi määritetään.
5. Vaatimusten noudattamiseksi halukas hyväksymään kaikki diagnoosi- ja hoitosuunnitelmat, laboratoriotestit ja muut määriteltyjä testauksia jne.;
6. Suostumus saadaan laajennetulle turvalliselle vierailulle vuoden kuluttua.

Kokeiluryhmän 1 erityiset kelpoisuuskriteerit:

1. Ei visioa kohdesilmässä;
2. Kohdisilmän silmänsisäinen paine (IOP) oli ≤40 mmHg ja> 21 mmHg yhdistetyn hoidon jälkeen vähintään 2 silmänpaineen alentavan lääkkeen kanssa.

Erityiset osallistamiskriteerit kokeiluryhmälle 2:

1. Kohdeinterventiosilmän silmänsisäinen paine (IOP) oli enintään 30 mmHg, ja silmänpaine oli yli 21 mmHg saatuaan yhdistelmähoidon vähintään 2 silmänpaineen alentavaa lääkehääkettä;
2. Kohde -interventiosilmien Shaffer Gonioskopian pisteet olivat kaikki suurempia kuin 3.
3. Kohdeinterventiosilmien parhaiten korjattu etäisyyden näkökyky oli vähintään 0,8 (logmar4.9) ja yllä.

Poissulkemiskriteerit:

1. Toissijainen glaukooma;
2. Kaikki aktiiviset tai toistuvat silmänsisäiset infektiot tai tulehdukset, mukaan lukien, mutta rajoittumatta, uveiitti;
3. Vakava kuiva silmä tai kliinisesti merkitsevä aktiivinen keratopatia kohdesilmässä;
4. Silmänsisäistä paineen mittausta ei suoritettu missään olosuhteissa;
5. Allergiat lääkkeille tai niiden apuaineelle, jota käytetään kliinisissä tutkimuksissa;
6. Kohdesilmälle oli tehty silmänsisäinen anti-glaukooman leikkaus tai anti-glaukooman laserleikkaus;
7. Silmä trauma kummassakin silmässä 6 kuukauden kuluessa ennen seulontaa tai silmäleikkausta tai ei -refratiivinen laserhoito 3 kuukauden kuluessa ennen seulontaa;
8. Kliinisesti merkittävä herpes simplex- tai herpes zoster -keratiitti;
9. Positiivinen testi hepatiitti B -viruksen (HBV) HBsAg- tai HBV-DNA: lle, hepatiitti C-virus (HCV) HCAB tai Epstein-Barr-virus tai sytomegalovirus (CMV);
10. Syphilis -vasta -aine ja HIV -vasta -aine olivat positiivisia.
11. Seerumin anti-AAV2-neutraloiva vasta-ainetiitteri oli> 1: 600 seulontahetkellä.
12. Vakava aktiivinen systeeminen bakteeri-, virus-, sieni-, malaria- tai loisinfektiot;
13. Mikä tahansa menneisyys tai nykyinen pahanlaatuinen kasvain, myeloproliferatiivinen häiriö tai immuunikatotauti;
14. Voi häiritä tämän systeemisen taudin tutkimuksen kliinistä merkitystä (mukaan lukien aktiivinen hepatiitti, maksakirroosi, maksafibroosi hallitsematon verenpaine, sydäninfarkti ja sydänlihatulehdus, rytmihäiriö, aivohalvaus, akuutti tai krooninen munuaisten vajaatoiminta, diabetit, jotka ovat diabetit, housujen välinen voimassaolo. verenpainetauti, krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus (COPD), interstitiaalinen keuhkokuume jne.);
15. Kaikki vakavat mielisairaudet;
16. Ovat osallistuneet muihin kliinisiin tutkimuksiin ja saaneet lääkityksen tai lääkinnällisten laitteiden interventiota kuukauden kuluessa ennen seulontaa;
17. Ja raskaana olevien lasten ikäiset naiset, imetys, raskaana olevat suunnittelu tai jotka eivät käytä lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää. Sulkee pois hedelmällisistä ikäisistä naisista, jotka on steriloitu yhden vuoden ajan vaihdevuosien jälkeen tai 3 kuukautta leikkauksen jälkeen;
18. Muut kliinisen tutkijan arvioimat koehenkilöt eivät ole kelvollisia sisällyttämiseen.

Erityiset poissulkemiskriteerit kokeiluryhmälle 2:

1. Verkkokalvon sairaudet, jotka saattavat häiritä tutkimusta: tuntemattoman syyn kvadrantaalin sokeus, märkä ikään liittyvä makulan rappeutuminen, verkkokalvon laskimon tukkeuma, kystoidinen makulaödeema, makulaaran reikä, makulopatia neovaskularisaatiolla ja keskeinen seroosinen retinopatia;
2. Kapea etukammion kulma, synnynnäinen kulman sulkeminen glaukooma tai huone, kliinisesti merkitsevä perifeerinen etukammion tarttuminen tai etukammion kulmakulmakirurgia/laserhoito aiheuttaa laajan katarraalisen historian tarttumisen;
3. Sarveiskalvon keskuspaksuus oli alle 480 μm tai yli 620 μm.
4. Vakavan visuaalisen kentän heikkenemisen esiintyminen (esim. Keskimääräinen poikkeama alle -12 dB tai keskimääräinen visuaalinen kenttävika, joka on suurempi kuin 2 dB/ vuosi, sellaisena kuin se on arvioitu kehän analysaattorilla)