Terapia genica GVB-2001 tramite iniezione intracamerale per il trattamento del glaucoma ad angolo aperto primario

Criteri di inclusione:

1. I soggetti si sono offerti volontari per partecipare allo studio clinico e hanno firmato il consenso informato scritto;
2. Dai 18 ai 65 anni (inclusivi), uomini e donne;
3. Glaucoma angolo aperto primario (POAG) con una storia di diagnosi ≥1 anni;
4. I partecipanti a una buona salute generale e non hanno malattie sistemiche clinicamente significative, come determinato dalla storia medica, dall'esame fisico e dalla valutazione del laboratorio di screening.
5. Per conformarsi ai requisiti, disposti ad accettare tutta la diagnosi e il piano di trattamento, i test di laboratorio e altri test specificati, ecc.;
6. Il consenso è ottenuto per una vasta visita di sicurezza dopo 1 anno.

Criteri di ammissibilità speciale per il gruppo di prova 1:

1. nessuna visione nell'occhio target;
2. La pressione intraoculare (IOP) dell'occhio target era ≤40 mmHg e> 21 mmHg dopo un trattamento combinato con 2 o più farmaci che abbassano la IOP.

Criteri di inclusione speciale per il gruppo di prova 2:

1. La pressione intraoculare (IOP) dell'occhio di intervento bersaglio non era più di 30 mmHg e l'IOP era più di 21 mmHg dopo aver ricevuto una terapia di combinazione di 2 o più farmaci che abbassano IOP;
2. I punteggi di gonioscopia Shaffer degli occhi di intervento target erano tutti maggiori di 3.
3. La migliore acuità visiva a distanza corretta degli occhi di intervento target era di almeno 0,8 (Logmar4.9) e sopra.

Criteri di esclusione:

1. Glaucoma secondario;
2. Qualsiasi infezione intraoculare attiva o ricorrente, incluso ma non limitato all'uveite;
3. Grave occhio secco o cheratopatia attiva clinicamente significativa nell'occhio bersaglio;
4. Nessuna misurazione della pressione intraoculare è stata eseguita in nessuna circostanza;
5. Allergie ai farmaci o al loro eccipiente da utilizzare negli studi clinici;
6. L'occhio target aveva subito un intervento chirurgico anti-glaucoma intraoculare o chirurgia laser anti-glaucoma;
7. Trauma oculare in entrambi gli occhi entro 6 mesi prima dello screening o della chirurgia oculare o della terapia laser non refreativa entro 3 mesi prima dello screening;
8. Una storia clinicamente significativa di cheratite da herpes simplex o herpes zoster;
9. Un test positivo per il virus dell'epatite B (HBV) HBSAG o HBV-DNA, virus dell'epatite C (HCV) HCAB o virus Epstein-Barr o citomegalovirus (CMV);
10. L'anticorpo di sifilide e l'anticorpo HIV erano positivi.
11. Il titolo sierico di anticorpo neutralizzante anti-AAV2 era> 1: 600 al momento dello screening.
12. Gravi infezioni batteriche sistemiche, virali, fungini, fungine, malaria o parassita;
13. Qualsiasi tumore maligno passata o presente, disturbo mieloproliferativo o malattia dell'immunodeficienza;
14. Può interferire con il significato clinico di questo studio di malattie sistemiche (inclusi, epatite attiva, cirrosi epatica, fibrosi epatica ipertensione non controllata, infarto miocardico e miocardite, aritmia, ictus di ictus, gravidanza cronica, gravidanza cronica, ictus di gravidanza cronica, ictus di gravidanza cronica, gravidanza cronica, gravidanza cronica, gravidanza cronica cronica cronica cronica, cronica cronica, cronica cronica, gravifunzione cronica, gravidanza cronica cronica cronica cronica, cronica cronica, cronica cronica, gravidanza cronica cronica cronica, gravifunzione cronica cronica, cronica cronica, gravi. Malattia polmonare ostruttiva (BPCO), polmonite interstiziale, ecc.);
15. Qualsiasi grave malattia mentale;
16. Hanno partecipato ad altri studi clinici e hanno ricevuto un intervento di farmaci o dispositivi medici entro 1 mese prima dello screening;
17. E le donne in età fertile che sono incinte, l'allattamento al seno, la pianificazione di rimanere incinta o che non stanno usando una forma di controllo delle nascite dal punto di vista medico. Esclude le donne in età fertile che sono state sterilizzate per 1 anno dopo la menopausa o 3 mesi dopo l'intervento chirurgico;
18. Altri soggetti giudicati dall'investigatore clinico non ammissibili per l'inclusione.

Criteri di esclusione speciali per il gruppo di prova 2:

1. Malattie retiniche che potrebbero avere interferire con lo studio: cecità quadrantica di causa sconosciuta, degenerazione maculare legata all'età umida, occlusione della vena retinica, edema maculare cistoide, buco maculare, maculopatia con neovascolarizzazione e retinopatia sereosa centrale;
2. Angolo di camera anteriore stretta, glaucoma o stanza della chiusura dell'angolo congenito, adesione clinicamente significativa periferica della camera anteriore o chirurgia dell'angolo della camera anteriore/trattamento laser causano un'ampia adesione catarrale della storia;
3. Lo spessore corneale centrale era inferiore a 480 μm o più di 620μm.
4. Presenza di grave compromissione del campo visivo (ad es. Deviazione media inferiore a -12 dB o difetto di campo visivo medio superiore a 2 dB/ anno, come valutato da un analizzatore di perimetria)