GVB-2001 génterápia intracamerális injekción keresztül primer nyílt szögű glaukóma kezelésére

Befogadási kritériumok:

1. Az alanyok önként vállaltak részt a klinikai vizsgálatban, és írásbeli tájékozott beleegyezést írtak alá;
2. 18-65 éves (befogadó), férfiak és nők;
3. Elsődleges nyitott glaukóma (POAG), amelynek kórtörténete ≥1 év;
4. A jó általános egészségi állapotban résztvevők, és nincs klinikailag szignifikáns szisztémás betegségük, amelyet kórtörténet, fizikai vizsgálat és szűrő laboratóriumi értékelés határoz meg.
5. A követelmények betartása, hajlandó elfogadni az összes diagnózis és kezelési tervet, laboratóriumi teszteket és egyéb meghatározott teszteket stb.;
6. Az 1 év után meghosszabbított biztonsági látogatáshoz hozzájárulást kapnak.

Különleges jogosultsági kritériumok az 1. próbacsoporthoz:

1. Nincs látás a cél szemében;
2. A célszem intraokuláris nyomása (IOP) ≤40 mmHg és> 21 mmHg volt a 2 vagy több IOP-csökkentő gyógyszerrel történő kombinált kezelés után.

Különleges befogadási kritériumok a 2. próbacsoporthoz:

1. A cél beavatkozási szem intraokuláris nyomása (IOP) nem volt több, mint 30 mmHg, és az IOP több mint 21 mmHg volt, miután 2 vagy több IOP-csökkentő gyógyszer kombinált terápiáját kapta;
2. A cél beavatkozási szemek Shaffer gonioszkópia pontszáma meghaladta a 3 -at.
3. A cél beavatkozási szemének legjobb korrigált távolsági látásélessége legalább 0,8 volt (LogMar4.9) és fent.

Kizárási kritériumok:

1. Másodlagos glaukóma;
2. Bármilyen aktív vagy ismétlődő intraokuláris fertőzés vagy gyulladás, beleértve, de nem kizárólag az uveitiszre;
3. Súlyos száraz szem vagy klinikailag szignifikáns aktív keratopathia a cél szemében;
4. Semmilyen körülmények között nem végeztek intraokuláris nyomásmérést;
5. A gyógyszerekre vagy azok segédanyagokra való allergiák, amelyeket klinikai vizsgálatokban kell alkalmazni;
6. A célszem intraokuláris anti-glaukóma műtéten vagy anti-glaukóma lézer műtéten ment keresztül;
7. Szem trauma a szemében a szűrés előtti 6 hónapon belül, vagy a szemműtét vagy a nem újrafertőzési lézerterápia a szűrés előtti 3 hónapon belül;
8. Klinikailag szignifikáns története a herpes simplex vagy a herpes zoster keratitis;
9. A hepatitis B vírus (HBV) HBSAG vagy HBV-DNS, hepatitis C vírus (HCV) HCAB vagy Epstein-Barr vírus vagy citomegalovírus (CMV) pozitív tesztje;
10. A szifilisz antitest és a HIV antitest pozitívak voltak.
11. A szérum anti-AAV2 semlegesítő antitest titer a szűrés idején> 1: 600 volt.
12. Súlyos aktív szisztémás baktérium-, vírusos, gombás, malária vagy parazita fertőzések;
13. Bármilyen múltbeli vagy jelenlegi rosszindulatú daganat, mieloproliferatív rendellenesség vagy immunhiányos betegség;
14. Zavarhatja a szisztémás betegség (ideértve az aktív hepatitist, a májcirrhózist, a májfibrózist, a myocardialis infarktust és a miokarditisz, az arritmia, a stroke, a krónikus vese elégtelenség, a nem a szakmai endokrinális rendszer -rendellenességek, a cukorbetegség, a stroke, a krónikus vese elégtelenség, a krónikus renális elégtelenség, a myocarditis, a cukorbetegség, a stroke, a krónikus vesefunkció, a krónikus vérfunkciók, a myokardiális infarktus, a májfibrózis, a májfibrózis, a májfibrózis, a májfibrózis, a májfibrózis jelentőségét, a máj -cirrhózist, a májfirt obstruktív tüdőbetegség (COPD), intersticiális tüdőgyulladás stb.);
15. Bármilyen súlyos mentális betegség;
16. Részt vettek más klinikai vizsgálatokban, és a szűrés előtti 1 hónapon belül gyógyszeres vagy orvostechnikai beavatkozást kaptak;
17. És a terhes, szoptató, terhes, vagy akiknek nem használnak orvosilag elfogadható fogamzásgátló formát terveznek, gyermekkori életkorú nők. Nem tartalmazza a gyermekkori életkorú nőket, akiket a menopauza után 1 évig vagy a műtét utáni 3 hónapig sterilizáltak;
18. Más alanyok, amelyeket a klinikai kutató úgy ítélte meg, hogy nem jogosult a beilleszkedésre.

Különleges kizárási kritériumok a 2. próbacsoporthoz:

1. Retinális betegségek, amelyek zavarhatják a vizsgálatot: az ismeretlen ok négyszögletes vaksága, nedves életkorral összefüggő makula degeneráció, retina véna elzáródása, cystoid makulaödéma, makuláris lyuk, makulopathia neovaszkularizációval és központi serous retinopathia;
2. Keskeny elülső kamra szög, veleszületett szög bezárás glaukóma vagy szoba, klinikailag szignifikáns perifériás elülső kamra tapadása vagy az elülső kamra szög műtét/lézerkezelés a történelem kiterjedt katarális adhézióját okozza;
3. A szaruhártya vastagsága kevesebb, mint 480 μm vagy több, mint 620 μm.
4. Súlyos látótér -károsodás jelenléte (például -12 dB -nél kevesebb átlagos eltérés, vagy a 2 dB -nél nagyobb látótér hibája, a kerületi analizátorral értékelve)