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家族性腺瘤性息肉病患者ERAPA的3阶段试验 (SERENTA)

2026年6月1日 更新者：Rapamycin Holdings Inc.

第3阶段，多站点，前瞻性，随机，双盲，安慰剂对照试验，以改善家族性腺瘤性息肉病患者的临床结局

这项临床试验的主要目的是了解药物ERAPA是否在诊断出患有家族性腺瘤性息肉病（FAP）的患者的疾病进展中是否有效。 研究人员将将Erapa与安慰剂进行比较。 该试验要回答的问题是：

  • 服用ERAPA是否有助于减慢FAP患者的疾病进展？
  • ERAPA是针对诊断为FAP的患者的安全治疗吗？
  • ERAPA对被诊断为FAP的患者的胃肠道息肉数量有什么影响？
  • 用ERAPA治疗如何影响患者的生活质量？

参与者将：

  • 每隔一周每天一次服用Erapa或安慰剂，直到疾病进展（恶化），停止参加试验或死亡。
  • 每3个月访问一次诊所进行检查和测试。
  • 在试验开始时进行内窥镜检查，然后每6个月检查该疾病是否越来越好。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是针对疾病进展高风险的FAP患者进行的ERAPA的第3阶段，多站点，前瞻性，随机，双盲，安慰剂对照试验。 168例FAP患者将参加试验，随机2：1接受每隔一周（QD）一次接受0.5 mg Erapa或口服匹配的安慰剂。 没有最低限度的治疗时间，因为这是事件驱动的试验。但是，干预期将持续到疾病进展，参与者退出治疗，或直到达到整体试验终点为止。 参与者的资格仅限于在主动监测下进行遗传或临床诊断的FAP和具有完整结肠的患者；他们是后切除术/次序结肠切除术，并记录了直肠/乙状结肠中的残留息肉，或者是卵形肛门肛门吻合术和袋中有记录的息肉。 符合条件的参与者将接受基线内窥镜检查，随后每6个月进行一次内窥镜检查以监测疾病进展。

随机患者将根据以下疾病特征进行分层：

  • 完整的结肠与手术后切除术，保留的直肠/乙状结肠或小袋，以及
  • 在该试验的目的中，十二指肠多杂交（当前的Spigelman阶段得分≤2对Spigelman阶段得分≥3），疾病进展的高风险被定义为满足以下一个：
  • 具有完整结肠并且具有> 100个息肉但≤500息息肉的患者
  • 保留直肠/乙状结肠或回肠酸的吻合术的患者，直径≥3mm，或
  • 有十二指肠息肉病历史的患者Spigelman阶段评分为3或4，至少1个十二指肠息肉在筛查后的18个月内已被去除。

应按照活动时间表进行试验评估，每3个月进行一次访问。

除非病变的外观异常和/或≥10mm，否则对Spigelman阶段的评估将不需要活检。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

168

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 丹麦
  • 德国
  • 意大利
      • Milan、意大利
        • 招聘中
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • 接触：
      • Milan、意大利
  • 波多黎各
      • Rio Piedras、波多黎各、00935
  • 美国
    • California
      • Arcadia、California、美国、91007
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06520
        • 招聘中
        • Yale Cancer Center
        • 接触：
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20057
    • Florida
      • Orlando、Florida、美国、32825
        • 招聘中
        • Digestive & Liver Center of Florida
        • 接触：
      • Weston、Florida、美国、33331
        • 招聘中
        • Cleveland Clinic Florida
        • 接触：
    • Illinois
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • 招聘中
        • University of Kansas Medical Center
        • 接触：
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21205
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • 招聘中
        • University of Michigan
        • 接触：
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • 招聘中
        • Department of Surgery, Section of Colon Rectal and Surgery
        • 接触：
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • 招聘中
        • Cleveland Clinic
        • 接触：
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • 招聘中
        • Ohio State University
        • 接触：
    • Pennsylvania
      • Danville、Pennsylvania、美国、17822
        • 招聘中
        • Geisinger Medical Center
        • 接触：
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • 招聘中
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • 接触：
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • 接触：
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98101
      • Seattle、Washington、美国、98195
        • 招聘中
        • University of Washington - Fred Hutchinson
        • 接触：
          • Brian Forester
          • 电话号码：(206) 685-1179
          • 邮箱：foerstb@uw.edu
  • 荷兰
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Clinic de Barcelona
        • 接触：
      • Inca、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Comarcal de Inca
        • 接触：
      • Madrid、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
        • 接触：
      • Valencia、西班牙

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 参与者必须年龄≥18岁。
  2. 参与者必须记录FAP，这是通过腺瘤性息肉病大肠杆菌基因型突变测试证实的。
  3. 参与者必须至少具有以下高风险特征：结肠中> 100个息肉但≤500个息肉，或≥10个息肉，或≥10个息肉，保留的直肠/sigmoid或卵形袋（尺寸≥3mm），或Spigelman阶段3或4阶段3或4阶段3或4，至少在基线或在基线上删除1个多polyp≥10mm的polyp≥10mm。
  4. 参与者或参与者伴侣的避孕药使用，直到停止学习治疗后至少12周。
  5. 同意直到停止学习治疗后至少12周才捐赠配子以进行生殖。
  6. 愿意接受内窥镜评估。

排除标准：

  1. 筛查内窥镜检查时，参与者在十二指肠，结肠，直肠或回肠袋中没有发现或未完全切除的高级发育不良或癌症。
  2. 参与者在筛查内窥镜检查后残留的十二指肠，结肠，直肠或回肠袋中的息肉≥8mm（筛查内窥镜检查期间将切除息肉≥8mm）。
  3. 参与者在试验后的6周内进行了手术。
  4. 参与者在初次剂量干预后的24个月内具有积极的恶性肿瘤或恶性肿瘤病史。
  5. 参与者有或目前具有被熟悉或原发性（先天性）免疫缺陷的病史。
  6. 参与者患有活性和临床上显着的结核病（阳性量化金测试），细菌，真菌或病毒感染，包括人类免疫缺陷病毒（HIV）。
  7. 参与者有任何医疗或社会状况，在调查人员的意见下，如果入学，可能会增加参与者的风险，以防止参与者遵守试验程序，或者对安全或临床试验数据产生不可接受的混淆。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Erapa
每隔一周（QD）0.5 mg erapa
药品：Erapa（封装的雷帕霉素）
0.5毫克口腔使用；白色不透明胶囊充满了灰白色粉末；试验干预措施将以28次圆形的高密度聚乙烯瓶提供，并具有耐电性螺钉盖和箔感应密封件。
安慰剂比较：安慰剂
安慰剂每天一次（QD）每隔一周
药品：安慰剂
28次圆形高密度聚乙烯瓶中的胶囊，带有耐孩子的螺钉盖和箔感应密封。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
用ERAPA与安慰剂治疗的高危患者的无进展生存期（PFS）。
大体时间：3年
  • 任何原因死亡
  • 癌症/高级发育不良
  • 与FAP相关的主要手术（例如，结肠切除术，直肠切除术，全肠囊肛门吻合术[IPAA]，小袋切除，回肠切除术，十二指肠切除术或手术截肢切除术）
  • Spigelman阶段的进步（与息肉数的增加无关）
  • 符合手术标准（与美国和欧盟[EU]实践指南一致）（Yang，Gurudu等，2020，Zaffaroni，Mannucci等人，2024年）
  • 保留直肠/乙状结肠或小袋（≥10个息肉≥3毫米的基线时大小≥3mm）
  • 十二指肠（在过去18个月内切除的3/4阶段和至少1个息肉≥10毫米）
3年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
ERAPA在FAP患者中的安全性和耐受性
大体时间：3年

- 所有等级的频率（按照不良事件的常见术语标准[CTCAE]版本[V] 5.0）在接受ERAPA的参与者中的治疗凝聚力不良事件（TEAE）；

  • 3级及以上的频率（按照CTCAE v5.0）的茶点接受ERAPA的参与者
  • 由于不良药物反应（ADR）而停止使用ERAPA治疗的参与者百分比
3年
ERAPA治疗对FAP患者的胃肠道息护物的影响
大体时间：3年
  • 在6、12、12、18、24、30和36个月中，PB中的基线变化百分比（即，所有息肉的直径> 3 mm）的百分比变化，如监测内窥镜检查所观察到的：总PB将基于在上Gi Tract（Duodenum）和下Gi Tract（DuodeNum）中观察到的息肉（DuodeNum）和下gi Tract（DuodeNum），已接管（DuododeNum）（colum/s）。
  • 上胃肠道（DuodeNum）在6、12、18、24、30和36个月中的PB中的基线变化百分比。
  • 在下部胃肠道（结肠，直肠/乙状结肠或小袋）中，在6、12、18、24、30和36个月中，PB的基线变化百分比从基线变化。
3年
ERAPA治疗对FAP患者Spigelman阶段评分的影响
大体时间：3年
Spigelman舞台分数的变化为6、12、18、24、30和36个月
3年
ERAPA治疗对生活质量度量的影响，由5级EuroQol-5维度（EQ-5D-5L）评估
大体时间：3年
- 从EQ-5D-5L的基线分数为6、12、18、24、30和36个月；
3年
确定ERAPA治疗对FAP患者的免疫调节作用
大体时间：3年
•从T细胞表型中的基线变化，在12、24和36个月的功能
3年
通过EORTC-30评估，ERAPA治疗对生活质量度量的影响
大体时间：3年
- 从EORTC-30的基线分数为6、12、18、24、30和36个月；
3年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Rapamycin Holdings Inc.

合作者

Biodexa Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Gary Shangold, MD、Biodexa

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年7月18日

初级完成 (估计的)

2030年7月1日

研究完成 (估计的)

2031年1月1日

研究注册日期

首次提交

2025年4月10日

首先提交符合 QC 标准的

2025年4月24日

首次发布 (实际的)

2025年4月30日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月1日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • MTX230-301

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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