Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 3 ERAPA -tutkimus potilailla, joilla on perinnöllinen adenomatoottinen polypoosi (SERENTA)

maanantai 1. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Rapamycin Holdings Inc.

Vaiheen 3, monipaikan, tulevaisuuden, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloima ERAPA: n tutkimus kliinisten tulosten parantamiseksi potilailla, joilla on perheen adenomatoottinen polypoosi

Tämän kliinisen tutkimuksen päätavoitteena on oppia, onko ERAPA lääkkeen hidastanut sairauden etenemistä potilailla, joilla on diagnosoitu perinnöllinen adenomatoottinen polypoosi (FAP). Tutkijat vertaa ERAPA: ta lumelääkkeeseen. Tämän oikeudenkäynnin vastaamat kysymykset ovat:

  • Auttaako ERAPA: n ottaminen hidastamaan taudin etenemistä FAP -potilailla?
  • Onko ERAPA turvallinen hoito potilaille, joilla on diagnosoitu FAP?
  • Mikä on ERAPA: n vaikutus polyyppien lukumäärään, joka löytyy FAP: n diagnosoiduista potilaista?
  • Kuinka ERAPA: n hoito vaikuttaa potilaan elämänlaatuun?

Osallistujat:

  • Ota Erapa tai lumelääke kerran päivässä joka toinen viikko, kunnes tauti etenee (pahenee), lopettaa osallistumisen oikeudenkäyntiin tai kuolee.
  • Käy klinikalla kerran 3 kuukaudessa tarkistuksia ja testejä varten.
  • Pidä endoskopia tutkimuksen alussa ja sitten kuuden kuukauden välein tarkistaaksesi, paraneeko sairaus vai huonompi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 3, monisivusto, tulevaisuuden, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloima ERAPA: n tutkimus, jota annetaan potilaille, joilla on FAP, joilla on suuri sairauden etenemisriski. 168 FAP -potilasta otetaan mukaan tutkimukseen ja satunnaistetaan 2: 1 saadakseen 0,5 mg ERAPA: ta tai vastaavan lumelääkettä suun kautta, kerran päivässä (QD) joka toinen viikko. Käsittelyn vähimmäiskestoa ei ole, koska tämä on tapahtumapohjainen tutkimus; Interventioaika jatkuu kuitenkin, kunnes taudin eteneminen, osallistujien vetäytyminen hoidosta tai kokonaistutkimuksen päätepisteeseen saavutetaan. Osallistujien kelpoisuus on rajoitettu potilaille, jotka ovat aktiivisen valvonnan geneettisen tai kliinisesti diagnosoidun FAP: n suhteen ja joilla on ehjä kaksoispiste; jotka ovat postkolektomia/subtotal-kolektomia ja ovat dokumentoineet peräsuolen/sigmoidin jäännöspolyyppejä tai jotka ovat post-proctokolektomiaa ileal-pussin peräaukon anastomoosilla ja dokumentoituja polyyppejä pussissa. Tukikelpoisille osallistujille tehdään lähtötason endoskopia ja myöhemmät endoskooppiset toimenpiteet, jotka suoritetaan joka 6. kuukausi taudin etenemisen seuraamiseksi.

Satunnaistetut potilaat jaotellaan seuraavien taudin ominaisuuksien perusteella:

  • Ehjä paksusuoli verrattuna leikkauksen jälkeiseen resektioon säilytetyllä peräsuolella/sigmoidilla tai pussilla, ja
  • Pohokenaalinen polypoosi (nykyinen Spigelman-vaihepiste ≤2 verrattuna Spigelman-vaihepisteeseen ≥3) Tätä tutkimusta varten, korkean riskin taudin etenemisen suhteen määritellään tapaamaan yhtä seuraavista:
  • Potilaat, joilla on ehjät koolonit ja joilla on> 100 polyyppiä, mutta ≤500 polyyppejä
  • Potilaat, jotka ovat säilyttäneet peräsuolen/sigmoidiset tai iLeal-pussi-anastomoosit ja joiden halkaisija on ≥10 polyyppejä, tai ≥10
  • Potilaat, joilla on ollut pohjukaissuolen polypoosi Spigelmanin vaihe 3 tai 4, vähintään yhdellä pohjukaissuolen polyypillä, joka on poistettu 18 kuukauden kuluessa seulonnasta.

Kokeen arvioinnit olisi suoritettava toimintojen aikataulun mukaisesti, ja vierailu tapahtuu noin kerran kolmen kuukauden välein.

Spigelman -vaiheen arviointi ei vaadi biopsiaa, ellei vauriolla ole epänormaalia ulkonäköä ja/tai on ≥10 mm.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

168

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Clinic de Barcelona
        • Ottaa yhteyttä:
      • Inca, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Comarcal de Inca
        • Ottaa yhteyttä:
      • Madrid, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
        • Ottaa yhteyttä:
      • Valencia, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital La Fe de Valencia
        • Ottaa yhteyttä:
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Rekrytointi
        • Irccs Ospedale San Raffaele
        • Ottaa yhteyttä:
      • Milan, Italia
  • Puerto Rico
      • Rio Piedras, Puerto Rico, 00935
        • Rekrytointi
        • Hospital Oncologico - Puerto Rico Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
  • Saksa
  • Tanska
  • Yhdysvallat
    • California
      • Arcadia, California, Yhdysvallat, 91007
        • Rekrytointi
        • City of Hope
        • Ottaa yhteyttä:
          • Gregory Idos
          • Puhelinnumero: 626-218-2570
          • Sähköposti: gidos@coh.org
        • Ottaa yhteyttä:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Rekrytointi
        • Yale Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20057
        • Rekrytointi
        • Georgetown University
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32825
        • Rekrytointi
        • Digestive & Liver Center of Florida
        • Ottaa yhteyttä:
      • Weston, Florida, Yhdysvallat, 33331
        • Rekrytointi
        • Cleveland Clinic Florida
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • Rekrytointi
        • University of Kansas Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Rekrytointi
        • University of Michigan
        • Ottaa yhteyttä:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Department of Surgery, Section of Colon Rectal and Surgery
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Rekrytointi
        • Cleveland Clinic
        • Ottaa yhteyttä:
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Rekrytointi
        • Ohio State University
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17822
        • Rekrytointi
        • Geisinger Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Rekrytointi
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • Rekrytointi
        • University of Washington - Fred Hutchinson
        • Ottaa yhteyttä:
          • Brian Forester
          • Puhelinnumero: (206) 685-1179
          • Sähköposti: foerstb@uw.edu

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistujan on oltava ≥18 -vuotiaita.
  2. Osallistujan on oltava dokumentoitu FAP, joka vahvistaa adenomatoottinen polypoosi coli -genotyyppimutaatiotestaus.
  3. Osallistujalla on oltava vähintään yksi seuraavista korkean riskin ominaisuuksista:> 100 polyyppiä, mutta ≤500 polyyppeja paksusuolessa, tai ≥10 polyyppejä säilytetyssä peräsuolessa/sigmoidissa tai ileal-puskissa (kooltaan ≥3 mm) tai Spigelman-vaiheessa 3 tai 4, ja vähintään yksi polyyppi ≥10 mm: n päässä poistettaessa tai endoskopialla 18 kuukauden ajan.
  4. Osallistujien tai osallistujien kumppaneiden ehkäisykäyttöön vähintään 12 viikkoon opintohoidon lopettamisen jälkeen.
  5. Hyväksy, ettei lahjoittamatta sukusolujen lisääntymistä ennen vähintään 12 viikkoa opintohoidon lopettamisen jälkeen.
  6. Halukas suorittamaan endoskooppisen arvioinnin.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistuja on asettamaton tai puutteellisesti resektoinut korkealaatuista dysplasiaa tai syöpää pohjukaissuolen, paksusuolen, peräsuolen tai ilealin pussilla seulonnan endoskopiassa.
  2. Osallistujalla on polyyppeja ≥8 mm pohjukaissuolen, paksusuolen, peräsuolen tai ilealin pussin jäljellä seulonnan endoskopian jälkeen (≥8 mm polyypit resektoidaan seulonnan endoskopian aikana).
  3. Osallistujalla on ollut leikkaus 6 viikon kuluessa tutkimuksesta.
  4. Osallistujalla on aktiivinen pahanlaatuisuus tai pahanlaatuisuuden historia, joka on diagnosoitu 24 kuukauden kuluessa ensimmäisestä annoksesta kokeilun interventioon.
  5. Osallistujalla on historiaa tai tällä hetkellä hankittu tai ensisijainen (synnynnäinen) immuunikato.
  6. Osallistujalla on aktiivinen ja kliinisesti merkitsevä tuberkuloosi (positiivinen kvantiferonin kultakoe), bakteeri-, sieni- tai virusinfektio, mukaan lukien ihmisen immuunikatovirus (HIV).
  7. Osallistujalla on mitään lääketieteellistä tai sosiaalista tilaa, joka voi tutkijan mielestä lisätä osallistujien riskiä ilmoittautumiseen, estää osallistujien noudattamista tutkimusmenettelyihin tai esittää turvallisuus- tai kliinisten tutkimustietojen hyväksymättömän sekoittamisen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Erapa
0,5 mg Erapa kerran päivässä (QD) joka toinen viikko
Lääke: ERAPA (kapseloitu rapamysiini)
0,5 mg kapselit suun käyttöä varten; valkoinen läpinäkymätön kapseli, joka on täynnä valkoista jauhetta; Koe-interventio tarjotaan 28-luvun pyöreällä korkean tiheyden polyeteenipulloilla, joissa on polypropeenin lapsen resistentti ruuvikorkki ja folion induktiotiiviste.
Placebo Comparator: Plasebo
Lumelääke kerran päivässä (QD) joka toinen viikko
Lääke: Plasebo
Kapselit 28-luvun pyöreissä korkeatiheyksisissä polyeteenipulloissa, joissa on polypropeenin lapsenkestävä ruuvikorkki ja folion induktiotiiviste.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Etenemisvapaa eloonjääminen (PFS) korkean riskin potilailla, joilla FAP on hoidettu ERAPA: lla, lumelääkkeellä.
Aikaikkuna: 3 vuotta
  • Kuolema mistä tahansa syystä
  • Syöpä/korkealaatuinen dysplasia
  • Suurin FAP: hen liittyvä leikkaus (esim. Kolektoomia, prokteektomia, kokonaisproktokolektomia ilealin pussin peräaukon anastomoosilla [IPAA], pussin resektio, ileostomy, duodenektomia tai kirurginen ampullektomia)
  • Spigelman -vaiheen eteneminen (ei liittyvä pelkästään polyyppien määrän lisääntymiseen)
  • Täyttää leikkauskriteerit (yhdenmukaiset Yhdysvaltojen [Yhdysvaltain] ja Euroopan unionin [EU] käytännöllisten ohjeiden kanssa) (Yang, Gurudu ym. 2020, Zaffaroni, Mannucci ym. 2010)
  • Pidätetty peräsuolen/sigmoidi tai pussi (≥10 polyyppejä ≥3 mm kooltaan lähtötilanteessa)
  • Pohjukaissuoli (vaihe 3/4 ja vähintään yksi polyyppi ≥10 mm viimeisen 18 kuukauden aikana)
3 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ERAPA: n turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on FAP
Aikaikkuna: 3 vuotta

-Kaikkien luokkien frequency (kuten haittavaikutusten yleisten terminologiakriteerien [CTCAE] -versio [V] 5.0) Hoito-esiintyviä haittavaikutuksia (TEAE: t) osallistujilla, jotka saavat ERAPA: ta;

  • Luokan 3 ja korkeampi (CTCAE V5.0) -tedien taajuus ERAPA: ta vastaanottavilla osallistujilla
  • Haittavaikutuksista johtuvien ERAPA -hoidon (ADRS) prosentuaalinen osuus osallistujista (ADRS)
3 vuotta
ERAPA -hoidon vaikutus GI -polypoosiin potilailla, joilla on FAP
Aikaikkuna: 3 vuotta
  • Prosenttiosuus PB: n lähtötasosta (ts. Kaikkien polyyppien halkaisijoiden summa> 3 mm) 6, 12, 18, 24, 30, 30 ja 36 kuukauden kohdalla, kuten tarkkailun endoskopialla havaitaan: Ylä -GI -tractissa (pohjukaissuolen) ja POUCH) ja POUCH) ja POOL) ja POOL -RECTUM/SIGOID) ja POOKE) havaittujen polyyppien kokonaispb: n kokonaispb: n kokonaispb: n kokonaismäärä (duode.
  • Prosentti muuttuu lähtötasosta PB: ssä ylemmässä GI -traktissa (pohjukaissuoli) 6, 12, 18, 24, 30 ja 36 kuukauden kohdalla, kuten ylemmällä endoskopialla havaitaan
  • Prosenttiosuus PB: n lähtötasosta alemmassa suolistossa (paksusuoli, säilytetty peräsuolen/ sigmoidi tai pussi) 6, 12, 18, 24, 30 ja 36 kuukauden kohdalla, kuten alhaisempi endoskopia havaitsee
3 vuotta
ERAPA -hoidon vaikutus Spigelmanin vaihepisteisiin potilailla, joilla on FAP
Aikaikkuna: 3 vuotta
Muutos lähtötasosta Spigelman -vaiheessa 6, 12, 18, 24, 30 ja 36 kuukautta
3 vuotta
ERAPA-hoidon vaikutus elinkaaren laatutoimenpiteisiin, jotka arvioidaan 5-tason Euroqol-5-ulottuvuudella (EQ-5D-5L)
Aikaikkuna: 3 vuotta
-Vaihda lähtötasosta EQ-5D-5L-pisteet 6, 12, 18, 24, 30 ja 36 kuukaudella;
3 vuotta
Määritä ERAPA -hoidon immunomoduloiva vaikutus FAP -potilailla
Aikaikkuna: 3 vuotta
• Vaihda lähtötasosta T -solufenotyypeissä ja toiminta 12, 24 ja 36 kuukauden kohdalla
3 vuotta
ERAPA-hoidon vaikutus elinkaaren laatutoimenpiteisiin, EORTC-30: n arvioitu
Aikaikkuna: 3 vuotta
-Vaihda lähtötasosta EORTC-30-pisteet 6, 12, 18, 24, 30 ja 36 kuukaudessa;
3 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Rapamycin Holdings Inc.

Yhteistyökumppanit

Biodexa Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Gary Shangold, MD, Biodexa

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 18. heinäkuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. heinäkuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 10. huhtikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 24. huhtikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 30. huhtikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 2. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MTX230-301

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Familiaalinen adenomatoottinen polypoosi (FAP)

Kliiniset tutkimukset ERAPA (kapseloitu rapamysiini)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Venezuela

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa