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Studio 3 di fase 3 di ERAPA in pazienti con poliposi adenomatosa familiare (SERENTA)

1 giugno 2026 aggiornato da: Rapamycin Holdings Inc.

Un studio di fase 3, multi-sito, prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su ERAPA per migliorare gli esiti clinici nei pazienti con poliposi adenomatosa familiare

L'obiettivo principale di questa sperimentazione clinica è imparare se il farmaco ERAPA funziona per rallentare la progressione della malattia nei pazienti con diagnosi di poliposi adenomatosa familiare (FAP). I ricercatori confronteranno ERAPA con il placebo. Le domande a cui rispondere da questa prova sono:

  • L'assunzione di ERAPA aiuta a rallentare la progressione della malattia nei pazienti con FAP?
  • ERAPA è un trattamento sicuro per i pazienti con diagnosi di FAP?
  • Qual è l'effetto di ERAPA sul numero di polipi riscontrati nel tratto gastrointestinale dei pazienti con diagnosi di FAP?
  • In che modo il trattamento con ERAPA influisce sulla qualità della vita di un paziente?

I partecipanti lo faranno:

  • Prendi ERAPA o Placebo una volta al giorno ogni due settimane fino a quando la malattia non procede (peggiora), smette di prendere parte alla prova o muore.
  • Visita la clinica una volta ogni 3 mesi per controlli e test.
  • Avere un'endoscopia all'inizio dello studio e quindi ogni 6 mesi per verificare se la malattia sta migliorando o peggiori.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questa è una sperimentazione di fase 3, multi-sito, prospettica, randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo di ERAPA somministrato a pazienti con FAP ad alto rischio di progressione della malattia. 168 pazienti con FAP saranno arruolati nello studio e randomizzati 2: 1 per ricevere 0,5 mg di ERAPA o abbinare il placebo per via orale, una volta al giorno (QD) ogni due settimane. Non esiste una durata minima del trattamento in quanto si tratta di una sperimentazione guidata dagli eventi; Tuttavia, il periodo di intervento continuerà fino alla progressione della malattia, al ritiro dei partecipanti dal trattamento o fino al raggiungimento dell'endpoint complessivo della sperimentazione. L'ammissibilità dei partecipanti è limitata ai pazienti sotto sorveglianza attiva per FAP genetico o diagnosticato clinicamente e che hanno un colon intatto; che sono postcolectomia/colectomia subtotale e hanno documentato polipi residui nel retto/sigmoide o che sono post-proctotocolectomia con anastomosi anale di puro ileale e polipi documentati nella sacca. I partecipanti idonei subiranno un'endoscopia di base e le successive procedure endoscopiche eseguite ogni 6 mesi per monitorare la progressione della malattia.

I pazienti randomizzati saranno stratificati in base alle seguenti caratteristiche della malattia:

  • Colon intatto contro resezione post-chirgica con retto/sigmoide o sacchetto mantenuto, e
  • Poliposi duodenale (attuale punteggio dello stadio di Spigelman ≤2 contro il punteggio dello stadio di Spigelman ≥3) Ai fini di questo studio, ad alto rischio per la progressione della malattia è definita come una delle seguenti:
  • Pazienti che hanno due punti intatti e hanno> 100 polipi ma ≤500 polipi
  • I pazienti che hanno trattenuto l'anastomosi del retto/sigmoide o ileale-puuch-anal
  • I pazienti che hanno una storia di poliposi duodenale spigelman sono stati il ​​punteggio dello stadio di 3 o 4 con almeno 1 polipo duodenale che è stato rimosso entro 18 mesi dallo screening.

Le valutazioni del processo dovrebbero essere condotte secondo il programma delle attività con una visita che si verifica circa una volta ogni 3 mesi.

La valutazione dello stadio di Spigelman non richiederà una biopsia a meno che la lesione non abbia un aspetto anormale e/o sia ≥10 mm.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

168

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Danimarca
  • Germania
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Reclutamento
        • Irccs Ospedale San Raffaele
        • Contatto:
      • Milan, Italia
  • Olanda
  • Porto Rico
      • Rio Piedras, Porto Rico, 00935
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Clínic de Barcelona
        • Contatto:
      • Inca, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Comarcal de Inca
        • Contatto:
      • Madrid, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
        • Contatto:
      • Valencia, Spagna
  • Stati Uniti
    • California
      • Arcadia, California, Stati Uniti, 91007
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Reclutamento
        • Yale Cancer Center
        • Contatto:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20057
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32825
        • Reclutamento
        • Digestive & Liver Center of Florida
        • Contatto:
      • Weston, Florida, Stati Uniti, 33331
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic Florida
        • Contatto:
    • Illinois
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contatto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan
        • Contatto:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Department of Surgery, Section of Colon Rectal and Surgery
        • Contatto:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic
        • Contatto:
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Reclutamento
        • Ohio State University
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Stati Uniti, 17822
        • Reclutamento
        • Geisinger Medical Center
        • Contatto:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Reclutamento
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Contatto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Contatto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Reclutamento
        • University of Washington - Fred Hutchinson
        • Contatto:
          • Brian Forester
          • Numero di telefono: (206) 685-1179
          • Email: foerstb@uw.edu

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Il partecipante deve essere inclusivo di età ≥18 anni.
  2. Il partecipante deve aver documentato FAP, confermato dal test della mutazione del genotipo della poliposi adenomatosa.
  3. Il partecipante deve avere almeno 1 delle seguenti caratteristiche ad alto rischio:> 100 polipi ma ≤500 polipi nel colon, o ≥10 polipi nel retto/sigmoide o la custodia ileale trattenuta (≥3 mm di dimensioni) o di spigelman in fase 3 o 4 con almeno 1 polipo ≥10 mm per essere rimosso a baseline o in endoscopia in fase di endosop.
  4. Uso contraccettivo da parte dei partecipanti o dei partner dei partecipanti fino a almeno 12 settimane dopo aver interrotto il trattamento dello studio.
  5. Accettare di non donare i gameti ai fini della riproduzione fino ad almeno 12 settimane dopo aver interrotto il trattamento dello studio.
  6. Disposto a sottoporsi a valutazione endoscopica.

Criteri di esclusione:

  1. Il partecipante ha displasia o cancro di alto grado non resettati o non resecati in modo incompleto all'interno del duodeno, del colon, del retto o della sacca ileale all'endoscopia di screening.
  2. Il partecipante ha polipi ≥8 mm nel duodeno, nel colon, nel retto o nella sacca ileale rimanenti dopo l'endoscopia di screening (i polipi ≥8 mm devono essere resecati durante l'endoscopia di screening).
  3. Il partecipante ha subito un intervento chirurgico entro 6 settimane dal processo.
  4. Il partecipante ha una neoplasia attiva o una storia di malignità diagnosticata entro 24 mesi dalla prima dose di intervento di prova.
  5. Il partecipante ha una storia di o attualmente ha un'immunodeficienza acquisita o primaria (congenita).
  6. Il partecipante ha tubercolosi attiva e clinicamente significativa (test di oro quantiferone positivo), infezione batterica, fungina o virale, incluso il virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  7. Il partecipante ha qualsiasi condizione medica o sociale che, secondo il parere dell'investigatore, potrebbe aumentare il rischio dei partecipanti se iscritto, impedire la conformità dei partecipanti alle procedure di prova o presentare un confuso inaccettabile alla sicurezza o ai dati di sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ERAPA
0,5 mg erapa una volta al giorno (QD) ogni due settimane
Droga: ERAPA (rapamicina incapsulata)
0,5 mg di capsule per uso orale; capsula opaca bianca piena di polvere bianca; L'intervento di prova sarà fornito in bottiglie di polietilene ad alta densità rotonda a 28 conteggi con un tappo a vite a vite e inducimento del foglio in polipropilene.
Comparatore placebo: Placebo
Placebo una volta al giorno (QD) ogni due settimane
Droga: Placebo
Capsule in bottiglie di polietilene ad alta densità rotonde a 28 conteggi con un tappo a vite resistente ai bambini in polipropilene e guarnizione di induzione del foglio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da progressione (PFS) in pazienti ad alto rischio con FAP trattati con ERAPA contro placebo.
Lasso di tempo: 3 anni
  • Morte per qualsiasi causa
  • Displasia di cancro/alto grado
  • Maggiore chirurgia correlata alla FAP (ad es. Colectomia, proctectomia, proctocolectomia totale con anastomosi anale di sacca ileale [IPAA], resezione della sacca, ileostomia, duodenectomia o ampullectomia chirurgica)
  • Avanzamento dello stadio di Spigelman (non correlato esclusivamente all'aumento del numero di polipo)
  • Soddisfa i criteri per la chirurgia (coerenti con le linee guida per la pratica degli Stati Uniti [US] e dell'Unione europea) (Yang, Gurudu et al. 2020, Zaffaroni, Mannucci et al.2024)
  • Retto/sigmoide o sacchetto ≥10 (polipi ≥3 mm di dimensioni al basale)
  • Duodenum (stadio 3/4 e almeno 1 polipo ≥10 mm rimosso negli ultimi 18 mesi)
3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La sicurezza e la tollerabilità dell'erapa nei pazienti con FAP
Lasso di tempo: 3 anni

-Frequenza di tutti i gradi (secondo i criteri di terminologia comuni per eventi avversi [CTCAE] Versione [V] 5.0) TRATTAMENTO-Eventi avversi emergenti (Teaes) nei partecipanti che ricevono ERAPA;

  • Frequenza di grado 3 e superiore (secondo il CTCAE V5.0) Teaes nei partecipanti che ricevono ERAPA
  • Percentuale di partecipanti che interrompe il trattamento ERAPA dovuto alle reazioni avverse ai farmaci (ADR)
3 anni
L'effetto del trattamento ERAPA sulla poliposi gastrointestinale nei pazienti con FAP
Lasso di tempo: 3 anni
  • Cambia percentuale dal basale nel PB (ovvero la somma dei diametri di tutti i polipi> 3 mm) a 6, 12, 18, 24, 30 e 36 mesi, come osservato dall'endoscopia di sorveglianza Nota: il PB totale sarà basato su polipi osservati nel tratto GI superiore (duodenum) e il tratto IG inferiore (colon, referita, rectum/sigmoide)
  • Cambia percentuale dal basale nel PB nel tratto gastrointestinale superiore (duodeno) a 6, 12, 18, 24, 30 e 36 mesi, come osservato dall'endoscopia superiore
  • Variazione percentuale dal basale nel Pb nel tratto gastrointestinale inferiore (colon, retto/ sigmoide o sacchetto trattenuto) a 6, 12, 18, 24, 30 e 36 mesi, come osservato dall'endoscopia inferiore
3 anni
L'effetto del trattamento ERAPA sul punteggio dello stadio di Spigelman nei pazienti con FAP
Lasso di tempo: 3 anni
Modifica dal basale nel punteggio dello stadio di Spigelman a 6, 12, 18, 24, 30 e 36 mesi
3 anni
L'effetto del trattamento ERAPA sulle misure di qualità della vita, valutata dalla dimensione EuroQOL-5 a 5 livelli (EQ-5D-5L)
Lasso di tempo: 3 anni
-Change dal basale nel punteggio EQ-5D-5L a 6, 12, 18, 24, 30 e 36 mesi;
3 anni
Determinare l'effetto immunomodulante del trattamento ERAPA nei pazienti con FAP
Lasso di tempo: 3 anni
• Modifica dal basale nei fenotipi delle cellule T e funzione a 12, 24 e 36 mesi
3 anni
L'effetto del trattamento ERAPA sulle misure di qualità della vita, valutato da EORTC-30
Lasso di tempo: 3 anni
-Change dalla linea di base nel punteggio EORTC-30 a 6, 12, 18, 24, 30 e 36 mesi;
3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Rapamycin Holdings Inc.

Collaboratori

Biodexa Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Gary Shangold, MD, Biodexa

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 luglio 2025

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 aprile 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 aprile 2025

Primo Inserito (Effettivo)

30 aprile 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MTX230-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Poliposi adenomatosa familiare (FAP)

Prove cliniche su ERAPA (rapamicina incapsulata)

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