Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

3. fázisú ERAPA vizsgálata családi adenomatusos polipózisban szenvedő betegeknél (SERENTA)

2026. június 1. frissítette: Rapamycin Holdings Inc.

A 3. fázisú, több helyszín, prospektív, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos ERAPA vizsgálat a klinikai eredmények javítása érdekében a családi adenomatusos polipózisban szenvedő betegeknél

Ennek a klinikai vizsgálatnak a fő célja, hogy megtanulja, hogy az ERAPA gyógyszer működik -e a betegség progressziójának lelassítására a családi adenomatus polipózissal (FAP) diagnosztizált betegeknél. A kutatók összehasonlítják az ERAPA -t a placebóval. A tárgyalás során megválaszolandó kérdések a következők:

  • Segít -e az ERAPA szedése a betegség előrehaladásának lelassításában a FAP -ban szenvedő betegeknél?
  • Az ERAPA biztonságos kezelés a FAP -ban diagnosztizált betegek számára?
  • Milyen hatással van az ERAPA a FAP -val diagnosztizált betegek GI traktusában található polipok számára?
  • Hogyan befolyásolja az ERAPA -val történő kezelés a beteg életminőségét?

A résztvevők megteszik:

  • Vegye az ERAPA -t vagy a placebót naponta egyszer minden második héten, amíg a betegség el nem halad (rosszabbodik), abbahagyja a vizsgálatban való részvételt vagy meghal.
  • Látogasson el a klinikára 3 havonta egyszer, hogy ellenőrzéseket és teszteket találjon.
  • Készítsen endoszkópiát a vizsgálat kezdetén, majd 6 havonta, hogy ellenőrizze, hogy a betegség jobb vagy rosszabb.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy 3. fázisú, több helyszín, prospektív, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos ERAPA vizsgálat, amelyet az FAP-ban szenvedő betegek számára adtak be, akiknek nagy a kockázata a betegség progressziójának. 168 FAP -ban szenvedő beteget vesznek fel a vizsgálatba, és 2: 1 -re randomizáltak, hogy 0,5 mg ERAPA -t kapjanak, vagy a placebót orálisan, napi egyszer (QD) kapják meg. Nincs minimális kezelési időtartam, mivel ez egy eseményvezérelt vizsgálat; Az intervenciós időszak azonban a betegség előrehaladásáig folytatódik, a résztvevők kivonulása a kezelésből, vagy amíg a teljes kísérleti végpont el nem éri. A résztvevők jogosultsága korlátozódik a genetikai vagy klinikailag diagnosztizált FAP aktív felügyelete alatt álló betegekre, akik ép vastagbélben vannak; akik posztcolektómiás/szubtotal kolektómiák, és dokumentálták a maradék polipokat a végbél/szigmoidban, vagy akik posztprokolektómiájúak, ilealis-zacskó anális anastomosissal és dokumentált polipokkal a tasakban. A jogosult résztvevők kiindulási endoszkópián vesznek részt, és az azt követő endoszkópos eljárások 6 havonta hajtják végre a betegség progressziójának monitorozását.

A randomizált betegeket a következő betegség jellemzői alapján rétegzik:

  • Ép vastagbél versus poszt-műtéti reszekció visszatartott végbél/szigmoid vagy tasakkal, és
  • A duodenalis polipózis (jelenlegi Spigelman stádium-pontszám ≤2, szemben a Spigelman stádium pontszámával ≥3) e vizsgálat céljából a betegség előrehaladásának magas kockázatát úgy definiálják, hogy az alábbiak egyikének felel meg:
  • Olyan betegek, akiknek ép iktuma van és> 100 polip van, de ≤500 polip
  • Azok a betegek, akiknek végbél/szigmoid vagy ilealis-zenekar-analális anastomosis volt, ≥10 polipja ≥3 mm átmérőjű, vagy
  • Azok a betegek, akiknek kórtörténetében a duodenális polipózis, a Spigelman stádiumának pontszáma 3 vagy 4, legalább 1 duodenalis polip, amelyet a szűréstől számított 18 hónapon belül eltávolítottak.

A tárgyalási értékeléseket a tevékenységek ütemtervének megfelelően kell elvégezni, a látogatás körülbelül háromhavonta egyszer.

A Spigelman stádiumának értékelése nem igényel biopsziát, kivéve, ha a lézió rendellenes megjelenése és/vagy ≥10 mm.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

168

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Dánia
  • Egyesült Államok
    • California
      • Arcadia, California, Egyesült Államok, 91007
        • Toborzás
        • City of Hope
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
        • Toborzás
        • Yale Cancer Center
        • Kapcsolatba lépni:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20057
        • Toborzás
        • Georgetown University
        • Kapcsolatba lépni:
    • Florida
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32825
        • Toborzás
        • Digestive & Liver Center of Florida
        • Kapcsolatba lépni:
      • Weston, Florida, Egyesült Államok, 33331
        • Toborzás
        • Cleveland Clinic Florida
        • Kapcsolatba lépni:
    • Illinois
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • Toborzás
        • University of Kansas Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • Toborzás
        • University of Michigan
        • Kapcsolatba lépni:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Toborzás
        • Department of Surgery, Section of Colon Rectal and Surgery
        • Kapcsolatba lépni:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Toborzás
        • Cleveland Clinic
        • Kapcsolatba lépni:
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • Toborzás
        • Ohio State University
        • Kapcsolatba lépni:
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17822
        • Toborzás
        • Geisinger Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • Toborzás
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Toborzás
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Kapcsolatba lépni:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98101
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
        • Toborzás
        • University of Washington - Fred Hutchinson
        • Kapcsolatba lépni:
  • Hollandia
  • Németország
  • Olaszország
      • Milan, Olaszország
        • Toborzás
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • Kapcsolatba lépni:
      • Milan, Olaszország
  • Puerto Rico
      • Rio Piedras, Puerto Rico, 00935
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Clinic de Barcelona
        • Kapcsolatba lépni:
      • Inca, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Comarcal de Inca
        • Kapcsolatba lépni:
      • Madrid, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
        • Kapcsolatba lépni:
      • Valencia, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital La Fe de Valencia
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Befogadási kritériumok:

  1. A résztvevőnek ≥18 évesnek kell lennie, beleértve.
  2. A résztvevőknek dokumentáltan kell dokumentálniuk a FAP -t, amelyet az adenomatikus polipózis coli genotípus mutációs tesztelése igazol.
  3. A résztvevőknek a következő magas kockázatú tulajdonságok közül legalább egynek kell lennie:> 100 polip, de ≤500 polip a vastagbélben, vagy ≥10 polip a visszatartott végbél/szigmoid vagy ileális tasakban (≥3 mm méretben), vagy a 3. vagy 4-es Spigelman-stádiumot, legalább 1 polip ≥10 mm-t, hogy az alapvonalon vagy az endoszkópián belül végezzék el.
  4. Fogamzásgátló felhasználás a résztvevők vagy a résztvevői partnerek által legalább 12 héttel a vizsgálati kezelés leállítása után.
  5. Egy vállalj, hogy ne adományozzon a ivarsejteket a reprodukció céljából, amíg a vizsgálati kezelés leállítása után legalább 12 héttel.
  6. Hajlandó endoszkópos értékelésen átmenni.

Kizárási kritériumok:

  1. A résztvevő az endoszkópia szűrése során a duodenum, vastagbél, végbél vagy ileális tasak nem teljes mértékben nem teljesített vagy nem teljes mértékben resedált magas fokú diszpláziát vagy rákot.
  2. A résztvevőnek van bármilyen polipja ≥8 mm a duodenumban, a vastagbélben, a végbélben vagy az ileális tasakban, amely a szűrés endoszkópia után marad (≥8 mm -es polipokat át kell helyezni a szűrés endoszkópia során).
  3. A résztvevő a kísérlet után 6 héten belül műtétet végzett.
  4. A résztvevő aktív rosszindulatú daganatokkal vagy rosszindulatú daganatokkal rendelkezik, amelyeket a kísérleti beavatkozás első adagjától számított 24 hónapon belül diagnosztizáltak.
  5. A résztvevőnek van egy megszerzett vagy primer (veleszületett) immunhiány története vagy jelenleg.
  6. A résztvevő aktív és klinikailag szignifikáns tuberkulózissal (pozitív kvantiferon arany teszt), baktérium-, gombás vagy vírusfertőzéssel, beleértve az emberi immunhiány vírust (HIV).
  7. A résztvevőnek olyan orvosi vagy társadalmi állapota van, amely a kutató véleménye szerint növelheti a résztvevők kockázatát, ha beiratkozik, megakadályozhatja a résztvevők betartását a vizsgálati eljárásoknak, vagy elfogadhatatlan összetévesztést mutathat a biztonsági vagy klinikai vizsgálati adatokhoz.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: erapa
0,5 mg ERAPA naponta egyszer (QD) minden második héten
Drog: ERAPA (kapszulázott rapamicin)
0,5 mg kapszula orális felhasználásra; Fehér átlátszatlan kapszula off-fehér porral; A kísérleti beavatkozást 28 számú, nagy sűrűségű polietilén palackban biztosítják, polipropilén gyermek-rezisztens csavarsavsapkával és fólia indukciós tömítésével.
Placebo Comparator: Placebo
Placo naponta egyszer (QD) minden második héten
Drog: Placebo
Kapszulák 28 számú kerek, nagy sűrűségű polietilén palackokban, polipropilén gyermek-rezisztens csavarsavsapkával és fólia indukciós tömítéssel.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Progresszió-mentes túlélés (PFS) magas kockázatú betegekben, az ERAPA-val kezelt FAP-val szemben, szemben a placebóval.
Időkeret: 3 év
  • Halál bármilyen okból
  • Rák/magas fokú diszplázia
  • Fő FAP-hoz kapcsolódó műtét (például kolektómia, proctectomia, teljes proctocolectomia ileális tasak anális anastomosis [IPAA], tasak-reszekció, ileostomia, duodenectomia vagy műtéti ampullectomia)
  • A Spigelman Stage előmozdítása (nem kizárólag a polip számának növekedéséhez kapcsolódik)
  • Megfelel a műtét kritériumai (az Egyesült Államok [USA] és az Európai Unió [EU] gyakorlati irányelveivel összhangban) (Yang, Gurudu et al. 2020, Zaffaroni, Mannucci et al.2024)
  • Megtartott végbél/szigmoid vagy tasak (≥10 polip ≥3 mm méretben)
  • Duodenum (3/4 szakasz és legalább 1 polip ≥10 mm -re távolított el az elmúlt 18 hónapban)
3 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az ERAPA biztonsága és tolerálhatósága a FAP -ban szenvedő betegeknél
Időkeret: 3 év

-Az összes fokozat frekvenciája (a káros események általános terminológiai kritériumainak megfelelően [CTCAE] verzió [V] 5.0) Kezelés-kiemelt mellékhatások (TEAES) az ERAPA-t kapó résztvevőknél;

  • A 3. vagy annál magasabb fokozat gyakorisága (a CTCAE v5.0 szerint) tea az ERAPA -t kapó résztvevőknél
  • A résztvevők százalékos aránya az ERAPA kezelést abbahagyni a nemkívánatos gyógyszer -reakciók (ADR) miatt
3 év
Az ERAPA kezelés hatása a GI polipózisra FAP -ban szenvedő betegekben
Időkeret: 3 év
  • Százalékos változás a PB -ben a kiindulási ponttól (azaz az összes polip átmérőjének összege> 3 mm) 6, 12, 18, 24, 30 és 36 hónapon belül, amint azt a megfigyelő endoszkópia megfigyelése megfigyeli. Megjegyzés: Az összes PB a felső GI traktusban megfigyelt (duodenum) és az alsó GI traktuson alapul, és a Poll -on/Sigmoid vagy Puch -ban, vagy Puch -ban, vagy Puch -ban, vagy Puch -ban, vagy Puch -ban, vagy Puch -ban, vagy Puch -ban, vagy Puch -ban, vagy Puch -ban, vagy Puch -on, vagy Puch -ban, vagy Puch -on, vagy Puch -on, vagy Puch -ban, vagyon
  • A felső endoszkópiával megfigyelt százalékos változás a felső Gi traktusban (duodenum) a 6, 12, 18, 24, 30 és 36 hónapon belül a PB -ben a PB -ben.
  • Százalékos változás az alsó GI traktusban lévő PB -ben (vastagbél, megtartott végbél/ szigmoid vagy tasak) a 6, 12, 18, 24, 30 és 36 hónapon belül, amint azt alacsonyabb endoszkópiával megfigyelték, 6, 12, 18, 24, 30 és 36 hónapban
3 év
Az ERAPA kezelés hatása a Spigelman stádiumának pontszámára FAP -ban szenvedő betegeknél
Időkeret: 3 év
Változtassa meg az alapvonalat a Spigelman színpadi pontszámban 6, 12, 18, 24, 30 és 36 hónapon belül
3 év
Az ERAPA kezelés hatása az életminőségi intézkedésekre, az 5 szintű EUROQOL-5 dimenzióval (EQ-5D-5L) értékelve
Időkeret: 3 év
-Vajtás a kiindulási ponttól az EQ-5D-5L pontszámban 6, 12, 18, 24, 30 és 36 hónapon belül;
3 év
Határozza meg az ERAPA kezelés immunmoduláló hatását a FAP -ban szenvedő betegeknél
Időkeret: 3 év
• Változtassa meg a kiindulási értéket a T -sejt -fenotípusokban és a működést 12, 24 és 36 hónapon belül
3 év
Az ERAPA kezelés hatása az életminőségi intézkedésekre, az EORTC-30-mal értékelve
Időkeret: 3 év
-Vajtás a kiindulási értéktől az EORTC-30 pontszámban 6, 12, 18, 24, 30 és 36 hónapon belül;
3 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Rapamycin Holdings Inc.

Együttműködők

Biodexa Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Gary Shangold, MD, Biodexa

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. július 18.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2030. július 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2031. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. április 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. április 24.

Első közzététel (Tényleges)

2025. április 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. június 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. június 1.

Utolsó ellenőrzés

2026. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MTX230-301

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel