Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 3 -studie av ERAPA hos pasienter med familiær adenomatøs polypose (SERENTA)

1. juni 2026 oppdatert av: Rapamycin Holdings Inc.

En fase 3, multi-site, prospektiv, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av ERAPA for å forbedre kliniske utfall hos pasienter med familiær adenomatøs polypose

Hovedmålet med denne kliniske studien er å lære om medikament ERAPA jobber for å bremse progresjonen av sykdom hos pasienter som er diagnostisert med familiær adenomatøs polypose (FAP). Forskere vil sammenligne ERAPA med placebo. Spørsmålene som skal besvares av denne rettssaken er:

  • Hjelper det å ta ERAPA til å bremse progresjonen av sykdommen hos pasienter med FAP?
  • Er ERAPA en sikker behandling for pasienter diagnostisert med FAP?
  • Hva er effekten av ERAPA på antall polypper som finnes i GI -kanal av pasienter som er diagnostisert med FAP?
  • Hvordan påvirker behandling med ERAPA pasientens livskvalitet?

Deltakerne vil:

  • Ta ERAPA eller placebo en gang per dag annenhver uke til sykdommen utvikler seg (blir verre), slutter å ta del i rettssaken eller dør.
  • Besøk klinikken en gang hver tredje måned for å sjekke opp og tester.
  • Ha en endoskopi i begynnelsen av forsøket og deretter hver 6. måned for å sjekke om sykdommen blir bedre eller verre.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 3, multi-sted, prospektiv, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av ERAPA administrert til pasienter med FAP som har høy risiko for sykdomsprogresjon. 168 pasienter med FAP vil bli registrert i forsøket og randomisert 2: 1 for å motta 0,5 mg ERAPA eller matche placebo oralt, en gang om dagen (QD) annenhver uke. Det er ingen minimum behandlingsvarighet, da dette er en hendelsesdrevet prøve; Intervensjonsperioden vil imidlertid fortsette inntil sykdomsutviklingen, deltakeren tilbaketrekning fra behandling, eller til det samlede prøvepunktet for prøve. Deltakerkvalifisering er begrenset til pasienter under aktiv overvåking for genetisk eller klinisk diagnostisert FAP og som har en intakt kolon; som er postkolektomi/subtotisk kolektomi og har dokumentert gjenværende polypper i endetarmen/sigmoid eller som er post-proctocolektomi med ileal-pouch anal anastomose og dokumenterte polypper i posen. Kvalifiserte deltakere vil gjennomgå en grunnleggende endoskopi og påfølgende endoskopiske prosedyrer utført hver 6. måned for å overvåke for sykdomsprogresjon.

Randomiserte pasienter vil bli stratifisert basert på følgende sykdomsegenskaper:

  • Intakt tykktarm kontra post-kirurgisk reseksjon med beholdt endetarm/sigmoid eller veske, og
  • Duodenal polypose (nåværende Spigelman-scenescore ≤2 versus Spigelman-scenescore ≥3) For formålene med denne studien er høyrisiko for sykdomsprogresjon definert som å oppfylle ett av følgende:
  • Pasienter som har intakte koloner og har> 100 polypper, men ≤500 polypper
  • Pasienter som har beholdt endetarmen/sigmoid eller ileal-pouch-anal-anastomose og har ≥10 polypper som er ≥3 mm i diameter, eller
  • Pasienter som har en historie med duodenal polyposis spigelman scenescore på 3 eller 4 med minst 1 duodenal polyp som er fjernet innen 18 måneder etter screening.

Forsøksvurderinger bør gjennomføres i henhold til planen for aktiviteter med et besøk som oppstår omtrent en gang hver tredje måned.

Vurdering av Spigelman -stadiet vil ikke kreve en biopsi med mindre lesjonen har et unormalt utseende og/eller er ≥10 mm.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

168

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Danmark
  • Forente stater
    • California
      • Arcadia, California, Forente stater, 91007
        • Rekruttering
        • City of Hope
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Rekruttering
        • Yale Cancer Center
        • Ta kontakt med:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20057
        • Rekruttering
        • Georgetown University
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32825
        • Rekruttering
        • Digestive & Liver Center of Florida
        • Ta kontakt med:
      • Weston, Florida, Forente stater, 33331
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic Florida
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan
        • Ta kontakt med:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Department of Surgery, Section of Colon Rectal and Surgery
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic
        • Ta kontakt med:
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Rekruttering
        • Ohio State University
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Forente stater, 17822
        • Rekruttering
        • Geisinger Medical Center
        • Ta kontakt med:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Ta kontakt med:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98101
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • Rekruttering
        • University of Washington - Fred Hutchinson
        • Ta kontakt med:
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Rekruttering
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • Ta kontakt med:
      • Milan, Italia
  • Nederland
  • Puerto Rico
      • Rio Piedras, Puerto Rico, 00935
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Clinic de Barcelona
        • Ta kontakt med:
      • Inca, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Comarcal de Inca
        • Ta kontakt med:
      • Madrid, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
        • Ta kontakt med:
      • Valencia, Spania
  • Tyskland

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Deltakeren må være ≥ 18 år inkludert.
  2. Deltakeren må ha dokumentert FAP, bekreftet av adenomatøs polypose coli -genotypemutasjonstesting.
  3. Deltakeren må ha minst 1 av følgende høyrisikofunksjoner:> 100 polypper, men ≤500 polypper i tykktarmen, eller ≥10 polypper i den beholdte endetarmen/sigmoid eller ileal pose (≥3 mm i størrelse), eller spigelman trinn 3 eller 4 med minst 1 polyp ≥10 mm for å bli fjernet på basel eller 4-en i en slutt på Basel i Basel i Basel.
  4. Prevensjonsbruk av deltakere eller deltakerpartnere inntil minst 12 uker etter stoppet studiebehandling.
  5. Enig å ikke donere gameter for reproduksjonsformål før minst 12 uker etter å ha stoppet studiebehandlingen.
  6. Villig til å gjennomgå endoskopisk evaluering.

Eksklusjonskriterier:

  1. Deltakeren har uforsvarlig eller ufullstendig resektert høykvalitets dysplasi eller kreft i tolvfingertarmen, tykktarmen, endetarmen eller ileal posen ved screening endoskopi.
  2. Deltakeren har noen polypper ≥8 mm i tolvfingertarmen, tykktarmen, endetarmen eller ileal posen som er igjen etter screening endoskopi (polypper ≥8 mm skal reseksjoneres under screening endoskopi).
  3. Deltakeren har hatt kirurgi innen 6 uker etter rettssaken.
  4. Deltakeren har aktiv malignitet eller historie med malignitet diagnostisert innen 24 måneder etter første dose av prøveintervensjon.
  5. Deltakeren har en historie med, eller for tiden, en ervervet eller primær (medfødt) immunsvikt.
  6. Deltakeren har aktiv og klinisk signifikant tuberkulose (positiv kvantiferon gulltest), bakteriell, sopp eller virusinfeksjon, inkludert humant immunsviktvirus (HIV).
  7. Deltakeren har noen medisinsk eller sosial tilstand som etter etterforskerens mening kan øke deltakerrisikoen hvis de er påmeldt, forhindre deltakeroverholdelse av forsøksprosedyrer, eller presentere en uakseptabel forvirring av sikkerhet eller kliniske forsøksdata.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Erapa
0,5 mg ERAPA en gang om dagen (QD) annenhver uke
Legemiddel: ERAPA (innkapslet rapamycin)
0,5 mg kapsler for oral bruk; Hvit ugjennomsiktig kapsel fylt med off-white pulver; Forsøkinngrep vil bli gitt i 28-teller runde polyetylenflasker med høy tetthet med en polypropylen barnresistent skruehette og folieinduksjonsforsegling.
Placebo komparator: Placebo
Placebo en gang om dagen (QD) annenhver uke
Legemiddel: Placebo
Kapsler i 28-teller runde polyetylenflasker med høy tetthet med en polypropylen barnresistent skruehette og folie induksjonsforsegling.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Progresjonsfri overlevelse (PFS) hos høyrisikopasienter med FAP behandlet med ERAPA versus placebo.
Tidsramme: 3 år
  • Død fra enhver årsak
  • Kreft/høykvalitets dysplasi
  • Major FAP-relatert kirurgi (f.eks. Kolektomi, protektomi, total proctocolectomy med ileal pouch anal anastomose [IPAA], pouch reseksjon, ileostomi, duodenektomi eller kirurgisk ampullektomi)
  • Fremskritt av Spigelman -scenen (ikke bare relatert til å øke i polypnummer)
  • Oppfyller kriterier for kirurgi (i samsvar med USA [USA] og EU [EU] Practice Guidelines) (Yang, Gurudu et al. 2020, Zaffaroni, Mannucci et al.2024)
  • Beholdt endetarm/sigmoid eller pose (≥10 polypper ≥3 mm i størrelse ved baseline)
  • Duodenum (trinn 3/4 og minst 1 polyp ≥10 mm fjernet i løpet av de siste 18 månedene)
3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerheten og toleransen av ERAPA hos pasienter med FAP
Tidsramme: 3 år

-Frequency av alle karakterer (i henhold til de vanlige terminologikriteriene for bivirkninger [CTCAE] versjon [V] 5.0) behandlings-emergent bivirkninger (TEAES) hos deltakere som mottar ERAPA;

  • Hyppigheten av grad 3 og høyere (i henhold til CTCAE V5.0) TEAES hos deltakere som mottar ERAPA
  • Prosentandel av deltakerne som avviser ERAPA -behandling på grunn av bivirkninger (ADRS)
3 år
Effekten av ERAPA -behandling på GI -polypose hos pasienter med FAP
Tidsramme: 3 år
  • Prosentvis endring fra baseline i PB (dvs. summen av diametrene til alle polypper> 3 mm) ved 6, 12, 18, 24, 30 og 36 måneder som observert ved overvåkningsendoskopi.
  • Prosentvis endring fra baseline i PB i øvre GI -kanalen (tolvfingertarmen) ved 6, 12, 18, 24, 30 og 36 måneder som observert ved øvre endoskopi
  • Prosentvis endring fra baseline i PB i nedre GI -kanal (tykktarm, beholdt endetarm/ sigmoid eller pose) ved 6, 12, 18, 24, 30 og 36 måneder som observert ved lavere endoskopi
3 år
Effekten av ERAPA -behandling på Spigelman -scenescore hos pasienter med FAP
Tidsramme: 3 år
Endring fra baseline i Spigelman Stage score på 6, 12, 18, 24, 30 og 36 måneder
3 år
Effekten av ERAPA-behandling på livskvalitetstiltak, vurdert av 5-nivå Euroqol-5-dimensjonen (EQ-5D-5L)
Tidsramme: 3 år
-Endre fra baseline i EQ-5D-5L-score på 6, 12, 18, 24, 30 og 36 måneder;
3 år
Bestem den immunmodulerende effekten av ERAPA -behandling hos pasienter med FAP
Tidsramme: 3 år
• Endre fra baseline i T -cellefenotyper og funksjon ved 12, 24 og 36 måneder
3 år
Effekten av ERAPA-behandling på livskvalitetstiltak, vurdert av EORTC-30
Tidsramme: 3 år
-Change fra baseline i EORTC-30-score på 6, 12, 18, 24, 30 og 36 måneder;
3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Rapamycin Holdings Inc.

Samarbeidspartnere

Biodexa Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Gary Shangold, MD, Biodexa

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. juli 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2030

Studiet fullført (Antatt)

1. januar 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. april 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. april 2025

Først lagt ut (Faktiske)

30. april 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MTX230-301

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere