Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 3 -studie van ERAPA bij patiënten met familiale adenomateuze polyposis (SERENTA)

1 juni 2026 bijgewerkt door: Rapamycin Holdings Inc.

Een fase 3, multi-site, prospectieve, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie met ERAPA om de klinische resultaten te verbeteren bij patiënten met familiale adenomateuze polyposis

Het hoofddoel van deze klinische studie is om te leren of het geneesmiddel -ERAPA werkt om de progressie van ziekten te vertragen bij patiënten met de diagnose familiale adenomateuze polyposis (FAP). Onderzoekers zullen ERAPA vergelijken met placebo. De vragen die moeten worden beantwoord door deze proef zijn:

  • Helpt het nemen van ERAPA om de progressie van de ziekte te vertragen bij patiënten met FAP?
  • Is ERAPA een veilige behandeling voor patiënten met de diagnose FAP?
  • Wat is het effect van ERAPA op het aantal poliepen dat wordt gevonden in het malentschap van patiënten met de diagnose FAP?
  • Hoe beïnvloedt de behandeling met ERAPA de kwaliteit van leven van een patiënt?

Deelnemers zullen:

  • Neem ERAPA of placebo eenmaal per dag om de andere week totdat de ziekte vordert (erger wordt), stopt met deelname aan de proef of sterft.
  • Bezoek de kliniek eens in de 3 maanden voor controles en tests.
  • Heb een endoscopie aan het begin van de proef en vervolgens om de 6 maanden om te controleren of de ziekte beter of slechter wordt.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 3, multi-site, prospectieve, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie van ERAPA toegediend aan patiënten met FAP die een hoog risico lopen op ziekteprogressie. 168 patiënten met FAP worden ingeschreven in de studie en gerandomiseerd 2: 1 om 0,5 mg ERAPA of bijpassende placebo oraal te ontvangen, eenmaal per dag (QD) om de week. Er is geen minimale behandelingsduur omdat dit een door evenementen gedreven studie is; De interventieperiode zal echter doorgaan tot de ziekteprogressie, de terugtrekking van de deelnemers uit de behandeling, of totdat het totale onderzoekspunt is bereikt. De geschiktheid van de deelnemer is beperkt tot patiënten onder actief toezicht voor genetische of klinisch gediagnosticeerde FAP en die een intacte dikke darm hebben; die postcolectomie/subtotale colectomie zijn en hebben resterende poliepen gedocumenteerd in de rectum/sigmoid of die post-proctocolectomie zijn met ileale-pouch anale anastomose en gedocumenteerde poliepen in het zakje. In aanmerking komende deelnemers zullen een baseline endoscopie ondergaan en daaropvolgende endoscopische procedures die elke 6 maanden worden uitgevoerd om te controleren op ziekteprogressie.

Gerandomiseerde patiënten zullen worden gestratificeerd op basis van de volgende ziektekarakteristieken:

  • Intacte colon versus post-chirurgische resectie met vastgehouden rectum/sigmoid of zakje, en
  • Duodenale polyposis (huidige Spigelman-stadiumscore ≤2 versus Spigelman-podiumscore ≥3) Voor de toepassing van deze studie wordt een hoog risico op ziekteprogressie gedefinieerd als het voldoen aan een van de volgende:
  • Patiënten die intacte darm hebben en> 100 poliepen hebben, maar ≤500 poliepen
  • Patiënten die rectum/sigmoïde of ileale-pouch-anale anastomose hebben behouden en ≥10 poliepen hebben die een diameter van ≥3 mm hebben, of
  • Patiënten die een geschiedenis hebben van Duodenal Polyposis Spigelman -stadiumscore van 3 of 4 met ten minste 1 duodenale poliep die binnen 18 maanden na screening is verwijderd.

Proefbeoordelingen moeten worden uitgevoerd volgens het schema van activiteiten met een bezoek dat ongeveer eens in de 3 maanden plaatsvindt.

Beoordeling van het Spigelman -stadium vereist geen biopsie tenzij de laesie een abnormaal uiterlijk heeft en/of ≥10 mm is.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

168

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Denemarken
  • Duitsland
  • Italië
  • Nederland
  • Puerto Rico
      • Rio Piedras, Puerto Rico, 00935
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Werving
        • Hospital Clinic De Barcelona
        • Contact:
      • Inca, Spanje
      • Madrid, Spanje
      • Valencia, Spanje
  • Verenigde Staten
    • California
      • Arcadia, California, Verenigde Staten, 91007
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20057
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32825
        • Werving
        • Digestive & Liver Center of Florida
        • Contact:
      • Weston, Florida, Verenigde Staten, 33331
        • Werving
        • Cleveland Clinic Florida
        • Contact:
    • Illinois
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Werving
        • University of Kansas Medical Center
        • Contact:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Werving
        • University of Michigan
        • Contact:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • Department of Surgery, Section of Colon Rectal and Surgery
        • Contact:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Werving
        • Cleveland Clinic
        • Contact:
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Werving
        • Ohio State University
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17822
        • Werving
        • Geisinger Medical Center
        • Contact:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Werving
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Contact:
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98101
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • Werving
        • University of Washington - Fred Hutchinson
        • Contact:
          • Brian Forester
          • Telefoonnummer: (206) 685-1179
          • E-mail: foerstb@uw.edu

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Deelnemer moet ≥18 jaar oud zijn.
  2. Deelnemer moet FAP hebben gedocumenteerd, bevestigd door adenomateuze polyposis coli genotypemutatie testen.
  3. Deelnemer moet ten minste 1 van de volgende risicovolle kenmerken hebben:> 100 poliepen maar ≤500 poliepen in de dikke darm, of ≥10 poliepen in de vastgehouden rectum/sigmoid of ileale zak (≥3 mm in grootte), of spigelman stadium 3 of 4 met ten minste 1 poliep ≥ 10 mm om te worden verwijderd bij baseline of op endoscopie.
  4. Anticonceptiemiddel door deelnemers of deelnemerspartners tot ten minste 12 weken na het stoppen van de studiebehandeling.
  5. Ga ermee akkoord om gameten niet te doneren met het oog op reproductie tot ten minste 12 weken na het stoppen van de studiebehandeling.
  6. Bereid om endoscopische evaluatie te ondergaan.

Uitsluitingscriteria:

  1. Deelnemer heeft niet-geresecteerde of onvolledig geresecteerde hoogwaardige dysplasie of kanker in de twaalfvingerige darm-, dikke darm-, rectum- of ileale zak bij screening-endoscopie.
  2. Deelnemer heeft poliepen ≥8 mm in de twaalfvingerige darm-, dikke darm-, rectum- of ileale zak die achterblijft na screening -endoscopie (poliepen ≥8 mm moeten worden geresecteerd tijdens screening -endoscopie).
  3. Deelnemer heeft binnen 6 weken na de proef geopereerd.
  4. Deelnemer heeft actieve maligniteit of geschiedenis van maligniteit gediagnosticeerd binnen 24 maanden na de eerste dosis proefinterventie.
  5. Deelnemer heeft een geschiedenis van, of heeft momenteel een verworven of primaire (aangeboren) immunodeficiëntie.
  6. Deelnemer heeft actieve en klinisch significante tuberculose (positieve kwantiferon goudtest), bacteriële, schimmel- of virale infectie, inclusief humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
  7. Deelnemer heeft enige medische of sociale toestand die naar de mening van de onderzoeker het risico op deelnemers kan verhogen als het wordt ingeschreven, de naleving van de deelnemers aan proefprocedures kan verhinderen of een onaanvaardbare verwarring voor veiligheids- of klinische proefgegevens presenteert.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: uitgestrektheid
0,5 mg Erapa eenmaal per dag (QD) om de week
Geneesmiddel: Erapa (ingekapselde rapamycine)
Capsules van 0,5 mg voor oraal gebruik; witte ondoorzichtige capsule gevuld met gebroken wit poeder; Proefinterventie zal worden geleverd in 28-count ronde ronde polyethyleenflessen met hoge dichtheid met een polypropyleen kindbestendige schroefdop en folie-inductieafdichting.
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo een keer per dag (QD) om de andere week
Geneesmiddel: Placebo
Capsules in 28-count ronde ronde polyethyleenflessen met hoge dichtheid met een polypropyleen kindbestendige schroefdop en folie-inductieafdichting.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Progressievrije overleving (PFS) bij hoogrisicopatiënten met FAP behandeld met ERAPA versus placebo.
Tijdsspanne: 3 jaar
  • Overlijden door welke reden dan ook
  • Kanker/hoogwaardige dysplasie
  • Major FAP-gerelateerde chirurgie (bijv. Colectomie, proctectomie, totale proctocolectomie met ileale zak anale anastomose [IPAA], zakresectie, ileostomie, duodenectomie of chirurgische ampullectomie)
  • Vooruitgang van het Spigelman -stadium (niet alleen gerelateerd aan toename van het poliepnummer)
  • Voldoet aan criteria voor chirurgie (in overeenstemming met de Amerikaanse [US] en de Europese Unie [EU] praktijkrichtlijnen) (Yang, Gurudu et al. 2020, Zaffaroni, Mannucci et al.2024)
  • Behouden rectum/sigmoïde of zakje (≥10 poliepen ≥3 mm groot bij aanvang)
  • Duodenum (stadium 3/4 en ten minste 1 poliep ≥10 mm verwijderd in de afgelopen 18 maanden)
3 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De veiligheid en verdraagbaarheid van ERAPA bij patiënten met FAP
Tijdsspanne: 3 jaar

-Frequentie van alle cijfers (volgens de gemeenschappelijke terminologiecriteria voor bijwerkingen [CTCAE] -versie [V] 5.0) Behandelings-opkomende bijwerkingen (Teaes) bij deelnemers die ERAPA ontvangen;

  • Frequentie van graad 3 en hoger (volgens de CTCAE V5.0) TEEAS bij deelnemers die ERAPA ontvangen
  • Percentage deelnemers die de behandeling met ERAPA beëindigen als gevolg van bijwerkingen (ADR's)
3 jaar
Het effect van ERAPA -behandeling op GI -polypose bij patiënten met FAP
Tijdsspanne: 3 jaar
  • Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de PB (d.w.z. de som van de diameters van alle poliepen> 3 mm) bij 6, 12, 18, 24, 30 en 36 maanden zoals waargenomen door surveillance endoscopie Opmerking: de totale PB zal zijn gebaseerd op poliepen waargenomen in de bovenste GI -tract (duodenum) en het lagere gi -tract (colon, ingehouden rectum/sigmoid of pouch)
  • Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de PB in het bovenste GI -kanaal (duodenum) op 6, 12, 18, 24, 30 en 36 maanden zoals waargenomen door bovenste endoscopie
  • Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de PB in het lagere GI -kanaal (dikke darm, behouden rectum/ sigmoid of zakje) na 6, 12, 18, 24, 30 en 36 maanden zoals waargenomen door lagere endoscopie
3 jaar
Het effect van ERAPA -behandeling op de Spigelman -stadiumscore bij patiënten met FAP
Tijdsspanne: 3 jaar
Verandering van de basislijn in Spigelman -podiumscore op 6, 12, 18, 24, 30 en 36 maanden
3 jaar
Het effect van ERAPA-behandeling op maatregelen van kwaliteit van leven, beoordeeld door de 5-niveau Euroqol-5-dimensie (EQ-5D-5L)
Tijdsspanne: 3 jaar
-Verandering van de basislijn in EQ-5D-5L score op 6, 12, 18, 24, 30 en 36 maanden;
3 jaar
Bepaal het immunomodulerende effect van ERAPA -behandeling bij patiënten met FAP
Tijdsspanne: 3 jaar
• Verander van de basislijn in T -celfenotypes en functie na 12, 24 en 36 maanden
3 jaar
Het effect van ERAPA-behandeling op maatregelen van kwaliteit van leven, beoordeeld door EORTC-30
Tijdsspanne: 3 jaar
-Verandering van de basislijn in EORTC-30-score op 6, 12, 18, 24, 30 en 36 maanden;
3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Rapamycin Holdings Inc.

Medewerkers

Biodexa Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Gary Shangold, MD, Biodexa

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 juli 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2030

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 april 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 april 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 april 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MTX230-301

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren