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Fase 3 Estudo de ERAPA em pacientes com polipose adenomatosa familiar (SERENTA)

1 de junho de 2026 atualizado por: Rapamycin Holdings Inc.

Um ensaio de ERAPA para melhorar os resultados clínicos em pacientes com polipose adenomatosa familiar em pacientes com polipose adenomatosa familiar

O principal objetivo deste ensaio clínico é aprender se o medicamento ERAPA trabalha para diminuir a progressão da doença em pacientes diagnosticados com polipose adenomatosa familiar (FAP). Os pesquisadores compararão a ERAPA com o placebo. As perguntas a serem respondidas por este julgamento são:

  • Tomar Erapa ajuda a diminuir a progressão da doença em pacientes com FAP?
  • ERAPA é um tratamento seguro para pacientes diagnosticados com FAP?
  • Qual é o efeito da ERAPA no número de pólipos encontrados no trato gastrointestinal de pacientes diagnosticados com FAP?
  • Como o tratamento com ERAPA afeta a qualidade de vida de um paciente?

Os participantes irão:

  • Pegue Erapa ou placebo uma vez por dia a cada duas semanas até que a doença progrida (piorar), para de participar do julgamento ou morrer.
  • Visite a clínica uma vez a cada 3 meses para check -ups e testes.
  • Tenha uma endoscopia no início do teste e, a cada 6 meses, para verificar se a doença está ficando melhor ou pior.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Esta é um estudo de ERAPA, prospectivo, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, administrado a pacientes com FAP que estão em alto risco de progressão da doença. 168 pacientes com FAP serão inscritos no estudo e randomizados 2: 1 para receber 0,5 mg de ERAPA ou corresponder placebo por via oral, uma vez por dia (QD) a cada duas semanas. Não há duração mínima do tratamento, pois este é um estudo orientado a eventos; No entanto, o período de intervenção continuará até a progressão da doença, a retirada do participante do tratamento ou até que o endpoint geral do teste seja atingido. A elegibilidade dos participantes é restrita a pacientes sob vigilância ativa para FAP genético ou clinicamente diagnosticado e que têm um cólon intacto; que são pós-colectomia/colectomia subtotal e documentaram pólipos residuais no reto/sigmóide ou que são pós-proctocolectomia com anastomose anal de inclinação ileal e pólipos documentados na bolsa. Os participantes elegíveis serão submetidos a uma endoscopia basal e procedimentos endoscópicos subsequentes realizados a cada 6 meses para monitorar a progressão da doença.

Pacientes randomizados serão estratificados com base nas seguintes características da doença:

  • Cólon intacto versus ressecção pós-cirúrgica com reto/sigmóide ou bolsa retida, e
  • Polipose duodenal (pontuação atual do estágio Spigelman ≤2 versus Spigelman Stage Score ≥3) Para os fins deste estudo, o alto risco para progressão da doença é definido como atender a um dos seguintes:
  • Pacientes que têm cônjuges intactos e têm> 100 pólipos, mas ≤500 pólipos
  • Pacientes que mantiveram a anastomose reto/sigmóide ou ilyal-acous-anal e possuem ≥10 pólipos com ≥3 mm de diâmetro, ou
  • Pacientes que têm histórico de pontuação no estágio Spigelman da polipose duodenal de 3 ou 4 com pelo menos 1 pólipo duodenal que foi removido dentro de 18 meses após a triagem.

As avaliações de avaliação devem ser realizadas de acordo com o cronograma de atividades com uma visita que ocorre uma vez a cada 3 meses.

A avaliação do estágio Spigelman não exigirá uma biópsia, a menos que a lesão tenha uma aparência anormal e/ou seja ≥10 mm.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

168

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
  • Dinamarca
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Clinic de Barcelona
        • Contato:
      • Inca, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Comarcal de Inca
        • Contato:
      • Madrid, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
        • Contato:
      • Valencia, Espanha
  • Estados Unidos
    • California
      • Arcadia, California, Estados Unidos, 91007
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Recrutamento
        • Yale Cancer Center
        • Contato:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20057
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32825
        • Recrutamento
        • Digestive & Liver Center of Florida
        • Contato:
      • Weston, Florida, Estados Unidos, 33331
        • Recrutamento
        • Cleveland Clinic Florida
        • Contato:
    • Illinois
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Recrutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contato:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • University of Michigan
        • Contato:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Department of Surgery, Section of Colon Rectal and Surgery
        • Contato:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Recrutamento
        • Cleveland Clinic
        • Contato:
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Recrutamento
        • Ohio State University
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17822
        • Recrutamento
        • Geisinger Medical Center
        • Contato:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Recrutamento
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Contato:
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Contato:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Recrutamento
        • University of Washington - Fred Hutchinson
        • Contato:
          • Brian Forester
          • Número de telefone: (206) 685-1179
          • E-mail: foerstb@uw.edu
  • Holanda
  • Itália
      • Milan, Itália
        • Recrutamento
        • Irccs Ospedale San Raffaele
        • Contato:
      • Milan, Itália
  • Porto Rico
      • Rio Piedras, Porto Rico, 00935

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. O participante deve ter ≥ 18 anos de idade inclusiva.
  2. O participante deve ter documentado FAP, confirmado por testes de mutação genótipo da polipose adenomatosa coli.
  3. O participante deve ter pelo menos 1 dos seguintes recursos de alto risco:> 100 pólipos, mas ≤500 pólipos no cólon, ou ≥10 pólipos no reto retido/sigmóide ou bolsa ileal (≥3 mm de tamanho) ou spigelman estágio 3 ou 4 com pelo menos 1 poly ≥10 mm a ser remodelado na realização de uma realização de categoria ou em uma realização de 18 ou 4, em vez de 1 mm a ser realizado em uma realização.
  4. Uso contraceptivo por participantes ou parceiros participantes até pelo menos 12 semanas após a interrupção do tratamento do estudo.
  5. Concorde em não doar gametas para fins de reprodução até pelo menos 12 semanas após a interrupção do tratamento do estudo.
  6. Disposto a passar por avaliação endoscópica.

Critérios de exclusão:

  1. O participante possui displasia ou câncer de alto grau ressecado ou incompletamente ressecado no duodeno, cólon, reto ou bolsa ileal na triagem de endoscopia.
  2. O participante possui pólipos ≥8 mm no duodeno, cólon, reto ou bolsa ileal restante após a triagem da endoscopia (pólipos ≥8 mm devem ser ressecados durante a endoscopia de triagem).
  3. O participante fez uma cirurgia dentro de 6 semanas após o julgamento.
  4. O participante possui malignidade ativa ou histórico de malignidade diagnosticada dentro de 24 meses após a primeira dose de intervenção do julgamento.
  5. O participante tem um histórico de ou atualmente, uma imunodeficiência adquirida ou primária (congênita).
  6. O participante possui tuberculose ativa e clinicamente significativa (teste de ouro de Quantiferon positivo), infecção bacteriana, fúngica ou viral, incluindo vírus da imunodeficiência humana (HIV).
  7. O participante possui qualquer condição médica ou social que, na opinião do investigador, possa aumentar o risco dos participantes se matricular, impedir a conformidade dos participantes aos procedimentos de estudo ou apresentar uma confusão inaceitável a dados de segurança ou ensaios clínicos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Erapa
0,5 mg ERAPA uma vez por dia (QD) a cada duas semanas
Medicamento: ERAPA (rapamicina encapsulada)
Cápsulas de 0,5 mg para uso oral; cápsula opaca branca cheia de pó esbranquiçado; A intervenção de teste será fornecida em garrafas de polietileno de alta densidade de 28 contagens com uma tampa de parafuso resistente à criança polipropileno e vedação de indução de papel alumínio.
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo uma vez por dia (QD) a cada duas semanas
Medicamento: Placebo
Cápsulas em garrafas de polietileno de alta densidade de 28 contagens com uma tampa de parafuso resistente à criança polipropileno e vedação de indução de folha.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A sobrevida livre de progressão (PFS) em pacientes de alto risco com FAP tratados com ERAPA versus placebo.
Prazo: 3 anos
  • Morte por qualquer causa
  • Câncer/displasia de alto grau
  • Principais cirurgias relacionadas ao FAP (por exemplo, colectomia, proctectomia, proctocolectomia total com anastomose anal da bolsa ileal [IPAA], ressecção da bolsa, ileostomia, duodenectomia ou ampulectomia cirúrgica)
  • Avanço do estágio Spigelman (não relacionado apenas ao aumento do número de pólipos)
  • Atende aos critérios para a cirurgia (consistente com as diretrizes de prática dos Estados Unidos [EUA] e da União Europeia [UE]) (Yang, Gurudu et al. 2020, Zaffaroni, Mannucci et al.2024)
  • Reto retido/sigmóide ou bolsa (≥10 pólipos ≥3 mm de tamanho na linha de base)
  • Duodeno (estágio 3/4 e pelo menos 1 pólipo ≥10 mm removido nos últimos 18 meses)
3 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A segurança e tolerabilidade da ERAPA em pacientes com FAP
Prazo: 3 anos

-Frequência de todos os graus (conforme os critérios de terminologia comum para eventos adversos [CTCAE] [V] 5.0) Eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES) em participantes que recebem ERAPA;

  • Frequência do grau 3 e superior (conforme o CTCAE v5.0) Teees em participantes que recebem ERAPA
  • Porcentagem de participantes interrompendo o tratamento com ERAPA devido a reações adversas a medicamentos (ADRs)
3 anos
O efeito do tratamento de ERAPA na polipose GI em pacientes com FAP
Prazo: 3 anos
  • Percent change from baseline in the PB (i.e., the sum of the diameters of all polyps >3 mm) at 6, 12, 18, 24, 30, and 36 months as observed by surveillance endoscopy Note: The total PB will be based on polyps observed in the upper GI tract (duodenum) and the lower GI tract (colon, retained rectum/sigmoid or pouch)
  • Mudança percentual da linha de base no PB no trato GI superior (duodeno) às 6, 12, 18, 24, 30 e 36 meses, conforme observado pela endoscopia superior
  • Mudança percentual da linha de base no PB no trato GI mais baixo (cólon, reto/ sigmóide ou bolsa retida) em 6, 12, 18, 24, 30 e 36 meses, conforme observado por endoscopia inferior
3 anos
O efeito do tratamento ERAPA na pontuação do estágio Spigelman em pacientes com FAP
Prazo: 3 anos
Mudança da linha de base na pontuação do palco Spigelman em 6, 12, 18, 24, 30 e 36 meses
3 anos
O efeito do tratamento ERAPA nas medidas de qualidade de vida, avaliado pela dimensão de 5 níveis Euroqol-5 (Eq-5d-5L)
Prazo: 3 anos
-Change da linha de base na pontuação da Eq-5D-5L em 6, 12, 18, 24, 30 e 36 meses;
3 anos
Determine o efeito imunomodulador do tratamento ERAPA em pacientes com FAP
Prazo: 3 anos
• Mudança da linha de base nos fenótipos de células T e funcione em 12, 24 e 36 meses
3 anos
O efeito do tratamento ERAPA nas medidas de qualidade de vida, avaliado pelo EORTC-30
Prazo: 3 anos
-Change da linha de base na pontuação do EORTC-30 em 6, 12, 18, 24, 30 e 36 meses;
3 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Rapamycin Holdings Inc.

Colaboradores

Biodexa Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Gary Shangold, MD, Biodexa

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de julho de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de janeiro de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de abril de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de abril de 2025

Primeira postagem (Real)

30 de abril de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MTX230-301

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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