Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 3 -studie av ERAPA hos patienter med familjär adenomatös polypos (SERENTA)

1 juni 2026 uppdaterad av: Rapamycin Holdings Inc.

En fas 3, multi-site, prospektiv, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av ERAPA för att förbättra kliniska resultat hos patienter med familjär adenomatös polypos

Huvudmålet med denna kliniska prövning är att lära sig om läkemedlet ERAPA arbetar för att bromsa utvecklingen av sjukdom hos patienter som diagnostiserats med familjär adenomatös polypos (FAP). Forskare kommer att jämföra Erapa med placebo. Frågorna som ska besvaras av denna rättegång är:

  • Hjälper man att ta Erapa för att bromsa utvecklingen av sjukdomen hos patienter med FAP?
  • Är ERAPA en säker behandling för patienter som diagnostiserats med FAP?
  • Vad är effekten av ERAPA på antalet polypper som finns i GI -kanal av patienter som diagnostiserats med FAP?
  • Hur påverkar behandlingen med Erapa en patients livskvalitet?

Deltagarna kommer:

  • Ta Erapa eller placebo en gång per dag varannan vecka tills sjukdomen fortskrider (blir värre), slutar delta i rättegången eller dör.
  • Besök kliniken en gång var tredje månad för kontroller och tester.
  • Ha en endoskopi i början av försöket och sedan var sjätte månad för att kontrollera om sjukdomen blir bättre eller sämre.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 3, multi-site, prospektiv, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av ERAPA som administreras till patienter med FAP som löper hög risk för sjukdomsprogression. 168 patienter med FAP kommer att registreras i försöket och randomiserade 2: 1 för att få 0,5 mg ERAPA eller matchande placebo oralt, en gång om dagen (QD) varannan vecka. Det finns ingen minsta behandlingstid eftersom detta är en händelsestyrd studie; Interventionsperioden kommer emellertid att fortsätta tills sjukdomens progression, deltagarnas tillbakadragande från behandlingen, eller tills den övergripande försöksändpunkten har uppnåtts. Deltagarnas deltagande är begränsad till patienter under aktiv övervakning för genetisk eller kliniskt diagnostiserad FAP och som har en intakt kolon; som är postkolektomi/subtotal kolektomi och har dokumenterat restpolypper i rektum/sigmoid eller som är postproctocolectomy med ileal påse anal anastomos och dokumenterade polypper i påsen. Kvalificerade deltagare kommer att genomgå en baslinjeendoskopi och efterföljande endoskopiska procedurer som utförs var sjätte månad för att övervaka för sjukdomens progression.

Randomiserade patienter kommer att stratifieras baserat på följande sjukdomsegenskaper:

  • Intakta kolon kontra postkirurgisk resektion med kvarhållen rektum/sigmoid eller påse, och
  • Duodenal polypos (nuvarande Spigelman-scenpoäng ≤2 kontra Spigelman-scenpoäng ≥3) För denna studie definieras högrisk för sjukdomsprogression som att möta ett av följande:
  • Patienter som har intakta kolon och har> 100 polypper men ≤500 polypper
  • Patienter som har behållit rektum/sigmoid eller ileal pås-anal anastomos och har ≥10 polypper som är ≥3 mm i diameter, eller
  • Patienter som har en historia av duodenal polypos spigelman scenpoäng på 3 eller 4 med minst 1 duodenal polyp som har tagits bort inom 18 månader efter screening.

Försöksbedömningar bör genomföras enligt schemat för aktiviteter med ett besök som inträffar ungefär en gång var tredje månad.

Bedömning av Spigelman -scenen kommer inte att kräva en biopsi om inte lesionen har ett onormalt utseende och/eller är ≥10 mm.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

168

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Danmark
  • Förenta staterna
    • California
      • Arcadia, California, Förenta staterna, 91007
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
        • Rekrytering
        • Yale Cancer Center
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20057
    • Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32825
        • Rekrytering
        • Digestive & Liver Center of Florida
        • Kontakt:
      • Weston, Florida, Förenta staterna, 33331
        • Rekrytering
        • Cleveland Clinic Florida
        • Kontakt:
    • Illinois
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • Rekrytering
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Rekrytering
        • University of Michigan
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Rekrytering
        • Department of Surgery, Section of Colon Rectal and Surgery
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Rekrytering
        • Cleveland Clinic
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • Rekrytering
        • Ohio State University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Förenta staterna, 17822
        • Rekrytering
        • Geisinger Medical Center
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • Rekrytering
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98101
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • Rekrytering
        • University of Washington - Fred Hutchinson
        • Kontakt:
  • Italien
  • Nederländerna
  • Puerto Rico
      • Rio Piedras, Puerto Rico, 00935
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Clinic de Barcelona
        • Kontakt:
      • Inca, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Comarcal de Inca
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
        • Kontakt:
      • Valencia, Spanien
  • Tyskland

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

  1. Deltagaren måste vara ≥18 år inkluderande.
  2. Deltagaren måste ha dokumenterat FAP, bekräftat av adenomatös polypos coli genotypmutationstest.
  3. Deltagaren måste ha minst 1 av följande högriskfunktioner:> 100 polypper men ≤500 polypper i kolon, eller ≥10 polypper i det kvarhållna rektum/sigmoid eller ileal påse (≥3 mm i storlek), eller spigelman steg 3 eller 4 med minst 1 polyp ≥10 mm för att avlägsnas vid bas eller på basen eller på slutet av 18 månader.
  4. Preventivmedel av deltagare eller deltagarpartners tills minst 12 veckor efter att ha stoppat studiebehandlingen.
  5. Håller med om att inte donera gameter i syfte att reproduktion förrän på minst 12 veckor efter att ha stoppat studiebehandlingen.
  6. Villig att genomgå endoskopisk utvärdering.

Uteslutningskriterier:

  1. Deltagaren har oesekterat eller ofullständigt resekterat högkvalitativt dysplasi eller cancer i tolvfingertarmen, kolon, ändtarmen eller ileal påse vid screening endoskopi.
  2. Deltagaren har några polypper ≥8 mm i tolvfingertarmen, kolon, rektum eller ileal påse kvar efter screening endoskopi (polypper ≥8 mm ska resekteras under screening endoskopi).
  3. Deltagaren har genomfört operation inom 6 veckor efter rättegången.
  4. Deltagaren har aktiv malignitet eller historia av malignitet som diagnostiserats inom 24 månader efter den första dosen av försöksinterventionen.
  5. Deltagaren har en historia av eller har för närvarande en förvärvad eller primär (medfödd) immunbrist.
  6. Deltagaren har aktiv och kliniskt signifikant tuberkulos (positivt kvantiferonguldtest), bakterie-, svamp- eller virusinfektion, inklusive humant immunbristvirus (HIV).
  7. Deltagaren har något medicinskt eller socialt tillstånd som enligt utredarens åsikt kan öka deltagarnas risk om den är inskriven, förhindra deltagarnas efterlevnad av försöksförfaranden eller presentera en oacceptabel förvirring till säkerhets- eller kliniska prövningsdata.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: erapa
0,5 mg Erapa en gång om dagen (QD) varannan vecka
Läkemedel: Erapa (inkapslat rapamycin)
0,5 mg kapslar för oral användning; Vit ogenomskinlig kapsel fylld med off-vitt pulver; Testintervention kommer att tillhandahållas i 28-räknade runda polyetenflaskor med hög densitet med en polypropylen barnresistent skruvlock och folieinduktionstätning.
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo en gång om dagen (QD) varannan vecka
Läkemedel: Placebo
Kapslar i 28-räknade runda polyetenflaskor med hög densitet med en polypropylen barnresistent skruvlock och folieinduktionstätning.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Progressionsfri överlevnad (PFS) hos patienter med hög risk med FAP behandlade med ERAPA kontra placebo.
Tidsram: 3 år
  • Död från någon orsak
  • Cancer/högklassig dysplasi
  • Huvudsaklig FAP-relaterad kirurgi (t.ex. kolektomi, proktektomi, total proctocolectomy med ileal påse anal anastomos [IPAA], påse resektion, ileostomi, duodenektomi eller kirurgisk ampullektomi)
  • Framsteg av Spigelman -scenen (inte enbart relaterad till ökad polypnummer)
  • Uppfyller kriterierna för kirurgi (i överensstämmelse med USA [USA] och Europeiska unionen [EU] -riktlinjer) (Yang, Gurudu et al. 2020, Zaffaroni, Mannucci et al.2024)
  • Bibehållen rektum/sigmoid eller påse (≥10 polypper ≥3 mm i storlek vid baslinjen)
  • Duodenum (steg 3/4 och minst 1 polyp ≥10 mm avlägsnad under de senaste 18 månaderna)
3 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet för ERAPA hos patienter med FAP
Tidsram: 3 år

-Frefrekvens av alla betyg (enligt de gemensamma terminologikriterierna för biverkningar [CTCAE] -version [V] 5.0) Behandlings-framstående biverkningar (TEAE) i deltagare som får ERAPA;

  • Frekvens av grad 3 och högre (enligt CTCAE v5.0) TEAE i deltagare som får Erapa
  • Procentandel av deltagarna som avbryter ERAPA -behandling på grund av biverkningar (ADR)
3 år
Effekten av ERAPA -behandling på GI -polypos hos patienter med FAP
Tidsram: 3 år
  • Procentförändring från baslinjen i PB (dvs summan av diametrarna för alla polypper> 3 mm) vid 6, 12, 18, 24, 30 och 36 månader som observerats av övervakningsendoskopi Obs: den totala PB kommer att baseras på polyper som observerats i övre GI -kanalen (duodenum) och den nedre gi -trakten (Colon, Behörighet/SigM -berörda eller SigM -berörda)
  • Procentförändring från baslinjen i PB i övre GI -kanalen (tolvfingertarmen) vid 6, 12, 18, 24, 30 och 36 månader som observerats av övre endoskopi
  • Procentförändring från baslinjen i PB i den nedre GI -kanalen (kolon, kvarhållen rektum/ sigmoid eller påse) vid 6, 12, 18, 24, 30 och 36 månader som observerats av lägre endoskopi
3 år
Effekten av ERAPA -behandling på Spigelman -scenpoäng hos patienter med FAP
Tidsram: 3 år
Byt från baslinjen i Spigelman -scenpoäng vid 6, 12, 18, 24, 30 och 36 månader
3 år
Effekten av ERAPA-behandling på livskvalitetsmått, bedömd av 5-nivå Euroqol-5-dimensionen (EQ-5D-5L)
Tidsram: 3 år
-Change från baslinjen i EQ-5D-5L-poäng vid 6, 12, 18, 24, 30 och 36 månader;
3 år
Bestäm den immunmodulerande effekten av ERAPA -behandling hos patienter med FAP
Tidsram: 3 år
• Ändra från baslinjen i T -cellfenotyper och funktion vid 12, 24 och 36 månader
3 år
Effekten av ERAPA-behandling på livskvalitetsmått, bedömd av EORTC-30
Tidsram: 3 år
-Change från baslinjen i EORTC-30-poäng vid 6, 12, 18, 24, 30 och 36 månader;
3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Rapamycin Holdings Inc.

Samarbetspartners

Biodexa Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Gary Shangold, MD, Biodexa

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

18 juli 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2030

Avslutad studie (Beräknad)

1 januari 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 april 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 april 2025

Första postat (Faktisk)

30 april 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MTX230-301

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera