Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 3 studie ERAPA u pacientů s familiární adenomatózní polypózou (SERENTA)

1. června 2026 aktualizováno: Rapamycin Holdings Inc.

Fáze 3, více lokalita, prospektivní, randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná studie ERAPA ke zlepšení klinických výsledků u pacientů s familiární adenomatózní polypózou

Hlavním cílem této klinické studie je zjistit, zda lék ERAPA pracuje na zpomalení progrese onemocnění u pacientů s diagnózou familiární adenomatózní polypózy (FAP). Vědci budou porovnat ERAPA s placebem. Otázky, které je třeba zodpovědit tímto soudem, jsou:

  • Pomáhá užívání ERAPA zpomalit progresi onemocnění u pacientů s FAP?
  • Je ERAPA bezpečná léčba pacientů s diagnózou FAP?
  • Jaký je účinek ERAPA na počet polypů nalezených v GI traktu pacientů s diagnózou FAP?
  • Jak ovlivňuje léčba ERAPA kvalitu života pacienta?

Účastníci budou:

  • Vezměte si Erapa nebo placebo jednou denně každý druhý týden, dokud onemocnění nepokročí (zhoršuje se), přestane se účastnit pokusu nebo zemře.
  • Navštivte kliniku jednou za 3 měsíce pro kontroly a testy.
  • Mějte endoskopii na začátku studie a poté každých 6 měsíců zkontrolujte, zda se nemoc zlepšuje nebo zhoršuje.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o fázi 3, více-lokalita, prospektivní, randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná studie ERAPA podávaná pacientům s FAP, kteří jsou vystaveni vysokému riziku progrese onemocnění. 168 pacientů s FAP bude zapsáno do studie a randomizováno 2: 1, aby dostávali 0,5 mg erapa nebo odpovídající placebo orálně, jednou denně (QD) každý druhý týden. Neexistuje žádná minimální doba léčby, protože se jedná o pokus o událost; Intervenční období však bude pokračovat až do progrese onemocnění, stažení účastníka z léčby nebo do dosažení celkového koncového bodu zkušebního studia. Způsobilost účastníka je omezena na pacienty při aktivním dohledu nad genetickým nebo klinicky diagnostikovaným FAP a kteří mají intaktní tlusté střevo; kteří jsou postkolektomie/subtotální kolektomie a zdokumentovali zbytkové polypy v konečníku/sigmoidu nebo kteří jsou postproktokolektomií s anální anastomózou ileal a zdokumentovali polypy v pouzdře. Způsobilí účastníci podstoupí základní endoskopii a následné endoskopické postupy prováděné každých 6 měsíců pro sledování progrese onemocnění.

Randomizovaní pacienti budou stratifikováni na základě následujících charakteristik onemocnění:

  • Intaktní tlusté střevo versus po chirurgické resekci s zadrženým konečníkem/sigmoidem nebo pouzdrem a
  • Duodenální polypóza (současné skóre SPIGELMAN STACE ≤2 versus Spigelman Stage skóre ≥ 3) Pro účely této studie je vysoce riziková pro progresi onemocnění definována jako splnění jednoho z následujících:
  • Pacienti, kteří mají neporušené kolony a mají> 100 polypů, ale ≤ 500 polypů
  • Pacienti, kteří si udrželi rektum/sigmoidní nebo ileal-pouchový analální anastomózu a mají ≥ 10 polypů, které mají průměr ≥ 3 mm, nebo
  • Pacienti, kteří mají anamnézu duodenálního polypózy Spigelmanova fáze skóre 3 nebo 4 s alespoň 1 duodenální polyp, který byl odstraněn během 18 měsíců po screeningu.

Posouzení pokusů by měla být prováděna podle harmonogramu činností s návštěvou, která se objevuje asi jednou za 3 měsíce.

Posouzení Spigelmanova fáze nebude vyžadovat biopsii, pokud léze nebude mít abnormální vzhled a/nebo je ≥ 10 mm.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

168

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Dánsko
  • Holandsko
  • Itálie
  • Německo
  • Portoriko
      • Rio Piedras, Portoriko, 00935
  • Spojené státy
    • California
      • Arcadia, California, Spojené státy, 91007
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Nábor
        • Yale Cancer Center
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20057
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32825
        • Nábor
        • Digestive & Liver Center of Florida
        • Kontakt:
      • Weston, Florida, Spojené státy, 33331
        • Nábor
        • Cleveland Clinic Florida
        • Kontakt:
    • Illinois
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • University of Michigan
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Department of Surgery, Section of Colon Rectal and Surgery
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Nábor
        • Cleveland Clinic
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Nábor
        • Ohio State University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Spojené státy, 17822
        • Nábor
        • Geisinger Medical Center
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Nábor
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98101
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • Nábor
        • University of Washington - Fred Hutchinson
        • Kontakt:
          • Brian Forester
          • Telefonní číslo: (206) 685-1179
          • E-mail: foerstb@uw.edu
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Clinic De Barcelona
        • Kontakt:
      • Inca, Španělsko
      • Madrid, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
        • Kontakt:
      • Valencia, Španělsko

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastník musí být inkluzivní ve věku ≥ 18 let.
  2. Účastník musí mít zdokumentovaný FAP, potvrzený adenomatózní polypózou coli genotypového testování mutace.
  3. Účastník musí mít alespoň 1 z následujících vysoce rizikových rysů:> 100 polypů, ale ≤ 500 polypů v tlustém střevě, nebo ≥10 polypů v zadrženém konečníku/sigmoidní nebo ileální pouzdro (≥ 3 mm velikosti), nebo Spigelman Stage 3 nebo 4, s alespoň 1 polyp ≥ 10 mm, který je odstraněn na základní linii nebo na endoskopii.
  4. Antikoncepční použití účastníky nebo účastníky partnerů až nejméně 12 týdnů po zastavení studijní léčby.
  5. Souhlasíte, že nebudete darovat gamety za účelem reprodukce až nejméně 12 týdnů po zastavení léčby studie.
  6. Ochotný podstoupit endoskopické hodnocení.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Účastník má na screeningové endoskopii neresekované nebo neúplně resekované dysplazie nebo rakovinu vysoce kvalitního ve věku duodenum, tlustého střeva, konečníku nebo ileálního pouzdra.
  2. Účastník má jakékoli polypy ≥ 8 mm v duodenum, tlustém střevě, konečníku nebo ileálním pouzdře po screeningové endoskopii (polypy ≥ 8 mm se během screeningové endoskopie resekují).
  3. Účastník podstoupil operaci do 6 týdnů od soudního řízení.
  4. Účastník má aktivní malignitu nebo historii malignity diagnostikované do 24 měsíců od první dávky zkušební intervence.
  5. Účastník má historii nebo má v současné době získanou nebo primární (vrozenou) imunodeficienci.
  6. Účastník má aktivní a klinicky významnou tuberkulózu (test pozitivní kvantifronní zlatý test), bakteriální, plísňová nebo virová infekce, včetně viru lidské imunodeficience (HIV).
  7. Účastník má jakoukoli lékařskou nebo sociální podmínku, která by podle názoru vyšetřovatele mohla zvýšit riziko účastníků, pokud bude zapsáno, zabránit dodržování účastníků na pokusné postupy nebo předložit nepřijatelné zmácení údajů o bezpečnosti nebo klinických hodnoceních.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Erapa
0,5 mg erapa jednou denně (QD) každý druhý týden
Lék: Erapa (zapouzdřený rapamycin)
0,5 mg tobolek pro ústní použití; Bílá neprůhledná kapsle plná off-bílého prášku; Zkušební zásah bude poskytnut v 28 kulatých polyethylenových lahvích s vysokou hustotou s polypropylenovým šroubovým uzávěrem a indukčním těsněním fólie.
Komparátor placeba: Placebo
Placebo jednou denně (QD) každý druhý týden
Lék: Placebo
Tobolky v 28 kulatých polyethylenových lahvích s vysokou hustotou s polypropylenovou dětskou šroubovou uzávěrem a indukčním těsněním fólie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez progrese (PFS) u vysoce rizikových pacientů s FAP léčených ERAPA versus placebo.
Časové okno: 3 roky
  • Smrt z jakékoli příčiny
  • Rakovina/vysoce kvalitní dysplazie
  • Hlavní chirurgie související s FAP (např. Kolektomie, proctectomy, celková proctocolektomie s anální anastomózou ileal poulita [IPAA], resekce pouzdra, ileostomie, duodenektomie nebo chirurgická ampullektomie)
  • Pokrok ve stadiu Spigelmana (nesouvisející pouze ke zvýšení počtu polypu)
  • Splňuje kritéria pro chirurgii (v souladu s pokyny pro praxi Spojených států [USA] a Evropskou unií [EU]) (Yang, Gurudu et al. 2020, Zaffaroni, Mannucci et al.2024)
  • Udržované konečník/sigmoid nebo váček (≥ 10 polypů ≥ 3 mm na začátku)
  • Duodenum (fáze 3/4 a nejméně 1 polyp ≥ 10 mm odstraněno za posledních 18 měsíců)
3 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost ERAPA u pacientů s FAP
Časové okno: 3 roky

-Frekvence všech stupňů (podle běžných terminologických kritérií pro nežádoucí účinky [CTCAE] [V] 5.0) Nežádoucí účinky (TEAE) v účastnících dostávajících ERAPA;

  • Frekvence stupně 3 a vyšší (podle CTCAE v5.0) čaje u účastníků dostávajících ERAPA
  • Procento účastníků, kteří přerušili léčbu ERAPA v důsledku nepříznivých lékových reakcí (ADR)
3 roky
Vliv léčby ERAPA na polypózu GI u pacientů s FAP
Časové okno: 3 roky
  • Procentní změna z výchozí hodnoty v PB (tj. Součet průměrů všech polypů> 3 mm) při 6, 12, 18, 24, 30 a 36 měsících, jak je pozorováno endoskopií sledování: celkový Pb bude založen na polypy pozorovaných v horním GI traktu (dudenum) (dudenum) a dolním traktem) a napěťové rektum/sigmoid) nebo na polypy) nebo na polypy) nebo na polypy) nebo na polypy) nebo na polypy) nebo na polypy) nebo na polypy) nebo na polypy nebo na polypy) nebo na polypy nebo na polypy) a na polypy nebo na polypy) a na polypy) a na polypy) a na polypy) a na polypy) a na polypy.
  • Procento změny z výchozí hodnoty v PB v horním GI traktu (duodenum) v 6, 12, 18, 24, 30 a 36 měsících, jak bylo pozorováno horní endoskopií
  • Procento změny z výchozí hodnoty v PB v dolním traktu GI (tlusté střevo, zadržený konečník/ sigmoid nebo pouzdro) při 6, 12, 18, 24, 30 a 36 měsících, jak bylo pozorováno dolní endoskopií
3 roky
Vliv léčby ERAPA na skóre fáze Spigelmana u pacientů s FAP
Časové okno: 3 roky
Změna z výchozí hodnoty ve skóre Spigelmana ve fázi 6, 12, 18, 24, 30 a 36 měsíců
3 roky
Účinek léčby ERAPA na opatření kvality života, hodnocená 5 úrovní dimenze Euroqol-5 (EQ-5D-5L)
Časové okno: 3 roky
-Změňte od základní linie v skóre EQ-5D-5L při 6, 12, 18, 24, 30 a 36 měsících;
3 roky
Určete imunomodulační účinek léčby ERAPA u pacientů s FAP
Časové okno: 3 roky
• Změňte se z výchozí hodnoty ve fenotypech T buněk a funkce ve 12, 24 a 36 měsících
3 roky
Účinek léčby ERAPA na opatření kvality života, hodnocený pomocí EORTC-30
Časové okno: 3 roky
-Změňte od základní linie v skóre EORTC-30 při 6, 12, 18, 24, 30 a 36 měsících;
3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Rapamycin Holdings Inc.

Spolupracovníci

Biodexa Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Gary Shangold, MD, Biodexa

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. července 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

30. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MTX230-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Algeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit