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Phase -3 -Studie mit ERAPA bei Patienten mit familiärer adenomatöser Polypose (SERENTA)

1. Juni 2026 aktualisiert von: Rapamycin Holdings Inc.

Eine prospektive, prospektive, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit Phase 3, Multi-Site

Das Hauptziel dieser klinischen Studie ist es zu erfahren, ob das Medikament ERAPA dazu arbeitet, das Fortschreiten der Krankheit bei Patienten zu verlangsamen, bei denen familiäre adenomatöse Polypose (FAP) diagnostiziert wurde. Forscher werden ERAPA mit Placebo vergleichen. Die Fragen, die durch diesen Versuch beantwortet werden müssen, sind:

  • Hilft die Einnahme von ERAPA, das Fortschreiten der Krankheit bei Patienten mit FAP zu verlangsamen?
  • Ist ERAPA eine sichere Behandlung für Patienten, bei denen FAP diagnostiziert wurde?
  • Wie wirkt sich von ERAPA auf die Anzahl der Polypen aus, die im GI -Trakt der mit FAP diagnostizierten Patienten zu finden sind?
  • Wie wirkt sich die Behandlung mit ERAPA auf die Lebensqualität eines Patienten aus?

Die Teilnehmer werden:

  • Nehmen Sie ERAPA oder Placebo einmal pro Tag alle zweiten Woche, bis die Krankheit voranschreitet (schlechter), hört auf, an dem Versuch teilzunehmen oder zu sterben.
  • Besuchen Sie die Klinik alle 3 Monate einmal, um Untersuchungen und Tests zu überprüfen.
  • Haben Sie zu Beginn des Versuchs eine Endoskopie und dann alle 6 Monate, um zu überprüfen, ob die Krankheit besser oder schlechter wird.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive, prospektive, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, placebokontrollierte Phase-Site-Studie mit FAP, die ein hohes Risiko für das Fortschreiten von Krankheiten haben. 168 Patienten mit FAP werden in die Studie aufgenommen und 2: 1 randomisiert, um alle zweiten Woche einmal am Tag (qD) oral, ein passendes Placebo oral zu erhalten. Es gibt keine minimale Behandlungsdauer, da es sich um eine ereignisorientierte Studie handelt. Die Interventionsperiode wird jedoch bis zum Fortschreiten der Krankheiten, des Entzugs der Behandlung oder bis zum Gesamtendpunkt des Versuchs fortgesetzt werden. Die Teilnehmerberechtigung beschränkt sich auf Patienten unter aktiver Überwachung für genetische oder klinisch diagnostizierte FAP und haben einen intakten Dickdarm; die Postkolektomie/subtotale Kolektomie sind und Restpolypen im Rektum/Sigmoid dokumentiert oder die Post-Proctocolektomie mit Analanastomose von Ileal-Beutel und dokumentierten Polypen im Beutel sind. Berechtigte Teilnehmer werden einer Basis -Endoskopie und anschließenden endoskopischen Verfahren, die alle 6 Monate durchgeführt werden, um das Fortschreiten der Krankheit zu überwachen, durchführen.

Randomisierte Patienten werden basierend auf den folgenden Krankheitsmerkmalen geschichtet:

  • Intakter Dickdarm im versus postoperativen Resektion mit zurückgehaltenem Rektum/Sigmoid oder Beutel, und
  • Duodenal Polyposis (aktueller Spigelman-Stadium-Score ≤ 2 gegenüber Spigelman Stadium Score ≥3) Für die Zwecke dieser Studie ist ein hohes Risiko für das Fortschreiten des Krankheitsverfahrens als die Erreichung eines der folgenden Punkte definiert:
  • Patienten mit intakten Kolons und> 100 Polypen, aber ≤ 500 Polypen
  • Patienten, die Rektum/Sigmoid- oder Ileal-Pouch-Anal-Anastomose beibehalten haben und ≥ 10 Polypen haben, die ≥ 3 mm Durchmesser haben, oder
  • Patienten, die eine in der Vorgeschichte von Zwuchernschafts -Polyposis -Spigelman -Stadium -Score von 3 oder 4 mit mindestens 1 Zwölffingerdarmpolypen haben, die innerhalb von 18 Monaten nach dem Screening entfernt wurden.

Die Prüfungen sollten gemäß dem Zeitplan der Aktivitäten durchgeführt werden, wobei ein Besuch etwa alle 3 Monate auftritt.

Die Bewertung des Spigelman -Stadiums erfordert keine Biopsie, es sei denn, die Läsion hat ein abnormales Erscheinungsbild und/oder ist ≥ 10 mm.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

168

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
  • Dänemark
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Rekrutierung
        • Irccs Ospedale San Raffaele
        • Kontakt:
      • Milan, Italien
  • Niederlande
  • Puerto Rico
      • Rio Piedras, Puerto Rico, 00935
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Clínic de Barcelona
        • Kontakt:
      • Inca, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Comarcal de Inca
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
        • Kontakt:
      • Valencia, Spanien
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Arcadia, California, Vereinigte Staaten, 91007
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Rekrutierung
        • Yale Cancer Center
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20057
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32825
        • Rekrutierung
        • Digestive & Liver Center of Florida
        • Kontakt:
      • Weston, Florida, Vereinigte Staaten, 33331
        • Rekrutierung
        • Cleveland Clinic Florida
        • Kontakt:
    • Illinois
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Rekrutierung
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • University of Michigan
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Department of Surgery, Section of Colon Rectal and Surgery
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Rekrutierung
        • Cleveland Clinic
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Rekrutierung
        • Ohio State University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17822
        • Rekrutierung
        • Geisinger Medical Center
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Rekrutierung
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98101
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • Rekrutierung
        • University of Washington - Fred Hutchinson
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer muss ≥ 18 Jahre alt sein.
  2. Der Teilnehmer muss FAP dokumentiert haben, bestätigt durch adenomatöse Polyposis -Coli -Genotyp -Mutationstests.
  3. Der Teilnehmer muss mindestens 1 der folgenden Merkmale mit hohem Risiko haben:> 100 Polypen, aber ≤ 500 Polypen im Dickdarm oder ≥10 Polypen in der zurückgehaltenen Rektum-/Sigmoid- oder Ileal-Beutel (≥3 mm), oder in der Größe des Stadiums 3 oder 4 mit mindestens 1 Polypen ≥ 10 mm, die bei der Ausführung des Grads oder bei der Ausführung des Basis oder bei der Ausführung des Basis, bei dem bei einem Ende der Monate, bei dem bei 18 Monaten von 18 Monaten des Unterschildes, bei der unter 18 Monate von 18 Monaten, bei der unter 18 Monaten, bei dem bei 18 Monaten, bei dem bei 18 Monaten, bei der unter 18 Monaten, bei der unter 18 monomelnd entfernt wurde.
  4. Verhütung von Teilnehmern oder Teilnehmerpartnern bis mindestens 12 Wochen nach der Beendigung der Studienbehandlung.
  5. Vereinbaren Sie nicht, Gameten zum Zweck der Fortpflanzung erst mindestens 12 Wochen nach der Beendigung der Studienbehandlung zu spenden.
  6. Bereit, einer endoskopischen Bewertung zu unterziehen.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer hat bei Screening-Endoskopie eine nicht rezierte oder unvollständige resezierte hochgradige Dysplasie oder Krebs innerhalb des Zwölffingerdarms, Dickdarms, Rektums oder Ilealbeutels.
  2. Der Teilnehmer verfügt über Polypen von ≥ 8 mm im Zwölffingerdarm-, Dickdarm-, Rektum- oder Ileal -Beutel, der nach dem Screening -Endoskopie verbleiben (Polypen ≥8 mm sollen während des Screening -Endoskopie reseziert werden).
  3. Der Teilnehmer wurde innerhalb von 6 Wochen nach dem Versuch operiert.
  4. Der Teilnehmer verfügt über eine aktive Malignität oder Vorgeschichte von Malignität, diagnostiziert innerhalb von 24 Monaten nach der ersten Dosis von Versuchsinterventionen.
  5. Der Teilnehmer hat eine Geschichte oder derzeit eine erworbene oder primäre (angeborene) Immunschwäche.
  6. Der Teilnehmer verfügt über aktive und klinisch signifikante Tuberkulose (positiver Quantiferon -Gold -Test), bakterielles, Pilz- oder Virusinfektionen, einschließlich des menschlichen Immundefizienzvirus (HIV).
  7. Der Teilnehmer hat eine medizinische oder soziale Erkrankung, die nach Ansicht des Ermittlers das Risiko des Teilnehmers erhöhen kann, wenn sie sich anmeldet, die Einhaltung von Teilnehmern den Versuchsverfahren verhindern oder eine inakzeptable Störungen für Sicherheits- oder klinische Versuchsdaten darstellen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Erapa
0,5 mg Erapa einmal am Tag (QD) alle zweiten Woche
Arzneimittel: ERAPA (eingekapselter Rapamycin)
0,5 mg Kapseln für den oralen Gebrauch; weiße undurchsichtige Kapsel mit cremefarbenem Pulver; Versuchsintervention wird in 28-zählenden runden Polyethylenflaschen mit hoher Dichte mit einer Polypropylenkind-resistenten Schraubenkappe und Folieninduktionsdichtung bereitgestellt.
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo alle zwei Woche einmal am Tag (QD)
Arzneimittel: Placebo
Kapseln in 28-zählenden runden Polyethylenflaschen mit hoher Dichte mit einer Polypropylenkind-resistenten Schraubenkappe und Folieninduktionsdichtung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Progressionsfreies Überleben (PFS) bei Hochrisikopatienten mit FAP, die mit ERAPA gegen Placebo behandelt wurden.
Zeitfenster: 3 Jahre
  • Tod aus irgendeinem Grund
  • Krebs/hochgradige Dysplasie
  • Hauptfap-bezogene Operation (z. B. Kolektomie, Proktektomie, Gesamtprozesskolektomie mit Ileal-Beutelanalanastomose [IPAA], Pouch-Resektion, Ileostomie, Duodenektomie oder chirurgischer Ampulektomie)
  • Weiterentwicklung des Spigelman -Stadiums (nicht nur mit einer Erhöhung der Polypenzahl zusammenhängen)
  • Erfüllt Kriterien für die Operation (im Einklang mit den Richtlinien der Vereinigten Staaten [US] und der EU -Praxis) (Yang, Gurudu et al. 2020, Zaffaroni, Mannucci et al.2024)
  • Rückhalte Rektum/Sigmoid oder Beutel (≥ 10 Polypen ≥ 3 mm Größe zu Studienbeginn)
  • Duodenum (Stadium 3/4 und mindestens 1 Polyp ≥ 10 mm in den letzten 18 Monaten entfernt)
3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Sicherheit und Verträglichkeit von ERAPA bei Patienten mit FAP
Zeitfenster: 3 Jahre

-Frequenz aller Klassen (gemäß den allgemeinen Terminologiekriterien für unerwünschte Ereignisse [CTCAE] Version [v] 5.0) Behandlungsversorgte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) bei Teilnehmern, die ERAPA erhalten;

  • Häufigkeit von Grad 3 und höher (gemäß den CTCAE v5.0) Tee bei Teilnehmern, die ERAPA erhalten
  • Prozentsatz der Teilnehmer, die die ERAPA -Behandlung aufgrund unerwünschter Arzneimittelreaktionen (ADRs) absetzen
3 Jahre
Die Wirkung der ERAPA -Behandlung auf die GI -Polypose bei Patienten mit FAP
Zeitfenster: 3 Jahre
  • Percent change from baseline in the PB (i.e., the sum of the diameters of all polyps >3 mm) at 6, 12, 18, 24, 30, and 36 months as observed by surveillance endoscopy Note: The total PB will be based on polyps observed in the upper GI tract (duodenum) and the lower GI tract (colon, retained rectum/sigmoid or pouch)
  • Prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert im PB im oberen GI -Trakt (Duodenum) bei 6, 12, 18, 24, 30 und 36 Monaten, wie sie durch die obere Endoskopie beobachtet wurde
  • Prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert im PB im unteren GI -Trakt (Dickdarm, Rektum/ Sigmoid oder Beutel) bei 6, 12, 18, 24, 30 und 36 Monaten, wie durch niedrigere Endoskopie beobachtet wird
3 Jahre
Die Wirkung der ERAPA -Behandlung auf den Spigelman -Stadium -Score bei Patienten mit FAP
Zeitfenster: 3 Jahre
Wechseln Sie vom Ausgangswert in Spigelman Stage Score bei 6, 12, 18, 24, 30 und 36 Monaten
3 Jahre
Der Effekt der ERAPA-Behandlung auf die Lebensqualitätsmaßnahmen, bewertet durch die Euroqol-5-Dimension von 5 Level (EQ-5D-5L)
Zeitfenster: 3 Jahre
-Change aus dem Ausgangswert im EQ-5D-5L-Wert bei 6, 12, 18, 24, 30 und 36 Monaten;
3 Jahre
Bestimmen Sie die immunmodulierende Wirkung der ERAPA -Behandlung bei Patienten mit FAP
Zeitfenster: 3 Jahre
• Veränderung von Ausgangswert in T -Zell -Phänotypen und Funktion bei 12, 24 und 36 Monaten
3 Jahre
Die Auswirkung der ERAPA-Behandlung auf die Lebensqualitätsmaßnahmen, bewertet durch EORTC-30
Zeitfenster: 3 Jahre
-Change aus dem Ausgangswert in EORTC-30-Punktzahl bei 6, 12, 18, 24, 30 und 36 Monaten;
3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Rapamycin Holdings Inc.

Mitarbeiter

Biodexa Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Gary Shangold, MD, Biodexa

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Juli 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. April 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. April 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. April 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MTX230-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Familiäre adenomatöse Polyposis (FAP)

Klinische Studien zur ERAPA (eingekapselter Rapamycin)

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