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가족 성 선종 폴립증 환자에서 ERAPA의 3 상 시험 (SERENTA)

2026년 6월 1일 업데이트: Rapamycin Holdings Inc.

3 상, 다중 사이트, 전향 적, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, Erapa의 가족 성 선종 폴립증 환자의 임상 결과를 개선하기위한 ERAPA의 시험 시험

이 임상 시험의 주요 목표는 약물 ERAPA가 가족 성 선종 폴립증 (FAP)으로 진단 된 환자의 질병의 진행을 늦추기 위해 노력하는지 배우는 것입니다. 연구원들은 Erapa를 위약과 비교할 것입니다. 이 재판에서 답할 질문은 다음과 같습니다.

  • Erapa를 복용하면 FAP 환자의 질병의 진행 속도를 늦추는 데 도움이됩니까?
  • Erapa는 FAP 진단을받은 환자에게 안전한 치료입니까?
  • FAP로 진단 된 환자의 위장에서 발견되는 폴립의 수에 대한 Erapa의 효과는 무엇입니까?
  • Erapa 로의 치료는 환자의 삶의 질에 어떤 영향을 미칩니 까?

참가자 :

  • 질병이 진행될 때까지 (악화 될 때까지), 재판이나 죽을 때까지 매일 매주 하루에 한 번 Erapa 또는 위약을 복용하십시오.
  • 체크 업 및 테스트를 위해 3 개월마다 한 번에 클리닉을 방문하십시오.
  • 시험이 시작될 때 내시경 검사를받은 다음 6 개월마다 질병이 점점 좋아 지는지 확인하십시오.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 질병 진행의 위험이 높은 FAP 환자에게 투여 된 ERAPA의 3 상, 다중 사이트, 전향 적, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험입니다. FAP를 가진 168 명의 환자는 시험에 등록하고 2 : 1을 무작위 배정하여 0.5 mg ERAPA 또는 매일 하루에 한 번 (QD)를 일치시킵니다 (QD). 이 사건 중심의 시험이므로 최소 치료 기간은 없습니다. 그러나 중재 기간은 질병 진행, 치료에서 참가자 철수 또는 전체 시험 종점에 도달 할 때까지 계속됩니다. 참가자 자격은 유전 적 또는 임상 진단 된 FAP에 대한 적극적인 감시를 받고있는 환자로 제한되며, 그대로 된 결장을 가진 사람으로 제한됩니다. 이후 절제술/하위 결합 절제술은 누가 직장/sigmoid에서 잔류 폴립을 기록했거나, 회장-포치 항문 문합 및 파우치에 문서화 된 폴립을 사용한 후 프로토콜 절제술을 기록한 사람. 적격 참가자는 질병 진행을 모니터링하기 위해 기준 내시경 검사를 받고 6 개월마다 수행 된 후속 내시경 절차를 겪게됩니다.

무작위 환자는 다음과 같은 질병 특성에 따라 계층화됩니다.

  • 보유 된 직장/시그 모이 드 또는 파우치를 사용한 수술 후 절제술과
  • 십이지장 다혈증증 (현재의 스피겔 만 스테이지 점수 ≤2 대 스피 겔만 단계 점수 ≥3)이 시험의 목적 상, 질병 진행에 대한 고위험이 다음 중 하나를 충족시키는 것으로 정의됩니다.
  • 온전한 콜론이 있고> 100 폴립을 가지고 있지만 ≤500 폴립이있는 환자
  • 직장/시그 모이 드 또는 회장-파우치-아나 토마토 시스를 유지하고 직경이 3mm 이상인 10 개 이상의 폴립을 보유한 환자
  • 십이지장 용종증의 병력이있는 환자는 스크리닝 후 18 개월 이내에 제거 된 최소 1 개의 십이지장 용종을 갖는 3 또는 4의 3 또는 4의 점수를 가진 환자.

시험 평가는 3 개월마다 약 1 회 방문한 활동 일정에 따라 수행되어야합니다.

Spigelman 단계의 평가에는 병변이 비정상적인 외관을 가지거나/또는 ≥10mm가 아니라면 생검이 필요하지 않습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

168

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 네덜란드
  • 덴마크
  • 독일
  • 미국
    • California
      • Arcadia, California, 미국, 91007
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06520
        • 모병
        • Yale Cancer Center
        • 연락하다:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20057
    • Florida
      • Orlando, Florida, 미국, 32825
        • 모병
        • Digestive & Liver Center of Florida
        • 연락하다:
      • Weston, Florida, 미국, 33331
        • 모병
        • Cleveland Clinic Florida
        • 연락하다:
    • Illinois
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • 모병
        • University of Kansas Medical Center
        • 연락하다:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • 모병
        • University of Michigan
        • 연락하다:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • 모병
        • Department of Surgery, Section of Colon Rectal and Surgery
        • 연락하다:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • 모병
        • Cleveland Clinic
        • 연락하다:
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • 모병
        • Ohio State University
        • 연락하다:
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, 미국, 17822
        • 모병
        • Geisinger Medical Center
        • 연락하다:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • 모병
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • 연락하다:
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • 연락하다:
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98101
      • Seattle, Washington, 미국, 98195
        • 모병
        • University of Washington - Fred Hutchinson
        • 연락하다:
          • Brian Forester
          • 전화번호: (206) 685-1179
          • 이메일: foerstb@uw.edu
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인
        • 모병
        • Hospital Clinic de Barcelona
        • 연락하다:
      • Inca, 스페인
        • 모병
        • Hospital Comarcal de Inca
        • 연락하다:
      • Madrid, 스페인
        • 모병
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
        • 연락하다:
      • Valencia, 스페인
  • 이탈리아
      • Milan, 이탈리아
        • 모병
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • 연락하다:
      • Milan, 이탈리아
  • 푸에르토 리코
      • Rio Piedras, 푸에르토 리코, 00935

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준 :

  1. 참가자는 18 세 이상이어야합니다.
  2. 참가자는 선진성 다혈증 콜라이 유전자형 돌연변이 테스트에 의해 확인 된 FAP를 기록했을 것입니다.
  3. 참가자는 다음과 같은 고위험 특징 중 하나 이상이어야합니다.> 100 폴립이지만 콜론에서 ≤500 폴립, 또는 유지 된 직장/시그 모이 드 또는 회장 파우치 (크기가 ≥3mm) 또는 스파가 (≥3 mm) 또는 스파이트 만 내에서 18 개월 이상의 스크린 내에서 제거 된 스피겔 맨 3 단계 또는 4 단계에서 10 개 이상의 폴립을 가져야합니다.
  4. 연구 치료 중단 후 12 주 이상까지 참가자 또는 참가자 파트너의 피임약 사용.
  5. 연구 치료를 중단 한 후 12 주 이상까지 생식의 목적으로 게임을 기부하지 않기로 동의합니다.
  6. 내시경 평가를 받으려는 기꺼이.

제외 기준 :

  1. 참가자는 심사 내시경 검사시 십이지장, 결장, 직장 또는 회장 파우치 내에서 고급 이형성증 또는 암에 해당되지 않거나 불완전하게 절제되었습니다.
  2. 참가자는 선별 내시경 검사 후 십이지장, 결장, 직장 또는 회장 파우치에서 8mm 이상의 폴립을 가지고 있습니다 (스크리닝 내시경 검사 동안 8mm 이상을 절제해야 함).
  3. 참가자는 시험 후 6 주 이내에 수술을 받았습니다.
  4. 참가자는 시험 개입의 첫 번째 복용량 후 24 개월 이내에 진단 된 악성 악성 종양 또는 병력이 있습니다.
  5. 참가자는 획득 또는 1 차 (선천성) 면역 결핍의 병력이 있거나 현재 보유하고 있습니다.
  6. 참가자는 인간 면역 결핍 바이러스 (HIV)를 포함하여 활성 및 임상 적으로 유의 한 결핵 (양성 Quantiferon Gold Test), 박테리아, 곰팡이 또는 바이러스 감염을 가지고 있습니다.
  7. 참가자는 조사자의 의견으로는 등록 된 경우 참가자 위험을 증가 시키거나 시험 절차에 대한 참가자 준수를 방지하거나 안전 또는 임상 시험 데이터에 대한 용납 할 수없는 혼란을 제시하는 의학적 또는 사회적 상태가 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 에라 파
하루에 한 번 0.5 mg Erapa (QD) 매주 매주 0.5 mg
의약품: Erapa (캡슐화 된 라파 마이신)
경구 사용을위한 0.5 mg 캡슐; 흰색 분말로 채워진 흰색 불투명 캡슐; 시험 중재는 폴리 프로필렌 아동 내성 나사 캡 및 포일 유도 씰이있는 28 카운트 라운드 고밀도 폴리에틸렌 병으로 제공 될 것입니다.
위약 비교기: 위약
매주 매일 하루에 한 번 위약 (QD)
의약품: 위약
폴리 프로필렌 어린이 내성 나사 캡 및 포일 유도 씰이있는 28 개 라운드 고밀도 폴리에틸렌 병의 캡슐.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
ERAPA 대 위약으로 치료받은 고위험 환자에서 무 진행 생존 (PFS).
기간: 3 년
  • 모든 원인으로 인한 사망
  • 암/고급 이형성증
  • 주요 FAP 관련 수술 (예 : 콜렉트 절제술, Proctectomy, Ileal Pouch Analsomosis를 사용한 총 Proctocolectomy [IPAA], Pouch 절제술, 회장 절제술, 십대 과다 절제술 또는 외과 적 앰풀 절제술)
  • Spigelman 단계의 발전 (폴립 수의 증가와 관련이 없습니다)
  • 수술 기준을 충족합니다 (미국 및 유럽 연합과 일치합니다 [EU] 실습 지침) (Yang, Gurudu et al. 2020, Zaffaroni, Mannucci et al.2024)
  • 보유 된 직장/시그 모이 드 또는 파우치 (기준선에서 크기가 3mm 이상 ≥10 폴립)
  • 십이지장 (지난 18 개월 동안 3/4 단계 및 최소 1 폴립 ≥10mm)
3 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
FAP 환자에서 Erapa의 안전성과 내약성
기간: 3 년

-모든 등급의 주파수 (부작용에 대한 일반적인 용어 기준에 따라 [CTCAE] 버전 [v] 5.0) ERAPA를받는 참가자의 치료 부작용 (TEAES);

  • 3 학년 이상의 빈도 (CTCAE v5.0에 따라) Erapa를받는 참가자의 Teaes
  • 부작용 약물 반응으로 인해 ERAPA 치료를 중단하는 참가자의 비율 (ADR)
3 년
FAP 환자의 gi 폴립 증에 대한 Erapa 치료의 효과
기간: 3 년
  • 감시 내시경 검사에 의해 관찰 된 6, 12, 18, 24, 30 및 36 개월에 PB (즉, 모든 용종> 3 mm의 직경의 합)에서 기준선에서 변화하는 백분율 : 총 PB는 상부 GI 트랙 (복합체) 및 하부 GI 트랙트 (콜론, 보유 또는 수정 또는 sigmoid)에서 관찰 된 폴립을 기반으로 할 것이다.
  • 상부 내시경 검사에 의해 관찰 된 바와 같이 상부 위장관 (십이지장)의 PB의 기준선 변화
  • 하부 내시경 검사에 의해 관찰 된 바와 같이, 하부 위장관 (콜론, 유지 직장/ 시그 모이 드 또는 파우치)에서 PB의 기준선 변화
3 년
FAP 환자의 Spigelman 단계 점수에 대한 Erapa 치료의 효과
기간: 3 년
6, 12, 18, 24, 30 및 36 개월에 Spigelman Stage Score의 기준선에서 변경
3 년
5 레벨 EuroQol-5 Dimension (EQ-5D-5L)에 의해 평가 된 삶의 질 측정에 대한 ERAPA 치료의 효과
기간: 3 년
-6, 12, 18, 24, 30 및 36 개월에 EQ-5D-5L 점수의 기준선에서 변경;
3 년
FAP 환자에서 ERAPA 치료의 면역 조절 효과를 결정합니다.
기간: 3 년
• 12, 24 및 36 개월에 T 세포 표현형 및 기능의 기준선에서 변화
3 년
EORTC-30에 의해 평가 된 삶의 질 측정에 대한 ERAPA 치료의 효과
기간: 3 년
-6, 12, 18, 24, 30 및 36 개월에 EORTC-30 점수의 기준선에서 변화;
3 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Rapamycin Holdings Inc.

협력자

Biodexa Pharmaceuticals

수사관

  • 연구 책임자: Gary Shangold, MD, Biodexa

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 7월 18일

기본 완료 (추정된)

2030년 7월 1일

연구 완료 (추정된)

2031년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 4월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 4월 24일

처음 게시됨 (실제)

2025년 4월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 1일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MTX230-301

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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