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Ensayo de fase 3 de ERAPA en pacientes con poliposis adenomatosa familiar (SERENTA)

1 de junio de 2026 actualizado por: Rapamycin Holdings Inc.

Un ensayo de Fase 3, multisite, prospectivo, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de ERAPA para mejorar los resultados clínicos en pacientes con poliposis adenomatosa familiar

El objetivo principal de este ensayo clínico es aprender si la ERAPA del fármaco funciona para ralentizar la progresión de la enfermedad en pacientes diagnosticados con poliposis adenomatosa familiar (FAP). Los investigadores compararán ERAPA con Placebo. Las preguntas a ser respondidas por esta prueba son:

  • ¿Tomar ERAPA ayuda a frenar la progresión de la enfermedad en pacientes con FAP?
  • ¿ERAPA es un tratamiento seguro para pacientes diagnosticados con FAP?
  • ¿Cuál es el efecto de ERAPA en el número de pólipos encontrados en el tracto gastrointestinal de pacientes diagnosticados con FAP?
  • ¿Cómo afecta el tratamiento con ERAPA la calidad de vida de un paciente?

Los participantes:

  • Tome Erapa o placebo una vez al día cada dos semanas hasta que la enfermedad progrese (empeora), deja de participar en el juicio o muere.
  • Visite la clínica una vez cada 3 meses para ver los chequeos y las pruebas.
  • Tenga una endoscopia al comienzo del ensayo y luego cada 6 meses para verificar si la enfermedad está mejorando o peor.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un ensayo de fase 3, multisite, prospectivo, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de ERAPA administrado a pacientes con FAP que tienen un alto riesgo de progresión de la enfermedad. 168 pacientes con FAP se inscribirán en el ensayo y se aleatorizarán 2: 1 para recibir 0.5 mg ERAPA o placebo de correspondencia oralmente, una vez al día (QD) cada dos semanas. No hay una duración mínima del tratamiento, ya que este es un ensayo basado en eventos; Sin embargo, el período de intervención continuará hasta la progresión de la enfermedad, la retirada de los participantes del tratamiento o hasta que se alcance el punto final del ensayo general. La elegibilidad de los participantes se limita a los pacientes bajo vigilancia activa para FAP genético o clínicamente diagnosticado y que tienen un colon intacto; que son colectomía postcolectomía/subtotal y tienen pólipos residuales documentados en el recto/sigmoide o que son post-procolectomía con anastomosis anal de la bolsa ileal y pólipos documentados en la bolsa. Los participantes elegibles se someterán a una endoscopia basal y posteriores procedimientos endoscópicos realizados cada 6 meses para monitorear la progresión de la enfermedad.

Los pacientes aleatorizados se estratificarán según las siguientes características de la enfermedad:

  • Resección de colon intacta versus posquirúrgica con recto/sigmoideo o bolsa retenido, y
  • Poliposis duodenal (puntaje actual de la etapa de Spigelman ≤2 versus puntaje de la etapa de Spigelman ≥3) Para los propósitos de este ensayo, el alto riesgo para la progresión de la enfermedad se define como cumplir con uno de los siguientes:
  • Pacientes que tienen colons intactos y tienen> 100 pólipos pero ≤500 pólipos
  • Pacientes que han retenido recto/sigmoideo o anastomosis anal-anal y tienen ≥10 pólipos que tienen ≥3 mm de diámetro, o
  • Los pacientes que tienen antecedentes de puntaje en la etapa de poliposis duodenal Spigelman de 3 o 4 con al menos 1 pólipo duodenal que se ha eliminado dentro de los 18 meses posteriores a la detección.

Las evaluaciones de prueba deben realizarse según el cronograma de actividades con una visita que ocurra aproximadamente una vez cada 3 meses.

La evaluación de la etapa de Spigelman no requerirá una biopsia a menos que la lesión tenga una apariencia anormal y/o sea ≥10 mm.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

168

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bonn, Alemania
  • Dinamarca
  • España
      • Barcelona, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Clinic De Barcelona
        • Contacto:
      • Inca, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Comarcal de Inca
        • Contacto:
      • Madrid, España
        • Reclutamiento
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
        • Contacto:
      • Valencia, España
        • Reclutamiento
        • Hospital La Fe de Valencia
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • California
      • Arcadia, California, Estados Unidos, 91007
        • Reclutamiento
        • City of Hope
        • Contacto:
          • Gregory Idos
          • Número de teléfono: 626-218-2570
          • Correo electrónico: gidos@coh.org
        • Contacto:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Reclutamiento
        • Yale Cancer Center
        • Contacto:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20057
        • Reclutamiento
        • Georgetown University
        • Contacto:
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32825
        • Reclutamiento
        • Digestive & Liver Center of Florida
        • Contacto:
      • Weston, Florida, Estados Unidos, 33331
        • Reclutamiento
        • Cleveland Clinic Florida
        • Contacto:
          • Michael Nicolas
          • Número de teléfono: 954-659-6213
          • Correo electrónico: nicolam4@ccf.org
    • Illinois
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Reclutamiento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contacto:
          • Llana Abella
          • Número de teléfono: 913-584-0533
          • Correo electrónico: labella@kumc.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Reclutamiento
        • Dana Farber Cancer Institute
        • Contacto:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • University of Michigan
        • Contacto:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Department of Surgery, Section of Colon Rectal and Surgery
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Reclutamiento
        • Cleveland Clinic
        • Contacto:
          • Lindsey Reardon
          • Número de teléfono: (216) 444-7493
          • Correo electrónico: Reardol3@ccf.org
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Reclutamiento
        • Ohio State University
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17822
        • Reclutamiento
        • Geisinger Medical Center
        • Contacto:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Reclutamiento
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Contacto:
          • Sara Booz
          • Número de teléfono: 412-864-7516
          • Correo electrónico: boozs@upmc.edu
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Contacto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
        • Reclutamiento
        • Benaroya Research Institute at Virginia Mason
        • Contacto:
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Reclutamiento
        • University of Washington - Fred Hutchinson
        • Contacto:
          • Brian Forester
          • Número de teléfono: (206) 685-1179
          • Correo electrónico: foerstb@uw.edu
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Reclutamiento
        • Irccs Ospedale San Raffaele
        • Contacto:
      • Milan, Italia
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
      • Nijmegen, Países Bajos
  • Puerto Rico
      • Rio Piedras, Puerto Rico, 00935
        • Reclutamiento
        • Hospital Oncologico - Puerto Rico Medical Center
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El participante debe tener ≥18 años de edad inclusive.
  2. El participante debe haber documentado FAP, confirmado por pruebas de mutación del genotipo de poliposis coli adenomatosa.
  3. El participante debe tener al menos 1 de las siguientes características de alto riesgo:> 100 pólipos pero ≤500 pólipos en el colon, o ≥10 pólipos en el recto/sigmoideo o la bolsa ileal retenida (≥3 mm de tamaño), o Spigelman en la etapa 3 o 4 con al menos 1 pólipo ≥10 mm que se eliminará en la base de la base o en la endoscopia dentro de los 18 meses de la detección de la detección.
  4. Uso anticonceptivo por parte de participantes o socios participantes hasta al menos 12 semanas después de detener el tratamiento del estudio.
  5. Acepta no donar a los gametos con el propósito de reproducir hasta al menos 12 semanas después de detener el tratamiento del estudio.
  6. Dispuesto a someterse a una evaluación endoscópica.

Criterios de exclusión:

  1. El participante tiene una displasia o cáncer de alto grado de alto grado sin recurrir o resecar incompletamente dentro de la bolsa de duodeno, colon, recto o ileal en la endoscopia de detección.
  2. El participante tiene algún pólipo ≥8 mM en el duodeno, colon, recto o bolsa ileal restante después de la endoscopia de detección (los pólipos ≥8 mm se resecan durante la endoscopia de detección).
  3. El participante se ha sometido a una cirugía dentro de las 6 semanas posteriores al ensayo.
  4. El participante tiene malignidad activa o antecedentes de malignidad diagnosticada dentro de los 24 meses posteriores a la primera dosis de la intervención del ensayo.
  5. El participante tiene un historial o actualmente tiene una inmunodeficiencia adquirida o primaria (congénita).
  6. El participante tiene tuberculosis activa y clínicamente significativa (prueba positiva de oro cuantiferon), infección bacteriana, fúngica o viral, incluido el virus de inmunodeficiencia humana (VIH).
  7. El participante tiene cualquier condición médica o social que, en opinión del investigador, pueda aumentar el riesgo de los participantes si se inscribe, prevenir el cumplimiento de los participantes a los procedimientos de ensayo o presentar una confusión inaceptable a los datos de seguridad o ensayos clínicos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: erapa
0.5 mg ERAPA una vez al día (QD) cada dos semanas
Droga: ERAPA (rapamicina encapsulada)
0.5 mg de cápsulas para uso oral; cápsula opaca blanca llena de polvo blanquecino; La intervención de prueba se proporcionará en botellas de polietileno de alta densidad redondas de 28 cargos con una tapa de tornillo resistente a los polipropileno y un sello de inducción de aluminio.
Comparador de placebos: Placebo
Placebo una vez al día (QD) cada dos semanas
Droga: Placebo
Cápsulas en botellas de polietileno de alta densidad redondas de 28 cargos con una tapa de tornillo resistente al niño de polipropileno y un sello de inducción de aluminio.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia libre de progresión (PFS) en pacientes de alto riesgo con FAP tratado con ERAPA versus placebo.
Periodo de tiempo: 3 años
  • Muerte por cualquier causa
  • Cáncer/displasia de alto grado
  • La cirugía principal relacionada con la FAP (por ejemplo, colectomía, proctectomía, proctocolectomía total con anastomosis anal de la bolsa ileal [IPAA], resección de la bolsa, ileostomía, duodenectomía o ampullectomía quirúrgica)
  • Avance de la etapa de Spigelman (no relacionada únicamente para aumentar el número de pólipo)
  • Cumple con los criterios para la cirugía (consistente con las pautas de práctica de los Estados Unidos [EE. UU.] Y la Unión Europea [UE]) (Yang, Gurudu et al. 2020, Zaffaroni, Mannucci et al.2024)
  • Recto/sigmoide retenido o bolsa (≥10 pólipos ≥3 mm de tamaño al inicio)
  • Duodeno (etapa 3/4 y al menos 1 pólipo ≥10 mm eliminado en los últimos 18 meses)
3 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La seguridad y la tolerabilidad de ERAPA en pacientes con FAP
Periodo de tiempo: 3 años

-Frequencia de todos los grados (según los criterios de terminología común para eventos adversos [CTCAE] Versión [V] 5.0) Eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAE) en los participantes que reciben ERAPA;

  • Frecuencia de tées de grado 3 y superior (según el CTCAE V5.0) en los participantes que reciben ERAPA
  • Porcentaje de participantes que suspenden el tratamiento ERAPA debido a reacciones adversas a los medicamentos (ADR)
3 años
El efecto del tratamiento con ERAPA en la poliposis gastrointestinosa en pacientes con FAP
Periodo de tiempo: 3 años
  • Porcentaje de cambio desde el inicio en el PB (es decir, la suma de los diámetros de todos los pólipos> 3 mm) a las 6, 12, 18, 24, 30 y 36 meses como se observa por la endoscopia de vigilancia: el Pb total se basará en los pólipos observados en el tracto IG superior (duodenum) y el tracto de GI más bajo (colon, recto retenido/sigmoides o pouch)
  • Porcentaje de cambio desde el inicio en el PB en el tracto gastrointestinal superior (duodeno) a las 6, 12, 18, 24, 24 y 36 meses como se observa por endoscopia superior
  • Porcentaje de cambio desde el inicio en el Pb en el tracto gastrointestinal inferior (colon, recto/ sigmoide o bolsa retenido) a las 6, 12, 18, 24, 30 y 36 meses como se observa por endoscopia inferior
3 años
El efecto del tratamiento con ERAPA en la puntuación de la etapa de Spigelman en pacientes con FAP
Periodo de tiempo: 3 años
Cambio desde el inicio en la etapa de Spigelman a las 6, 12, 18, 24, 30 y 36 meses
3 años
El efecto del tratamiento con ERAPA en las medidas de calidad de vida, evaluada por la dimensión Euroqol-5 de 5 niveles (EQ-5D-5L)
Periodo de tiempo: 3 años
-Cambio desde el inicio en la puntuación EQ-5D-5L a las 6, 12, 18, 24, 30 y 36 meses;
3 años
Determinar el efecto inmunomodulador del tratamiento con ERAPA en pacientes con FAP
Periodo de tiempo: 3 años
• Cambiar desde el inicio en los fenotipos y la función de las células T a los 12, 24 y 36 meses
3 años
El efecto del tratamiento con ERAPA en las medidas de calidad de vida, evaluadas por EortC-30
Periodo de tiempo: 3 años
-Cambio desde el inicio en el puntaje EortC-30 a las 6, 12, 18, 24, 30 y 36 meses;
3 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Rapamycin Holdings Inc.

Colaboradores

Biodexa Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Gary Shangold, MD, Biodexa

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de julio de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

1 de enero de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de abril de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de abril de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

30 de abril de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MTX230-301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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