Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 3 -forsøg med ERAPA hos patienter med familiær adenomatøs polypose (SERENTA)

1. juni 2026 opdateret af: Rapamycin Holdings Inc.

En fase 3, multi-site, prospektiv, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret forsøg med ERAPA for at forbedre kliniske resultater hos patienter med familiær adenomatøs polypose

Hovedmålet med dette kliniske forsøg er at lære, om lægemidlet ERAPA arbejder for at bremse udviklingen af ​​sygdom hos patienter, der er diagnosticeret med familiær adenomatøs polypose (FAP). Forskere vil sammenligne Erapa med placebo. De spørgsmål, der skal besvares af denne retssag, er:

  • Hjælper det at tage Erapa med at bremse udviklingen af ​​sygdommen hos patienter med FAP?
  • Er Erapa en sikker behandling for patienter, der er diagnosticeret med FAP?
  • Hvad er virkningen af ​​ERAPA på antallet af polypper, der findes i GI -kanalen hos patienter, der er diagnosticeret med FAP?
  • Hvordan påvirker behandling med Erapa en patients livskvalitet?

Deltagerne vil:

  • Tag Erapa eller placebo en gang om dagen hver anden uge, indtil sygdommen skrider frem (bliver værre), stopper med at deltage i forsøget eller dør.
  • Besøg klinikken en gang hver 3. måned for kontrol og test.
  • Har en endoskopi i starten af ​​forsøget og derefter hver 6. måned for at kontrollere, om sygdommen bliver bedre eller værre.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 3, multi-site, prospektiv, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret forsøg med ERAPA administreret til patienter med FAP, der har en høj risiko for sygdomsprogression. 168 patienter med FAP vil blive tilmeldt forsøget og randomiseret 2: 1 til at modtage 0,5 mg ERAPA eller matchende placebo oralt, en gang om dagen (QD) hver anden uge. Der er ingen minimumsbehandlingsvarighed, da dette er en begivenhedsdrevet undersøgelse; Imidlertid vil interventionsperioden fortsætte, indtil sygdomsprogression, deltager tilbagetrækning fra behandlingen, eller indtil det samlede forsøgsdepunkt er nået. Deltagerberettigelse er begrænset til patienter under aktiv overvågning af genetisk eller klinisk diagnosticeret FAP, og som har en intakt kolon; der er postkolektomi/subtotal colektomi og har dokumenteret resterende polypper i endetarmen/sigmoidet, eller som er post-proctocolektomi med ileal-pouch anal anastomose og dokumenterede polypper i posen. Kvalificerede deltagere vil gennemgå en baseline -endoskopi og efterfølgende endoskopiske procedurer udført hver 6. måned for at overvåge for sygdomsprogression.

Randomiserede patienter vil blive stratificeret baseret på følgende sygdomsegenskaber:

  • Intakt kolon versus postkirurgisk resektion med tilbageholdt endetarm/sigmoid eller pose og pose og
  • Duodenal-polypose (nuværende Spigelman-scenescore ≤2 versus Spigelman-scenen ≥3) Med henblik på denne undersøgelse er højrisiko for sygdomsprogression defineret som at møde et af følgende:
  • Patienter, der har intakte koloner og har> 100 polypper, men ≤500 polypper
  • Patienter, der har bevaret endetarmen/sigmoid eller ileal-pouch-anal anastomose og har ≥10 polypper, der er ≥3 mm i diameter, eller
  • Patienter, der har en historie med duodenal polyposis Spigelman -score på 3 eller 4 med mindst 1 duodenal polyp, der er blevet fjernet inden for 18 måneder efter screening.

Forsøgsvurderinger bør gennemføres i henhold til tidsplanen for aktiviteter med et besøg, der opstår cirka en gang hver 3. måned.

Evaluering af Spigelman -fase kræver ikke en biopsi, medmindre læsionen har et unormalt udseende og/eller er ≥10 mm.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

168

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Danmark
  • Forenede Stater
    • California
      • Arcadia, California, Forenede Stater, 91007
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Rekruttering
        • Yale Cancer Center
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20057
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32825
        • Rekruttering
        • Digestive & Liver Center of Florida
        • Kontakt:
      • Weston, Florida, Forenede Stater, 33331
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic Florida
        • Kontakt:
    • Illinois
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Department of Surgery, Section of Colon Rectal and Surgery
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Rekruttering
        • Ohio State University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Forenede Stater, 17822
        • Rekruttering
        • Geisinger Medical Center
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • Rekruttering
        • University of Washington - Fred Hutchinson
        • Kontakt:
  • Holland
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Rekruttering
        • Irccs Ospedale San Raffaele
        • Kontakt:
      • Milan, Italien
  • Puerto Rico
      • Rio Piedras, Puerto Rico, 00935
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Clínic de Barcelona
        • Kontakt:
      • Inca, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Comarcal de Inca
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
        • Kontakt:
      • Valencia, Spanien
  • Tyskland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Deltager skal være ≥18 år inklusive.
  2. Deltager skal have dokumenteret FAP, bekræftet af adenomatøs polypose coli -genotypemutationstest.
  3. Deltager skal have mindst 1 af følgende højrisikofunktioner:> 100 polypper, men ≤500 polypper i tyktarmen, eller ≥10 polypper i den tilbageholdte endetarme/sigmoid eller ileal pose (≥3 mm i størrelse), eller spigelman trin 3 eller 4 med mindst 1 polyp ≥10 mM for at fjernes ved baselinen eller ved endeoskopi udført inden for 18 måneder af screening.
  4. Preventiv brug af deltagere eller deltagerpartnere indtil mindst 12 uger efter at have stoppet undersøgelsesbehandlingen.
  5. Enig om ikke at donere gameter med henblik på reproduktion før mindst 12 uger efter at have stoppet undersøgelsesbehandlingen.
  6. Villig til at gennemgå endoskopisk evaluering.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltageren har uoprettet eller ufuldstændigt resekteret dysplasi af høj kvalitet eller kræft i tolvfingertarmen, tyktarmen, endetarmen eller ileal pose ved screening af endoskopi.
  2. Deltager har eventuelle polypper ≥8 mm i tolvfingertarmen, tyktarmen, endetarmen eller ileal pose tilbage efter screening af endoskopi (polypper ≥8 mm skal resekteres under screening af endoskopi).
  3. Deltageren har opereret inden for 6 uger efter retssagen.
  4. Deltager har aktiv malignitet eller historie med malignitet, der er diagnosticeret inden for 24 måneder efter den første dosis af forsøgsintervention.
  5. Deltager har en historie om eller har i øjeblikket en erhvervet eller primær (medfødt) immundefekt.
  6. Deltager har aktiv og klinisk signifikant tuberkulose (positiv kvantiferon guldtest), bakteriel, svampe eller virusinfektion, herunder human immundefektvirus (HIV).
  7. Deltager har enhver medicinsk eller social tilstand, der efter efterforskerens mening kan øge deltagerrisikoen, hvis den er tilmeldt, forhindre deltagerens overholdelse af forsøgsprocedurer eller præsentere en uacceptabel forvirring for sikkerheds- eller kliniske forsøgsdata.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Erapa
0,5 mg erapa en gang om dagen (QD) hver anden uge
Medicin: Erapa (indkapslet rapamycin)
0,5 mg kapsler til oral brug; hvid uigennemsigtig kapsel fyldt med off-white pulver; Forsøgsintervention vil blive tilvejebragt i 28-count runde polyethylenflasker med høj densitet med en polypropylen børnebestandig skruehætte og folieinduktionstætning.
Placebo komparator: Placebo
Placebo en gang om dagen (QD) hver anden uge
Medicin: Placebo
Kapsler i 28-count runde polyethylenflasker med høj densitet med en polypropylen børnebestandig skruehætte og folieinduktionstætning.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Progression-fri overlevelse (PFS) hos højrisikopatienter med FAP behandlet med ERAPA versus placebo.
Tidsramme: 3 år
  • Død af enhver årsag
  • Kræft/høj kvalitet dysplasi
  • Større FAP-relateret kirurgi (f.eks. Kolektomi, proctektomi, total proctocolektomi med ileal poseanalanastomose [IPAA], posesektion, ileostomi, duodenektomi eller kirurgisk ampulektomi)
  • Fremskridt af Spigelman -scenen (ikke kun relateret til at stige i polypnummer)
  • Opfylder kriterierne for kirurgi (i overensstemmelse med USA [USA] og EU [EU] Praksisretningslinjer) (Yang, Gurudu et al. 2020, Zaffaroni, Mannucci et al.2024)
  • Tilbageholdt endetarm/sigmoid eller pose (≥10 polypper ≥3 mm i størrelse ved baseline)
  • Duodenum (trin 3/4 og mindst 1 polyp ≥10 mm fjernet i de sidste 18 måneder)
3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ERAPA hos patienter med FAP
Tidsramme: 3 år

-Frequency af alle kvaliteter (i henhold til de fælles terminologikriterier for bivirkninger [CTCAE] version [V] 5.0) behandling af behandlingsmæssige bivirkninger (TEAE'er) hos deltagere, der modtager ERAPA;

  • Hyppighed af grad 3 og højere (i henhold til CTCAE v5.0) TEAES hos deltagere, der modtager ERAPA
  • Procentdel af deltagerne, der afbryder ERAPA -behandling på grund af bivirkninger
3 år
Effekten af ​​ERAPA -behandling på GI -polypose hos patienter med FAP
Tidsramme: 3 år
  • Procentændring fra baseline i PB (dvs. summen af ​​diametre for alle polypper> 3 mm) ved 6, 12, 18, 24, 30 og 36 måneder som observeret ved overvågning af endoskopi Bemærk: Den samlede PB vil være baseret på polyp, der er observeret i den øverste GI -kanal (duodenum) og den nedre GI -traktat (Colon, RetainedeTeMe/Sigmoid eller Pouch)
  • Procentændring fra baseline i PB i den øverste GI -kanal (duodenum) ved 6, 12, 18, 24, 30 og 36 måneder som observeret ved øvre endoskopi
  • Procentændring fra baseline i PB i den nedre GI -kanal (colon, tilbageholdt endetarm/ sigmoid eller pose) ved 6, 12, 18, 24, 30 og 36 måneder som observeret ved lavere endoskopi
3 år
Effekten af ​​ERAPA -behandling på Spigelman -scenen hos patienter med FAP
Tidsramme: 3 år
Ændring fra baseline i Spigelman scenescore på 6, 12, 18, 24, 30 og 36 måneder
3 år
Effekten af ​​ERAPA-behandling på livskvalitetsforanstaltninger, vurderet af 5-niveau EUROQOL-5-dimensionen (EQ-5D-5L)
Tidsramme: 3 år
-Skift fra baseline i EQ-5D-5L-score på 6, 12, 18, 24, 30 og 36 måneder;
3 år
Bestem den immunmodulerende virkning af ERAPA -behandling hos patienter med FAP
Tidsramme: 3 år
• Skift fra baseline i T -cellefænotyper og funktion ved 12, 24 og 36 måneder
3 år
Effekten af ​​ERAPA-behandling på livskvalitetsforanstaltninger, vurderet af EORTC-30
Tidsramme: 3 år
-Skift fra baseline i EORTC-30-score på 6, 12, 18, 24, 30 og 36 måneder;
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rapamycin Holdings Inc.

Samarbejdspartnere

Biodexa Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Gary Shangold, MD, Biodexa

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. juli 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2030

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. april 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. april 2025

Først opslået (Faktiske)

30. april 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MTX230-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Familiær adenomatøs polypose (FAP)

  • Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori,...
    Istituto Nazionale Tumori IRCCS - Fondazione G. Pascale; IRCCS Ospedale...
    Aktiv, ikke rekrutterende
    Familial Adenomatous Poliposys Italian Network (Rete Italiana Poliposi Adenomatosa Familiare) (RIPAF)
    Kolorektal cancer | Turcot syndrom | Desmoid Tumor | Duodenalt adenom | Familiær adenomatøs polypose (FAP) | Desmoid-type fibromatose | Arveligt kolorektal kræftsyndrom | Gardners syndrom | Attenueret Familial Adenomatøs Polyposis (AFAP) | MUTYH-associeret polyposis (MAP) | Non-APC/MUTYH-associeret polyposis... og andre forhold
    Italien

Kliniske forsøg med Erapa (indkapslet rapamycin)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner