Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 3 ERAPA u pacjentów z rodzinną polipiną gruczolakową (SERENTA)

1 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Rapamycin Holdings Inc.

Faza 3, wieloosobowa, prospektywna, randomizowana, podwójnie ślepa, kontrolowana placebo badanie ERAPA w celu poprawy wyników klinicznych u pacjentów z rodzinną polipowatą gruczolakową

Głównym celem tego badania klinicznego jest dowiedzieć się, czy lek Erapa pracuje nad spowolnieniem postępu choroby u pacjentów ze zdiagnozowanym rodzinnym gruczolakiem (FAP). Naukowcy porównają Erapę z placebo. Pytania, na które należy odpowiedzieć na ten proces, to:

  • Czy przyjmowanie Erapa pomaga spowolnić postęp choroby u pacjentów z FAP?
  • Czy Erapa jest bezpiecznym leczeniem dla pacjentów zdiagnozowanych FAP?
  • Jaki jest wpływ ERAPA na liczbę polipów znalezionych w przewodzie pokarmowym pacjentów zdiagnozowanych FAP?
  • W jaki sposób leczenie Erapa wpływa na jakość życia pacjenta?

Uczestnicy:

  • Weź errapę lub placebo raz dziennie co drugi tydzień, aż choroba się stanie (pogorszy się), przestaje brać udział w badaniu lub umiera.
  • Odwiedź klinikę raz na 3 miesiące, aby uzyskać kontrole i testy.
  • Miej endoskopię na początku badania, a następnie co 6 miesięcy, aby sprawdzić, czy choroba staje się coraz lepsza.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to faza 3, wieloczęściowa, prospektywna, randomizowana, podwójnie ślepa, kontrolowana placebo badanie ERAPA podawane pacjentom z FAP, którzy są narażeni na wysokie ryzyko postępu choroby. 168 pacjentów z FAP zostanie włączonych do badania i randomizuje 2: 1, aby otrzymać 0,5 mg errapa lub pasujące doustnie placebo, raz dziennie (QD) co ​​drugi tydzień. Nie ma minimalnego czasu trwania leczenia, ponieważ jest to badanie oparte na zdarzeniach; Jednak okres interwencji będzie kontynuowany do czasu postępu choroby, odstawienia uczestników z leczenia lub do osiągnięcia całego punktu końcowego badania. Kwalifikowalność uczestników jest ograniczona do pacjentów pod aktywnym nadzorem w celu zdiagnozowanego genetycznego lub klinicznie FAP i którzy mają nienaruszoną okrężnicę; którzy są postkolektomią/podtotalną kolektomią i udokumentowali resztkowe polipy w odbytnicy/sigmoidzie lub którzy są post-proktokolektomią z zespoleniem anastomozy odbytu i udokumentowane w woreczku. Kwalifikujący się uczestnicy przejdą wyjściową endoskopię, a następnie procedury endoskopowe wykonywane co 6 miesięcy w celu monitorowania postępu choroby.

Randomizowani pacjenci zostaną rozwarstwione w oparciu o następujące cechy choroby:

  • Nienaruszona resekcja okrężnicy w porównaniu z resekcją pooperacyjną z zatrzymaną odbytnicą/sigmoidą lub torebką, i
  • Polipozę dwunastnicy (obecny wynik w stadium Spigelmana ≤2 w porównaniu z wynikami stadium Spigelmana ≥3) Do celów tego badania progresja choroby wysokiego ryzyka jest zdefiniowana jako spotkanie z następującymi:
  • Pacjenci, którzy mają nienaruszone okrężnicy i mają> 100 polipów, ale ≤500 polipów
  • Pacjenci, którzy zachowali zespolenie odbytnicze/sigmoidalne lub ileal-al-anal i mają ≥10 polipów o średnicy ≥3 mm, lub
  • Pacjenci, którzy mieli w przeszłości wynik stadium Polipelmany dwunastnicy wynoszący 3 lub 4 z co najmniej 1 polipem dwunastnicy, który został usunięty w ciągu 18 miesięcy od badań przesiewowych.

Oceny próbne powinny być przeprowadzane zgodnie z harmonogramem działań z wizytą odbywającą się około raz na 3 miesiące.

Ocena stadium Spigelmana nie będzie wymagała biopsji, chyba że zmiana ma nienormalny wygląd i/lub wynosi ≥10 mm.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

168

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Dania
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Clinic de Barcelona
        • Kontakt:
      • Inca, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Comarcal de Inca
        • Kontakt:
      • Madrid, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
        • Kontakt:
      • Valencia, Hiszpania
  • Holandia
  • Niemcy
  • Portoryko
      • Rio Piedras, Portoryko, 00935
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Arcadia, California, Stany Zjednoczone, 91007
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Rekrutacyjny
        • Yale Cancer Center
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20057
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32825
        • Rekrutacyjny
        • Digestive & Liver Center of Florida
        • Kontakt:
      • Weston, Florida, Stany Zjednoczone, 33331
        • Rekrutacyjny
        • Cleveland Clinic Florida
        • Kontakt:
    • Illinois
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Department of Surgery, Section of Colon Rectal and Surgery
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Rekrutacyjny
        • Cleveland Clinic
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Rekrutacyjny
        • Ohio State University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17822
        • Rekrutacyjny
        • Geisinger Medical Center
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Rekrutacyjny
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98101
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • Rekrutacyjny
        • University of Washington - Fred Hutchinson
        • Kontakt:
          • Brian Forester
          • Numer telefonu: (206) 685-1179
          • E-mail: foerstb@uw.edu
  • Włochy
      • Milan, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • Kontakt:
      • Milan, Włochy

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Uczestnik musi mieć ≥18 lat uwzględniającego.
  2. Uczestnik musiał udokumentować FAP, potwierdzony przez testowanie genotypu polipowatą gruczolakowej.
  3. Uczestnik musi mieć co najmniej 1 z następujących cech wysokiego ryzyka:> 100 polipów, ale ≤500 polipów w okrężnicy, lub ≥10 polipów w zatrzymanej odbytnicy/sigmoidalnej lub jezdni jezdni (≥3 mm w rozmiarze) lub w ciągu 18 miesięcy w stadium 3 lub 4 z co najmniej 1 polipem ≥ ≥ mm.
  4. Stosowanie antykoncepcyjne przez uczestników lub partnerów uczestników do co najmniej 12 tygodni po zatrzymaniu leczenia na badaniu.
  5. Zgadzam się nie przekazywać gamet w celu rozmnażania się do co najmniej 12 tygodni po zatrzymaniu leczenia na badaniu.
  6. Gotowy przejść ocenę endoskopową.

Kryteria wykluczenia:

  1. Uczestnik ma nieosekwencjonowany lub niekompletnie wycięty wysokiej jakości dysplazja lub raka w woreczku dwunastnicy, okrężnicy, odbytnicy lub jelita krętego podczas endoskopii przesiewowej.
  2. Uczestnik ma wszelkie polipy ≥8 mm w dwunastnicy, jelita grubego, odbytnicy lub jelita krętego pozostałych po endoskopii badań przesiewowej (polipy ≥8 mm mają zostać wycięte podczas endoskopii przesiewowej).
  3. Uczestnik przeprowadził operację w ciągu 6 tygodni od badania.
  4. Uczestnik ma aktywną nowotwory lub historię nowotworów złośliwych zdiagnozowanych w ciągu 24 miesięcy od pierwszej dawki interwencji próbnej.
  5. Uczestnik ma lub obecnie nabyty lub pierwotny (wrodzony) niedobór odporności.
  6. Uczestnik ma aktywną i klinicznie istotną gruźlicę (dodatni test złota kwantycznego), zakażenie bakteryjne, grzybowe lub wirusowe, w tym wirus ludzkiego niedoboru odporności (HIV).
  7. Uczestnik ma jakiekolwiek warunki medyczne lub społeczne, które zdaniem badacza mogą zwiększyć ryzyko uczestnika, jeśli zostanie zapisany, uniemożliwić uczestnikowi zgodność z procedurami próbnymi lub przedstawić niedopuszczalne zakłócenie danych bezpieczeństwa lub badań klinicznych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Erapa
0,5 mg errapa raz dziennie (QD) co ​​drugi tydzień
Lek: Erapa (kapsułkowana rapamycyna)
0,5 mg kapsułek do użycia doustnego; Biała nieprzezroczysta kapsułka wypełniona białym proszkiem; Interwencja próbna zostanie dostarczona w 28-krotnych okrągłych butelkach polietylenowych o wysokiej gęstości z polipropylenową osłoną dziecięcą nasadką śrubową i uszczelką indukcyjną folii.
Komparator placebo: Placebo
Placebo raz dziennie (qd) co drugi tydzień
Lek: Placebo
Kapsułki w 28-huntowych okrągłych butelkach polietylenowych o wysokiej gęstości z polipropylenowym dzieckiem odpornym na dziecko nasadki i uszczelki indukcyjnej folii.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie wolne od progresji (PFS) u pacjentów wysokiego ryzyka z FAP leczonych ERAPA w porównaniu z placebo.
Ramy czasowe: 3 lata
  • Śmierć z dowolnej przyczyny
  • Dysplazja raka/wysokiej jakości
  • Główna operacja związana z FAP (np. Kolektomia, proktektomia, całkowitą proktokolektomię z zespoleniem anastomozy odbytu w ileal [IPAA], resekcja torebki, Ileostomia, dwunastce lub ampullektomia chirurgiczna)
  • Postęp etapu Spigelmana (niezwiązany wyłącznie ze wzrostem liczby polipów)
  • Spełnia kryteria chirurgii (zgodne z wytycznymi praktyki Stanów Zjednoczonych [USA] i Europejskiej [UE]) (Yang, Gurudu i in. 2020, Zaffaroni, Mannucci i in. 2024)
  • Zachowane odbytnicy/sigmoid lub woreczka (≥10 polipy ≥3 mm na początku)
  • Dwunastnik (etap 3/4 i co najmniej 1 polip ≥10 mm usunięty w ciągu ostatnich 18 miesięcy)
3 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja ERAPA u pacjentów z FAP
Ramy czasowe: 3 lata

-częstotliwość wszystkich klas (zgodnie ze wspólnymi kryteriami terminologii dla zdarzeń niepożądanych [CTCAE] wersja [v] 5.0) zdarzenia niepożądane leczenie (TEAES) u uczestników otrzymujących erapę;

  • Częstotliwość klas 3 i wyższej (zgodnie z CTCAE v5.0) Teae u uczestników otrzymujących Erapa
  • Odsetek uczestników przerywających leczenie ERAPA z powodu niepożądanych reakcji leków (ADR)
3 lata
Wpływ leczenia ERAPA na polipozę GI u pacjentów z FAP
Ramy czasowe: 3 lata
  • Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w PB (tj. Suma średnic wszystkich polipów> 3 mm) przy 6, 12, 18, 24, 30 i 36 miesiącach, jak zaobserwowano przez endoskopię nadzoru (okrężnica lub pb będzie oparta na polipach obserwowanych w górnym przewodzie pokarmowym (dwunastnicy) i dolnej części gi.
  • Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w Pb w górnym przewodzie pokarmowym (dwunastnica) przy 6, 12, 18, 24, 30 i 36 miesiącach, jak zaobserwowano w górnej endoskopii
  • Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w PB w dolnym przewodzie pokarmowym (okrężnica, zatrzymana odbytnica/ sigmoid lub woreczka) przy 6, 12, 18, 24, 30 i 36 miesiącach, jak zaobserwowano przez niższą endoskopię
3 lata
Wpływ leczenia ERAPA na wynik stadium Spigelmana u pacjentów z FAP
Ramy czasowe: 3 lata
Zmiana od podstawowej oceny sceny Spigelmana na 6, 12, 18, 24, 30 i 36 miesięcy
3 lata
Wpływ leczenia ERAPA na miary jakości życia, oceniane przez 5-poziomowy wymiar euroqol-5 (EQ-5D-5L)
Ramy czasowe: 3 lata
-Change z linii bazowej w wyniku EQ-5D-5L przy 6, 12, 18, 24, 30 i 36 miesiącach;
3 lata
Określić wpływ immunomodulujący leczenie ERAPA u pacjentów z FAP
Ramy czasowe: 3 lata
• Zmiana od wartości wyjściowej w fenotypach komórek T i funkcjonowanie po 12, 24 i 36 miesiącach
3 lata
Wpływ leczenia ERAPA na miary jakości życia, oceniane przez EORTC-30
Ramy czasowe: 3 lata
-Change od linii bazowej w wyniku EORTC-30 na 6, 12, 18, 24, 30 i 36 miesięcy;
3 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rapamycin Holdings Inc.

Współpracownicy

Biodexa Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Gary Shangold, MD, Biodexa

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 lipca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 kwietnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 kwietnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MTX230-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rodzinna polipowatość gruczolakowata (FAP)

Badania kliniczne na Erapa (kapsułkowana rapamycyna)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Croatia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj