Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 3 Исследование ERAPA у пациентов с семейным аденоматозным полипозом (SERENTA)

1 июня 2026 г. обновлено: Rapamycin Holdings Inc.

Фаза 3, многозаконевое, проспективное, рандомизированное, двойное слепое плацебо-контролируемое исследование ERAPA для улучшения клинических исходов у пациентов с семейным аденоматозным полипозом

Основная цель этого клинического исследования - узнать, работает ли препарат ERAPA, чтобы замедлить прогрессирование заболевания у пациентов с диагнозом семейного аденоматозного полипоза (FAP). Исследователи будут сравнивать Erapa с плацебо. Вопросы, на которые на это испытание отвечает:

  • Помогает ли принятие ERAPA замедлить прогрессирование заболевания у пациентов с FAP?
  • Является ли Erapa безопасным лечением для пациентов с диагнозом FAP?
  • Каково влияние ERAPA на количество полипов, обнаруженных в желудочно -кишечном тракте пациентов с диагнозом FAP?
  • Как лечение с Erapa влияет на качество жизни пациента?

Участники будут:

  • Возьмите Erapa или Placebo один раз в день в день, пока болезнь не будет развиваться (хуже), останавливается участие в испытании или умирает.
  • Посетите клинику раз в 3 месяца для проверки и тестов.
  • Имейте эндоскопию в начале исследования, а затем каждые 6 месяцев, чтобы проверить, становится ли заболевание лучше или хуже.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это фаза 3, многосайтовое, проспективное, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование ERAPA, вводимое пациентам с FAP, которые подвергаются высокому риску прогрессирования заболевания. 168 пациентов с FAP будут зарегистрированы в исследование и рандомизировали 2: 1, чтобы получать 0,5 мг Erapa или сопоставление плацебо перорально, один раз в день (QD) каждую неделю. Не существует минимальной продолжительности лечения, так как это испытание, управляемое событиями; Тем не менее, период вмешательства будет продолжаться до прогрессирования заболевания, отмены участника от лечения или до достижения общей конечной точки исследования. Право на участие участника ограничено пациентами, находящимися в активном наблюдении за генетическим или клинически диагностированным FAP и у которых нетронутая толстая кишка; которые являются постколекэктомией/субтотальной колэктомией и имеют документированные остаточные полипы в прямой кишке/сигмоидах или которые являются постпроклиномией с анастомозом анастомоза подвздошной кости и задокументированными полипами в мешочке. Приемлемые участники будут проходить базовую эндоскопию и последующие эндоскопические процедуры, выполняемые каждые 6 месяцев для мониторинга прогрессирования заболевания.

Рандомизированные пациенты будут стратифицированы на основе следующих характеристик заболевания:

  • Неповрежденная толстая кишка против послеоперационной резекции с оставленной прямой кишкой/сигмоидной или мешочкой, и
  • Полипоз двенадцатиперстной кишки (текущий показатель стадии Spigelman ≤2 против стадии Spigelman stage ≥3) Для целей этого исследования высокий риск для прогрессирования заболевания определяется как встреча с одним из следующих:
  • Пациенты с неповрежденными колонами и имеют> 100 полипов, но ≤500 полипов
  • Пациенты, которые сохранили анастомоз прямой кишки/сигмоидной или подвздошной кости анастомоза и имеют ≥10 полипов, которые имеют диаметр ≥3 мм, или
  • Пациенты, у которых в анамнезе, стадии стадии Spigelman в анамнезе 3 или 4, по меньшей мере 1 двенадцатиперстной политике, который был удален в течение 18 месяцев после скрининга.

Оценки испытаний должны проводиться в соответствии с графиком мероприятий с посещением примерно раз в 3 месяца.

Оценка стадии Spigelman не потребует биопсии, если поражение не имеет ненормального внешнего вида и/или не является ≥10 мм.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

168

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Vice President Clinical Operations
  • Номер телефона: XXX-XXX-XXXX
  • Электронная почта: jim.kostka@biodexapharma.com

Места учебы

  • Германия
      • Bonn, Германия
        • Рекрутинг
        • Universitatsklinikum Bonn
        • Контакт:
  • Дания
      • Copenhagen, Дания
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Clinic de Barcelona
        • Контакт:
      • Inca, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Comarcal de Inca
        • Контакт:
      • Madrid, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
        • Контакт:
      • Valencia, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital La Fe de Valencia
        • Контакт:
  • Италия
      • Milan, Италия
        • Рекрутинг
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • Контакт:
      • Milan, Италия
        • Рекрутинг
        • Istituto Nazionale dei Tumori
        • Контакт:
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды
        • Рекрутинг
        • Amsterdam UMC
        • Контакт:
      • Nijmegen, Нидерланды
        • Рекрутинг
        • Radboud University Medical Center
        • Контакт:
  • Пуэрто-Рико
      • Rio Piedras, Пуэрто-Рико, 00935
        • Рекрутинг
        • Hospital Oncologico - Puerto Rico Medical Center
        • Контакт:
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Arcadia, California, Соединенные Штаты, 91007
        • Рекрутинг
        • City of Hope
        • Контакт:
          • Gregory Idos
          • Номер телефона: 626-218-2570
          • Электронная почта: gidos@coh.org
        • Контакт:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06520
        • Рекрутинг
        • Yale Cancer Center
        • Контакт:
          • Edgar Benitez
          • Номер телефона: 2033936591
          • Электронная почта: edgar.benitez@yale.edu
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20057
        • Рекрутинг
        • Georgetown University
        • Контакт:
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32825
        • Рекрутинг
        • Digestive & Liver Center of Florida
        • Контакт:
      • Weston, Florida, Соединенные Штаты, 33331
        • Рекрутинг
        • Cleveland Clinic Florida
        • Контакт:
          • Michael Nicolas
          • Номер телефона: 954-659-6213
          • Электронная почта: nicolam4@ccf.org
    • Illinois
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • Рекрутинг
        • University of Kansas Medical Center
        • Контакт:
          • Llana Abella
          • Номер телефона: 913-584-0533
          • Электронная почта: labella@kumc.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Рекрутинг
        • Johns Hopkins University
        • Контакт:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Рекрутинг
        • Dana Farber Cancer Institute
        • Контакт:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Рекрутинг
        • University of Michigan
        • Контакт:
          • Erika Koeppe
          • Номер телефона: 734-998-1274
          • Электронная почта: eskoeppe@med.umich.edu
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Department of Surgery, Section of Colon Rectal and Surgery
        • Контакт:
          • Asima Badic
          • Номер телефона: 314- 362-2646
          • Электронная почта: asimabadic@wustl.edu
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Рекрутинг
        • Cleveland Clinic
        • Контакт:
          • Lindsey Reardon
          • Номер телефона: (216) 444-7493
          • Электронная почта: Reardol3@ccf.org
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • Рекрутинг
        • Ohio State University
        • Контакт:
          • Kebire Gofar
          • Номер телефона: 614-600-2113
          • Электронная почта: kebire.gofar@osumc.edu
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17822
        • Рекрутинг
        • Geisinger Medical Center
        • Контакт:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Рекрутинг
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Контакт:
          • Sara Booz
          • Номер телефона: 412-864-7516
          • Электронная почта: boozs@upmc.edu
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Контакт:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98101
        • Рекрутинг
        • Benaroya Research Institute at Virginia Mason
        • Контакт:
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • Рекрутинг
        • University of Washington - Fred Hutchinson
        • Контакт:
          • Brian Forester
          • Номер телефона: (206) 685-1179
          • Электронная почта: foerstb@uw.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Участник должен быть ≥18 лет, инклюзивным.
  2. Участник должен был задокументировать FAP, подтвержденный тестированием мутации генотипа аденоматозного полипоза.
  3. Участник должен иметь как минимум 1 из следующих функций высокого риска:> 100 полипов, но ≤500 полипов в толстой кишке или ≥10 полипов в оставшейся прямой кишке/сигмоидной или подвздошной кишке (≥3 мм в размере) или Spigelman Stage 3 или 4 с не менее 1 полипов ≥10 мм, чтобы быть удаленным на базовом уровне или на конечной, выполняемой в течение 18 месяцев.
  4. Контрацептивное использование участниками или партнерами -участниками до момента не менее 12 недель после прекращения лечения исследования.
  5. Согласитесь не пожертвовать гаметы с целью размножения до момента не менее 12 недель после прекращения лечения учебы.
  6. Готов пройти эндоскопическую оценку.

Критерии исключения:

  1. Участники не обрекали или не полностью резецировали дисплазию или рак высокой степени в рамках двенадцатиперстной кишки, толстой кишки, прямой кишки или подвздошной кишки при эндоскопии скрининга.
  2. Участник имеет какие -либо полипы ≥8 мм в двенадцатиперстной кишке, толстой кишке, прямой кишке или подвздошной кишке, оставшейся после скрининга эндоскопии (полипы ≥8 мм должны быть резецированы во время скрининга эндоскопии).
  3. Участник перенес операцию в течение 6 недель после испытания.
  4. Участник имеет активную злокачественную опухоль или историю злокачественных новообразований, диагностированных в течение 24 месяцев после первой дозы испытательного вмешательства.
  5. Участник обладает историей или в настоящее время имеет приобретенную или первичную (врожденную) иммунодефициту.
  6. Участник обладает активным и клинически значимым туберкулезом (положительный тест на золото Quantiferon), бактериальную, грибковую или вирусную инфекцию, включая вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).
  7. Участник имеет какое -либо медицинское или социальное состояние, которое, по мнению следователя, может увеличить риск участников, если он будет зарегистрирован, предотвращает соблюдение участников процедур пробных процедур или представить недопустимую неприязнь к данным безопасности или клинических испытаний.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Эрапа
0,5 мг erapa один раз в день (QD) каждую неделю
Лекарство: эрапа (инкапсулированный рапамицин)
0,5 мг капсулы для устного использования; белая непрозрачная капсула, заполненная не совсем белым порошком; Проблемное вмешательство будет предоставлено в полиэтиленовых бутылках с высокой плотностью 28 счетов с полипропиленовым детским винтовой крышкой и индукционной уплотнением фольги.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо один раз в день (QD) каждую неделю
Лекарство: Плацебо
Капсулы в полиэтиленовых бутылках с высокой плотностью 28 счетов с полипропиленовым детским винтовой крышкой и индукционным уплотнением фольги.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Выживаемость без прогрессирования (PFS) у пациентов с высоким риском с FAP, получавшим ERAPA по сравнению с плацебо.
Временное ограничение: 3 года
  • Смерть от любой причины
  • Рак/высокая дисплазия
  • Основная хирургия, связанная с FAP (например, колэктомия, прокектомия, общая проктоколэктомия с анастомозом анастомоза мешочка (IPAA], резекция мешочка, илеостомия, двенадцатиперстная кишка или хирургическая ампаллектомия)
  • Продвижение стадии Spigelman (не связанное исключительно для увеличения числа полипов)
  • Соответствует критериям хирургии (в соответствии с руководящими принципами практических принципов Европейского Союза [ЕС]) (Ян, Гуруду и др. 2020, Заффарони, Маннуччи и др. 2024)
  • Сохраняемая прямая кишка/сигмоидальная или мешочка (≥10 полипов ≥3 мм размер на исходном уровне)
  • Двенадцатиперстная кишка (этап 3/4 и по меньшей мере 1 полип ≥10 мм удален за последние 18 месяцев)
3 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и переносимость Erapa у пациентов с FAP
Временное ограничение: 3 года

-Прочатность всех классов (согласно общим критериям терминологии для нежелательных явлений [CTCAE] [v] 5.0) побочные эффекты-побочные эффекты (TEAE) у участников, получающих Erapa;

  • Частота 3 -го класса и выше (согласно CTCAE v5.0) TEAES у участников, получающих Erapa
  • Процент участников, прекращающих лечение ERAPA из -за побочных реакций лекарств (ADR)
3 года
Влияние лечения ERAPA на полипоз GI у пациентов с FAP
Временное ограничение: 3 года
  • Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в PB (то есть сумме диаметров всех полипов> 3 мм) при 6, 12, 18, 24, 30 и 36 месяцах, наблюдаемых с помощью эндоскопии наблюдения. Примечание: общее количество Pb будет основано на полипах, наблюдаемых в верхней части GI (Duodenum) и нижнего GI Tract (колокол, прямой прямой или сигмоид или сигмоид или сигмоид или сигмоид или сигмоид) и сигмоид или сигмовид
  • Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в PB в верхнем желудочно -кишечном тракте (двенадцатиперстная кишка) на 6, 12, 18, 24, 30 и 36 месяцев, как наблюдается верхняя эндоскопия
  • Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в Pb в нижнем желудочно -кишечном тракте (толстая кишка, сохранившаяся прямая кишка/ сигмоидальный или мешочек) при 6, 12, 18, 24, 30 и 36 месяцах, наблюдаемый с помощью нижней эндоскопии
3 года
Влияние лечения ERAPA на оценку стадии Spigelman у пациентов с FAP
Временное ограничение: 3 года
Изменение с базовой линии в сцене Spigelman на 6, 12, 18, 24, 30 и 36 месяцев
3 года
Влияние лечения ERAPA на меры качества жизни, оцениваемое 5-уровневым измерением Euroqol-5 (EQ-5D-5L)
Временное ограничение: 3 года
-Подраж от базового уровня в балле EQ-5D-5L в 6, 12, 18, 24, 30 и 36 месяцах;
3 года
Определить иммуномодулирующий эффект лечения ERAPA у пациентов с FAP
Временное ограничение: 3 года
• Изменение с исходного уровня в фенотипах Т -клеток и функционирует через 12, 24 и 36 месяцев
3 года
Влияние лечения ERAPA на показатели качества жизни, оценивается EORTC-30
Временное ограничение: 3 года
-разбавлять базовый счет в оценке EORTC-30 в 6, 12, 18, 24, 30 и 36 месяцах;
3 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Rapamycin Holdings Inc.

Соавторы

Biodexa Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Gary Shangold, MD, Biodexa

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

18 июля 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июля 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 января 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 апреля 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 апреля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 апреля 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MTX230-301

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться