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Essai de phase 3 de l'ERAPA chez les patients atteints de polypose adénomateuse familiale (SERENTA)

1 juin 2026 mis à jour par: Rapamycin Holdings Inc.

Un essai de phase 3, multi-sites, prospectif, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo pour améliorer les résultats cliniques chez les patients atteints de polypose adénomateuse familiale

L'objectif principal de cet essai clinique est de savoir si le médicament Erapa s'efforce de ralentir la progression de la maladie chez les patients diagnostiqués avec une polypose adénomateuse familiale (FAP). Les chercheurs compareront ERAPA au placebo. Les questions à répondre à ce procès sont:

  • La prise d'Erapa aide-t-elle à ralentir la progression de la maladie chez les patients atteints de FAP?
  • ERAPA est-il un traitement sûr pour les patients diagnostiqués avec FAP?
  • Quel est l'effet de l'ERAPA sur le nombre de polypes trouvés dans le tractus gastro-intestinal des patients diagnostiqués avec FAP?
  • Comment le traitement par ERAPA affecte-t-il la qualité de vie d'un patient?

Les participants le feront:

  • Prenez Erapa ou placebo une fois par jour toutes les deux semaines jusqu'à ce que la maladie progresse (empire), cesse de participer à l'essai ou décède.
  • Visitez la clinique une fois tous les 3 mois pour les contrôles et les tests.
  • Ayez une endoscopie au début de l'essai, puis tous les 6 mois pour vérifier si la maladie s'améliore ou pire.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai de phase 3, multi-sites, prospectif, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo d'ERAPA administré aux patients atteints de FAP qui présentent un risque élevé de progression de la maladie. 168 patients atteints de FAP seront inscrits à l'essai et randomisés 2: 1 pour recevoir 0,5 mg d'ERAPA ou un placebo correspondant par voie orale, une fois par jour (QD) toutes les deux semaines. Il n'y a pas de durée minimale de traitement car il s'agit d'un essai axé sur l'événement; Cependant, la période d'intervention se poursuivra jusqu'à la progression de la maladie, le retrait des participants du traitement ou jusqu'à ce que le critère d'évaluation global soit atteint. L'éligibilité des participants est limitée aux patients sous surveillance active pour le FAP génétique ou diagnostiqué cliniquement et qui ont un côlon intact; qui sont la post-cervectomie / colectomie sous-totale et ont documenté des polypes résiduels dans le rectum / sigmoïde ou qui sont post-proctocolectomie avec une anastomose anale de poch-poch iléal et des polypes documentés dans la poche. Les participants éligibles subiront une endoscopie de base et des procédures endoscopiques subséquentes effectuées tous les 6 mois pour surveiller la progression de la maladie.

Les patients randomisés seront stratifiés en fonction des caractéristiques de la maladie suivantes:

  • Côlon intact par rapport à une résection post-chirurgicale avec rectum / sigmoïde conservé, et
  • Polypose duodénale (score de stade Spigelman actuel ≤2 contre le score de stade Spigelman ≥3) Pour les fins de cet essai, la progression à haut risque de la maladie est définie comme rencontrant l'un des éléments suivants:
  • Les patients qui ont des colons intacts et ont> 100 polypes mais ≤ 500 polypes
  • Les patients qui ont retenu l'anastomose Rectum / Sigmoïde ou iléal-Souch-anal et ont ≥10 polypes de diamètre ≥3 mm, ou
  • Les patients qui ont des antécédents de score du stade de polypose duodénal Spigelman de 3 ou 4 avec au moins 1 polype duodénal qui a été retiré dans les 18 mois suivant le dépistage.

Les évaluations des essais doivent être effectuées conformément au calendrier des activités avec une visite survenue une fois tous les 3 mois.

L'évaluation du stade de Spigelman ne nécessitera pas de biopsie à moins que la lésion ait une apparence anormale et / ou est ≥10 mm.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

168

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
  • Danemark
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Clinic de Barcelona
        • Contact:
      • Inca, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Comarcal de Inca
        • Contact:
      • Madrid, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
        • Contact:
      • Valencia, Espagne
  • Italie
      • Milan, Italie
        • Recrutement
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • Contact:
      • Milan, Italie
  • Pays-Bas
  • Porto Rico
      • Rio Piedras, Porto Rico, 00935
        • Recrutement
        • Hospital Oncologico - Puerto Rico Medical Center
        • Contact:
  • États-Unis
    • California
      • Arcadia, California, États-Unis, 91007
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
        • Recrutement
        • Yale Cancer Center
        • Contact:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20057
        • Recrutement
        • Georgetown University
        • Contact:
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32825
        • Recrutement
        • Digestive & Liver Center of Florida
        • Contact:
      • Weston, Florida, États-Unis, 33331
        • Recrutement
        • Cleveland Clinic Florida
        • Contact:
    • Illinois
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Recrutement
        • University of Kansas Medical Center
        • Contact:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Recrutement
        • University of Michigan
        • Contact:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Recrutement
        • Department of Surgery, Section of Colon Rectal and Surgery
        • Contact:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Recrutement
        • Cleveland Clinic
        • Contact:
          • Lindsey Reardon
          • Numéro de téléphone: (216) 444-7493
          • E-mail: Reardol3@ccf.org
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Recrutement
        • Ohio State University
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, États-Unis, 17822
        • Recrutement
        • Geisinger Medical Center
        • Contact:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Recrutement
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Contact:
          • Sara Booz
          • Numéro de téléphone: 412-864-7516
          • E-mail: boozs@upmc.edu
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98101
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • Recrutement
        • University of Washington - Fred Hutchinson
        • Contact:
          • Brian Forester
          • Numéro de téléphone: (206) 685-1179
          • E-mail: foerstb@uw.edu

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  1. Le participant doit avoir ≥ 18 ans inclus.
  2. Le participant doit avoir documenté le FAP, confirmé par des tests de mutation du génotype coli adénomateux.
  3. Le participant doit avoir au moins 1 des caractéristiques à haut risque suivantes:> 100 polypes mais ≤ 500 polypes dans le côlon, ou ≥10 polypes dans le rectum / sigmoïde conservé ou la pochette iléale (≥3 mm de taille), ou le stade Spigelman 3 ou 4 avec au moins 1 polype ≥ 10 mm pour être supprimé au bas ou à l'endoscopie effectuée dans un polype ≥ 10 mM.
  4. Utilisation des contraceptifs par les participants ou les partenaires des participants jusqu'à au moins 12 semaines après l'arrêt du traitement de l'étude.
  5. Acceptez de ne pas donner de gamètes à des fins de reproduction avant au moins 12 semaines après l'arrêt du traitement de l'étude.
  6. Disposé à subir une évaluation endoscopique.

Critères d'exclusion:

  1. Le participant a non réséqué ou incomplètement réséqué une dysplasie ou un cancer de haut grade dans le duodénum, ​​le côlon, le rectum ou la pochette iléale lors de l'endoscopie de dépistage.
  2. Le participant a des polypes ≥8 mm dans le duodénum, ​​le côlon, le rectum ou la pochette iléale après un dépistage d'endoscopie (les polypes ≥8 mm doivent être réséqués pendant l'endoscopie de dépistage).
  3. Le participant a subi une intervention chirurgicale dans les 6 semaines suivant l'essai.
  4. Le participant a une tumeur maligne active ou des antécédents de tumeur maligne diagnostiqués dans les 24 mois suivant la première dose de l'intervention d'essai.
  5. Le participant a des antécédents ou a actuellement une immunodéficience acquise ou primaire (congénitale).
  6. Le participant a une tuberculose active et cliniquement significative (test de quantiferon positif), une infection bactérienne, fongique ou virale, y compris le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
  7. Le participant a une condition médicale ou sociale qui, de l'avis de l'enquêteur, pourrait augmenter le risque des participants en cas d'inscription, empêcher la conformité des participants aux procédures d'essai ou présenter une confusion inacceptable à la sécurité ou aux données d'essai cliniques.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: érapa
0,5 mg errapa une fois par jour (QD) toutes les deux semaines
Médicament: errapa (rapamycine encapsulée)
0,5 mg de capsules pour une utilisation orale; capsule opaque blanche remplie de poudre blanche; L'intervention d'essai sera fournie dans des bouteilles de polyéthylène à haute densité à 28 comptages avec un bouchon de vis résistant à l'enfant en polypropylène et un joint d'induction de papier d'aluminium.
Comparateur placebo: Placebo
Placebo une fois par jour (QD) toutes les deux semaines
Médicament: Placebo
Capsules dans des bouteilles de polyéthylène à haute densité rondes à 28 comptages avec un bouchon à vis résistant à l'enfant en polypropylène et un joint à induction en papier d'aluminium.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans progression (PFS) chez les patients à haut risque atteints de FAP traités par ERAPA contre placebo.
Délai: 3 ans
  • Décès de toute cause
  • Cancer / dysplasie de haut niveau
  • Chirurgie majeure liée au FAP (par exemple, colectomie, proctomie, proctocolectomie totale avec anastomose anale de poche iléale [IPAA], résection de la poche, iléostomie, duodénectomie ou ampullectomie chirurgicale)
  • Avancement du stade Spigelman (non lié uniquement à l'augmentation du nombre de polypes)
  • Répond aux critères de la chirurgie (conformément aux directives de pratique des États-Unis [États-Unis] et de l'Union européenne [UE]) (Yang, Gurudu et al. 2020, Zaffaroni, Mannucci et al.2024)
  • Rectum / Sigmoïde ou pochette retenu (≥10 polypes ≥3 mm au départ)
  • Duodénum (étape 3/4 et au moins 1 polype ≥10 mm enlevé au cours des 18 derniers mois)
3 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La sécurité et la tolérabilité de l'ERAPA chez les patients atteints de FAP
Délai: 3 ans

-Fréquence de toutes les notes (selon les critères de terminologie communs pour les événements indésirables [CTCAE] Version [V] 5.0) Événements indésirables émergents du traitement (TEAES) chez les participants recevant ERAPA;

  • Fréquence de grade 3 et supérieure (selon le CTCAE v5.0) TEAES chez les participants recevant ERAPA
  • Pourcentage de participants interrompant le traitement ERAPA en raison des effets indésirables des médicaments (ADR)
3 ans
L'effet du traitement ERAPA sur la polypose gastro-intestinale chez les patients atteints de FAP
Délai: 3 ans
  • Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans le PB (c'est-à-dire la somme des diamètres de tous les polypes> 3 mm) à 6, 12, 18, 24, 30 et 36 mois comme observé par l'endoscopie de surveillance Remarque: Le Pb total sera basé sur les polypes observés dans le recutement supérieur (Duodénum) et la plage inférieure Gi (colon, RECTUM
  • Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans le PB dans le tractus gastro-intestinal supérieur (duodénum) à 6, 12, 18, 24, 30 et 36 mois comme observé par l'endoscopie supérieure
  • Pourcentage de changement par rapport à la référence dans le PB dans le tractus gastro-intestinal inférieur (colon, rectum / sigmoïde ou pochette retenue à 6, 12, 18, 24, 30 et 36 mois comme observé par une endoscopie inférieure
3 ans
L'effet du traitement ERAPA sur le score du stade Spigelman chez les patients atteints de FAP
Délai: 3 ans
Changement par rapport à la ligne de base dans le score du stade Spigelman à 6, 12, 18, 24, 30 et 36 mois
3 ans
L'effet du traitement ERAPA sur les mesures de la qualité de vie, évalués par la dimension Euroqol-5 de niveau 5 (EQ-5D-5L)
Délai: 3 ans
-Change de la ligne de base dans le score EQ-5D-5L à 6, 12, 18, 24, 30 et 36 mois;
3 ans
Déterminer l'effet immunomodululant du traitement ERAPA chez les patients atteints de FAP
Délai: 3 ans
• Changement de la ligne de base dans les phénotypes de lymphocytes T et fonctionne à 12, 24 et 36 mois
3 ans
L'effet du traitement ERAPA sur les mesures de la qualité de vie, évalués par EORTC-30
Délai: 3 ans
-Paron de la ligne de base dans le score EORTC-30 à 6, 12, 18, 24, 30 et 36 mois;
3 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Rapamycin Holdings Inc.

Collaborateurs

Biodexa Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Gary Shangold, MD, Biodexa

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 juillet 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 janvier 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 avril 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 avril 2025

Première publication (Réel)

30 avril 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MTX230-301

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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