SRP-9005在肢体腰带肌肉营养不良的2C/R5儿科和成年参与者的研究 (COMPASS)
2025年8月1日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
无缝的1/3期，多中心，单剂量全身基因转移研究，以评估SRP-9005在肢体腰围肌肉营养不良2C/R5受试者中的安全性，耐受性和功效（Compass）
这是一项针对小儿和成年参与者的单个系统剂量的SRP-9005的研究，具有肢体腰围肌肉营养不良2C/R5型（LGMD2C/R5）。
它由2个部分（A部分，B部分）组成，这些部分将评估安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Virginia
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Norfolk、Virginia、美国、23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 卧床，定义为无辅助辅助，10MWR <30秒和NSAD总分≥20
- 非注射仪，定义为10MWR≥30秒或无法执行，PUL 2.0入口量表得分≥3
- 在输注前筛选之前记录了1个纯合子或2个杂合致病性和/或可能的致病性γ-SG脱氧核糖核酸（DNA）基因突变。 发起人在给药之前，赞助商在CLIA/CAP/ISO15189认证实验室中确认结果。
- 由酶连接的免疫测定法确定的AAVRH74抗体滴度<1：400（即不升高）
关键排除标准：
- 有症状感染（例如，上呼吸道感染，肺炎，肾盂肾炎，脑膜炎），在研究治疗输注前4周内
- A部分：筛查超声心动图（ECHO）（无心脏药物）或心肌病的临床体征和/或心脏病病史
- B部分：筛查的LVEF <40％的回声或临床体征和/或心肌病的症状
- 在筛选和/或夜间通气时，FVC <<40％的预测价值的40％
- 基于临床观察结果
- 基于基因疗法的任何先前治疗，基于细胞的疗法（例如，干细胞移植），定期插入了空格短的短静脉体重复序列/CRISPR相关蛋白9（CRISPR/CAS9）或任何其他形式的基因编辑
- 第1天的3个月内用人类生长因子进行治疗
- 筛查后6个月内使用任何研究药物治疗
- 由于任何原因，无法接受或容忍心脏MRI程序
注意：其他包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：SRP-9005
参与者将获得SRP-9005的单一静脉输注（IV）输注。
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单一静脉输注的解决方案
其他名称：
口服片剂（预防性）
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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A部分：患有治疗急剧不良事件的参与者数量（TEAE）
大体时间：基线到60个月
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基线到60个月
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A部分和B：通过免疫荧光（IF）阳性阳性百分比（PPF）衡量的剂量后第60天的伽马 - 萨尔克里can（SG）表达的基线变化（ppf）
大体时间：基线，第60天
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基线，第60天
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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A部分和B：从基线到60个月的北极星评估（NSAD）总分
大体时间：基线到60个月
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基线到60个月
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A部分和B：从基线到第60个月的上肢（PUL）2.0总分的性能
大体时间：基线到60个月
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基线到60个月
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A部分和B：从基线到60个月的变化，从地板上升到地板
大体时间：基线到60个月
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基线到60个月
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A部分和B：从基线到60个月的变化及时升至4个步骤
大体时间：基线到60个月
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基线到60个月
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A部分和B：从基线到60个月的变化，以完成10米步行/跑步（10MWR）
大体时间：基线到60个月
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基线到60个月
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A部分和B：从基线到60个月的变化，及时完成100米步行/跑步（100MWR）
大体时间：基线到60个月
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基线到60个月
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A部分和B：从基线到60个月的时间
大体时间：基线到60个月
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基线到60个月
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A和B部分：在剂量后第60天，在第60天的γ-SG表达中的基线变化，如纤维强度百分比（PFI）所测量
大体时间：基线，第60天
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基线，第60天
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A部分和B：通过西方测定法测量的剂量后第60天的γ-SG表达中的基线变化
大体时间：基线，第60天
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基线，第60天
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A部分和B：从基线到第60天的变化，在非注重参与者中的γ-SG蛋白表达数量中，如if PPF所测量
大体时间：基线到第60天
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基线到第60天
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A部分和B：从基线到第60天的变化，在非注重参与者中的γ-SG蛋白表达量，如if PFI所测量
大体时间：基线到第60天
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基线到第60天
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A部分和B：从基线到第60天的变化，在非凸轮参与者中的γ-SG蛋白表达量，如西方测定法测量
大体时间：基线到第60天
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基线到第60天
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A部分和B：从基线变为24个月的γ-SG蛋白表达量，如if ppf所测量
大体时间：基线到24个月
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基线到24个月
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A部分和B：从基线变为24个月的γ-SG蛋白表达数量，如PFI所测量
大体时间：基线到24个月
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基线到24个月
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A部分和B：通过西方测定法测量的γ-SG蛋白表达量的基线变为24个月
大体时间：基线到24个月
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基线到24个月
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A部分和B：在肌酸激酶水平上从基线变为60个月
大体时间：基线到60个月
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基线到60个月
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A部分和B：失去行动
大体时间：基线到60个月
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基线到60个月
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A部分和B：在骨骼肌磁共振成像（MRI）中从基线变为60个月60个月
大体时间：基线到60个月
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基线到60个月
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A部分和B：从基线到60个月的可穿戴设备步行速度95％（SV95C）（仅卧床参与者）
大体时间：基线到60个月
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基线到60个月
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A和B部分：从基线到第60个月的肺功能，由强迫生命能力（FVC）评估
大体时间：基线到60个月
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基线到60个月
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A和B部分：从基线到第60个月的肺功能，由预测的强制生命容量百分比评估（FVC％P）
大体时间：基线到60个月
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基线到60个月
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A部分和B：从基线到60个月的肺功能的变化，通过1秒内强迫呼气量评估（FEV1）
大体时间：基线到60个月
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基线到60个月
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A部分和B：从基线到60个月的肺功能变化，通过预测的1秒％的强迫呼气量评估（FEV1％P）
大体时间：基线到60个月
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基线到60个月
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A部分和B：通过峰值呼气流速（PEFR）评估的肺功能从基线变为60个月
大体时间：基线到60个月
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基线到60个月
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A部分和B：通过最大灵感压力（MIP）评估的肺功能从基线变为60个月60个月
大体时间：基线到60个月
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基线到60个月
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A部分和B：从基线到60个月的肺功能的变化，如预测最大吸气压力所评估的百分比（MIP％P）
大体时间：基线到60个月
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基线到60个月
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A部分和B：通过最大呼气压力（MEP）评估的肺功能从基线变为60个月
大体时间：基线到60个月
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基线到60个月
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A部分和B：从基线到60个月的肺功能变化，如预测最大呼气压力所评估的百分比（MEP％P）
大体时间：基线到60个月
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基线到60个月
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B部分：喝茶的参与者人数
大体时间：基线到60个月
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基线到60个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2025年6月30日
初级完成 (估计的)
2030年11月30日
研究完成 (估计的)
2032年3月30日
研究注册日期
首次提交
2025年4月23日
首先提交符合 QC 标准的
2025年4月23日
首次发布 (实际的)
2025年5月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年8月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年8月1日
最后验证
2025年7月1日
更多信息
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