사지 거들 근육 영양 장애 유형 2C/R5 소아과 성인 참가자에서 SRP-9005에 대한 연구 (COMPASS)
2025년 8월 1일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.
사지 거들 근이영양증 유형 2C/R5 피험자 (Compass)에서 SRP-9005의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기위한 원활한 상 1/3, 다기관, 단일 용량 전신 유전자 전달 연구
이것은 소아과 및 성인 참가자에서 SRP-9005의 단일 전신 용량에 대한 연구입니다. 사지 거들 근이영양증 유형 2C/R5 (LGMD2C/R5).
안전성과 효능을 평가하는 2 개의 부품 (Part A, Part B)으로 구성됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준 :
- 보조 원조없이 걸을 수있는 것으로 정의 된 외래, 10MWR <30 초, NSAD 총 점수 ≥20
- 비 낙하성, 10MWR ≥30 초로 정의되거나 수행 할 수 없으며 PUL 2.0 진입 척도 점수 ≥3
- 전 냉실 스크리닝 전에 기록 된 바와 같이 1 개의 동형 접합성 또는 2 이형 접합 병원성 및/또는 가능성이 높은 병원성 감마 -SG 데 옥시 리보 핵산 (DNA) 유전자 돌연변이를 보유한다. 결과를 복용하기 전에 CLIA/CAP/ISO15189 인증 실험실에서 스폰서가 확인한 결과.
- 효소-연결 면역 분석에 의해 결정된 AAVRH74 항체 역가 <1 : 400 (즉, 상승하지 않음)을 갖는다.
주요 제외 기준 :
- 연구 치료 주입 4 주 전 이내에 증상 감염 (예 : 상부 호흡기 감염, 폐렴, 신 피경염, 수막염)이 있습니다.
- 파트 A : 스크리닝 심 초음파 (ECHO) (심장 약물 사용없이) 또는 심근 병증의 임상 징후 및/또는 심장 병력의 증상에 대해 심실 배출 분율 (LVEF) <50%가 남았습니다.
- 파트 B : 스크리닝 에코 또는 심근 병증의 임상 징후 및/또는 증상에 대해 LVEF <40%가 있습니다.
- 야행성 환기에 대한 선별 및/또는 요건에서 예측 가치의 40%가 FVC <
- 임상 관찰에 기초한 현재, 만성 또는 활성 인간 면역 결핍 바이러스 감염, B 또는 C 감염 또는 활성 바이러스 또는 박테리아 감염의 혈청 학적 증거
- 유전자 요법, 세포 기반 요법 (예 : 줄기 세포 이식)에 대한 사전 치료, 정기적으로 간단한 짧은 팔린 드로믹 반복/CRISPR 관련 단백질 9 (CRISPR/CAS9) 또는 다른 형태의 유전자 편집
- 하루 중 3 개월 이내에 인간 성장 인자 치료 1
- 선별 방문 후 6 개월 이내에 조사 약물 치료
- 어떤 이유로 든 심장 MRI 절차를 겪거나 견딜 수 없습니다.
참고 : 기타 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: SRP-9005
참가자는 SRP-9005의 단일 정맥 내 (IV) 주입을 받게됩니다.
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단일 IV 주입에 대한 해결책
다른 이름들:
구강 정제 (예방)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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PART A : 치료 부작용이있는 참가자 수 (TEAES)
기간: 월까지 기준선 60
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월까지 기준선 60
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Part A 및 B : 면역 형광 (IF) 퍼성 섬유 (PPF)에 의해 측정 된 외래 참가자에서 60 일에 Gamma-Sarcoglycan (SG) 발현에서 기준선에서 변화
기간: 기준선, 60 일
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기준선, 60 일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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파트 A 및 B : Dysferlinopathy (NSAD) 총 점수에 대한 North Star 평가에서 기준선에서 월 60 월까지 변경
기간: 월까지 기준선 60
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월까지 기준선 60
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Part A 및 B : 상지 성능 (PUL) 버전 2.0 총 점수에서 기준선에서 60 개월까지 변경
기간: 월까지 기준선 60
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월까지 기준선 60
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파트 A 및 B : 기준선에서 월 60 월까지 바닥에서 상승하기 위해 변경
기간: 월까지 기준선 60
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월까지 기준선 60
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파트 A 및 B : 기준선에서 월 60 월까지 변경하여 4 단계까지 올라갑니다.
기간: 월까지 기준선 60
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월까지 기준선 60
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파트 A 및 B : 10 미터 워크/런 (10MWR)을 완료하기 위해 기준선에서 60 개월까지 변경
기간: 월까지 기준선 60
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월까지 기준선 60
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Part A 및 B : 기준선에서 월 60 월까지 변경하여 100 미터 걷기/달리기 (100mwr)
기간: 월까지 기준선 60
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월까지 기준선 60
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Part A 및 B : 기준선에서 월 60 월까지 변경시기 및 이동
기간: 월까지 기준선 60
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월까지 기준선 60
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파트 A 및 B : IF 백분율 섬유 강도 (PFI)에 의해 측정 된 바와 같이 외출 후 60 일에 60 일에 Gamma-SG 발현의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 60 일
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기준선, 60 일
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Part A 및 B : 서양 분석에 의해 측정 된대로 외래 참가자에서 60 일에 Gamma-SG 발현의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 60 일
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기준선, 60 일
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Part A 및 B : IF PPF에 의해 측정 된 비 방무 참가자에서 Gamma-SG 단백질 발현의 양이 기준선에서 60 일로 변경됩니다.
기간: 기준선 60 일
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기준선 60 일
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Part A 및 B : IF PFI에 의해 측정 된대로 비 불합리 참가자에서 감마 -SG 단백질 발현의 양이 기준선에서 60 일로 변경
기간: 기준선 60 일
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기준선 60 일
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파트 A 및 B : 웨스턴 분석에 의해 측정 된 비 방무 참가자에서 감마 -SG 단백질 발현의 양이 기준선에서 60 일로 변경
기간: 기준선 60 일
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기준선 60 일
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파트 A 및 B : IF PPF에 의해 측정 된 Gamma-SG 단백질 발현의 양이 기준선에서 월 24로 변경
기간: 기준선 24
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기준선 24
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파트 A 및 B : PFI IF PFI에 의해 측정 된 GAMMA-SG 단백질 발현의 양이 기준선에서 월 24로 변경
기간: 기준선 24
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기준선 24
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파트 A 및 B : 웨스턴 분석에 의해 측정 된 감마 -SG 단백질 발현의 양이 기준선에서 월 24로 변경
기간: 기준선 24
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기준선 24
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파트 A 및 B : 크레아틴 키나제 수준에서 기준선에서 60 개월까지 변경
기간: 월까지 기준선 60
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월까지 기준선 60
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파트 A 및 B : 앰측 상실
기간: 월까지 기준선 60
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월까지 기준선 60
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Part A 및 B : 골격근 자기 공명 영상에서 기준선에서 60 개월까지 변경 (MRI)
기간: 월까지 기준선 60
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월까지 기준선 60
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파트 A 및 B : 웨어러블 장치 보폭 속도 95 번째 백분위 수 (SV95C)에서 기준선에서 월 60 월까지 변경 (외래 참가자 만)
기간: 월까지 기준선 60
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월까지 기준선 60
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파트 A 및 B : 강제 활력 용량 (FVC)에 의해 평가 된 폐 기능에서 기준선에서 60 개월까지 변경
기간: 월까지 기준선 60
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월까지 기준선 60
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파트 A 및 B : 강제 생명 용량 백분율 (FVC%p)에 의해 평가 된 폐 기능에서 기준선에서 60 개월까지 변화
기간: 월까지 기준선 60
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월까지 기준선 60
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파트 A 및 B : 1 초 안에 강제 호기 부피 (FEV1)에 의해 평가 된 폐 기능에서 기준선에서 60 월까지 60 개월까지 변경
기간: 월까지 기준선 60
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월까지 기준선 60
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Part A 및 B : 1 초 %의 강제 호기 부피에 의해 평가 된 폐 기능에서 기준선에서 월 60 월까지 변화 (Fev1 % p)
기간: 월까지 기준선 60
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월까지 기준선 60
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파트 A 및 B : 피크 호기 유량 (PEFR)에 의해 평가되는 폐 기능에서 기준선에서 60 개월까지 변화
기간: 월까지 기준선 60
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월까지 기준선 60
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파트 A 및 B : 최대 흡기 압력 (MIP)에 의해 평가되는 폐 기능에서 기준선에서 60 개월까지 변화
기간: 월까지 기준선 60
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월까지 기준선 60
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Part A 및 B : 예측 된 최대 흡기 압력 (MIP%P) 퍼센트에 의해 평가되는 폐 기능에서 기준선에서 월 60 월까지 변화
기간: 월까지 기준선 60
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월까지 기준선 60
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파트 A 및 B : 최대 호기 압력 (MEP)에 의해 평가되는 폐 기능에서 기준선에서 60 개월까지 변화
기간: 월까지 기준선 60
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월까지 기준선 60
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파트 A 및 B : 예측 된 최대 호기 압력 (MEP%p) 퍼센트에 의해 평가되는 폐 기능에서 기준선에서 월 60 월까지 변화
기간: 월까지 기준선 60
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월까지 기준선 60
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파트 B : Teaes를 가진 참가자 수
기간: 월까지 기준선 60
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월까지 기준선 60
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2025년 6월 30일
기본 완료 (추정된)
2030년 11월 30일
연구 완료 (추정된)
2032년 3월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 4월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 4월 23일
처음 게시됨 (실제)
2025년 5월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 8월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 8월 1일
마지막으로 확인됨
2025년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SRP-9005-101
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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근이영양증, 림거들에 대한 임상 시험
-
University Hospital of North NorwayUniversity of Tromso; Norwegian Muscle Disease Association (FFM); Norwegian National Advisory... 그리고 다른 협력자들모집하지 않고 적극적으로
SRP-9005에 대한 임상 시험
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Medical University of Bialystok모집하지 않고 적극적으로
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Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...모병
-
University of LjubljanaUniversity Medical Centre Ljubljana모병