Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av SRP-9005 i lemslyngel muskeldystrofi type 2C/R5 Pediatriske og voksne deltakere (COMPASS)

1. august 2025 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En sømløs fase 1/3, multisenter, enkeltdosesystemisk genoverføringsstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av SRP-9005 i lem-belt muskeldystrofi type 2C/R5 personer (COMPASS)

Dette er en studie av en enkelt systemisk dose av SRP-9005 hos deltakere og voksne deltakere med lemmer muskeldystrofi type 2C/R5 (LGMD2C/R5). Det består av 2 deler (del A, del B) som vil vurdere sikkerhet og effekt.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Kriterier av nøkkel inkludering:

  • Ambulatorisk, definert som i stand til å gå uten hjelpemidler, 10MWR <30 sekunder og NSAD total score ≥20
  • Ikke-ambulerende, definert som 10MWR ≥30 sekunder eller ikke i stand til å utføre, og PUL 2.0 inngangsskala-score ≥3
  • Besitter 1 homozygot eller 2 heterozygot patogen og/eller sannsynlig patogen gamma-SG deoksyribonukleinsyre (DNA) genmutasjoner som dokumentert før screening før infusjon. Resultater som skal bekreftes av sponsor ved et CLIA/CAP/ISO15189 sertifisert laboratorium før dosering.
  • Har AAVRH74 antistofftitere <1: 400 (det vil si ikke forhøyet) som bestemt av et enzymbundet immunoanalyse

Key -eksklusjonskriterier:

  • Har en symptomatisk infeksjon (for eksempel infeksjon i øvre luftveier, lungebetennelse, pyelonefritt, hjernehinnebetennelse) innen 4 uker før infusjon av studiebehandling
  • Del A: Har venstre ventrikkelutviklingsfraksjon (LVEF) <50% på screening -ekkokardiogrammet (ekko) (uten bruk av hjertemedisiner) eller kliniske tegn og/eller symptomer på kardiomyopati eller noen historie med hjertesykdom
  • Del B: Har LVEF <40% på screening ekko eller kliniske tegn og/eller symptomer på kardiomyopati
  • Har FVC <40% av forutsagt verdi ved screening og/eller krav til nattlig ventilasjon
  • Serologiske bevis på nåværende, kronisk eller aktiv humant immunsviktvirusinfeksjon, eller hepatitt B- eller C -infeksjon eller aktiv viral eller bakteriell infeksjon basert på kliniske observasjoner
  • Enhver tidligere behandling med genterapi, cellebasert terapi (for eksempel stamcelletransplantasjon), gruppert regelmessig internet korte palindromiske repetisjoner/CRISPR-assosiert protein 9 (CRISPR/CAS9), eller noen annen form for genredigering
  • Behandling med menneskelig vekstfaktor innen 3 måneder etter dag 1
  • Behandling med noen undersøkelsesmedisinering innen 6 måneder etter screeningbesøket
  • Klarer ikke å gjennomgå eller tolerere en hjerte -MR -prosedyre av en eller annen grunn

Merk: Andre inkludering/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: SRP-9005
Deltakerne vil motta en enkelt intravenøs (IV) infusjon av SRP-9005.
Biologisk: SRP-9005
Løsning for enkelt IV -infusjon
Andre navn:
  • raavrh74.mhck7.hsgcg
Legemiddel: Kortikosteroid
Oral tablett (profylaktisk)
Andre navn:
  • Prednison eller tilsvarende

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Antall deltakere med bivirkninger av behandlingsoppførende hendelser (TEAES)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endring fra baseline i Gamma-Sarcoglycan (SG) uttrykk på dag 60 Post-dose hos ambulerende deltakere målt ved immunofluorescence (hvis) prosent positive fibre (PPF)
Tidsramme: Baseline, dag 60
Baseline, dag 60

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A og B: Endring fra baseline til måned 60 i North Star Assessment for Dysferlinopathy (NSAD) Total score
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endre fra baseline til måned 60 i ytelsen til øvre lem (pul) versjon 2.0 Total score
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endre fra baseline til måned 60 i tide til å stige fra gulvet
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endre fra baseline til måned 60 i tide for å stige opp 4 trinn
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endre fra baseline til måned 60 i tide for å fullføre 10-meters gange/løp (10mwr)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endre fra baseline til måned 60 i tide til å fullføre 100-meter gange/løp (100 mwr)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endre fra baseline til måned 60 i tidsbestemt og gå
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endre fra baseline i Gamma-SG-uttrykk på dag 60 i ambulerende deltakere etter dose målt med IF prosent fiberintensitet (PFI)
Tidsramme: Baseline, dag 60
Baseline, dag 60
Del A og B: Endre fra baseline i Gamma-SG-uttrykk på dag 60 i ambulerende deltakere etter dose målt ved vestlig analyse
Tidsramme: Baseline, dag 60
Baseline, dag 60
Del A og B: Endre fra baseline til dag 60 i mengde gamma-sg proteinuttrykk hos ikke-ambulerende deltakere som målt ved PPF
Tidsramme: Baseline to Day 60
Baseline to Day 60
Del A og B: Endre fra baseline til dag 60 i mengde gamma-SG proteinuttrykk hos ikke-ambulerende deltakere som målt ved PFI
Tidsramme: Baseline to Day 60
Baseline to Day 60
Del A og B: Endring fra baseline til dag 60 i mengde gamma-SG proteinuttrykk hos ikke-ambulerende deltakere målt ved vestlig analyse
Tidsramme: Baseline to Day 60
Baseline to Day 60
Del A og B: Endre fra baseline til måned 24 i mengde gamma-sg proteinuttrykk som målt med IF PPF
Tidsramme: Baseline til måned 24
Baseline til måned 24
Del A og B: Endre fra baseline til måned 24 i mengde gamma-SG proteinuttrykk målt ved PFI
Tidsramme: Baseline til måned 24
Baseline til måned 24
Del A og B: Endring fra baseline til måned 24 i mengde gamma-SG proteinuttrykk målt ved vestlig analyse
Tidsramme: Baseline til måned 24
Baseline til måned 24
Del A og B: Endre fra baseline til måned 60 i kreatinkinasnivåer
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Tap av ambulering
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endre fra baseline til måned 60 i skjelettmuskelmagnetisk resonansavbildning (MRI)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endre fra baseline til måned 60 i bærbar enhet Stridehastighet 95. persentil (SV95C) (bare ambulerende deltakere)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endre fra baseline til måned 60 i lungefunksjoner som vurdert med tvungen vital kapasitet (FVC)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endring fra baseline til måned 60 i lungefunksjoner som vurdert med tvungen vital kapasitetsprosent forutsagt (FVC%P)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endre fra baseline til måned 60 i lungefunksjoner som vurdert med tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endring fra baseline til måned 60 i lungefunksjoner som vurdert med tvungen ekspirasjonsvolum i 1 sekund % forutsagt (FEV1 % P)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endre fra baseline til måned 60 i lungefunksjoner som vurdert ved topp ekspirasjonsstrømningshastighet (PEFR)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endring fra baseline til måned 60 i lungefunksjoner som vurdert med maksimal inspirasjonstrykk (MIP)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endring fra baseline til måned 60 i lungefunksjoner som vurdert med prosent spådd maksimalt inspirasjonstrykk (MIP%P)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endre fra baseline til måned 60 i lungefunksjoner som vurdert ved maksimal ekspirasjonspress (MEP)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del A og B: Endring fra baseline til måned 60 i lungefunksjoner som vurdert med prosent spådd maksimalt ekspirasjonstrykk (MEP%P)
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Del B: Antall deltakere med Teaes
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

30. juni 2025

Primær fullføring (Antatt)

30. november 2030

Studiet fullført (Antatt)

30. mars 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. april 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. april 2025

Først lagt ut (Faktiske)

1. mai 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. august 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. august 2025

Sist bekreftet

1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SRP-9005-101

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på SRP-9005

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Germany

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere