四肢ガードル筋ジストロフィー型2C/R5小児および成人の参加者におけるSRP-9005の研究 (COMPASS)
2025年8月1日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
シームレスフェーズ1/3、マルチセンター、単回投与、単回投与総合遺伝子移動研究は、四肢ガードル筋ジストロフィー型2C/R5被験者におけるSRP-9005の安全性、忍容性、および有効性を評価する（コンパス）
これは、四肢ガードル筋ジストロフィー2C/R5（LGMD2C/R5）を持つ小児および成人の参加者におけるSRP-9005の単一の全身用量の研究です。
安全性と有効性を評価する2つの部品（パートA、パートB）で構成されています。
調査の概要
研究の種類
介入
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Virginia
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Norfolk、Virginia、アメリカ、23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
重要な包含基準：
- 歩行性、補助援助なしで歩くことができると定義されている、10MWR <30秒、NSAD合計スコア≥20
- 10MWR≥30秒、または実行できないと定義されている非埋め立性、および2.0エントリースケールスコア≥3
- 浸透前スクリーニングの前に記録されているように、1つのホモ接合性病原性および/または病原性ガンマSGデオキシリボヌクレ酸（DNA）遺伝子変異を所有しています。 結果は、投与前にCLIA/CAP/ISO15189認定研究所でスポンサーによって確認されます。
- 酵素結合免疫測定法によって決定されるように、AAVRH74抗体力価<1：400（つまり、上昇していない）
主要な除外基準：
- 症候性感染症（たとえば、上気道感染、肺炎、腎lone腎炎、髄膜炎）の4週間以内に治療治療注入の4週間以内に
- パートA：スクリーニング心エコー図（心臓薬を使用せずに）または心筋症の症状または心臓病の症状で左室駆出率（LVEF）<50％<50％（Echo）または臨床徴候および/または症状
- パートB：スクリーニングエコーまたは臨床徴候および/または心筋症の症状でLVEF <40％があります
- fvcがスクリーニングで予測値の40％<40％および/または夜間換気の要件を持っています
- 臨床観察に基づいて、現在、慢性、または活性のあるヒト免疫不全ウイルス感染、またはB型肝炎またはC型肝炎感染または活性ウイルス性または細菌感染の血清学的証拠
- 遺伝子治療、細胞ベースの療法（幹細胞移植など）による事前の治療、定期的に散在する短いパリンドローム反復/CRISPR関連タンパク質9（CRISPR/CAS9）、または他の形態の遺伝子編集
- 1日目から3か月以内に人間の成長因子での治療
- スクリーニング訪問から6か月以内に治療薬による治療
- 何らかの理由で心臓のMRI手順を受けるか容認することができません
注：他の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：SRP-9005
参加者は、SRP-9005の単一の静脈内（IV）注入を受けます。
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単一IV注入のためのソリューション
他の名前：
経口錠剤（予防）
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パートA：治療に及ぶ有害事象の参加者の数（TEAES）
時間枠：60か月目までのベースライン
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60か月目までのベースライン
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パートAおよびB：免疫蛍光（IF）パーセント陽性繊維（PPF）で測定した、外来参加者の60日目の60日目のガンマサルコグリカン（SG）発現のベースラインからの変化（SG）発現
時間枠：ベースライン、60日目
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ベースライン、60日目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パートAおよびB：ディスフェルリノパシー（NSAD）合計スコアのノーススター評価のベースラインから60か月目までの変化
時間枠：60か月目までのベースライン
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60か月目までのベースライン
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パートAおよびB：上肢のパフォーマンス（PUL）バージョン2.0合計スコアのベースラインから60か月目までの変更
時間枠：60か月目までのベースライン
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60か月目までのベースライン
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パートAとB：ベースラインから60か月目までの変更に変化して、床から上昇する
時間枠：60か月目までのベースライン
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60か月目までのベースライン
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パートAおよびB：ベースラインから60か月目までの変更に変更するには、4つのステップを登ります
時間枠：60か月目までのベースライン
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60か月目までのベースライン
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パートAおよびB：10メートルの散歩/走行（10mWR）を完了するために、ベースラインから60か月目までの変更
時間枠：60か月目までのベースライン
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60か月目までのベースライン
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パートAおよびB：100メートルの散歩/走行（100MWR）を完了するために、ベースラインから60か月目までの変更
時間枠：60か月目までのベースライン
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60か月目までのベースライン
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パートAとB：タイミングを上げて行くには、ベースラインから60か月までの変更
時間枠：60か月目までのベースライン
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60か月目までのベースライン
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パートAおよびB：繊維強度（PFI）の割合で測定された外来参加者の60日目のガンマSG発現のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、60日目
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ベースライン、60日目
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パートAおよびB：西部アッセイで測定された外来参加者の60日目のガンマSG発現のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、60日目
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ベースライン、60日目
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パートAおよびB：PPFで測定された、非いっぱいの参加者におけるガンマSGタンパク質発現の量のベースラインから60日目までの変化
時間枠：60日目までのベースライン
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60日目までのベースライン
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パートAおよびB：PFIの場合に測定されている非アメリカの参加者におけるガンマSGタンパク質発現の量のベースラインから60日目までの変化
時間枠：60日目までのベースライン
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60日目までのベースライン
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パートAおよびB：西部アッセイで測定された非アメリカの参加者におけるガンマSGタンパク質発現の量のベースラインから60日目までの変化
時間枠：60日目までのベースライン
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60日目までのベースライン
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パートAおよびB：PPFで測定されたガンマSGタンパク質発現の量のベースラインから24か月目への変更
時間枠：24か月目のベースライン
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24か月目のベースライン
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パートAおよびB：PFIで測定されたガンマ-SGタンパク質発現の量のベースラインから24か月目への変更
時間枠：24か月目のベースライン
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24か月目のベースライン
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パートAおよびB：西部アッセイで測定されたガンマ-SGタンパク質発現の量のベースラインから24か月目への変更
時間枠：24か月目のベースライン
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24か月目のベースライン
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パートAおよびB：クレアチンキナーゼレベルのベースラインから60か月目までの変化
時間枠：60か月目までのベースライン
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60か月目までのベースライン
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パートAおよびB：歩行の喪失
時間枠：60か月目までのベースライン
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60か月目までのベースライン
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パートAおよびB：骨格筋の磁気共鳴画像（MRI）のベースラインから60か月目までの変化
時間枠：60か月目までのベースライン
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60か月目までのベースライン
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パートAおよびB：ウェアラブルデバイスストライド速度95thパーセンタイル（SV95C）のベースラインから60か月目までの変更（外来参加者のみ）
時間枠：60か月目までのベースライン
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60か月目までのベースライン
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パートAおよびB：強制型容量（FVC）によって評価される肺機能のベースラインから60か月目から60か月目までの変更
時間枠：60か月目までのベースライン
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60か月目までのベースライン
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パートAおよびB：強制的なバイタリ容量の予測パーセント（FVC％P）によって評価されるように、肺機能のベースラインから60か月目までの変化
時間枠：60か月目までのベースライン
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60か月目までのベースライン
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パートAおよびB：強制呼気量が1秒（FEV1）で評価されるように、肺機能のベースラインから60か月目までの変化
時間枠：60か月目までのベースライン
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60か月目までのベースライン
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パートAおよびB：1秒予測（FEV1％P）の強制呼気量によって評価されるように、肺機能のベースラインから60か月目までの変化
時間枠：60か月目までのベースライン
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60か月目までのベースライン
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パートAおよびB：ピーク呼気流量（PEFR）によって評価される肺機能のベースラインから60か月目までの変化
時間枠：60か月目までのベースライン
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60か月目までのベースライン
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パートAおよびB：最大吸気圧（MIP）によって評価される肺機能のベースラインから60か月目から60か月目までの変化
時間枠：60か月目までのベースライン
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60か月目までのベースライン
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パートAおよびB：予測される最大吸気圧（MIP％P）で評価される肺機能のベースラインから60か月目から60か月目までの変化
時間枠：60か月目までのベースライン
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60か月目までのベースライン
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パートAおよびB：最大呼気圧（MEP）によって評価される肺機能のベースラインから60か月目から60か月目までの変化
時間枠：60か月目までのベースライン
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60か月目までのベースライン
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パートAおよびB：予測される最大呼気圧（MEP％P）で評価される肺機能のベースラインから60か月目から60か月目までの変化
時間枠：60か月目までのベースライン
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60か月目までのベースライン
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パートB：TEAESの参加者の数
時間枠：60か月目までのベースライン
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60か月目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2025年6月30日
一次修了 (推定)
2030年11月30日
研究の完了 (推定)
2032年3月30日
試験登録日
最初に提出
2025年4月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年4月23日
最初の投稿 (実際)
2025年5月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年8月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年8月1日
最終確認日
2025年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SRP-9005-101
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
SRP-9005の臨床試験
-
Medical University of Bialystok積極的、募集していない
-
Kevin FlaniganSarepta Therapeutics, Inc.完了